Un nuevo tratamiento prometedor para la miastenia gravis generalizada está en el horizonte.
La terapia con células T con CAR de ARN utiliza las propias células inmunitarias del cuerpo para combatir las enfermedades. Esta terapia ha tenido éxito en el tratamiento del cáncer y ahora los investigadores están investigando Cómo podría ayudar a pacientes con otras afecciones.
Danny DeBerry es uno de los pacientes que se ha beneficiado de esta terapia emergente. Este hombre de 68 años está participando en un ensayo clínico para determinar la seguridad y eficacia de las células T CAR Descartes-08. Estas células han sido diseñadas específicamente para personas con MG, utilizando la propia sangre del paciente.
DeBerry comenzó los tratamientos este invierno y ha visto un enorme alivio de sus síntomas.
“La gente dice: ‘Esto cambió mi vida’, pero esto realmente cambió mi vida. Es difícil expresarlo con palabras”, afirmó.
Durante aproximadamente una década, DeBerry sufrió síntomas de miastenia gravis que fueron empeorando gradualmente, como visión doble, debilidad y dificultad para respirar y tragar. También tuvo otros problemas de salud, como un pequeño derrame cerebral que le provocó un aneurisma en el ojo, lo que agravó sus problemas de visión, y un reemplazo doble de cadera.
Trabajaba como comprador para empresas madereras cerca de su casa en el condado de Montgomery, Carolina del Norte. Con frecuencia pasaba largas jornadas caminando por el bosque. Le costaba caminar más de una distancia corta sin tener que sentarse, o incluso acostarse. Su visión doble hacía que hasta las tareas más sencillas le resultaran frustrantes y agotadoras.
“Lo que realmente me afectó fue cuando estaba buscando árboles en áreas con múltiples troncos pequeños en el bosque. Cuando tienes 20 o 30 árboles pequeños, de repente tienes 40 o 60. Fue realmente desalentador y deprimente”.
Aunque DeBerry estaba recibiendo tratamientos que incluían IgIV, intercambio de plasma y Mestinon, sus síntomas no mejoraron.
“La cosa se estaba poniendo terrible.”
Un día, mientras leía Centrarse en MG, La revista MGFA, DeBerry vio información sobre un ensayo clínico Buscando participantes.
“No sabía nada al respecto, pero pensé: ¡qué tengo que perder! ¡Me estoy poniendo en muy mala forma!”
Se puso en contacto con el líder del estudio y finalmente lo aceptaron en el ensayo. La Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte es uno de los sitios donde se lleva a cabo el ensayo clínico Cartesian Descartes-08 MG-001, y Danny viajó a ese sitio y participó en el estudio.
El ensayo implica Descartes-08, una terapia de células T que se elabora a partir de la propia sangre del paciente. Las células están diseñadas con un ARNm para redirigirlas a encontrar y destruir las células plasmáticas productoras de anticuerpos. Los investigadores están probando si estas células T, cuando se administran nuevamente al paciente, encontrarán y destruirán las células plasmáticas aberrantes que producen los anticuerpos patógenos en la MG.
Los primeros resultados de los ensayos se presentaron en la 14ª Conferencia Internacional de la MGFA, celebrada en Miami del 10 al 12 de mayo de 2022 (ver cartel aquí). Los participantes del ensayo recibieron distintos regímenes de dosis, con resultados prometedores para algunos pacientes, incluido DeBerry.
Dice que empezó a sentirse mejor después de la segunda infusión del tratamiento con células T CAR. Aunque experimentó algunos efectos secundarios, incluida fiebre alta, se sintió más fuerte. Después de seis semanas, cuando se completaron las infusiones, comenzó una serie de pruebas para ver qué estaba sucediendo en su cuerpo y evaluar sus síntomas.
"Mis pruebas fueron mejorando... Estaba haciendo las pruebas de esfuerzo al máximo, no veía doble. No me ahogaba con ningún líquido como antes. Mis mandíbulas no se cansaban. Mi esposa y yo nos tomamos un tiempo libre y nos fuimos de vacaciones a principios de abril. Llegamos a un punto en el que andábamos en bicicleta diez millas por día".
Sorprendentemente, DeBerry dice que también vio una mejora en los problemas vasculares que afectaban sus ojos (un problema no relacionado con su MG) y en los problemas periodontales.
"Es como un regalo que se regala una y otra vez", dijo.
"Estoy muy animado por los resultados del análisis provisional de esta terapia de células T con CAR de ARN", dijo el neurólogo Dr. Volkan Granit, uno de los investigadores principales del estudio. "El tratamiento parece seguro y bien tolerado, y el grado de mejoría clínica observado en nuestros primeros participantes es notable. Si los datos futuros de un estudio controlado corroboran estos resultados, Descartes-08 se convertiría en una adición bienvenida a nuestro arsenal para tratar la MG".
Danny DeBerry sigue trabajando, a veces hasta diez horas al día, y disfrutando de las pequeñas cosas, como hacer la compra en el supermercado sin marearse. Anima a otras personas cuyos síntomas han afectado profundamente su calidad de vida a que pregunten a sus proveedores médicos si reúnen los requisitos para participar en un ensayo clínico.
Cartesian Therapeutics, la compañía biomédica que supervisa el ensayo clínico Descartes-08, continúa inscribiendo pacientes.
“Estamos buscando abrir más sitios e inscribir a más pacientes, ya que estamos recibiendo datos interesantes de los pacientes que ya se han inscrito”, dice el Dr. Adam Chowdhury, director sénior de operaciones clínicas.
El estudio Descartes-08 / Cartesian Therapeutics está en curso y abierto para inscripciones. Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov y hable con su equipo de atención médica.