La comunità MGFA ha svolto un ruolo chiave nello sviluppo di un nuovo trattamento per la miastenia gravis, approvato dalla FDA a dicembre. Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), prodotto da argenx, è il primo e unico bloccante del recettore Fc (FcRn) neonatale approvato dalla FDA per i pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR).
Una partnership formata
MGFA ha stretto una partnership con argenx per la prima volta nel 2018, quando l'azienda stava avviando le sperimentazioni cliniche per Vyvgart. L'azienda ha contattato Nancy Law, allora direttrice esecutiva di MGFA e paziente MG.
"Nancy è stata la prima paziente affetta da MG con cui abbiamo parlato", ha affermato Rebecca McLeod, direttore generale di Argenx negli Stati Uniti.
Dai loro banchi di laboratorio, gli scienziati di argenx avevano una visione limitata degli effetti reali della MG o dei suoi trattamenti sui pazienti. Per fornire un farmaco che soddisfacesse davvero le esigenze dei pazienti, avevano bisogno di saperne di più sulle persone colpite.
"Ciò che speravamo era una partnership tra noi e questa comunità di pazienti che è stata trascurata nel corso degli anni", ha affermato McLeod.
Nancy Law ha avuto un'enorme influenza sul modo in cui l'azienda ha intervistato i pazienti e ha creato il modello definitivo di dosaggio personalizzato della sperimentazione clinica.
"Una sperimentazione sulla MG è sempre difficile perché è una malattia rara", ha affermato la dott. ssa Deb Gelinas, direttore esecutivo degli affari medici presso argenx. "MGFA è stata davvero meravigliosa nel condividere informazioni sulla sperimentazione. Attraverso la rete e la conferenza MGFA, siamo stati in grado di raggiungere operatori sanitari che hanno potuto parlare con i pazienti della possibilità di unirsi. MGFA è stata un partner straordinario".
Su suggerimento di Nancy, argenx ha intrapreso un tour di ascolto dei pazienti negli Stati Uniti. Hanno scoperto che i pazienti volevano una dose specifica per le loro esigenze e lo sviluppo dei sintomi. Queste conversazioni hanno influenzato il modo in cui è stata progettata la sperimentazione e il farmaco alla fine somministrato.
"Avevamo molte opzioni su come progettare la sperimentazione", ha detto McLeod. "Inizialmente stavamo trattando con quattro infusioni in quattro settimane. Abbiamo visto che alcuni pazienti avevano questa durata continua di benefici. Quindi, siamo andati da Nancy e dal team e abbiamo chiesto come la comunità dei pazienti avrebbe voluto essere trattata: individualmente o standardizzata? A loro piaceva questa idea di non assumere il farmaco se non ne avevano bisogno".
Durante la sperimentazione, ai pazienti è stato offerto un dosaggio flessibile a seconda di come rispondevano al farmaco. La valutazione dei dati della sperimentazione ha indicato che un dosaggio flessibile e personalizzato ha offerto risultati clinicamente significativi, offrendo anche una migliore esperienza al paziente.
Nuovo farmaco
Vyvgart ha ridotto l'anticorpo AChR dannoso che causa sintomi in circa il 68% dei pazienti miastenici positivi all'anticorpo AChR nello studio di fase 3 ADAPT. Ciò è sufficiente per mostrare reali benefici ai pazienti con meno effetti collaterali rispetto ad altri farmaci immunosoppressori. (Per maggiori informazioni su come funziona il trattamento, consulta questo recente webinar MGFA e vedere le informazioni di prescrizione: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
"Vyvgart ha un profilo di sicurezza ed efficacia consolidato e può essere dosato in modo personalizzato per il paziente", ha affermato Gelinas.
James F. Howard, Jr., professore di neurologia presso la Facoltà di Medicina dell'Università della Carolina del Nord presso Chapel Hill e ricercatore principale per la sperimentazione, concorda sul fatto che l'approvazione di Vyvgart da parte della FDA rappresenti un importante nuovo progresso per i pazienti affetti da miastenia e le loro famiglie.
"Le persone affette da gMG hanno avuto bisogno di nuove opzioni di trattamento mirate alla patogenesi sottostante della malattia e supportate da dati clinici", ha affermato. "Questa terapia ha il potenziale per ridurre il peso della malattia di gMG e trasformare il modo in cui trattiamo questa malattia".
Riconoscimento
Argenx è stata riconosciuta alla conferenza sui pazienti MGFA nel febbraio 2022 come partner MGFA dell'anno per il suo lavoro volto a portare sul mercato questa nuova opzione terapeutica.
"Siamo stati super onorati di ricevere questo riconoscimento da MGFA: pensiamo che il modo in cui si sono presentati e hanno servito la comunità sia semplicemente eccezionale", ha detto McLeod. "Hanno svolto un ruolo fondamentale in questo".
MGFA e argenx continueranno a lavorare insieme per supportare la raccolta e la valutazione dei dati clinici per soddisfare al meglio le esigenze dei pazienti. Ciò include un tracker dei sintomi dei pazienti progettato per raccogliere prove del mondo reale che possono essere utilizzate per valutare come i pazienti vivono la miastenia.
Professionisti del settore medico e rappresentanti di Argenx saranno presenti alla conferenza internazionale MGFA sulla miastenia grave e disturbi correlati a maggio 2022 per parlare più approfonditamente di Vyvgart e di altre opportunità di coinvolgimento nella ricerca sulla miastenia grave.