A Semana das Doenças Raras está quase chegando, e pacientes, cuidadores e defensores de todas as áreas estão dando visibilidade às necessidades da comunidade de pessoas com doenças raras!
A Lei de Medicamentos Órfãos de 1983 define uma doença rara como aquela que afeta menos de 200,000 pessoas nos Estados Unidos. Antes de mais nada, é importante reconhecer que as doenças raras não são, na verdade, tão raras assim. O NIH estima que um em cada 10 americanos – ou cerca de 30 milhões – vive com uma das mais de 7,000 doenças raras conhecidas, incluindo a miastenia gravis.
Durante a Semana das Doenças Raras, centenas de defensores viajarão a Washington, D.C. para se encontrarem com seus senadores e representantes e discutirem como as políticas públicas afetam suas vidas. Há também diversos eventos que podem ser acompanhados virtualmente.
Segunda-feira 2 / 27
A FDA realizará o Dia das Doenças Raras, uma reunião pública virtual, em 27 de fevereiro de 2023, das 9h às 4h45 (horário do leste dos EUA), em comemoração à Semana Mundial das Doenças Raras. O tema deste ano é “Interseções com Doenças Raras – um evento voltado para o paciente”. Os participantes terão a oportunidade única de:
- Ouça diretamente da FDA sobre iniciativas para impulsionar o desenvolvimento de produtos médicos para doenças raras.
- Interaja com a FDA para compartilhar sua perspectiva como paciente, cuidador ou membro da família.
- Compreender as considerações e os desafios associados aos ensaios clínicos em populações pequenas.
- Ouça depoimentos de estudantes de medicina sobre a educação em doenças raras para profissionais da área médica.
Terça-feira 2 / 28
O autor (à extrema esquerda) e outros defensores se reúnem com o congressista Brett Guthrie, que representa o segundo distrito do Kentucky.
O Dia das Doenças Raras no NIH será realizado no campus principal do NIH (Centro de Conferências Natcher) na terça-feira, 28 de fevereiro de 2023, das 9h às 5h (horário do leste dos EUA). Haverá uma transmissão ao vivo virtual pelo NIH VideoCast, e o evento ficará arquivado para reprodução posterior. A programação do evento inclui painéis de discussão, histórias sobre doenças raras, expositores e pôsteres científicos. O evento é gratuito e aberto ao público.
Os objetivos do Dia das Doenças Raras no NIH são:
- Demonstrar o compromisso do NIH em ajudar pessoas com doenças raras por meio da pesquisa.
- Destacar as pesquisas apoiadas pelo NIH e o desenvolvimento de diagnósticos e tratamentos.
- Iniciar um diálogo mutuamente benéfico entre a comunidade de doenças raras.
- Trocar informações atualizadas com as partes interessadas para promover o avanço da pesquisa e dos esforços terapêuticos.
- Dê destaque às histórias contadas por pessoas que vivem com uma doença rara, suas famílias e suas comunidades.
- Reunir um público amplo, incluindo pacientes, defensores de pacientes, cuidadores, profissionais de saúde, pesquisadores, estagiários, estudantes, representantes da indústria e funcionários do governo.
Quarta-feira, 3/1 e quinta-feira, 3/2
Na quarta-feira, 1º de março, e na quinta-feira, 2 de março, a Everylife Foundation for Rare Disease e a Rare Disease Legislative Advocates realizarão a Conferência Legislativa, um dia de reuniões e palestras para aprender mais sobre defesa de direitos, o processo legislativo e as políticas atuais que afetam a comunidade de doenças raras. Em seguida, na quinta-feira, o Rare Disease Congressional Caucus se reunirá antes que os participantes se dividam para se encontrarem diretamente com os gabinetes de seus representantes no Senado e na Câmara dos Representantes.
Um grupo parlamentar é um conjunto de membros do Congresso dos Estados Unidos que se reúne para buscar objetivos legislativos comuns – neste caso, doenças raras. O Grupo Parlamentar de Doenças Raras é uma organização bicameral e bipartidária. Você pode verificar se seus representantes no Congresso participam e, caso contrário, enviar um e-mail convidando-os a se juntarem ao grupo!
Quando os defensores se reúnem com seus representantes, geralmente têm pouco tempo para fazer com que suas vozes sejam ouvidas. Normalmente, isso significa uma apresentação de 30 a 60 segundos, ou um "discurso de elevador", no qual você conta sua história, explicando a doença e como ela afetou sua vida. Em seguida, os defensores fazem um pedido, ou seja, solicitam ações legislativas específicas que possam ser tomadas para ajudar em termos de políticas públicas.
Como você participará das atividades de conscientização sobre doenças raras na Semana das Doenças Raras deste ano? Envie um e-mail para a MGFA e nos conte.
