Tratamientos para la miastenia grave

Tratamiento

La miastenia gravis (pronunciada `my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs) es un trastorno autoinmune crónico y poco común que afecta las señales entre los nervios y los músculos (en la unión neuromuscular), lo que provoca debilidad y cansancio muscular. Las personas con esta afección pueden experimentar brotes, seguidos de periodos de mejoría de los síntomas.^1,2 Si bien no existe una cura conocida para la miastenia gravis, el desarrollo del tratamiento está avanzando.^1-3 y existen varios tratamientos que pueden ayudar a mejorar los síntomas.^1,2,4 Si bien la mejoría de los síntomas e incluso la remisión pueden ocurrir sin tratamiento, cada caso de miastenia gravis es único.¹ Usted y su médico decidirán un plan de tratamiento específico para sus necesidades. 

Para prepararse para su visita al médico, puede resultarle útil leer las pautas actuales de tratamiento de la miastenia gravis. Las pautas de tratamiento de la miastenia gravis brindan un conjunto de recomendaciones sobre las diversas opciones de tratamiento disponibles para la afección y fueron desarrolladas por expertos en miastenia gravis durante varios años. A medida que se desarrollan nuevos tratamientos y nuestro conocimiento sobre la afección mejora, las pautas se actualizan con el liderazgo de los miembros del Comité Asesor Médico de la MGFA y expertos internacionales en enfermedades. Puede ver las pautas que se publicaron en 2016, tituladas 'Guía de consenso internacional para el manejo de la miastenia gravis' y la última actualización de las pautas que se volvieron a publicar en 2020, titulada 'Actualización de la guía de consenso internacional para el manejo de la miastenia gravis 2020' aquí:^5,6

• Directrices (2016): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
• Actualización (2020): https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

Existen varias opciones de tratamiento que pueden mejorar su fuerza, ayudar a mantener los síntomas de la miastenia gravis bajo control y mejorar su calidad de vida. Como la experiencia de cada persona con la miastenia gravis es diferente, esto puede incluir una variedad de tratamientos y, a veces, un tratamiento de emergencia si los síntomas empeoran.^1,4,7 Discutiremos con más detalle los tratamientos establecidos y nuevos que continúan dando esperanza a las personas con miastenia gravis, sus familiares y sus cuidadores.

Al igual que con cualquier tratamiento, los medicamentos para tratar la miastenia gravis conllevan el riesgo de sufrir efectos secundarios. Los efectos secundarios más comunes que puede experimentar incluyen náuseas, diarrea, presión arterial alta y un mayor riesgo de contraer infecciones.³ Si su médico le sugiere un medicamento específico para controlar los síntomas de miastenia gravis, analizará con más detalle los efectos secundarios de ese medicamento en particular.

La información presentada aquí se basa en terapias aprobadas en los EE. UU. La disponibilidad de tratamientos en otros países puede variar según las aprobaciones locales. 

Opciones de tratamiento: cirugía

Timctomía

La timectomía es la extirpación quirúrgica de la glándula del timo.⁷ La glándula del timo está en el medio de la parte superior del pecho, detrás del esternón.⁸ Esta glándula está asociada con nuestro sistema inmunológico y la producción de anticuerpos. El timo ayuda al desarrollo de las células T (un tipo de glóbulo blanco que está asociado con nuestra respuesta inmunológica). Las células T están involucradas en la producción de anticuerpos y pueden producir anticuerpos anormales que causan enfermedades autoinmunes como la miastenia gravis. El timo es más activo en la primera infancia hasta la pubertad, después de lo cual se encoge gradualmente y no juega un papel importante.^1,8

Sin embargo, se sabe que la glándula timo desempeña un papel en la miastenia grave. Muchas personas que padecen esta afección pueden desarrollar:¹

• Aumento del tamaño de la glándula del timo (hiperplasia)
• Un tumor de la glándula del timo (timoma) 

Si hay una disfunción en el timo, podría provocar un cambio en el desarrollo de las células T y, por lo tanto, en la producción de anticuerpos, incluidos anticuerpos anormales que son responsables de los síntomas de la miastenia gravis.¹

La timectomía se puede realizar si tiene miastenia grave con o sin anomalías del timo. Si no tiene un timoma, la cirugía puede recomendarse al principio de su tratamiento para mejorar los síntomas a largo plazo y es muy recomendable si tiene un timoma.^5,6 La cirugía puede ayudar a mejorar su debilidad muscular y la cantidad de medicamentos necesarios o incluso puede proporcionar remisión de sus síntomas.⁹ Es posible que no experimente mejoras inmediatamente después de la timectomía y que la cantidad de mejoría que experimente sea diferente a la de otras personas tratadas con timectomía. Sin embargo, hay evidencia que sugiere que los pacientes que se someten a una timectomía tienen síntomas menos graves y pueden requerir una dosis menor de corticosteroides con el tiempo.⁷

Opciones de tratamiento: medicamentos

Inhibidores de la acetilcolinesterasa

Para que un músculo funcione con normalidad, la acetilcolina se une a los receptores de acetilcolina, lo que produce una señal entre el nervio y el músculo que hace que el músculo se contraiga. En la miastenia gravis, los autoanticuerpos anormales bloquean la unión de la acetilcolina a sus receptores, lo que afecta las señales entre los nervios y los músculos, lo que provoca debilidad muscular.^1,2

La acetilcolinesterasa es una enzima que se encarga de descomponer la acetilcolina.¹ Los inhibidores de la acetilcolinesterasa evitan esta degradación, lo que significa que hay más acetilcolina disponible para unirse a los receptores. Esto, a su vez, aumenta las señales entre el músculo y los nervios y mejora la activación muscular.^7,9 Los inhibidores de la acetilcolinesterasa suelen formar parte del tratamiento inicial de la miastenia gravis, y uno de los fármacos más utilizados es el bromuro de piridostigmina.⁵

Mestinon® (bromuro de piridostigmina)

Mestinon® (ICN Pharmaceuticals Inc) viene en dos presentaciones: comprimidos de acción rápida de 60 mg y cápsulas de liberación prolongada de 180 mg conocidas como Timespan®, que liberan bromuro de piridostigmina durante 12 horas. Es posible que deba tomar comprimidos de Mestinon® varias veces al día.¹⁰

Regonol® (bromuro de piridostigmina)

El inhibidor de la acetilcolinesterasa, bromuro de piridostigmina, también está disponible como inyección, bajo la marca Regonol® (Sandoz Inc).¹¹ Regonol® se administra como una inyección intravenosa (una inyección en una vena) y a veces se usa como alternativa a Mestinon® si no puede tomar comprimidos por vía oral o en ciertas situaciones de emergencia.^9,12

Corticosteroides y otros inmunosupresores

Un corticosteroide es un medicamento que actúa como inmunosupresor, lo que significa que reduce la acción de nuestro sistema inmunológico.¹³ Si bien el sistema inmunitario suele ser útil para combatir infecciones, en la miastenia gravis se altera el equilibrio del funcionamiento del sistema inmunitario.¹ Esta alteración provoca la producción de anticuerpos anormales, por ejemplo, anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR) y anticuerpos contra la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK). Estos anticuerpos anormales se adhieren a los receptores de acetilcolina o los bloquean y provocan cambios en la unión neuromuscular. Esto conduce a problemas con la comunicación entre los nervios y los músculos y, a su vez, a debilidad muscular.^1,2

Los inmunosupresores reducen la acción del sistema inmunitario al reducir la creación de ciertos glóbulos blancos llamados células T y células B que participan en la respuesta inmunitaria del cuerpo y producen anticuerpos.^13,14 Al reducir la acción del sistema inmunitario, estos medicamentos reducen la cantidad de anticuerpos anormales que se producen. Por lo tanto, hay menos anticuerpos anormales que se adhieren a los receptores de acetilcolina del cuerpo y los bloquean, y se producen menos cambios en la unión neuromuscular. Esto favorece la comunicación entre los músculos y los nervios y aumenta la activación muscular.¹³

Los corticosteroides u otros inmunosupresores suelen ser la siguiente línea de tratamiento si se necesita un tratamiento más allá de los inhibidores de la acetilcolinesterasa.^5,9 Los corticosteroides pueden ser muy eficaces para muchas personas: entre 7 y 8 de cada 10 personas que toman esteroides experimentan una marcada mejoría en sus síntomas.⁹ Sin embargo, como todos los medicamentos, tienen varios efectos secundarios.⁹ Actualmente se utilizan otros tipos de inmunosupresores que no están clasificados como esteroides en el tratamiento de la miastenia gravis y también pueden producir mejoras marcadas en los síntomas.^9,13

CellCept® (micofenolato de mofetilo)

CellCept® (Roche) es otro inmunosupresor no esteroide que reduce la producción de células T y células B (glóbulos blancos involucrados en nuestra respuesta inmune).¹⁶ CellCept® logra esto al reducir la producción de una sustancia química llamada guanosina, que es uno de los componentes básicos de las células y es importante para que las células se multipliquen. Sin guanosina, se producen menos células T y células B, se reduce la actividad de nuestro sistema inmunológico y, por lo tanto, se reduce la cantidad de anticuerpos anormales.⁹

CellCept® generalmente se toma por vía oral en forma de líquido o tableta y puede recetarse solo o junto con ciclosporina con un corticosteroide.^5,9,16

Ciclosporina

La ciclosporina es un tipo de inmunosupresor llamado inhibidor de la calcineurina. Este medicamento reduce la respuesta del sistema inmunitario al bloquear una proteína llamada calcineurina en las células T. Esto impide la activación de ciertos genes y la producción de señales clave del sistema inmunitario. Como resultado, el sistema inmunitario es menos activo y produce menos anticuerpos.¹³

La ciclosporina se toma en forma de comprimidos por vía oral, generalmente dos veces al día.^7,9 Al igual que con Imuran® y CellCept®, la ciclosporina puede prescribirse sola o con un corticosteroide.⁵

Imuran® (azatioprina)

Imuran® (Sebela Pharmaceuticals Inc) es un inmunosupresor no esteroide (un inmunosupresor que no es un esteroide) que también se utiliza en el tratamiento de la miastenia gravis, entre otras afecciones.¹⁵ Cuando Imuran® se descompone en el cuerpo, impide que los glóbulos blancos que participan en nuestro sistema inmunológico se multipliquen.⁹

Imuran® es un comprimido que se toma por vía oral una o dos veces al día.^9,15 Pueden pasar de 4 a 6 meses antes de que empiece a notar una mejoría de los síntomas. Su médico puede recomendarle que tome Imuran® solo o junto con un corticosteroide, según sus otros medicamentos, afecciones y la gravedad de sus síntomas.^5,9 Los efectos secundarios que puede experimentar incluyen síntomas similares a los de la gripe, náuseas (sensación de malestar) y niveles bajos de glóbulos blancos que pueden causar una infección. El uso prolongado de Imuran® a veces puede afectar el hígado, el páncreas o la médula ósea y puede aumentar la probabilidad de contraer ciertos tipos de cáncer, incluido el cáncer de piel.^9,15 Para obtener una lista completa de los efectos secundarios, hable con su médico y consulte el prospecto dentro del paquete del medicamento.

Prednisona

La prednisona es un tipo común de corticosteroide que se utiliza en el tratamiento de muchas enfermedades, incluida la miastenia grave. Este tipo de corticosteroide actúa sobre los receptores de glucocorticoides en nuestro cuerpo para ayudar a reducir la acción del sistema inmunológico.¹³

La prednisona es un comprimido que se toma por vía oral. Por lo general, el médico le recetará una dosis baja de prednisona y luego aumentará gradualmente la dosis hasta que los síntomas estén controlados. Puede esperar notar una mejoría de los síntomas en un plazo de 2 semanas, y la mayor mejoría se producirá durante las primeras 4 a 8 semanas. Como cada caso de miastenia gravis es diferente, es posible que le pidan que tome prednisona en días alternos o que reduzca la dosis gradualmente para que solo tome la cantidad necesaria para controlar los síntomas. Los efectos secundarios que puede experimentar, en particular si toma prednisona durante un tiempo prolongado, incluyen presión arterial alta, aumento de peso, úlceras de estómago, infecciones y cambios de humor.⁹ Para obtener una lista completa de los efectos secundarios, hable con su médico y consulte el prospecto dentro del paquete del medicamento.

Tratamientos dirigidos

Tratamientos dirigidos a las células B

Las células B son un tipo de glóbulo blanco que tiene un papel importante en la producción de anticuerpos y la respuesta inmunitaria que se cree que causa los síntomas de la miastenia gravis. Se cree que los tratamientos dirigidos a las células B reducen esta respuesta inmunitaria y los niveles de anticuerpos anormales que pueden causar los síntomas de la miastenia gravis.^2,7,14

UPLIZNA® (inebilizumab-cdon)
UPLIZNA® (inebilizumab-cdon), fabricado por Amgen, fue aprobado por la FDA en diciembre de 2025 para el tratamiento de adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) que presentan anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR) o la cinasa específica del músculo (MuSK). UPLIZNA es un anticuerpo monoclonal humanizado que actúa sobre las células B CD19, reduciendo la producción de autoanticuerpos patógenos que contribuyen a la MGg. Se desconoce el mecanismo preciso por el cual UPLIZNA ejerce sus efectos terapéuticos en la MGg.

 UPLIZNA se administra mediante infusión intravenosa (IV) por un profesional sanitario. La dosis inicial consiste en dos infusiones administradas con dos semanas de diferencia, seguidas de una única infusión cada seis meses. 

 Para obtener más información sobre UPLIZNA®, puede visitar:

 Sitio web de UPLIZNA: https://www.uplizna.com/
Información de prescripción: http://www.uplizna.com/pi

Rituximab

El rituximab es un anticuerpo monoclonal (un anticuerpo que se produce en un laboratorio y tiene un objetivo específico) que ataca a las células B. Como las células B participan en la producción de anticuerpos anormales responsables de los síntomas de la miastenia gravis, esto puede mejorar los síntomas de esta enfermedad.^7,9,14

Es posible que le receten rituximab si tiene miastenia gravis con anticuerpos MuSK y no ha mejorado con otros tratamientos.⁶ Si le recetan este medicamento, lo recibirá como infusión intravenosa (un goteo que se inserta en una vena) en ciclos.⁹

Bloqueadores del receptor Fc neonatal

El receptor Fc neonatal ayuda a prolongar la vida de los anticuerpos de inmunoglobulina G. En la miastenia gravis, los anticuerpos anormales responsables de los síntomas de la miastenia gravis son principalmente tipos de anticuerpos de inmunoglobulina G. Estos anticuerpos anormales impiden que la acetilcolina se una a su receptor, lo que produce cambios en la unión neuromuscular y afecta las señales entre los nervios y los músculos, lo que en última instancia causa los síntomas asociados con la miastenia gravis, incluida la debilidad muscular.²

Los bloqueadores del receptor Fc neonatal se unen al receptor Fc neonatal y lo bloquean, reduciendo los niveles de anticuerpos de inmunoglobulina G, incluidos los anticuerpos anormales responsables de los síntomas de miastenia gravis.²

Estos son los bloqueadores del receptor Fc neonatal aprobados en EE. UU.:

IMAAVY® (nipocalimab), fabricado por Johnson & Johnson, fue aprobado por la FDA en abril de 2025 para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada en pacientes mayores de 12 años con anticuerpos anti-AChR o MuSK. IMAVVY es un anticuerpo monoclonal que actúa sobre el receptor Fc neonatal (FcRn), reduciendo los niveles de anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) circulantes, incluyendo los autoanticuerpos patógenos asociados con la gMG.  

IMAVVY se administra por vía intravenosa. La primera dosis dura 30 minutos. Posteriormente, recibirá una infusión de 15 minutos cada dos semanas. Las infusiones pueden administrarse en el consultorio médico, en un centro de infusión, en un hospital (ambulatorio) o en casa a través de un proveedor de servicios de infusión. 

Para obtener más información sobre IMAVVY®, puede visitar: 

• Sitio web de IMAVVY: https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/ 
• Página de inicio para pacientes con MG: https://www.imaavy.com/miastenia-gravis-generalizada/comenzar/ 

Rystiggo® (rozanolixizumab-noli)

RYSTIGGO® (Rozanolixizumab-noli), fabricado por UCB, una inyección para infusión subcutánea, es un anticuerpo monoclonal IgG4 humanizado que se une al receptor Fc neonatal (FcRn), lo que resulta en la reducción de la IgG circulante.^1,4  Es el único tratamiento aprobado por la FDA en adultos para la gMG con anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK, los dos subtipos más comunes de gMG. Si le recetan RYSTIGGO®, recibirá el medicamento mediante infusión subcutánea (goteo subcutáneo) administrada por un profesional de la salud en ciclos de tratamiento. Un ciclo consiste en una infusión subcutánea una vez a la semana durante 6 semanas. 

Para obtener más información sobre Rystiggo®, puede consultar: 

• Sitio web de Rystiggo®: https://www.rystiggo.com/
• Información de prescripción: https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf

Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab)

Vyvgart® (argenx) es un medicamento que utiliza un fragmento de un anticuerpo de inmunoglobulina G para unirse al receptor Fc neonatal y bloquearlo. Esto provoca una reducción de los anticuerpos de inmunoglobulina G, incluidos los anticuerpos anormales que son responsables de los síntomas de la miastenia gravis.^14,17

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el uso de Vyvgart® como tratamiento para pacientes adultos con miastenia grave generalizada que presentan anticuerpos anti-AChR (tienen anticuerpos anti-AChR anormales). Si le recetan Vyvgart®, recibirá el medicamento en forma de infusión intravenosa (un goteo que se inserta en una vena) en ciclos. Cada ciclo dura 4 semanas y los ciclos se repetirán a intervalos variables según sus síntomas. Durante cada ciclo, recibirá una infusión por semana (cuatro infusiones por ciclo). Cada infusión dura 1 hora.¹⁷

Vyvgart® Hytrulo (efgartigimod alfa y hialuronidasa-qvfc)

La FDA también ha aprobado Vyvgart® Hytrulo (argenx) para el tratamiento de adultos con miastenia gravis con anticuerpos anti-AChR positivos. Al igual que Vyvgart®, este medicamento utiliza un fragmento de un anticuerpo de inmunoglobulina G para unirse y bloquear el receptor Fc neonatal, pero se administra mediante inyección subcutánea (bajo la piel) por un profesional de la salud o en casa. La inyección tarda entre 30 y 90 segundos y también se administra en ciclos de tratamiento. Un ciclo consiste en una inyección semanal durante 4 semanas (cuatro inyecciones por ciclo).¹⁸

Puede encontrar más información sobre el tratamiento con Vyvgart® y Vyvgart® Hytrulo a través de los siguientes enlaces: 

• Sitio web de Vyvgart®e
• Información de prescripción:
  • Vyvgart® 
  • Vyvgart® Hytrulo

Inhibidores del complemento

Una parte importante de nuestro sistema inmunológico es una vía llamada vía del complemento.¹ Si bien esta vía suele desempeñar un papel beneficioso, puede hiperactivarse en personas con miastenia gravis y otras enfermedades autoinmunes, lo que provoca cambios en la unión neuromuscular y los receptores de acetilcolina. Esto significa que la acetilcolina no puede unirse a sus receptores, lo que afecta las señales entre los músculos y los nervios y provoca debilidad muscular.³ Los inhibidores del complemento pueden reducir la activación de la vía del complemento al bloquear ciertas proteínas del complemento, como C5. Gracias a su mecanismo de acción específico, el zilucoplan se une a C5 con alta afinidad y especificidad, impidiendo su escisión a C5a y C5b, inhibiendo así el daño a la unión neuromuscular mediado por el complemento.²

Debido al mayor riesgo de infecciones meningocócicas graves, todos los inhibidores del complemento están disponibles únicamente a través de un programa REMS (Estrategia de mitigación y evaluación de riesgos).^4,5 REMS es un programa de seguridad de medicamentos que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) puede exigir para medicamentos con serios problemas de seguridad para garantizar que los beneficios del medicamento superen sus riesgos.⁴  

1. Información de prescripción
2. Howard JF Jr, et al. Seguridad y eficacia de zilucoplan en pacientes con miastenia grave generalizada (RAISE): un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406. 
3. Howard JF Jr. Miastenia gravis: el papel del complemento en la unión neuromuscular. Ann NY Acad Sci. 2018 enero;1412(1):113-128. doi: 10.1111/nyas.13522. Publicación electrónica 2017 de diciembre de 21. PMID: 29266249.
4. zilbrysqrems.com
5. Información sobre la seguridad de los medicamentos de la FDA

Estos son los inhibidores del complemento aprobados en EE. UU.:

Soliris® (eculizumab)

Soliris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) es un anticuerpo monoclonal (un anticuerpo que se produce en un laboratorio y tiene un objetivo específico) que inhibe la vía del complemento al actuar sobre la proteína del complemento C5. Si bien no comprendemos completamente cómo Soliris® mejora los síntomas de la miastenia gravis, puede evitar que la vía del complemento cause daño a la unión neuromuscular y la debilidad muscular resultante que experimentan las personas con esta afección.²¹

La FDA ha aprobado Soliris® como tratamiento para la miastenia grave generalizada en pacientes adultos con anticuerpos anti-AChR positivos (que tienen anticuerpos AChR anormales). Si le recetan Soliris®, recibirá el medicamento en forma de infusión intravenosa (goteo en una vena) una vez a la semana durante las primeras 5 semanas y, a partir de entonces, una vez cada 2 semanas. Un posible efecto secundario grave de Solaris® es la sepsis meningocócica (cuando las bacterias y sus toxinas circulan en la sangre y dañan los órganos). Por lo tanto, es importante que se vacune contra las bacterias meningocócicas antes de recibir Solaris®.²¹ Para obtener una lista completa de los efectos secundarios, hable con su médico y consulte el prospecto dentro del paquete del medicamento.

Puede encontrar más información sobre el tratamiento Soliris® a través de los siguientes enlaces: 

• Sitio web de Alexion AstraZeneca: https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
• Guía de medicación: https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
• Información de prescripción: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf

Ultomiris® (ravulizumab-cwvz)

Ultomiris® (Alexion AstraZeneca Rare Disease) es otro inhibidor del complemento que se dirige a la proteína del complemento C5 para reducir la activación de la vía del complemento.²² También es un anticuerpo monoclonal, pero tiene una estructura ligeramente diferente a la de Soliris®, lo que significa que el medicamento dura más tiempo en el cuerpo.²³

Ultomiris® ha sido aprobado por la FDA para tratar a adultos con miastenia gravis generalizada que son positivos para anticuerpos anti-AChR (tienen anticuerpos AChR anormales).^1,22 Si le recetan Ultomiris®, recibirá el medicamento mediante infusión intravenosa (goteo en la vena). Recibirá una dosis inicial, luego otra dosis 2 semanas después, seguida de una dosis cada 4 a 8 semanas. Un posible efecto secundario grave de Ultomiris® es la sepsis meningocócica (cuando las bacterias y sus toxinas circulan en la sangre y dañan los órganos). Por lo tanto, es importante que se vacune contra las bacterias meningocócicas antes de recibir Ultomiris®.²² Para obtener una lista completa de los efectos secundarios, hable con su médico y consulte el prospecto dentro del paquete del medicamento.

Puede encontrar más información sobre el tratamiento Ultomiris® siguiendo los enlaces: 

• Sitio web de Ultomiris®: https://ultomiris.com/gmg
• Guía de medicación: https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
• Información de prescripción: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf

Zilbrysq® (zilucoplan)

ZILBRYSQ® (zilucoplan), fabricado por UCB, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y actualmente está disponible para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR) positivos¹. ZILBRYSQ® es el primer y único inhibidor peptídico del componente 1 del complemento (inhibidor de C5) autoadministrado por vía subcutánea una vez al día¹. Si le recetan ZILBRYSQ®, se le enseñará a administrar el medicamento en casa mediante una inyección subcutánea en el abdomen, los muslos o la parte superior de los brazos (solo si otra persona le administra la inyección) una vez al día.^{1, 24,25}  

• Sitio web de Zilbrysq®: https://www.zilbrysq.com/
• Información de prescripción: https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf

IgIV o inmunoglobulina intravenosa 

El sistema inmunitario produce naturalmente anticuerpos llamados inmunoglobulinas para ayudar a combatir infecciones y enfermedades. La inmunoglobulina intravenosa (también conocida como gammaglobulina humana combinada) es un tratamiento que utiliza estos anticuerpos provenientes de donaciones de plasma (una parte de nuestra sangre). Este tratamiento aumenta los niveles de inmunoglobulinas en la sangre y produce múltiples efectos en diferentes aspectos del sistema inmunitario, incluyendo la reducción de los niveles de anticuerpos anormales responsables de los síntomas de la miastenia gravis.²⁶  En los pacientes que carecen de los anticuerpos necesarios para combatir la infección, la IgIV reemplaza los anticuerpos perdidos. 

La inmunoglobulina intravenosa (IVIg) se considera muy segura frente a la exposición a infecciones o virus. Los donantes se someten a pruebas de detección de ciertas infecciones antes de poder donar sangre para la IgIV. El procesamiento de la IgIV inactiva infecciones como el VIH y las hepatitis B y C. No obstante, se trata de un producto sanguíneo humano que proviene de múltiples donantes. La inmunoglobulina intravenosa se utiliza como tratamiento a corto plazo en caso de emergencia, si otros tratamientos no funcionan o cuando se necesita una recuperación rápida de la fuerza, por ejemplo, antes de una cirugía. Este tratamiento también se utiliza comúnmente si se experimenta una recaída grave de los síntomas o si se desarrolla debilidad grave en los músculos respiratorios (crisis miasténica).⁵ Si necesita inmunoglobulina intravenosa, se la administrarán mediante una infusión intravenosa (un goteo que contiene las inmunoglobulinas).  

La infusión intravenosa se puede administrar durante un período de 2 a 5 días para un tratamiento de emergencia o cada 3 a 6 semanas como tratamiento de mantenimiento, y generalmente se administra en un hospital o en un entorno clínico.^7,9  Después del tratamiento con inmunoglobulinas intravenosas, la mejoría de los síntomas puede ser temporal y, por lo tanto, es posible que necesite tratamientos repetidos.⁹ Los tratamientos con IgIV se administran por vía intravenosa. La dosis se basa en su peso. Podría recibir tratamiento con una serie de infusiones durante un período de tres a cinco días, que se repiten con un intervalo determinado por su médico. Algunos pacientes reciben la infusión en el consultorio médico, mientras que otros pueden recibirla en casa a través de una agencia de atención médica domiciliaria. Si se encuentra gravemente debilitado o presenta síntomas de una crisis inminente, es probable que reciba tratamiento en el hospital. Podrían necesitarse una o dos semanas para notar una mejoría, aunque esto varía según el paciente. La duración de la mejoría con la IgIV varía, pero suele ser de unas pocas semanas a unos meses. 

Inmunoglobulina subcutánea

Se está investigando un nuevo método menos invasivo para recibir inmunoglobulinas como tratamiento para la miastenia gravis. Este tipo de tratamiento se conoce como inmunoglobulina subcutánea (debajo de la piel). Si bien existen estudios que demuestran los beneficios y la seguridad de la inmunoglobulina subcutánea en pacientes con miastenia gravis, aún no ha sido aprobada para el tratamiento de personas con miastenia gravis.^14,27

Hizentra® (inmunoglobulina)

Hizentra® (CSL Behring) es un ejemplo de inmunoglobulina subcutánea que ha sido aprobada por la FDA para el tratamiento de otras afecciones neurológicas y de inmunodeficiencia primaria, pero que aún no ha sido aprobada para el tratamiento de la miastenia gravis. En este método de administración de inmunoglobulinas, en lugar de recibir un goteo a través de una vena, usted recibiría el medicamento mediante una infusión subcutánea; hasta ocho agujas colocadas debajo de la piel en diferentes puntos de su cuerpo. Una infusión subcutánea típica puede tardar solo 1 o 2 horas y se puede realizar en casa.²⁷

Intercambio de plasma terapéutico

El intercambio de plasma terapéutico, también conocido como plasmaféresis, es un tratamiento en el que se extrae sangre del paciente y se separan los diferentes componentes para eliminar el plasma sanguíneo que contiene los anticuerpos anormales responsables de los síntomas de la miastenia gravis. Luego, la sangre se devuelve con un plasma de reemplazo que no contiene los anticuerpos anormales. El procedimiento se lleva a cabo utilizando agujas que se insertan en las venas o en un puerto (un pequeño dispositivo que se instala debajo de la piel y permite administrar medicamentos al torrente sanguíneo).^9,28,29 Con menos anticuerpos anormales, las señales entre los nervios y los músculos mejoran dando como resultado una mayor activación muscular.¹

La plasmaféresis se utiliza como tratamiento a corto plazo en caso de emergencia, si otros tratamientos no funcionan o cuando se necesita una mejora rápida de la fuerza, por ejemplo, antes de una cirugía. Como el cuerpo seguirá produciendo anticuerpos anormales, es posible que se necesiten tratamientos repetidos de plasmaféresis.⁵

Referencias

1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, et al. Miastenia gravis: epidemiología, fisiopatología y manifestaciones clínicas. J Clin Med 2021; 10: 2235.

2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. Tratamientos nuevos y emergentes para la miastenia gravis. Revista Médica BMJ 2023; 2: e000241.

3. Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A, et al. Miastenia gravis. Imprimaciones Nat Rev Dis 2019; 5: 30.

4. Vanoli F, Mantegazza R. Tratamiento farmacológico actual de la miastenia gravis. Curr Opin Neurol 2023; 36: 410-415.

5. Sanders DB, Wolfe GI, Benatar M, et al. Guía de consenso internacional para el tratamiento de la miastenia gravis. Neurología 2016; 87: 419-425.

6. Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, et al. Guía de consenso internacional para el tratamiento de la miastenia gravis: actualización de 2020. Neurología 2021; 96: 114-122.

7. Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, et al. Tratamiento de la miastenia gravis. Neurol Clin 2018; 36: 311-337.

8. Miller J. La función del timo y su impacto en la medicina moderna. Ciencias: 2020; 369.

9. Alhaidar MK, Abumurad S, Soliven B, et al. Tratamiento actual de la miastenia gravis. J Clin Med 2022; 11: 1597.

10. Información de prescripción de Mestinon en EE. UU.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2001/15193s18lbl.pdf. Consultado en enero de 2024.

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