La terapia con cellule T basate sul recettore antigenico chimerico (CAR) è un'immunoterapia, originariamente sviluppata per trattare alcuni tipi di cancro. Oggi questa terapia è in fase di sperimentazione in numerosi studi per il trattamento di malattie autoimmuni, tra cui la miastenia gravis.
La lunga corsa Processo Descartes-08 è ora in fase 3 (AURORA), con il primo partecipante arruolato lo scorso maggio. Ha come bersaglio il BCMA e utilizza l'RNA al posto del DNA, il che non richiede chemioterapia pre-trattamento e può essere somministrato in regime ambulatoriale, secondo un comunicato stampa aziendale di Cartesian Therapeutics, Inc.
- Scopri di più sui risultati della sperimentazione di fase 2b e sulla sperimentazione di fase 3 in corso questo webinar MGFA.
Un altro studio BCMA in corso è uno studio di fase 1 di Arcellx, Inc. esaminando pazienti affetti da patologie non oncologiche correlate alle plasmacellule.
- Per saperne di più su questa sperimentazione, attualmente in fase di reclutamento, questo webinar MGFA.
Uno studio più specifico per MG chiamato Reset MG, sponsorizzato da Cabaletta Bio, sta reclutando attivamente pazienti. Questo studio di fase 1/2 sta valutando la sicurezza e l'efficacia di un trattamento chiamato CABA-201.
- Scopri di più su questo trattamento e sulla sperimentazione in questo webinar MGFA.
In October 2025, Kyverna Therapeutics reported positive interim data from its phase 2 clinical trial of KYV-101, another CAR T-cell therapy being tested for MG. “Patients experienced rapid and unprecedented symptom improvement without the need for ongoing background therapy,” said the company’s CEO in a press release. The results reinforce the company’s confidence in its phase 3 trial design.
- Scopri di più sul meccanismo d'azione di questa terapia e sulla sperimentazione clinica in questo webinar MGFA.
Novartis is investigating YTB323 (rapcabtagene autoleucel), a rapidly manufactured, autologous CD19 CAR-T therapy, for treatment-resistant myasthenia gravis; in fall 2025, researchers reported risultati positivi using this treatment for lupus, another autoimmune disease.
Kite, a Gilead company, launched a Phase 1 trial evaluating the safety and efficacy of KITE-363, an autologous Anti-CD19/CD20 CAR T-cell therapy. This trial is open to individuals diagnosed with one of three conditions, including myasthenia gravis.
Per maggiori informazioni sugli studi sulla terapia con cellule CAR-T per la miastenia grave, visitare clinicaltrials.gov e digita terapia con cellule CAR-T per la miastenia grave.
- Articolo di Mary Bolster