Um novo e promissor tratamento para a miastenia grave generalizada está a caminho.
A terapia com células T CAR de RNA utiliza as próprias células imunológicas do corpo para combater doenças. Essa terapia tem se mostrado eficaz no tratamento do câncer e agora... pesquisadores estão investigando como isso poderia ajudar pacientes com outras doenças.
Danny DeBerry é um paciente que se beneficiou dessa terapia inovadora. O homem de 68 anos participa de um ensaio clínico para determinar a segurança e a eficácia das células T CAR Descartes-08. Essas células foram geneticamente modificadas especificamente para pessoas com miastenia gravis, utilizando o próprio sangue do paciente.
DeBerry iniciou o tratamento neste inverno e obteve um alívio enorme dos seus sintomas.
“As pessoas dizem: 'Isso mudou minha vida', mas isso realmente mudou minha vida. É difícil descrever em palavras”, disse ele.
Durante cerca de uma década, DeBerry sofreu com o agravamento gradual dos sintomas da miastenia gravis, incluindo visão dupla, fraqueza e dificuldade para respirar e engolir. Ele também teve outros problemas de saúde, incluindo um mini-AVC que causou um aneurisma no olho, o que exacerbou seus problemas de visão, e uma artroplastia total de ambos os quadris.
Trabalhando como comprador para empresas madeireiras perto de sua casa no Condado de Montgomery, na Carolina do Norte, ele frequentemente passa longos dias caminhando pela mata. Ele tinha dificuldade para caminhar por mais de uma curta distância sem precisar sentar – ou mesmo deitar. Sua visão dupla tornava até mesmo tarefas simples frustrantes e exaustivas.
“O que realmente me abalou foi quando eu estava inspecionando áreas de mata, em locais com vários brotos pequenos no meio do mato. Quando você tem 20 ou 30 mudas pequenas, de repente, são 40 ou 60. Foi realmente desanimador e deprimente.”
Embora DeBerry estivesse em tratamento, incluindo imunoglobulina intravenosa (IgIV), plasmaférese e Mestinon, seus sintomas não melhoraram.
“A situação estava ficando insuportável.”
Um dia, enquanto lia Foque em MG, Na revista MGFA, DeBerry viu informações sobre um ensaio clínico Procuram-se participantes.
“Eu não sabia nada sobre isso, mas pensei: 'Ora, o que tenho a perder? Estou ficando em péssima forma!'”
Ele entrou em contato com o coordenador do estudo e acabou sendo aceito no ensaio clínico. A Faculdade de Medicina da Universidade da Carolina do Norte é um dos locais do ensaio clínico do Cartesian Descartes-08 MG-001, e Danny viajou até lá e participou do estudo.
O julgamento envolve Descartes-08Trata-se de uma terapia com células T produzidas a partir do próprio sangue do paciente. As células são geneticamente modificadas com um mRNA para redirecioná-las a encontrar e destruir plasmócitos produtores de anticorpos. Os pesquisadores estão testando se essas células T, quando administradas de volta ao paciente, serão capazes de encontrar e destruir os plasmócitos anômalos que produzem os anticorpos patogênicos na miastenia gravis.
Os primeiros resultados dos ensaios clínicos foram apresentados na 14ª Conferência Internacional da MGFA, realizada em Miami, de 10 a 12 de maio de 2022 (Veja o pôster aqui.Os participantes do ensaio clínico receberam diferentes regimes de dosagem, com resultados promissores para alguns pacientes, incluindo DeBerry.
Ele conta que começou a se sentir melhor após a segunda infusão do tratamento com células CAR-T. Embora tenha apresentado alguns efeitos colaterais, incluindo febre alta, sentiu-se mais forte. Após seis semanas, quando as infusões foram concluídas, ele iniciou uma série de exames para verificar o que estava acontecendo em seu organismo e avaliar seus sintomas.
"Meus testes foram melhorando cada vez mais... Eu estava atingindo o máximo nos testes de esforço, sem visão dupla. Não estava mais me engasgando com líquidos como antes. Minha mandíbula não se cansava. Minha esposa e eu tiramos um tempo de folga e fomos de férias no início de abril. Chegamos ao ponto de andar de bicicleta dez milhas por dia."
Surpreendentemente, DeBerry afirma que também observou uma melhora nos problemas vasculares que afetavam seus olhos – um problema não relacionado à sua miastenia gravis – e nos problemas periodontais.
“É como um presente que continua dando frutos”, disse ele.
"Estou muito animado com os resultados da análise preliminar desta terapia com células T CAR de RNA", disse o neurologista Dr. Volkan Granit, um dos principais investigadores do estudo. "O tratamento parece seguro e bem tolerado, e a extensão da melhora clínica observada em nossos primeiros participantes é notável. Se dados futuros em um estudo controlado corroborarem esses resultados, o Descartes-08 se tornará uma adição bem-vinda ao nosso arsenal para o tratamento da miastenia gravis."
Danny DeBerry continua trabalhando, às vezes até dez horas por dia, e aproveitando as pequenas coisas, como fazer compras no supermercado sem sentir tonturas. Ele incentiva outras pessoas cujos sintomas afetaram profundamente sua qualidade de vida a perguntarem a seus médicos se são elegíveis para participar de um ensaio clínico.
A Cartesian Therapeutics, empresa biomédica responsável pelo ensaio clínico Descartes-08, continua a recrutar pacientes.
“Estamos buscando abrir mais locais e inscrever mais pacientes, pois estamos recebendo dados promissores dos pacientes que já foram inscritos”, afirma o Dr. Adam Chowdhury, diretor sênior de operações clínicas.
O estudo Descartes-08 / Cartesian Therapeutics está em andamento e com inscrições abertas. Para saber mais, visite [link para o estudo]. clinicaltrials.gov e converse com sua equipe de atendimento médico.
