La Settimana delle Malattie Rare è alle porte e pazienti, familiari e sostenitori di ogni genere stanno accendendo i riflettori sulle esigenze della comunità delle malattie rare!
L'Orphan Drug Act del 1983 definisce una malattia rara come una malattia che colpisce meno di 200,000 persone negli Stati Uniti. Innanzitutto, è importante riconoscere che le malattie rare non sono poi così rare. Il NIH stima che uno su 10, ovvero circa 30 milioni, di americani viva con una delle oltre 7,000 malattie rare note, tra cui la miastenia gravis.
Durante la Rare Disease Week, centinaia di sostenitori si recheranno a Washington, DC per incontrare i loro senatori e rappresentanti per discutere di come la politica influisce sulle loro vite. Ci sono anche tonnellate di eventi a cui si può partecipare virtualmente.
Lunedi 2 / 27
La FDA ospiterà il Rare Disease Day, un incontro pubblico virtuale, il 27 febbraio 2023, dalle 9:4 alle 45:XNUMX ET, in osservanza globale della Rare Disease Week. Il tema di quest'anno è "Intersezioni con malattie rare: un evento incentrato sul paziente". I partecipanti avranno l'opportunità unica di:
- Ascolta direttamente dalla FDA le iniziative volte a promuovere lo sviluppo di prodotti medici per le malattie rare.
- Interagisci con la FDA per esprimere il tuo punto di vista in qualità di paziente, assistente o familiare.
- Comprendere le considerazioni e le sfide associate alle sperimentazioni cliniche su piccole popolazioni.
- Ascolta gli studenti di medicina parlare della formazione sulle malattie rare rivolta ai professionisti del settore medico.
Martedì 2/28
L'autore (all'estrema sinistra) e altri sostenitori incontrano il deputato Brett Guthrie, che rappresenta il secondo distretto del Kentucky.
La Giornata delle Malattie Rare presso il NIH si terrà presso il campus principale del NIH (Natcher Conference Center) martedì 28 febbraio 2023, dalle 9:00 alle 17:00 (ora della costa orientale degli Stati Uniti). Sarà disponibile una diretta streaming virtuale tramite NIH VideoCast, con la possibilità di rivedere l'evento in un secondo momento. Il programma prevede tavole rotonde, presentazioni di casi di malattie rare, stand espositivi e poster scientifici. L'evento è gratuito e aperto al pubblico.
Gli obiettivi della Giornata delle Malattie Rare presso l'NIH sono:
- Dimostrare l'impegno dell'NIH nell'aiutare le persone affette da malattie rare attraverso la ricerca.
- Mettere in risalto la ricerca sostenuta dal NIH e lo sviluppo di diagnosi e trattamenti.
- Avviare un dialogo reciprocamente vantaggioso tra la comunità delle malattie rare.
- Scambiare le informazioni più recenti con le parti interessate per promuovere la ricerca e gli sforzi terapeutici.
- Metti in luce le storie raccontate dalle persone affette da una malattia rara, dalle loro famiglie e dalle loro comunità.
- Riunire un vasto pubblico, tra cui pazienti, rappresentanti dei pazienti, operatori sanitari, operatori socio-sanitari, ricercatori, tirocinanti, studenti, rappresentanti dell'industria e personale governativo.
Mercoledì 3/1 e giovedì 3/2
Mercoledì 1 e giovedì 2 marzo, la Everylife Foundation for Rare Disease e la Rare Disease Legislative Advocates ospiteranno la Conferenza Legislativa, una giornata di incontri ed eventi per approfondire le tematiche relative all'attività di advocacy, al processo legislativo e alle politiche attuali che riguardano la comunità delle malattie rare. Giovedì, il Rare Disease Congressional Caucus si riunirà prima che i membri del gruppo si dividano per incontrare direttamente gli uffici dei propri rappresentanti al Senato e alla Camera dei Rappresentanti.
Un Congressional caucus è un gruppo di membri del Congresso degli Stati Uniti che si riunisce per perseguire obiettivi legislativi comuni, in questo caso le malattie rare. Il Rare Disease Congressional Caucus è un'organizzazione bicamerale e bipartisan. Puoi verificare se i tuoi rappresentanti al Congresso ne fanno parte e, in caso contrario, inviare loro un'e-mail chiedendo di aderire!
Quando i sostenitori incontrano i loro rappresentanti, hanno solitamente una finestra temporale breve per far sentire la propria voce. In genere, questo significa un "pitch" o "elevator speech" di 30-60 secondi in cui racconti la tua storia, spiegando la malattia e come ha influenzato la tua vita. Quindi, i sostenitori fanno una "richiesta" o una richiesta di azioni legislative specifiche che possono essere intraprese per aiutare in termini di politica.
Come parteciperai alle iniziative di sensibilizzazione della Settimana delle Malattie Rare quest'anno? Invia un'e-mail alla MGFA e faccelo sapere.
