Membri del Connecticut Team fuori dal Capitol Building. Da sinistra a destra: Rachel, Jonathan, Kelly e io.

Nel 1995, all'età di 10 anni, mi è stata diagnosticata una sindrome miastenica congenita. Questa diagnosi mi ha poi condotto a un percorso di impegno e sensibilizzazione sulle malattie rare. Potete leggere la mia storia in questo post del blog.

Nel 2019 ho partecipato per la prima volta alla Settimana delle Malattie Rare a Capitol Hill con il gruppo Rare Disease Legislative Advocates (RDLA) della EveryLife Foundation. Ho avuto la possibilità di partecipare di nuovo quest'anno e mi piacerebbe condividere la mia esperienza di attivista per le malattie rare.

La Settimana delle malattie rare si svolge a Washington, DC, dove pazienti, sostenitori, operatori sanitari, ricercatori e decisori politici si riuniscono per sensibilizzare l'opinione pubblica sulle malattie rare e sostenere politiche che supportino la ricerca, il trattamento e l'accesso alle cure per le persone affette da malattie rare.

Durante la Rare Disease Week a Capitol Hill, i partecipanti si impegnano in attività quali incontri di advocacy con membri del Congresso, eventi educativi, opportunità di networking e campagne di sensibilizzazione. L'obiettivo dell'evento è quello di evidenziare le sfide uniche affrontate dalle persone con malattie rare e di sollecitare i decisori politici ad agire per affrontare queste sfide.

Nel 2023 e nel 2024 sono stato coordinatore di un team per il Connecticut, insieme a Kelly Considine, un'altra sostenitrice dei pazienti rari.

La settimana è iniziata domenica sera, 25 febbraio 2024, con un cocktail di benvenuto e la proiezione di un documentario, nonché con la possibilità di incontrare altri membri della RDLA.

Lunedì è stata una giornata piena di conferenze, in cui diverse organizzazioni e individui hanno condiviso ricerche, storie e recenti scoperte per la comunità rara. Abbiamo anche incontrato il nostro team del Connecticut e Kelly e io abbiamo trascorso un po' di tempo con il nostro gruppo esaminando le nostre richieste legislative e assicurandoci che tutti fossero a loro agio nel parlare e condividere la loro storia unica.

Martedì è stato il nostro Hill Day e lobby day. Siamo stati al Congresso dalle 11:00 alle 3:30 circa. Il team del Connecticut ha incontrato il senatore Richard Blumenthal, il rappresentante Joe Courtney, la rappresentante Jhana Hayes, il rappresentante Chris Murphy e la deputata Rosa DeLauro.

Quando ci incontriamo in questi rispettivi uffici, di solito finiamo per incontrare il Legislative Director (LD) o Legislative Assistant (LA). Il LD/LA ascolta ogni rara storia personale del team di sostenitori, prende appunti e pone domande. Richiediamo anche domande legislative.

Cos'è una richiesta legislativa? Questi sono gli argomenti specifici che sottoponiamo ai nostri rappresentanti. Potremmo chiedere loro di sponsorizzare progetti di legge o di unirsi al Rare Disease Congressional Caucus se non lo sono già. Quest'anno, il team del Connecticut si è concentrato sul Safe Step Act e sul Protect Rare Act. Abbiamo anche chiesto loro di unirsi al Rare Disease Congressional Caucus se non lo sono già.

Il Safe Step Act richiede a un piano sanitario di gruppo di stabilire un'eccezione al protocollo di terapia farmacologica a gradini in casi specifici. Un protocollo di terapia farmacologica a gradini stabilisce una sequenza specifica in cui i farmaci da prescrizione sono coperti da un piano sanitario di gruppo o da un emittente di assicurazione sanitaria.
Il PROTECT Rare Act consentirà a Medicare e Medicaid di coprire i costi dei farmaci o dei trattamenti che i medici ritengono possano essere utili ai loro pazienti, se opportuno, offrendo flessibilità agli americani che vivono con malattie rare.

Il Rare Disease Caucus è un gruppo di legislatori all'interno di un organo legislativo che hanno un interesse specifico nel sostenere politiche e legislazioni relative alle malattie rare. Questi caucus lavorano in genere per aumentare la consapevolezza sulle malattie rare, supportare i finanziamenti per la ricerca, migliorare l'accesso al trattamento e alle cure e promuovere politiche che avvantaggiano individui e famiglie colpite da malattie rare. Riunendo legislatori con un interesse comune per le malattie rare, questi caucus possono aiutare a promuovere iniziative che potrebbero non ricevere la stessa attenzione nelle discussioni legislative più ampie.

Caucasici come questi sono importanti per dare voce a coloro che sono affetti da malattie rare e per guidare i cambiamenti politici per affrontare le sfide uniche affrontate dalle persone che vivono con queste condizioni. Il lavoro dei caucus sulle malattie rare può portare a una maggiore ricerca, a servizi sanitari migliorati e a un migliore supporto per pazienti e famiglie che affrontano malattie rare. Il nostro obiettivo è far sì che il maggior numero possibile di legislatori si unisca al caucus.

La Settimana delle Malattie Rare è un evento straordinario per la comunità delle persone affette da malattie rare e lo consiglierei a chiunque ne soffra, incoraggiandolo a partecipare, di persona o virtualmente. Il primo passo è iscriversi alla RDLA ( Associazione per le Malattie Rare). È un gruppo fantastico.

Sono davvero poche le persone che sanno cosa sono la sindrome miastenica congenita e la miastenia grave, ma attraverso la sensibilizzazione e la sensibilizzazione possiamo diffondere la conoscenza in tutto il mondo.

Una malattia può essere rara, ma la speranza non dovrebbe esserlo. Mentre aspettiamo una cura, la speranza prevarrà.

Partecipa anche tu! Se desideri sostenere le persone affette da miastenia grave e altre sindromi miasteniche, contatta la MGFA. Scrivici a mgfa@myasthenia.org . Visita il sito web della Rare Disease Legislative Advocates (RDLA) per maggiori informazioni su come aderire.