Ensaios clínicos de terapia com células CAR-T

A terapia com células T com receptor de antígeno quimérico (CAR) é uma imunoterapia originalmente desenvolvida para tratar certos tipos de câncer. Atualmente, essa terapia está sendo testada em diversos estudos para o tratamento de doenças autoimunes, incluindo a miastenia gravis.

O estudo clínico de longa duração Descartes-08 está agora na fase 3 (AURORA), com seu primeiro participante inscrito em maio passado. Ele tem como alvo o BCMA e utiliza RNA em vez de DNA, o que dispensa quimioterapia prévia e permite a administração em regime ambulatorial, de acordo com um comunicado de imprensa da Cartesian Therapeutics, Inc.

  • Saiba mais sobre os resultados do ensaio clínico de fase 2b e sobre o ensaio clínico de fase 3 em andamento em este webinar da MGFA.

Outro ensaio clínico com BCMA em andamento é um estudo de fase 1 da Arcellx, Inc., que analisa pacientes com doenças não oncológicas relacionadas a células plasmáticas.

  • Saiba mais sobre este ensaio clínico, que está atualmente recrutando participantes, em este webinar da MGFA.

Um estudo mais específico sobre miastenia gravis, chamado Reset MG, patrocinado pela Cabaletta Bio , está recrutando pacientes ativamente. Este ensaio clínico de fase 1/2 está avaliando a segurança e a eficácia de um tratamento chamado CABA-201.

Em outubro de 2025, a Kyverna Therapeutics divulgou dados provisórios positivos de seu estudo clínico de fase 2 com o KYV-101, outra terapia com células CAR-T em teste para miastenia gravis (MG). "Os pacientes apresentaram melhora rápida e sem precedentes dos sintomas, sem a necessidade de terapia concomitante", afirmou o CEO da empresa em um comunicado à imprensa. Os resultados reforçam a confiança da empresa no desenho do estudo de fase 3.

A Novartis está investigando o YTB323 (rapcabtagene autoleucel), uma terapia CAR-T CD19 autóloga de fabricação rápida, para o tratamento da miastenia gravis resistente a outros tratamentos; no outono de 2025, pesquisadores relataram resultados positivos com o uso desse tratamento para o lúpus, outra doença autoimune.

A Kite, empresa da Gilead, iniciou um estudo de Fase 1 para avaliar a segurança e a eficácia do KITE-363, uma terapia autóloga com células T CAR anti-CD19/CD20 . Este estudo está aberto a indivíduos diagnosticados com uma das três doenças, incluindo miastenia gravis.

Para obter mais informações sobre os ensaios clínicos de terapia com células CAR-T para miastenia grave, visite clinicaltrials.gov e digite " myasthenia gravis CAR T-cell therapy".

Artigo de Mary Bolster