A argenx anuncia resultados positivos de primeira linha do estudo de fase 3 ADAPT OCULUS com VYVGART em miastenia gravis ocular.
26 de fevereiro de 2026
Se você tem miastenia gravis ocular, existem poucos tratamentos aprovados especificamente para essa forma da doença. Isso pode mudar em breve. Um estudo recente com Vyvgart (efgartigimod alfa e hialuronidase-qvfc) em adultos com miastenia gravis ocular mostrou uma melhora estatisticamente significativa nos sintomas oculares relatados pelos pacientes, incluindo ptose (pálpebras caídas) e diplopia (visão dupla), em comparação com o placebo.
Com base nesses resultados positivos, a Argenx planeja submeter um pedido suplementar de Licença Biológica à FDA, na esperança de abrir caminho para um tratamento direcionado para a miastenia gravis ocular.
Saiba MaisDisfunção urinária na miastenia gravis: um estudo transversal caso-controle
Ciência Neurológica
3 de janeiro de 2026
Embora os sintomas motores estejam bem documentados na miastenia gravis, a prevalência e a importância clínica da disfunção urinária, particularmente os sintomas de incontinência urinária (IU) e bexiga hiperativa (BH), permanecem pouco exploradas na MG, com relatos anteriores limitados a pequenas coortes.
Os resultados deste estudo mostraram que os sintomas de incontinência urinária (IU) e bexiga hiperativa (BH) são mais comuns em pacientes com miastenia gravis (MG) do que em indivíduos do grupo controle. O escore MG-ADL é um preditor independente de IU, e a idade de início da doença pode influenciar o momento do desenvolvimento da IU. A identificação e intervenção precoces podem melhorar os resultados para os pacientes.
Saiba MaisA FDA aprova o inebilizumab-cdon (UPLIZNA) da Amgen para o tratamento da miastenia gravis generalizada.
Comunicado de imprensa da Amgen
12 de dezembro de 2025
Um novo tratamento para miastenia grave generalizada foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA).
Inebilizumab-cdon – nome comercial UPLIZNA – é um tratamento com anticorpo monoclonal que tem como alvo seletivo as células B CD19-positivas. Essa abordagem atua na causa biológica da doença. O tratamento é aprovado pelo FDA para adultos diagnosticados com miastenia gravis generalizada com anticorpos anti-AChR e anti-MuSK. Os pacientes precisam de apenas duas doses por ano, após duas doses de ataque iniciais.
“Lidar com uma doença rara e crônica pode significar enfrentar sintomas recorrentes imprevisíveis e esquemas de tratamento exigentes”, disse Samantha Masterson, presidente e diretora executiva da MGFA. “Esta aprovação representa um marco importante, oferecendo eficácia duradoura e um esquema de dosagem que proporciona às pessoas com miastenia gravis generalizada seis meses sem tratamento entre as doses de manutenção.”
Os dados do estudo provêm de teste MINT, que teve início em 2020. Os dados mais recentes do ensaio clínico de fase 3 foram Apresentado pelo Dr. Richard Nowak na Sessão Científica da MGFA. Em 29 de outubro de 2025. Leia mais sobre este anúncio no site da Amgen.
Saiba MaisOs autoanticorpos IgA demonstram um novo mecanismo de patologia da miastenia gravis associada ao gene 1MuSK.
Cérebro
28 de outubro de 2025
Um estudo publicado na revista Brain oferece novas informações sobre a miastenia gravis (MG) associada ao MuSK, uma forma rara de MG que causa fraqueza muscular significativa. Até o momento, a maioria das pesquisas se concentrou no MuSK IgG4, o principal autoanticorpo da doença, que interrompe o agrupamento dos receptores de acetilcolina e enfraquece a comunicação entre nervos e músculos.
Este estudo, liderado pelo Dr. Gianvito Masi no laboratório do Dr. Kevin O'Connor na Universidade de Yale, mostra que outra classe de anticorpos, a IgA, pode desempenhar um papel na doença. Os anticorpos IgA são geralmente encontrados em locais mucosos, como no intestino e nos pulmões, onde ajudam a proteger contra infecções. Os pesquisadores descobriram que um subgrupo de pacientes com miastenia gravis (MG) associada ao gene MuSK também apresenta autoanticorpos IgA direcionados ao MuSK.
Utilizando autoanticorpos IgA derivados de pacientes, tecnologia de sequenciamento de células B, culturas de células musculares e experimentos in vivo, a equipe demonstrou que:
1) As células produtoras de IgA específicas para MuSK podem sobreviver por anos e não são completamente eliminadas por tratamentos que têm como alvo as células B (como a terapia anti-CD20).
2) Anticorpos IgA individuais podem ativar o MuSK, mas quando múltiplos anticorpos IgA atuam em conjunto, podem bloquear esse processo e causar fraqueza. De fato, em modelos experimentais, a combinação de autoanticorpos IgA derivados de pacientes produziu sintomas miastênicos, sugerindo que o IgA anti-MuSK pode contribuir diretamente para a patologia da doença.
Esta é a primeira evidência que demonstra o envolvimento de autoanticorpos IgA na resposta autoimune contra MuSK. Essas descobertas levantam novas questões sobre o papel da imunidade da mucosa (como a influência de infecções ou exposições ambientais) na doença. Uma melhor compreensão desse processo pode abrir novos caminhos para pesquisas e futuros tratamentos.
Saiba MaisProteases terapêuticas específicas para IgG e IgM desarmam os autoanticorpos do receptor de acetilcolina que impulsionam a patologia da miastenia gravis.
Procedimentos da Academia Nacional de Ciências (PNAS)
23 de outubro de 2025
O grupo de pesquisa em miastenia gravis (MG) da Universidade de Yale, liderado por Alexandra Bayer e em colaboração com a Seismic Therapeutic, descobriu um novo papel para os autoanticorpos IgM na miastenia gravis (MG).
Na miastenia gravis (MG), o sistema imunológico do corpo produz autoanticorpos que interferem na comunicação entre nervos e músculos, causando fraqueza. Na maioria das vezes, esses autoanticorpos nocivos pertencem à classe IgG, mas novas pesquisas mostraram que, em algumas pessoas, outro tipo, chamado IgM, também pode desempenhar um papel importante.
Eles testaram uma nova abordagem de tratamento chamada S-1117, uma enzima projetada para "desarmar" os autoanticorpos IgG, impedindo-os de causar danos. Na maioria das amostras de pacientes, o tratamento funcionou bem. No entanto, em algumas amostras onde o tratamento foi menos eficaz, descobriram que os autoanticorpos IgM eram os responsáveis pela doença nesses casos. Ao combinar a S-1117 com outra enzima que tem como alvo a IgM, conseguiram interromper completamente os efeitos nocivos de ambos os tipos de autoanticorpos.
Para pessoas que vivem com miastenia gravis (MG), essas descobertas são importantes porque apontam para um futuro com tratamentos mais personalizados. Em vez de uma abordagem única para todos, os médicos poderão identificar qual tipo de autoanticorpo está causando o problema em cada paciente e adaptar a terapia para bloqueá-lo. Essa descoberta oferece uma nova esperança para pacientes que não respondem aos tratamentos atuais e demonstra o poder da ciência e da colaboração para nos aproximar de um melhor atendimento e de uma vida melhor para todos que vivem com MG.
Saiba MaisResultados positivos de ensaios clínicos de Fase III para um potencial novo tratamento para miastenia gravis.
Comunicado de imprensa da AstraZeneca
24 de julho de 2025
Os dados de um estudo com um medicamento chamado gefurulimab demonstraram uma melhora estatisticamente significativa e clinicamente relevante na pontuação total da escala MG-ADL na semana 26, em comparação com o placebo. O estudo duplo-cego incluiu pacientes de 20 países.
Kelly Gwathmey, MD, vice-presidente do Conselho Médico e Científico da MGFA e investigadora principal do ensaio clínico, afirmou: “Os sintomas que flutuam rapidamente e a incapacidade imprevisível associada à miastenia gravis generalizada (MGg) podem afetar quase todos os aspetos da vida de um paciente, tornando a intervenção precoce e o controlo sustentado da doença um objetivo crucial do tratamento. Uma opção de tratamento com C5, administrada uma vez por semana pelo próprio paciente, ofereceria aos pacientes maior conveniência e independência na gestão da sua condição, permitindo-lhes ter mais controlo sobre a sua terapia.”
Leia o comunicado de imprensa abaixo.
Saiba MaisJohnson & Johnson recebe aprovação da FDA para IMAAVY™ (nipocalimab-aahu)
Novo tratamento aprovado para o tratamento da miastenia gravis generalizada AChR+ ou MuSK+
30 de abril de 2025
A FDA aprovou o IMAAVY™ (nipocalimab) para o tratamento de pessoas com 12 anos ou mais que vivem com miastenia gravis generalizada com anticorpos positivos (AChR+ ou MuSK+). A Johnson & Johnson afirma que este novo bloqueador de FcRn oferece controle duradouro da doença na população mais ampla de pessoas que vivem com MG.
“Recebemos constantemente relatos de pessoas que vivem com miastenia grave e que têm esperança em novas opções de tratamento que possam trazer mais estabilidade, independência e previsibilidade às suas vidas”, disse Samantha Masterson, presidente e CEO da Myasthenia Gravis Foundation of America.
“Este tratamento oferece mais uma opção que pode ajudar a lidar com a constante incerteza e o pesado desgaste físico e mental que a recidiva dos sintomas da miastenia gravis representa para os pacientes e suas famílias.”
A aprovação, que segue a designação de Revisão Prioritária da FDA, oferece uma nova opção de tratamento em uma classe comprovada que pode ser usada por adultos e pacientes pediátricos com 12 anos de idade ou mais que sejam positivos para anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) ou anti-quinase específica do músculo (MuSK). O IMAAVY demonstrou uma redução rápida e sustentada nos níveis de autoanticorpos em até 75% desde a primeira dose e ao longo de um período de monitoramento de 24 semanas.
Leia mais sobre este anúncio incrível e o mais recente tratamento para miastenia gravis.
Saiba MaisOs níveis séricos de fibrinogênio não estão elevados em pacientes com miastenia grave.
15 de abril de 2025
Um estudo publicado na revista Scientific Reports buscou confirmar as conclusões de um estudo anterior, que sugeria que o fibrinogênio sérico residual poderia representar um biomarcador diagnóstico universal para miastenia gravis (MG). Utilizando múltiplas metodologias para comparar os níveis de fibrinogênio entre pacientes com MG e controles, os autores não encontraram níveis elevados de fibrinogênio sérico nos pacientes com MG. Esses resultados reforçam a necessidade de replicação de novas descobertas para garantir nosso objetivo comum de identificar biomarcadores eficazes para MG.
Saiba MaisO Vyvgart Hytrulo para autoinjeção agora está aprovado pelo FDA.
10 de abril de 2025
Vyvgart Hytrulo, um tratamento aprovado pela FDA para miastenia gravis generalizada associada ao receptor de acetilcolina (AcHR), agora está disponível nos Estados Unidos na forma de autoinjeção. Os pacientes podem aplicar a injeção em casa, em dose única, o que oferece maior flexibilidade.
Saiba MaisA FDA dos EUA aprova o uso expandido de eculizumabe para miastenia grave pediátrica.
12 de março de 2025
Boas notícias para jovens diagnosticados com miastenia grave: a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o uso ampliado do eculizumab (SOLIRIS), da Alexion/AstraZeneca.®) para o tratamento de pacientes pediátricos com seis anos de idade ou mais com miastenia gravis generalizada (MGg) que são positivos para anticorpos contra o receptor de acetilcolina (AChR-Ab+). Essa ação torna o eculizumabe o primeiro e único tratamento aprovado pelo FDA disponível para pacientes pediátricos com MGg.
O eculizumabe é um anticorpo monoclonal que atua inibindo a proteína C5 do complemento para prevenir danos teciduais mediados pelo complemento e foi aprovado inicialmente para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) em 2007. Com base nos resultados de um estudo clínico pivotal de fase 3 (REGAIN, NCT01997229), foi aprovado como tratamento para adultos com miastenia gravis generalizada (MGg) em 2017. Um estudo recente de braço único (NCT03759366) com resultados positivos em pacientes com MGg refratária e anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab+) com idades entre 12 e 17 anos forneceu evidências que apoiam seu uso na população pediátrica.
“A miastenia gravis pode afetar qualquer pessoa em qualquer idade e é extremamente devastadora para pacientes jovens e suas famílias”, disse Samantha Masterson, presidente e CEO da Myasthenia Gravis Foundation of America. “Por meio de pesquisas inovadoras e um compromisso com o avanço de terapias, pacientes pediátricos com MG generalizada agora têm uma nova opção de tratamento que pode ajudá-los a ter uma melhor qualidade de vida com a doença. Reconhecemos o trabalho incrível da Alexion/AstraZeneca e do FDA para impulsionar esse avanço. Isso não seria possível sem o apoio da nossa comunidade global de MG, que se empenha para garantir que a conscientização e a educação sobre essa doença debilitante se espalhem pelo mundo.”
O eculizumabe é administrado por infusão intravenosa. Apresenta diversas considerações de segurança, incluindo um risco aumentado de infecção grave e potencialmente fatal causada pela Neisseria meningitidis. Os pacientes só podem ter acesso à terapia por meio de um programa restrito, no âmbito de uma Estratégia de Gerenciamento de Avaliação de Riscos (REMS, na sigla em inglês), para mitigar esse risco.
Referências:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
A remoção cirúrgica do timo acarreta consequências deletérias?
Neurologia
24 de maio de 2024
Recentemente, surgiu uma preocupação com as consequências deletérias da remoção cirúrgica do tecido tímico, inclusive para pacientes submetidos à timectomia para tratamento de miastenia gravis (MG) ou ressecção de timoma. Esta revisão adota uma abordagem multidisciplinar para analisar as evidências referentes aos riscos a longo prazo de câncer e doenças autoimunes após a timectomia. Concluímos que, para pacientes com MG com anticorpos anti-receptor de acetilcolina positivos, existe um risco significativo de câncer e doenças autoimunes após a timectomia.
Para pacientes diagnosticados com timoma, a remoção do timo oferece benefícios significativos que superam em muito os riscos potenciais. No entanto, a remoção incidental de tecido tímico durante outras cirurgias torácicas deve ser minimizada sempre que possível.
A NMD Pharma concluiu com sucesso a primeira fase do estudo clínico do NMD670 em pacientes com miastenia gravis – a Fase 2 está ativa e recrutando participantes.
Science Translational Medicine
20 de março de 2024
Após a conclusão bem-sucedida da fase 1 de dose única ascendente em voluntários saudáveis, o NMD670 foi testado em pacientes com miastenia gravis (MG) em um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo, de dose única e cruzado em três vias. O ensaio clínico avaliou a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do NMD670 em 12 pacientes com MG leve. O NMD670 apresentou um perfil de segurança favorável e levou a melhorias clinicamente relevantes na pontuação total da Escala Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG). Este estudo translacional, que abrange desde registros de fibras musculares individuais até pacientes, fornece evidências do mecanismo de ação da inibição do ClC-1 como uma potencial abordagem terapêutica na MG e apoia o desenvolvimento futuro do NMD670.
A NMD iniciou a fase 2 e está atualmente recrutando pacientes com miastenia gravis. Visite [link para o estudo]. a página do estudo em ClinicalTrials.gov Para determinar sua elegibilidade e como se candidatar para participar deste empolgante estudo clínico.
Eficácia comparativa da azatioprina e do micofenolato de mofetila para miastenia grave (PROMISE-MG): um estudo de coorte prospectivo
The Lancet Neurology
Março de 2024
Este estudo teve como objetivo avaliar a eficácia comparativa da azatioprina e do micofenolato de mofetila no tratamento da miastenia gravis (MG), bem como avaliar o efeito da dose e da duração do tratamento. No estudo, mais da metade dos pacientes tratados com azatioprina e micofenolato de mofetila relataram melhora na qualidade de vida; não houve diferença nos desfechos clínicos entre os dois medicamentos. Os eventos adversos associados à azatioprina foram potencialmente mais graves do que os associados ao micofenolato de mofetila, embora este último seja teratogênico. Doses de azatioprina inferiores às recomendadas podem ser eficazes, com redução dos eventos adversos dose-dependentes. Mais estudos comparativos de eficácia são necessários para orientar as escolhas de tratamento na miastenia gravis.
Este estudo foi financiado, em parte, pela Myasthenia Gravis Foundation of America.
Defensora dos Cinquenta Anos ou Mais
Fevereiro de 2024
Glenda Thomas, líder do grupo de apoio da MGFA, tem compartilhado sua história há vários anos, inclusive em um artigo recente em um jornal local – confira na página 16. Ela também discute a importância dos grupos de apoio para quem está lidando com uma doença crônica como a miastenia gravis.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) já está disponível comercialmente nos EUA para o tratamento da miastenia gravis generalizada (MGg) em pacientes adultos com anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos.
Site da UCB
3 de janeiro de 2024
A UCB, empresa biofarmacêutica global, anunciou hoje que o ZILBRYSQ® (zilucoplan) já está disponível nos EUA para o tratamento da miastenia gravis generalizada (MGg) em pacientes adultos com anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos. O ZILBRYSQ foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 17 de outubro de 2023.1.
ZILBRYSQ está disponível mediante receita médica na forma de seringa pré-cheia pronta para uso, para administração uma vez ao dia.
Leia o comunicado de imprensa AQUI
A UCB anuncia a aprovação do ZILBRYSQ® (zilucoplan) pela FDA dos EUA para o tratamento subcutâneo de adultos com miastenia gravis generalizada.
Site da UCB
17 de outubro de 2023
A UCB anunciou que o ZILBRYSQ® (zilucoplan) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da miastenia gravis generalizada (MGg) em pacientes adultos com anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos. O zilucoplan é o primeiro inibidor do complemento C5, de administração subcutânea única diária, para MGg e autoadministrado.
Zilucoplan é o primeiro inibidor peptídico subcutâneo (SC) direcionado ao componente 5 do complemento (inibidor de C5) administrado uma vez ao dia. É a única terapia direcionada para miastenia gravis generalizada (MGg) administrada uma vez ao dia, que pode ser autoadministrada por pacientes adultos com MGg positiva para anticorpos anti-AChR. Os benefícios do tratamento autoadministrado incluem redução do tempo de deslocamento para hospitais, menor interferência com as obrigações de trabalho e maior independência. Ao contrário dos inibidores de C5 monoclonais, por ser um peptídeo, o zilucoplan pode ser usado com imunoglobulina intravenosa e plasmaférese, sem a necessidade de doses suplementares.
A aprovação do zilucoplan1 pela FDA é respaldada por dados de segurança e eficácia do estudo RAISE (NCT04115293), publicado na revista The Lancet Neurology em maio de 2023. O estudo RAISE foi um estudo multicêntrico, de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia, o perfil de segurança e a tolerabilidade do zilucoplan em pacientes adultos com miastenia gravis generalizada (MGg) com anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos.
“Este é um desenvolvimento importante para a comunidade, pois, com mais tratamentos aprovados pelo FDA para miastenia gravis generalizada, os médicos têm ferramentas adicionais para tratar essa doença de forma individualizada, adequada a cada paciente”, disse Samantha Masterson, presidente e diretora executiva da Myasthenia Gravis Foundation of America. “Somos muito gratos à UCB por fazer parte da comunidade de miastenia gravis e por seu compromisso contínuo em encontrar soluções para pessoas que vivem com essa doença neuromuscular autoimune crônica.”
Com a aprovação do zilucoplan, juntamente com o bloqueador do receptor neonatal Fc (FcRn) da empresa, RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), que foi aprovado no início deste ano pelo FDA, o portfólio da UCB oferece aos profissionais de saúde a opção de tratar a ativação do complemento ou autoanticorpos patogênicos para pacientes apropriados.
Leia o comunicado oficial da UCB.
Leia o relatório do estudo RAISE.
Avaliação da quimioterapia em altas doses e do transplante de células hematopoiéticas na miastenia grave.
Anais de Neurologia Clínica e Translacional
19 de Setembro de 2023
Resumo por: Dakota Campbell –Gerente de Programas de Comunicação - Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras Hospital Infantil de Cincinnati, Cincinnati, OH 45229
A miastenia grave (MG) é uma doença neuromuscular rara causada por uma resposta autoimune que bloqueia ou danifica os receptores de acetilcolina nos músculos. A quimioterapia em altas doses (HDIT) e o transplante autólogo de células hematopoiéticas (TCTH), também conhecido como transplante de medula óssea, são tratamentos potenciais para a MG.
Neste estudo, os pesquisadores investigaram a segurança e a eficácia da terapia de indução de altas doses (HDIT) e do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) em um paciente com miastenia gravis (MG) grave e resistente ao tratamento.
Os resultados mostram que a HDIT e o HCT induziram a remissão da MG. A equipe avaliou o efeito do tratamento na imunopatologia subjacente. Curiosamente, os autoanticorpos contra o receptor de acetilcolina (AChR) — os mediadores patogênicos conhecidos da doença — não diminuíram significativamente após o tratamento.
Os autores afirmam que esses achados sugerem que um mecanismo de doença baseado em células, que responde à terapia de alta dose, pode desempenhar um papel na patologia, além dos autoanticorpos anti-AChR. Estudos adicionais são necessários para determinar se a terapia de alta dose com imunoterapia (HDIT) e o transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) podem ser uma terapia eficaz para miastenia gravis grave.
Telemedicina na Miastenia Gravis: O que estamos aprendendo com um estudo piloto
Rede de Doenças Raras de Miastenia Gravis
22 de agosto de 2023
Para saber mais sobre o uso da telemedicina na miastenia gravis (MG), a Rede de Doenças Raras de Miastenia Gravis (MGNet) está conduzindo um estudo piloto, intitulado “Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (ID clinicaltrials.gov: NCT05917184). A equipe está avaliando consultas por telemedicina e avaliações remotas específicas da doença para pacientes com MG.
Aqui, a investigadora principal Amanda Guidon, MD, MPH, e Meridith O'Connor, paciente de MG e vice-presidente assistente de envolvimento do paciente, defesa e política da MGFA, compartilham mais informações sobre o estudo e seu impacto na comunidade de pacientes e pesquisadores.
Leia mais sobre esta pesquisa publicada.
A modificação das células T dos pacientes cria uma nova abordagem para o tratamento da miastenia grave e outras doenças.
Site cartesiano
1 de julho de 2023
A Cartesian Therapeutics anunciou a publicação dos resultados positivos do primeiro ensaio clínico bem-sucedido de terapia celular com RNA para pacientes com doenças autoimunes. Ao modificar as células T dos pacientes com mRNA (uma forma de terapia rCAR-T), o estudo criou uma nova abordagem para o tratamento potencial da miastenia gravis (MG) e outras doenças autoimunes.
Os dados demonstram uma melhora clínica potente e duradoura em pacientes com miastenia gravis, representando o primeiro ensaio clínico de Fase 2 bem-sucedido utilizando terapia celular com RNA.
“Somos gratos à nossa comunidade de pacientes com MG e médicos por possibilitarem o desenvolvimento clínico de novas terapias, como a rCAR-T”, disse Samantha Masterson, presidente e CEO da Myasthenia Gravis Foundation of America. “Uma terapia segura e personalizada, com benefício clínico duradouro, seria uma adição bem-vinda ao crescente conjunto de tratamentos para MG.”
Os resultados descritos em The Lancet Neurology O artigo sugere que as células CAR-T recombinantes (rCAR-T) podem ser úteis no tratamento de diversas outras doenças autoimunes e podem superar muitos dos riscos e toxicidades associados às células CAR-T convencionais baseadas em DNA. O comunicado de imprensa “Segurança e eficácia da terapia com células T com receptor de antígeno quimérico de RNA autólogo (rCAR-T) na miastenia gravis: um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto e não randomizado de fase 1b/2a.”, compartilha mais detalhes.
Você também pode baixar o manuscrito completo.
Para saber mais sobre o estudo da Cartesian com rCAR-T ou consultar outros ensaios clínicos de miastenia gravis (MG) em andamento e com recrutamento ativo, visite o site. Página de Ensaios Clínicos da MGFA.
A UCB anuncia a aprovação do RYSTIGGO® pela FDA (Food and Drug Administration) dos EUA para o tratamento da miastenia gravis generalizada.
Site da UCB
27 de Junho de 2023
A UCB anunciou a aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA de um novo tratamento chamado RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) para adultos com miastenia gravis generalizada que são positivos para anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) ou anti-tirosina quinase específica do músculo (MuSK).
O rozanolixizumab-noli é uma injeção subcutânea e o único tratamento aprovado pela FDA para adultos com miastenia gravis generalizada (MGg) positiva para anticorpos anti-AChR e anti-MuSK, os dois subtipos mais comuns de MGg.
A aprovação da FDA dos EUA baseia-se no estudo pivotal de Fase 3 MycarinG em gMG2, um amplo estudo de Fase 3 que demonstrou que o tratamento com rozanolixizumab-noli resultou em melhorias estatisticamente significativas em desfechos específicos da gMG, incluindo atividades cotidianas como respirar, falar, engolir e ser capaz de se levantar de uma cadeira.
“Gostaríamos de agradecer à UCB por seu compromisso contínuo com a comunidade de MG, trazendo uma nova opção de tratamento aprovada pelo FDA para miastenia gravis generalizada aos pacientes e seus médicos”, disse Samantha Masterson, presidente e diretora executiva da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). “Pessoas que vivem com miastenia gravis generalizada continuam a apresentar necessidades médicas significativas não atendidas, o que significa que expandir o número de opções de tratamento aprovadas pelo FDA é particularmente importante para tratar essa doença neuromuscular autoimune crônica.”
O rozanolixizumab-noli estará disponível comercialmente nos EUA durante o terceiro trimestre de 2023.
Leia o comunicado de imprensa oficial da UCB..
A argenx anuncia a aprovação pela FDA (Food and Drug Administration) dos EUA do VYVGART Hytrulo Injection para uso subcutâneo em miastenia gravis generalizada.
Site da Argenx
21 de Junho de 2023
Mais um tratamento eficaz para miastenia gravis generalizada foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A argenx anunciou o lançamento do VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa e hialuronidase-qvfc), uma injeção subcutânea para pacientes adultos com miastenia gravis que apresentam anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR).
VYVGART Hytrulo é um produto subcutâneo que combina efgartigimod alfa, um fragmento de anticorpo IgG1 humano comercializado para uso intravenoso como VYVGART, e hialuronidase humana recombinante PH20 (rHuPH20), tecnologia de administração de fármacos ENHANZE® da Halozyme, que facilita a administração subcutânea de produtos biológicos. O produto deve ser administrado por via subcutânea por um profissional de saúde, em dose única (dose fixa de 1,008 mg), durante 30 a 90 segundos, em ciclos de injeções semanais por quatro semanas.
“A comunidade de pacientes com miastenia gravis está entusiasmada com mais um tratamento eficaz aprovado pelo FDA para aqueles diagnosticados com a forma generalizada da doença. Agradecemos ao nosso parceiro da indústria, a argenx”, disse Samantha Masterson, presidente e diretora executiva da Myasthenia Gravis Foundation of America. “A facilidade e a conveniência de um tratamento injetável subcutâneo serão, sem dúvida, muito bem recebidas pela comunidade de pacientes, pois o processo de tratamento se encaixa na rotina diária de pacientes em todo o país. Os pacientes têm uma abordagem individualizada e mais uma opção importante para controlar seus sintomas únicos de miastenia gravis.”
Para obter mais informações, você pode ler o comunicado de imprensaConfira o site oficial oferecido pela argenx. vyvgarthytrulo.com.
Dr. James Howard sobre complicações da miastenia grave
AJMC.com
26 de maio de 2023
As terapias atuais para miastenia grave podem causar outras complicações, afirmou James F. Howard Jr., MD, professor de neurologia da Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, ex-chefe da Divisão de Distúrbios Neuromusculares e ex-professor titular da Cátedra James F. Howard de Doenças Neuromusculares.
Análises clínico-sorológicas de pacientes com miastenia grave induzida por inibidores de checkpoint imunológico.
Anais de Neurologia Clínica e Translacional
Março de 2023
Gianvito Masi, MD e Kevin C O'Connor, PhD
Casos de miastenia gravis (MG) foram recentemente descritos como eventos adversos raros, porém potencialmente fatais, após a administração de inibidores de checkpoint imunológico (ICI), um novo tipo de imunoterapia para o câncer. Pacientes com MG associada a ICI frequentemente apresentam resultados positivos para autoanticorpos contra o receptor de acetilcolina (AChR), mas, diferentemente da MG idiopática, o papel dos autoanticorpos contra AChR na patologia da MG associada a ICI é desconhecido. Para abordar essa questão, estudamos uma coorte de pacientes com MG associada a ICI, realizando o perfil funcional de seus autoanticorpos contra AChR. Descobrimos que um subgrupo de pacientes pode apresentar autoanticorpos contra AChR com características moleculares semelhantes às da MG idiopática. Em outros casos, entretanto, esses autoanticorpos não apresentam potencial patogênico evidente, sugerindo que outros fatores atuam como mediadores-chave da doença. Essas descobertas têm implicações clínicas diretas, pois questionam o papel dos testes de autoanticorpos contra AChR no estabelecimento de diagnósticos definitivos de MG associada a ICI e corroboram a necessidade de uma avaliação completa ao se investigar eventos adversos relacionados a ICI.
Leia o artigo completo publicado. AQUI.