Sin dalla nostra fondazione nel 1952, MGFA ha guidato la carica per supportare le iniziative scientifiche più promettenti, finanziando la ricerca, coinvolgendo giovani scienziati e clinici e guidando un registro completo dei pazienti. Alla nostra conferenza nazionale e ai simposi internazionali, riuniamo le menti più brillanti nel campo della miastenia gravis e dei disturbi correlati.
La ricerca ha portato a notevoli miglioramenti nelle tecniche diagnostiche, nei trattamenti e nelle terapie, e ha migliorato la gestione della malattia. La mortalità per MG era tra il 30 e il 40%. Oggi, la morte per MG è rara, ma continua a verificarsi. Nonostante i progressi, le attuali opzioni di trattamento comportano ancora effetti collaterali significativi e affrontano solo in parte i sintomi che alterano la vita della MG. Alcune persone con MG non rispondono a nessuna delle opzioni di trattamento attualmente disponibili.
La nostra idea è chiara: sono necessari ulteriori studi in questo ambito per comprendere meglio la MG, ampliare le opzioni terapeutiche e, in ultima analisi, trovare una cura.
Con i nostri programma di sovvenzione, sosteniamo la ricerca che migliorerà la vita dei pazienti affetti da miastenia grave e disturbi correlati della giunzione neuromuscolare. Il Consiglio consultivo medico e scientifico della MGFA ha identificato cinque ampie priorità di ricerca:
- biomarkers: Facilitare la diagnosi precoce, prevedere gli esiti clinici, prevedere la risposta alla terapia immunosoppressiva e l'uso negli studi clinici.
- Meccanismi della malattia: Comprendere i meccanismi di base della malattia e come la perdita di autotolleranza si protrae per tutto il corso della malattia.
- Terapie mirate: Sviluppare nuovi bersagli terapeutici, sviluppare terapie mirate che prevengano l'immunosoppressione diffusa e gli effetti collaterali off-target e ottimizzare le strategie di trattamento con le terapie esistenti.
- Migliorare i risultati dei pazienti: comprendere la prospettiva del paziente sulla propria malattia, il suo impatto sulla vita quotidiana e le considerazioni più importanti per lui in merito al trattamento; comprendere gli effetti collaterali della MG e del suo trattamento, come le condizioni mediche associate, gli effetti collaterali correlati al trattamento e le considerazioni finanziarie.
- Trattamento pediatrico: Identificare strategie, problemi di sicurezza e risultati a lungo termine.