A comunidade da MGFA desempenhou um papel fundamental no desenvolvimento de um novo tratamento para miastenia gravis, aprovado pelo FDA em dezembro. O Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), produzido pela Argenx, é o primeiro e único bloqueador do receptor Fc neonatal (FcRn) aprovado pelo FDA para pacientes adultos com anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos.
Uma parceria foi formada.
A MGFA estabeleceu sua primeira parceria com a argenx em 2018, quando a empresa estava lançando os ensaios clínicos do Vyvgart. A empresa entrou em contato com Nancy Law, então diretora executiva da MGFA e paciente de miastenia gravis.
“Nancy foi a primeira paciente com miastenia gravis com quem conversamos”, disse Rebecca McLeod, gerente geral da argenx nos EUA.
De suas bancadas de laboratório, os cientistas da argenx tinham uma visão limitada dos efeitos reais da miastenia gravis (MG) ou de seus tratamentos nos pacientes. Para desenvolver um medicamento que realmente atendesse às necessidades dos pacientes, eles precisavam saber mais sobre as pessoas afetadas.
“O que esperávamos era uma parceria entre nós e essa comunidade de pacientes que tem sido mal atendida ao longo dos anos”, disse McLeod.
Nancy Law teve uma enorme influência na forma como a empresa entrevistou os pacientes e criou o modelo final de dosagem individualizada para o ensaio clínico.
“Um ensaio clínico para miastenia gravis é sempre difícil porque é uma doença rara”, disse a Dra. Deb Gelinas, diretora executiva de assuntos médicos da argenx. “A MGFA foi realmente maravilhosa ao compartilhar informações sobre o ensaio. Através da rede e da conferência da MGFA, conseguimos entrar em contato com profissionais de saúde que puderam conversar com os pacientes sobre a participação. A MGFA tem sido uma parceira excepcional.”
Por sugestão de Nancy, a Argenx realizou uma série de encontros com pacientes nos Estados Unidos para ouvir suas necessidades. Descobriram que os pacientes desejavam uma dosagem específica para suas necessidades e para o desenvolvimento de seus sintomas. Essas conversas orientaram o planejamento do estudo clínico e a forma como o medicamento foi finalmente disponibilizado.
“Tínhamos muitas opções sobre como desenhar o estudo”, disse McLeod. “Inicialmente, estávamos tratando com quatro infusões ao longo de quatro semanas. Observamos que alguns pacientes apresentavam benefícios contínuos. Então, procuramos Nancy e sua equipe e perguntamos como a comunidade de pacientes gostaria de ser tratada – individualmente ou de forma padronizada? Eles gostaram da ideia de não tomar a medicação se não precisassem.”
Durante o ensaio clínico, os pacientes receberam uma dosagem flexível, dependendo da sua resposta ao medicamento. A avaliação dos dados do ensaio indicou que uma dosagem flexível e individualizada ofereceu resultados clinicamente significativos, além de proporcionar uma melhor experiência ao paciente.
Novo medicamento
No estudo de Fase 3 ADAPT, o Vyvgart reduziu o anticorpo AChR prejudicial, causador dos sintomas, em aproximadamente 68% dos pacientes com miastenia que apresentavam anticorpos AChR positivos. Isso é suficiente para demonstrar benefícios reais aos pacientes, com menos efeitos colaterais do que outros medicamentos imunossupressores. (Para mais informações sobre como o tratamento funciona, consulte [link para o artigo]). este webinar recente da MGFA e consulte as informações de prescrição: https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
“O Vyvgart possui um perfil de segurança e eficácia comprovado e pode ser dosado de forma individualizada para cada paciente”, disse Gelinas.
James F. Howard Jr., professor de neurologia na Escola de Medicina da Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill e investigador principal do ensaio clínico, concorda que a aprovação do Vyvgart pela FDA representa um importante avanço para pacientes com miastenia e suas famílias.
“As pessoas que vivem com MG generalizada precisam de novas opções de tratamento direcionadas à patogênese subjacente da doença e respaldadas por dados clínicos”, disse ele. “Essa terapia tem o potencial de reduzir o impacto da MG generalizada e transformar a maneira como tratamos essa doença.”
Reconhecimento
A Argenx foi reconhecida na Conferência de Pacientes da MGFA em fevereiro de 2022 como Parceira do Ano da MGFA por seu trabalho em trazer essa nova opção de tratamento ao mercado.
“Ficamos extremamente honrados em receber esse reconhecimento da MGFA – achamos que a forma como eles se dedicam e servem à comunidade é simplesmente excepcional”, disse McLeod. “Eles desempenharam um papel fundamental nisso.”
A MGFA e a argenx continuarão a trabalhar em conjunto para apoiar a coleta e avaliação de dados clínicos, de forma a melhor atender às necessidades dos pacientes. Isso inclui um rastreador de sintomas do paciente, desenvolvido para coletar evidências do mundo real que podem ser usadas para avaliar como os pacientes vivenciam a miastenia.
Profissionais da área médica e representantes da argenx estarão presentes na Conferência Internacional da MGFA sobre Miastenia Gravis e Distúrbios Relacionados, em maio de 2022, para falar mais sobre o Vyvgart, bem como sobre outras oportunidades de envolvimento em pesquisas sobre MG.