MGFA se dedica a impulsar la investigación para comprender, tratar y curar mejor la miastenia gravis para siempre. Para lograr este objetivo, nos comprometemos a generar conciencia sobre los ensayos clínicos para personas con miastenia gravis y trastornos articulares neuromusculares relacionados.
Investigadores:Si desea que su ensayo clínico se publique en nuestro sitio web, envíe un correo electrónico a mgfa@miastenia.org con “Anuncio de ensayo clínico” en la línea de asunto.
Pacientes:Los ensayos que se enumeran aquí han sido compartidos con la MGFA por investigadores y están inscribiendo nuevos pacientes según nuestro conocimiento. Consulte directamente con el patrocinador de la investigación para confirmarlo. La MGFA no está afiliada a los ensayos que se enumeran a continuación. Puede haber ensayos adicionales disponibles en cclinicaltrials.govLe recomendamos que conozca más sobre las opciones y hable con su equipo médico para averiguar si un ensayo es adecuado para usted.
Los ensayos que se enumeran a continuación están segmentados por adultos y pacientes pediátricos.
ENSAYOS CLÍNICOS EN ADULTOS ACTIVOS
El estudio ETNA | Un estudio de fase 2 con una extensión a largo plazo de povetacicept en adultos con miastenia gravis generalizada. Activo y reclutando
El estudio ETNA evalúa la seguridad y la tolerabilidad (cómo el cuerpo lo tolera) de un fármaco en investigación, llamado povetacicept, en adultos con miastenia gravis generalizada (MGg). Povetacicept se toma una vez cada 4 semanas.
Patrocinador: Productos farmacéuticos de vértice
Webpage:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07501702
Sitio web del estudio: MGclinicaltrial.com
Registro Vitaccess Real MG: un registro internacional prospectivo de pacientes con miastenia gravis que vincula datos clínicos y datos reportados por los pacientes. – Activo y en Reclutamiento
Vitaccess Real MG (VRMG) es un registro de pacientes diseñado para recopilar datos observacionales longitudinales sobre la miastenia gravis (MG), su tratamiento y su impacto en los síntomas, las actividades diarias y la calidad de vida (CdV). El registro vincula los datos relevantes proporcionados por los pacientes y los profesionales sanitarios con los datos clínicos de los expedientes médicos. Los datos proporcionados por los pacientes se recopilarán a través de la plataforma del Registro VRMG, una plataforma digital de captura de datos accesible desde cualquier dispositivo con conexión a internet (por ejemplo, teléfono, tableta, ordenador portátil o de sobremesa). Los datos recopilados reflejarán el impacto de la MG en la vida diaria, la fatiga y la calidad de vida relacionada con la salud.
Patrocinador: Acceso a la vida
Página web:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064461?cond=myasthenia%20gravis%20&term=Vitaccess%20registry&viewType=Card&rank=1
Sitio web del estudio: https://myasthenia.org/living-with-mg/after-your-diagnosis/mg-patient-registry/
Contacto de estudio: vrmg@vitaccess.com
Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With Generalized Myasthenia Gravis (EPIC)
The purpose of this study is to assess how well nipocalimab works when compared to efgartigimod in participants with generalized myasthenia gravis (a condition in which body’s immune system mistakenly attacks and damages the connection between nerves and muscles causing muscle weakness).
Padrino/madrina: Janssen Research & Development, LLC
Webpage: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07217587
Pagina web de estudio: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT07217587??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Estudio sobre la administración de nipocalimab a adultos con miastenia grave generalizada – Activo y en Reclutamiento
The purpose of the subcutaneous substudy is to evaluate how well it works in the body (pharmacodynamic [PD]) when given as an injection under the skin (subcutaneous) compared to when given through a vein (intravenous) in participants with gMG.
Patrocinador: Investigación y desarrollo de Janssen, LLC
Página web: Clinicaltrials.gov/show/NCT04951622
Pagina web de estudio: https://clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
ADAPT Forward – Protocolo maestro de un estudio de plataforma para evaluar la seguridad y la eficacia de múltiples regímenes en participantes con miastenia gravis. – Activo y en Reclutamiento
ADAPT Forward es un estudio de plataforma cuyo objetivo es analizar la seguridad y eficacia de diferentes fármacos en personas con miastenia gravis. El objetivo es encontrar el mejor enfoque terapéutico para reducir los efectos secundarios de los pacientes y mejorar su calidad de vida.
Patrocinador: dinerox
Página web: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
Sitio web del estudio: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
Contacto de estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Estudio de fase 4 de un solo brazo para investigar la aplicación de vendaje OCS en participantes adultos con miastenia grave generalizada tratados con ravulizumab (OCTAGON) – Activo y en Reclutamiento
Se trata de un estudio prospectivo, multicéntrico, de un solo brazo, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de un programa predefinido de reducción gradual de corticosteroides orales (OCS) para reducir el uso de OCS en participantes adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) con receptor de acetilcolina positivo (AChR+) tratados con ravulizumab intravenoso.
Patrocinador: Alexion Pharmaceuticals
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
Contacto de estudio: ensayos clínicos@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – un estudio para evaluar empasiprubart IV como terapia complementaria a efgartigimod IV en participantes con miastenia gravis generalizada seropositiva para anticuerpos anti-receptor de acetilcolina con una respuesta clínica parcial a efgartigimod – Activo y reclutando
Este estudio forma parte del estudio de la plataforma ADAPT Forward (NCT07294170). ADAPT Forward es un estudio de la plataforma cuyo objetivo es analizar la seguridad y eficacia de diferentes fármacos en personas con miastenia gravis. El objetivo es encontrar el mejor enfoque terapéutico para reducir los efectos secundarios de los pacientes y mejorar su calidad de vida. El objetivo de este ISA1 es evaluar la seguridad y la relevancia terapéutica de empasiprubart como tratamiento complementario a efgartigimod en participantes con miastenia gravis generalizada seropositiva para AChR-Ab.
Patrocinador: dinerox
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
Sitio web del estudio: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
Contacto de estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Estudio para evaluar los resultados clínicos de efgartigimod PH20 SC en adultos con miastenia gravis generalizada de inicio reciente (MGg) (ADAPT-EARLY) – Reclutamiento
El objetivo principal de este estudio es evaluar la respuesta de los adultos con MGg de nueva aparición (es decir, que han presentado signos y/o síntomas generalizados de la enfermedad durante menos de un año) al tratamiento con efgartigimod PH20 SC. El estudio consta de un período de tratamiento de 51 semanas. La duración del estudio para cada participante será de aproximadamente 58 semanas.
Patrocinador: dinerox
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
Contacto del estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Un estudio de historia natural en participantes con síndromes miasténicos congénitos (SMC) debido a mutaciones en DOK7, MUSK, AGRN o LRP4
Los participantes asistirán a un máximo de cuatro visitas de estudio para obtener evaluaciones clínicas. Estas evaluaciones evaluarán los síntomas y la calidad de vida de los participantes para comprender la actividad de la enfermedad en pacientes con SMC debido a mutaciones en DOK7, MUSK, AGRN o LRP4.
Patrocinador: dinerox
Pagina web de estudio: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
Contacto del estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Eficacia y seguridad de una nueva formulación de cladribina oral en comparación con placebo en participantes con miastenia grave generalizada (MyClad) – Activo y en Reclutamiento
El propósito de este estudio clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo es investigar la eficacia sostenida, la necesidad de retratamiento y la seguridad a largo plazo de una nueva formulación de cladribina oral en comparación con placebo en participantes con miastenia gravis generalizada (MyClad).
Patrocinador: EMD Serono
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
Pagina web de estudio: www.mycladstudy.com
Contacto de estudio: eMediUSA@emdserono.com
Estudio de seguridad posautorización no intervencionista de pacientes tratados con Efgartigimod Alfa – Reclutamiento
Este es un estudio de seguridad posautorización, prospectivo y no intervencionista. Los pacientes con MGg que se espera que inicien tratamiento con efgartigimod al momento de la inscripción o que se encuentren en su primer ciclo de efgartigimod al momento de la inscripción podrán participar en la cohorte de efgartigimod. Los pacientes con MGg que no hayan estado expuestos a efgartigimod y que no tengan previsto iniciar tratamiento con efgartigimod al momento de la inscripción podrán participar en la cohorte sin efgartigimod.
Patrocinador: dinerox
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
Contacto del estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Estudio de fase 1 de Antitocabtagene Autoleucel para el tratamiento de pacientes con enfermedades no oncológicas relacionadas con células plasmáticas – Activo y en Reclutamiento
Este es un estudio de fase 1 diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de anito-cel en sujetos con miastenia gravis generalizada (MGG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) es una terapia de células CAR-T dirigida por BCMA.
Patrocinador: arcelx
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06626919
Un estudio mundial sobre la seguridad del embarazo para evaluar los resultados maternos, fetales e infantiles tras la exposición a efgartigimod durante el embarazo y/oo Lactancia Materna. – Reclutamiento
Este es un estudio prospectivo de seguridad multinacional en mujeres embarazadas expuestas a efgartigimod o efgartigimod PH20 SC en cualquier momento dentro de los 25 días previos a la concepción o durante el embarazo. Las mujeres expuestas a efgartigimod o efgartigimod PH20 SC solo durante la lactancia también podrán participar. Las tasas de referencia de malformaciones congénitas mayores (MCM) se obtendrán de poblaciones de los mismos países o regiones donde se notificaron los embarazos expuestos a efgartigimod o efgartigimod PH20 SC.
Patrocinador: dinerox
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
Contacto del estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Células CAR-T Descartes-08 en la miastenia grave generalizada (AURORA) – Activo y en Reclutamiento
Se trata de un estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Descartes-08, terapia de células T CAR de ARNm, en pacientes con miastenia gravis generalizada.
Patrocinador: Terapéutica Cartesiana
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
Página web del estudio del patrocinador: https://myastheniagravis.study.science/
Página web del paciente: Pacientes – Terapéutica Cartesiana
Contacto de estudio: ensayos@cartesiantx.com
KYSA-6: Un estudio de la terapia con células T anti-CD19 quimérico receptor de antígeno en pacientes con miastenia grave generalizada – Activo y en Reclutamiento
Los linfocitos B desempeñan un papel en la MG, enfermedad que se caracteriza por la presencia de autoanticuerpos como los anti-AChR y anti-MuSK. Los linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (CAR) CD-19 aprovechan la capacidad de los linfocitos T citotóxicos para lisar directa y específicamente las células diana y así eliminar eficazmente tanto los linfocitos B normales como los autorreactivos en la circulación, así como los tejidos linfoides afectados y, potencialmente, los no linfoides.
Padrino/madrina: Terapéutica Kyverna
Webpage: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
Pagina web de estudio: www.myastheniagravistrials.com
Estudio Contactot: Ensayos clínicos@kyvernatx.com
Estudio para evaluar la seguridad, eficacia y cinética celular de YTB323 en la miastenia grave generalizada – Activo y en Reclutamiento
Este es un estudio de fase I/II para evaluar la seguridad, la eficacia y la cinética celular de YTB323 en participantes con miastenia gravis generalizada resistente al tratamiento. YTB323 es una terapia biológica con células CAR-T.
Patrocinador: Productos farmacéuticos de Novartis
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06704269
Contacto de estudio: novartis.correo electrónico@novartis.com
Estudio sobre la seguridad de Ultomiris® (ravulizumab) durante el embarazo – Activo y en Reclutamiento
El objetivo principal de este estudio es describir la frecuencia y las características de los resultados del embarazo y las complicaciones maternas entre los participantes expuestos a Ultomiris y describir la frecuencia y las características de determinados resultados fetales/neonatales/infantiles en el útero, al nacer y hasta 1 año de edad después de la exposición en el útero o a través de la leche materna.
Patrocinador: Alexion Pharmaceuticals
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06312644
Sitio web del estudio: www.UltomirisPregnancyStudy.com
Estudio de telitacicept para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (UPSTREAM MG) – Activo y en Reclutamiento
El objetivo de este estudio, denominado UPSTREAM MG, es evaluar la eficacia y la seguridad de telitacicept en el tratamiento de la miastenia gravis generalizada. Este estudio es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, con una extensión abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de telitacicept en una población global de pacientes con miastenia gravis generalizada.
Patrocinador: Por Biopharma Inc.
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?cond=Myasthenia%20Gravis&term=phase%203&viewType=Card&page=4&rank=32
Contacto de estudio: https://www.vorbio.com/patients/generalized-myasthenia-gravis/
Seguridad y eficacia de tres niveles de dosis de NMD3 en pacientes adultos con miastenia grave (SYNAPSE-MG) – Activo y en Reclutamiento
Este estudio de fase 2 de prueba de concepto y determinación del rango de dosis tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de 3 niveles de dosis de NMD670 frente a placebo en pacientes adultos con MG con anticuerpos contra AChR o MuSK, administrados dos veces al día (BID) durante 21 días. Para calificar para este estudio, los participantes deben tener entre 18 y 75 años de edad, haber sido diagnosticados con MG y ser capaces de tragar comprimidos.
Patrocinador: NMD Pharma A/S
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
Contacto del estudio: contacto@nmdpharma.com
Datos publicados: www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Un estudio de fase III para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Iptacopan comparado con placebo en participantes de 18 a 75 años con gMG. – Activo y en Reclutamiento
El estudio es un estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de iptacopan en pacientes con gMG AChR+ que reciben tratamiento estándar estable.
Patrocinador: Productos farmacéuticos de Novartis
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contacto de estudio: novartis.correo electrónico@novartis.com
Un estudio de fase III para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Iptacopan comparado con placebo en participantes de 18 a 75 años con gMG. – Activo y en Reclutamiento
El estudio es un estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de iptacopan en pacientes con gMG AChR+ que reciben tratamiento estándar estable.
Patrocinador: Productos farmacéuticos de Novartis
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contacto de estudio: novartis.correo electrónico@novartis.com
Evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia y eficacia del CNP-106 en sujetos con miastenia gravis – Activo y en Reclutamiento
Este es un ensayo clínico de fase 1b/2a, primero en humanos (FIH, por sus siglas en inglés), para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinamia (PD, por sus siglas en inglés) y la eficacia de múltiples dosis ascendentes de CNP-106. El estudio clínico dura 222 días (hasta 42 días para la selección, 180 días de estudio). Los sujetos de entre 18 y 75 años con miastenia grave (MG) generalizada serán evaluados hasta 42 días antes de su inscripción en el estudio clínico.
Patrocinador: Compañía de desarrollo farmacéutico COUR
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
Pagina web de estudio: courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
Estudio MuSK Myasthenia 1000 – Activo y en Reclutamiento
El objetivo de este estudio es recolectar muestras de saliva de 1000 sujetos con diagnóstico de miastenia grave por anticuerpos contra MuSK confirmado por laboratorio. Estas muestras de saliva se enviarán a un laboratorio de neurogenética donde se realizará un estudio de asociación del genoma completo (GWAS) que proporcionará información importante sobre los factores genéticos que conducen a la miastenia grave por MuSK.
Patrocinador: Red de enfermedades raras de miastenia grave (MGNet)
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
Pagina web de estudio: musk1000.smhs.gwu.edu/
Un estudio para evaluar el uso de Zilucoplan subcutáneo en participantes pediátricos con miastenia grave generalizada (ziMyG) – Activo y en Reclutamiento
El propósito de este estudio es evaluar la farmacocinética, farmacodinamia, seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad y actividad de zilucoplan (ZLP) en participantes pediátricos del estudio con miastenia gravis generalizada (gMG).
Padrino/madrina: UCB
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
Contacto del estudio: ucbcares@ucb.com
ENSAYOS ACTIVOS CON PACIENTES PEDIÁTRICOS
Estudio de farmacocinética, farmacocinética, seguridad y eficacia de gefurulimab en pacientes pediátricos con miastenia grave generalizada AChR+ – Activo y en Reclutamiento
El objetivo principal de este estudio es evaluar la farmacocinética y la farmacodinamia de gefurulimab en participantes pediátricos de 6 a menos de 18 años con gMG AChR+ durante la duración del estudio.
Patrocinador: Alexion Pharmaceuticals
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
Pagina web de estudio: alexion.com
Estudio de fase 2/3 de nipocalimab en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada – Activo y en Reclutamiento
El estudio Vibrance-MG evalúa la seguridad y eficacia de nipocalimab, un medicamento en investigación, para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada en niños de 2 a menos de 18 años. El estudio evaluará la duración de la permanencia de nipocalimab en el organismo.
Patrocinador: Investigación y desarrollo de Janssen, LLC
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT05265273
Pagina web de estudio: clinicaltrials.jnj.com/es/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
Evaluación de la farmacocinética, farmacodinamia y seguridad de efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada (ADAPT Jr) – Activo y en Reclutamiento
El objetivo de este ensayo es investigar la farmacocinética, la farmacocinética, la seguridad y la actividad de efgartigimod IV en niños y adolescentes de 2 a menos de 18 años con MGg. La duración máxima del ensayo para cada participante será de aproximadamente 28 semanas, y la duración del tratamiento será de 8 semanas para la fase de confirmación de la dosis (Parte A) y de 18 semanas para la fase de confirmación de la respuesta al tratamiento (Parte B).
Patrocinador: dinerox
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
Contacto de estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Estudio de Efgartigimod PH20 SC en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada (ADAPT Jr SC) – Activo y en reclutamiento
El propósito de este estudio es medir la farmacocinética (FC), la farmacodinamia (FD), la seguridad, la tolerabilidad y la inmunogenicidad de efgartigimod PH20 SC en participantes pediátricos con MGg de 2 a <18 años. El objetivo principal es confirmar una dosis adecuada de efgartigimod PH20 SC para pacientes pediátricos utilizando los resultados de FC y FD de este estudio. Los participantes recibirán inyecciones de efgartigimod PH20 SC y se les supervisará su seguridad hasta el final del estudio. Al final del período de seguimiento, los participantes elegibles podrán pasar a un estudio de extensión abierto (EAB). Los participantes permanecerán en el estudio hasta 14 semanas.
Patrocinador: dinerox
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
Contacto de estudio: ensayosclinicos@argenx.com
ACTIVO, NO RECLUTANDO
REINICIAR MGTM:Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de CABA-201 en participantes con miastenia grave generalizada – Activo, no reclutando
El estudio RESET-MG™ es un ensayo de investigación clínica que evalúa los efectos de una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) en investigación, CABA-201, en pacientes con miastenia gravis generalizada.
Padrino/madrina: Biografía de Cabaletta
Webpage: Clinicaltrials.gov/study/NCT06359041
Pagina web de estudio: www.cabalettabio.com/pacientes/ensayo-de-fase-12-en-miastenia-gravis or descargar un folleto
Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Efgartigimod PH20 SC en adultos con miastenia ocular grave (ADAPT oculus) – Activo, no reclutando
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de efgartigimod PH20 SC administrado mediante jeringa precargada en pacientes adultos con miastenia gravis ocular. El estudio consta de una parte A (aproximadamente 7 semanas) y una parte B (hasta 2 años). En la parte A, la mitad de los participantes recibirá efgartigimod PH20 SC y la otra mitad placebo. En la parte B, todos los participantes recibirán efgartigimod PH20 SC.
Patrocinador: dinerox
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06558279
Contacto de estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Evaluación de la farmacocinética, farmacodinamia, eficacia, seguridad e inmunogenicidad de ravulizumab administrado por vía intravenosa en participantes pediátricos con miastenia grave generalizada (MGg) – Activo, no reclutando
El propósito principal de este estudio es caracterizar la farmacocinética y la farmacodinamia del tratamiento con infusión intravenosa de ravulizumab en participantes pediátricos con gMG.
Patrocinador: Alexion
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
Pagina web de estudio: alexion.com/
Ensayo de miastenia gravis inebilizumab – Activo, no reclutando
Este estudio MINT es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que se llevará a cabo en aproximadamente 120 sitios de estudio.
Patrocinador: Amgen (adquirida de Horizon Therapeutics en 2023)
Página web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04524273
Pagina web de estudio: https://www.amgentrials.com/
Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Batoclimab como terapia de inducción y mantenimiento en participantes adultos con miastenia grave generalizada – Activo, no reclutando
El propósito de este estudio de tres períodos es confirmar la eficacia y seguridad de batoclimab en participantes con gMG.
Patrocinador: Inmunovant
Página web: Clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05403541
Pagina web de estudio: flex.researchstudytrial.com/
Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Efgartigimod IV en pacientes con miastenia grave generalizada seronegativa con anticuerpos que se unen al receptor de acetilcolina (ADAPT SERON) – Activo, no reclutando
El objetivo principal de este estudio es medir la eficacia y seguridad de efgartigimod por vía intravenosa (IV) en comparación con placebo en participantes con miastenia grave generalizada (MGg) seronegativos al anticuerpo de unión al receptor de acetilcolina (AChR-Ab). Otros objetivos son evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo de efgartigimod.
Patrocinador: dinerox
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Contacto de estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Estudio de fase 1b para investigar la seguridad y la tolerabilidad de ARGX-119 en participantes adultos con síndromes miasténicos congénitos (CMS) con DOK7 – Activo, no reclutando
El objetivo de este estudio de fase 1b es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ARGX-119 en participantes adultos con síndromes miasténicos congénitos DOK7. El estudio también evaluará cómo el cuerpo procesa ARGX-119 (farmacocinética), cómo reacciona el sistema inmunitario a él (inmunogenicidad) y cómo puede mejorar la forma en que los pacientes se sienten y funcionan.
Patrocinador: dinerox
Página web: Clinicaltrials.gov/study/NCT06436742
Contacto de estudio: ensayosclinicos@argenx.com
Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Efgartigimod IV en pacientes con miastenia grave generalizada seronegativa a anticuerpos que se unen al receptor de acetilcolina – Activo, no reclutando
El objetivo principal de este estudio es medir la eficacia y seguridad de efgartigimod por vía intravenosa (IV) en comparación con placebo en participantes con miastenia grave generalizada (gMG) seronegativa al anticuerpo de unión al receptor de acetilcolina (AChR-Ab).
Patrocinador: dinerox
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Pagina web de estudio: www.us.argenx.com/
Estudio para evaluar la seguridad de la terapia combinada con pozelimab y cemdisiran y la terapia con cemdisiran solo, y su eficacia en pacientes adultos con miastenia grave generalizada (NIMBLE) – Activo, no reclutando
Este estudio investiga un tratamiento combinado experimental con pozelimab y cemdisiran, y monoterapia con cemdisiran. El estudio se centra en pacientes con miastenia grave generalizada (MGG).
Patrocinador: Regeneron
Página web: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
Contacto de estudio: ensayos clínicos@regeneron.com