¡La Semana de las Enfermedades Raras está a la vuelta de la esquina, y los pacientes con enfermedades raras, sus cuidadores y los defensores de todo tipo están visibilizando las necesidades de la comunidad de enfermedades raras!
La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 define una enfermedad rara como aquella que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. En primer lugar, es importante reconocer que las enfermedades raras en realidad no son tan raras. El NIH estima que uno de cada diez estadounidenses (o alrededor de 10 millones) padece una de las más de 30 enfermedades raras conocidas, incluida la miastenia gravis.
Durante la Semana de las Enfermedades Raras, cientos de activistas viajarán a Washington, DC para reunirse con sus senadores y representantes y hablar sobre cómo las políticas afectan sus vidas. También hay muchos eventos a los que se puede asistir de forma virtual.
Lunes 2 / 27
La FDA organizará el Día de las Enfermedades Raras, una reunión pública virtual, el 27 de febrero de 2023, de 9 a. m. a 4:45 p. m., hora del Este de Estados Unidos, en conmemoración mundial de la Semana de las Enfermedades Raras. El tema de este año es “Intersecciones con enfermedades raras: un evento centrado en el paciente”. Los participantes tendrán la oportunidad única de:
- Escuche directamente a la FDA sobre las iniciativas para impulsar el desarrollo de productos médicos para enfermedades raras.
- Contacte a la FDA para brindar sus perspectivas como paciente, cuidador o familiar.
- Comprender las consideraciones y los desafíos asociados con los ensayos clínicos en poblaciones pequeñas.
- Escuche a los estudiantes de medicina hablar sobre la educación sobre enfermedades raras para profesionales médicos.
Martes 2 / 28
El autor (extremo izquierdo) y otros defensores se reúnen con el congresista Brett Guthrie, que representa al segundo distrito de Kentucky.
El Día de las Enfermedades Raras en los NIH se celebrará en el campus principal de los NIH (Centro de Conferencias Natcher) el martes 28 de febrero de 2023, de 9:00 a 17:00 (hora del este). Se transmitirá en directo virtualmente a través de NIH VideoCast y el evento quedará archivado para su posterior reproducción. El programa incluye mesas redondas, historias sobre enfermedades raras, expositores y pósteres científicos. La entrada es gratuita y abierta al público.
Los objetivos del Día de las Enfermedades Raras en los NIH son:
- Demostrar el compromiso del NIH de ayudar a las personas con enfermedades raras a través de la investigación.
- Destacar la investigación apoyada por el NIH y el desarrollo de diagnósticos y tratamientos.
- Iniciar un diálogo mutuamente beneficioso entre la comunidad de enfermedades raras.
- Intercambiar la información más reciente con las partes interesadas para avanzar en la investigación y los esfuerzos terapéuticos.
- Destacar las historias contadas por personas que viven con una enfermedad rara, sus familias y sus comunidades.
- Reunir a una audiencia amplia que incluya pacientes, defensores de pacientes, cuidadores, proveedores de atención médica, investigadores, aprendices, estudiantes, representantes de la industria y personal gubernamental.
Miércoles 3/1 y jueves 3/2
El miércoles 1 y el jueves 2 de marzo, la Fundación Everylife para Enfermedades Raras y los Defensores Legislativos de Enfermedades Raras organizarán la Conferencia Legislativa, una jornada de reuniones y ponencias para profundizar en la defensa de los derechos de las personas con enfermedades raras, el proceso legislativo y las políticas vigentes que afectan a la comunidad afectada. El jueves, el Caucus Congresional de Enfermedades Raras se reunirá antes de que los defensores se dividan para reunirse directamente con las oficinas de sus representantes en el Senado y la Cámara de Representantes.
Un grupo parlamentario es una agrupación de miembros del Congreso de los Estados Unidos que se reúne para perseguir objetivos legislativos comunes; en este caso, las enfermedades raras. El Grupo Parlamentario sobre Enfermedades Raras es una organización bicameral y bipartidista. ¡Puedes consultar si tus representantes en el Congreso participan y, si no es así, enviarles un correo electrónico invitándolos a unirse!
Cuando los defensores se reúnen con sus representantes, suelen tener un breve espacio de tiempo para hacer oír su voz. Normalmente, esto significa una “presentación” o “discurso de ascensor” de 30 a 60 segundos en el que usted cuenta su historia, explicando la enfermedad y cómo ha afectado su vida. Luego, los defensores hacen una “petición” o solicitud de acciones legislativas específicas que se pueden tomar para ayudar en términos de políticas.
¿Cómo participarás en la campaña de concienciación sobre las enfermedades raras este año? Envía un correo electrónico a la MGFA y cuéntanos.
