La terapia con cellule T basate sul recettore antigenico chimerico (CAR) è un'immunoterapia, originariamente sviluppata per trattare alcuni tipi di cancro. Oggi questa terapia è in fase di sperimentazione in numerosi studi per il trattamento di malattie autoimmuni, tra cui la miastenia gravis.
Lo studio clinico di lunga data Descartes-08 è ora in fase 3 (AURORA), con il primo partecipante arruolato lo scorso maggio. Il trattamento ha come bersaglio la proteina BCMA e utilizza l'RNA anziché il DNA, il che non richiede chemioterapia preliminare e consente la somministrazione in regime ambulatoriale, secondo un comunicato stampa di Cartesian Therapeutics, Inc.
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Un altro studio clinico in corso sul BCMA è uno studio di fase 1 condotto da Arcellx, Inc. che sta esaminando pazienti affetti da patologie non oncologiche correlate alle plasmacellule.
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Uno studio più specifico sulla miastenia grave, denominato Reset MG e sponsorizzato da Cabaletta Bio , è attualmente in fase di reclutamento pazienti. Questa sperimentazione di fase 1/2 sta valutando la sicurezza e l'efficacia di un trattamento chiamato CABA-201.
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Nell'ottobre 2025, Kyverna Therapeutics ha riportato dati preliminari positivi dallo studio clinico di fase 2 su KYV-101, un'altra terapia con cellule CAR T in fase di sperimentazione per la miastenia grave. "I pazienti hanno sperimentato un miglioramento rapido e senza precedenti dei sintomi, senza la necessità di terapie di base continue", ha dichiarato l'amministratore delegato dell'azienda in un comunicato stampa. I risultati rafforzano la fiducia dell'azienda nella progettazione dello studio di fase 3.
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Novartis sta studiando YTB323 (rapcabtagene autoleucel), una terapia CAR-T autologa anti-CD19 prodotta rapidamente, per il trattamento della miastenia grave resistente alle terapie tradizionali; nell'autunno del 2025, i ricercatori hanno riportato risultati positivi sull'utilizzo di questo trattamento per il lupus, un'altra malattia autoimmune.
Kite, un'azienda di Gilead, ha avviato uno studio di Fase 1 per valutare la sicurezza e l'efficacia di KITE-363, una terapia autologa con cellule T CAR anti-CD19/CD20 . Questo studio è aperto a persone a cui è stata diagnosticata una delle tre seguenti patologie, tra cui la miastenia grave.
Per ulteriori informazioni sulle sperimentazioni cliniche sulla terapia con cellule T CAR per la miastenia grave, visita il sito clinicaltrials.gov e digita " miastenia grave terapia con cellule T CAR".
– Articolo di Mary Bolster
