argenx anuncia resultados positivos del ensayo de fase 3 ADAPT OCULUS de VYVGART para la miastenia grave ocular
Febrero 26, 2026
Si padece miastenia gravis ocular, existen pocos tratamientos aprobados específicamente para esta forma de la enfermedad. Esto podría cambiar pronto. Un ensayo reciente de Vyvgart (efgartigimod alfa e hialuronidasa-qvfc) en adultos con MG ocular mostró una mejoría estadísticamente significativa de los síntomas oculares notificados por los pacientes, como ptosis (párpados caídos) y diplopía (visión doble), en comparación con placebo.
Basándose en estos resultados positivos, argenx planea presentar una solicitud de licencia de productos biológicos complementaria a la FDA, con la esperanza de allanar el camino para un tratamiento específico para la MG ocular.
Leer másDisfunción urinaria en la miastenia gravis: un estudio transversal de casos y controles
ciencia neurológica
Enero 3, 2026
Si bien los síntomas motores están bien documentados en la miastenia gravis, la prevalencia y la importancia clínica de la disfunción urinaria, en particular los síntomas de incontinencia urinaria (IU) y vejiga hiperactiva (VH), siguen estando poco explorados en la MG, y los informes previos se limitan a cohortes pequeñas.
Los resultados de este estudio mostraron que los síntomas de IU y VAH son más comunes en pacientes con MG que en el grupo control. La puntuación MG-AVD es un predictor independiente de IU, y la edad de inicio de la enfermedad puede influir en el momento de su desarrollo. La identificación e intervención tempranas pueden mejorar la evolución de los pacientes.
Leer másLa FDA aprueba inebilizumab-clon (UPLIZNA) de Amgen para tratar la miastenia gravis generalizada
Comunicado de prensa de Amgen
12 de diciembre de 2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos ha aprobado un nuevo tratamiento para la miastenia gravis generalizada.
Inebilizumab-cdon (nombre comercial: UPLIZNA) es un tratamiento con anticuerpos monoclonales que se dirige selectivamente a los linfocitos B CD19 positivos. Este enfoque aborda la causa biológica de la enfermedad. El tratamiento está aprobado por la FDA para adultos con diagnóstico de MG generalizada por AChR y MuSK. Los pacientes solo necesitan dos dosis al año, tras dos dosis de carga iniciales.
“Manejar una enfermedad rara y crónica puede implicar enfrentarse a síntomas recurrentes impredecibles y a programas de tratamiento exigentes”, afirmó Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la MGFA. “Esta aprobación marca un hito importante, ya que ofrece una eficacia duradera y un esquema de dosificación que proporciona a las personas con miastenia gravis generalizada seis meses sin tratamiento entre dosis de mantenimiento”.
Los datos del estudio proceden de Ensayo MINT, que comenzó en 2020. Los datos más recientes del ensayo de fase 3 fueron Presentado por el Dr. Richard Nowak en la Sesión Científica de la MGFA el 29 de octubre de 2025. Lea más sobre este anuncio en el sitio web de Amgen.
Leer másLos autoanticuerpos IgA demuestran un nuevo mecanismo de patología de la miastenia gravis 1 MuSK
Cerebro
28 de Octubre de 2025
Un estudio publicado en la revista Brain ofrece nuevos datos sobre la miastenia gravis (MG) asociada a MuSK, una forma rara de MG que provoca una debilidad muscular significativa. Hasta ahora, la mayoría de las investigaciones se han centrado en el IgG4 anti-MuSK, el principal autoanticuerpo de la enfermedad, que altera la agrupación de los receptores de acetilcolina y debilita la comunicación neuromuscular.
Este estudio, dirigido por el Dr. Gianvito Masi en el laboratorio del Dr. Kevin O'Connor en la Universidad de Yale, demuestra que otra clase de anticuerpos, la IgA, podría desempeñar un papel en la enfermedad. Los anticuerpos IgA suelen encontrarse en las mucosas, como en el intestino y los pulmones, donde ayudan a proteger contra las infecciones. Los investigadores descubrieron que un subgrupo de pacientes con miastenia gravis MuSK también presenta autoanticuerpos IgA dirigidos contra MuSK.
Utilizando autoanticuerpos IgA derivados de pacientes, tecnología de secuenciación de células B, cultivos de células musculares y experimentos in vivo, el equipo demostró que:
1) Las células productoras de IgA específicas de MuSK pueden sobrevivir durante años y no se eliminan completamente con tratamientos dirigidos a las células B (como la terapia anti-CD20).
2) Los autoanticuerpos IgA individuales pueden activar MuSK, pero cuando varios anticuerpos IgA actúan conjuntamente, pueden bloquear este proceso y causar debilidad. De hecho, en modelos experimentales, la combinación de autoanticuerpos IgA derivados de pacientes produjo síntomas miasténicos, lo que sugiere que la IgA anti-MuSK podría contribuir directamente a la patología de la enfermedad.
Esta es la primera evidencia que demuestra que los autoanticuerpos IgA pueden participar en la respuesta autoinmune contra MuSK. Estos hallazgos plantean nuevas preguntas sobre el papel de la inmunidad de las mucosas (como la influencia de infecciones o exposiciones ambientales) en la enfermedad. Una mejor comprensión de este proceso podría abrir nuevas vías de investigación y tratamientos futuros.
Leer másLas proteasas terapéuticas específicas de IgG e IgM desarman los autoanticuerpos del receptor de acetilcolina que impulsan la patología de la miastenia gravis.
Actas de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS)
23 de Octubre de 2025
El grupo MG de la Universidad de Yale, dirigido por Alexandra Bayer y en colaboración con Seismic Therapeutic, descubrió un nuevo papel de los autoanticuerpos IgM en la miastenia gravis (MG).
En la MG, el sistema inmunitario produce autoanticuerpos que interfieren con las señales entre los nervios y los músculos, lo que provoca debilidad. Con mayor frecuencia, estos autoanticuerpos dañinos pertenecen a la clase IgG, pero nuevas investigaciones han demostrado que, en algunas personas, otro tipo, llamado IgM, también puede desempeñar un papel importante.
Probaron un nuevo enfoque terapéutico llamado S-1117, una enzima diseñada para "desactivar" los autoanticuerpos IgG para que ya no causen daño. En la mayoría de las muestras de pacientes, esto funcionó bien. Sin embargo, en algunas muestras donde el tratamiento fue menos efectivo, descubrieron que los autoanticuerpos IgM eran los causantes de la enfermedad. Al combinar S-1117 con otra enzima dirigida a la IgM, lograron detener por completo los efectos nocivos de ambos tipos de autoanticuerpos.
Para las personas con MG, estos hallazgos son importantes porque apuntan a un futuro con tratamientos más personalizados. En lugar de un enfoque único, los médicos podrían identificar qué tipo de autoanticuerpo causa el problema en cada paciente y diseñar una terapia a medida para bloquearlo. Este descubrimiento ofrece nuevas esperanzas a los pacientes que no responden a los tratamientos actuales y demuestra el poder de la ciencia y la colaboración para acercarnos a una mejor atención y una vida mejor para todas las personas con MG.
Leer másResultados positivos del ensayo clínico de fase III para un posible nuevo tratamiento para la MG
Comunicado de prensa de AstraZeneca
24 Julio 2025
Los datos del estudio de un medicamento llamado gefurulimab demostraron una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa en la puntuación total de MG-ADL con respecto al valor inicial en la semana 26, en comparación con placebo. El estudio doble ciego incluyó a pacientes de 20 países.
La Dra. Kelly Gwathmey, vicepresidenta del Consejo Asesor Médico y Científico de la MGFA e investigadora principal del ensayo, afirmó: «La rápida fluctuación de los síntomas y la discapacidad impredecible asociada a la gMG pueden afectar prácticamente todos los aspectos de la vida del paciente, por lo que la intervención temprana y el control sostenido de la enfermedad son objetivos cruciales del tratamiento. Una opción de tratamiento con C5 autoadministrado una vez a la semana ofrecería a los pacientes mayor comodidad e independencia en el manejo de su afección, permitiéndoles tener un mayor control sobre su terapia».
Lea el comunicado de prensa a continuación.
Leer másJohnson & Johnson recibe la aprobación de la FDA para IMAAVYTM (nipocalimab-aahu)
Nuevo tratamiento aprobado para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada AChR+ o MuSK+
30 de Abril de 2025
La FDA ha aprobado IMAAVYTM (nipocalimab) para el tratamiento de personas mayores de 12 años con miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos (AChR+ o MuSK+). Johnson & Johnson afirma que este nuevo bloqueador de FcRn ofrece un control duradero de la enfermedad en la población más amplia de personas con MG.
“Constantemente escuchamos de personas que viven con miastenia gravis que tienen la esperanza de nuevas opciones de tratamiento que puedan ayudar a brindar mayor estabilidad, independencia y previsibilidad a sus vidas”, dijo Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la Myasthenia Gravis Foundation of America.
“Este tratamiento ofrece otra opción que podría ayudar a abordar la incertidumbre constante y el alto costo físico y mental que la recaída de los síntomas de MG representa para los pacientes y sus familias”.
La aprobación, que sigue a la designación de Revisión Prioritaria de la FDA, ofrece una nueva opción de tratamiento de eficacia comprobada, que puede ser utilizada por adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR) o anti-quinasa específica del músculo (MuSK). IMAAVY demostró una reducción rápida y sostenida de los niveles de autoanticuerpos de hasta un 75 % desde la primera dosis y durante un período de seguimiento de 24 semanas.
Lea más sobre este sorprendente anuncio y el último tratamiento de MG.
Leer másEl fibrinógeno sérico no está elevado en pacientes con miastenia gravis
15 de Abril de 2025
Un estudio publicado en la revista Scientific Reports se propuso confirmar los hallazgos de un estudio previo que sugería que el fibrinógeno sérico residual podría representar un biomarcador diagnóstico universal para la MG. Mediante diversas metodologías para comparar los niveles de fibrinógeno entre pacientes con MG y controles, los autores no encontraron niveles elevados de fibrinógeno sérico en pacientes con MG. Estos resultados subrayan la necesidad de replicar los nuevos hallazgos para asegurar nuestro objetivo común de identificar biomarcadores eficaces para la MG.
Leer másVyvgart Hytrulo para autoinyección ahora está aprobado por la FDA
10 de Abril de 2025
Vyvgart Hytrulo, un tratamiento aprobado por la FDA para la miastenia gravis generalizada AcHR, ya está disponible en Estados Unidos como autoinyección. Quienes toman el fármaco pueden administrarse la inyección en casa, en una sola dosis, lo que ofrece mayor flexibilidad a los pacientes.
Leer másLa FDA de EE. UU. aprueba el uso ampliado de eculizumab para la miastenia grave pediátrica
Marzo 12, 2025
Buenas noticias para los jóvenes diagnosticados con miastenia gravis: la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el uso ampliado del eculizumab de Alexion/AstraZeneca (SOLIRIS®) para el tratamiento de pacientes pediátricos de seis años o más con miastenia gravis generalizada (MGg) con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina positivos (AChR-Ab+). Esta acción convierte a eculizumab en el primer y único tratamiento aprobado por la FDA disponible para pacientes pediátricos con MGg.
Eculizumab es un anticuerpo monoclonal que actúa inhibiendo la proteína del complemento C5 para prevenir el daño tisular mediado por el complemento y fue aprobado por primera vez para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en 2007. Con base en los resultados de un ensayo clínico fundamental de fase 3 (REGAIN, NCT01997229), fue aprobado como tratamiento para adultos con gMG en 2017. Un estudio positivo reciente de un solo brazo (NCT03759366) en pacientes con gMG refractaria AChR-Ab+ de 12 a 17 años proporcionó evidencia que respalda su uso en la población pediátrica.
“La miastenia gravis puede afectar a cualquier persona a cualquier edad y es extremadamente devastadora para los pacientes jóvenes y sus familias”, declaró Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la Fundación de Miastenia Gravis de América. “Gracias a investigaciones pioneras y al compromiso con el avance de las terapias, los pacientes pediátricos con MGg ahora cuentan con una nueva opción de tratamiento que podría ayudarles a vivir una mejor calidad de vida con MG. Reconocemos la extraordinaria labor de Alexion/AstraZeneca y la FDA para impulsar este avance. Esto no sería posible sin el apoyo de nuestra comunidad global de MG para garantizar que la concienciación y la educación sobre esta enfermedad debilitante se difundan por todo el mundo”.
El eculizumab se administra mediante infusión intravenosa. Presenta varias consideraciones de seguridad, incluyendo un mayor riesgo de infección grave y potencialmente mortal causada por Neisseria meningitidis. Los pacientes solo pueden acceder a la terapia a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Gestión de Evaluación de Riesgos (REMS) para mitigar el riesgo.
Referencias:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
¿La extirpación quirúrgica del timo tiene consecuencias nocivas?
Neurología
24 de Mayo de 2024
Recientemente, se ha planteado la preocupación por las consecuencias nocivas de la extirpación quirúrgica del tejido tímico, incluso en pacientes que se someten a una timectomía por miastenia grave (MG) o a una resección de un timoma. Esta revisión adopta un enfoque multidisciplinario para examinar la evidencia sobre los riesgos a largo plazo de cáncer y autoinmunidad después de la timectomía. Concluimos que para los pacientes con MG con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina positivos
En el caso de los pacientes con timoma, la extirpación del timo ofrece importantes beneficios que superan con creces los riesgos potenciales. Sin embargo, la extirpación incidental de tejido tímico durante otras cirugías torácicas debe minimizarse siempre que sea posible.
NMD Pharma completa con éxito la primera fase del estudio clínico NMD670 en MG: fase 2 activa y en proceso de reclutamiento
Documento de Science Translational Medicine
Marzo 20, 2024
Después de completar con éxito la fase 1 de dosis única ascendente en voluntarios sanos, se probó NMD670 en pacientes con MG en un ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, de dosis única y cruzado de tres vías. El ensayo clínico evaluó la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinamia de NMD670 en 12 pacientes con MG leve. NMD670 tuvo un perfil de seguridad favorable y condujo a mejoras clínicamente relevantes en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis (QMG). Este estudio traslacional que abarca desde registros de fibras musculares individuales hasta pacientes proporciona una prueba del mecanismo de inhibición de ClC-1 como un posible enfoque terapéutico en MG y respalda el desarrollo futuro de NMD670.
NMD ha abierto la fase 2 y actualmente está activo y reclutando pacientes con MG. Visita La página del estudio en ClinicalTrials.gov para determinar su elegibilidad y cómo solicitar ser parte de esta emocionante prueba.
Eficacia comparativa de la azatioprina y el micofenolato de mofetilo para la miastenia gravis (PROMISE-MG): un estudio de cohorte prospectivo
The Lancet Neurology
Marzo 2024
Este estudio tuvo como objetivo evaluar la eficacia comparativa de la azatioprina y el micofenolato de mofetilo en el tratamiento de la miastenia grave, y evaluar el efecto de la dosis y la duración del tratamiento. En el estudio, más de la mitad de los pacientes tratados con azatioprina y micofenolato de mofetilo sintieron que su calidad de vida mejoró; no se observaron diferencias en los resultados clínicos entre los dos fármacos. Los eventos adversos asociados con la azatioprina fueron potencialmente más graves que aquellos asociados con el micofenolato de mofetilo, aunque el micofenolato de mofetilo es teratogénico. Las dosis de azatioprina inferiores a las recomendadas podrían ser efectivas, con una reducción de los eventos adversos dependientes de la dosis. Se requieren más estudios de eficacia comparativa para informar las opciones de tratamiento en la miastenia grave.
Este estudio fue financiado, en parte, por la Fundación Miastenia Gravis de América.
Defensor de los mayores de cincuenta años
2024 de febrero
Glenda Thomas, líder del grupo de apoyo de MGFA, ha estado compartiendo su historia durante varios años, incluso en un artículo reciente en un periódico local (consúltelo en la página 16). También analiza la importancia de los grupos de apoyo cuando se enfrenta a una enfermedad crónica como la miastenia gravis.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) ya está disponible comercialmente en los EE. UU. para el tratamiento de la miastenia grave generalizada (gMG) en pacientes adultos con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR) positivos
Sitio web de la UCB
Enero 3, 2024
UCB, una empresa biofarmacéutica global, anunció hoy que ZILBRYSQ® (zilucoplan) ya está disponible en los EE. UU. para el tratamiento de la miastenia grave generalizada (MGg) en pacientes adultos que son positivos para anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR). ZILBRYSQ fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) el 17 de octubre de 2023.1
ZILBRYSQ está disponible con receta médica en una jeringa precargada lista para usar que se administra una vez al día.
Lea el comunicado de prensa AQUÍ
UCB anuncia la aprobación por parte de la FDA de EE. UU. de ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) para el tratamiento subcutáneo de adultos con miastenia grave generalizada
Sitio web de la UCB
17 de Octubre de 2023
UCB anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado ZILBRYSQ® (zilucoplan) para el tratamiento de la miastenia grave generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR). Zilucoplan es el primer inhibidor del complemento C5 dirigido por vía subcutánea que se administra una vez al día para la MGg y es autoadministrado.
Zilucoplan es el primer inhibidor peptídico dirigido del componente 5 del complemento (inhibidor de C5) que se administra por vía subcutánea (SC) una vez al día. Es la única terapia dirigida a la gMG que se administra por sí misma en pacientes adultos con gMG con anticuerpos anti-AChR positivos. Los beneficios del tratamiento autoadministrado pueden incluir una reducción del tiempo de viaje hacia y desde los hospitales, una menor interferencia con las obligaciones laborales y una mayor independencia. A diferencia de los inhibidores de C5 de anticuerpos monoclonales, como péptido, zilucoplan se puede utilizar con inmunoglobulina intravenosa y recambio plasmático, sin necesidad de una dosificación suplementaria.
La aprobación de la FDA de zilucoplan1 está respaldada por datos de seguridad y eficacia del estudio RAISE (NCT04115293), publicado en The Lancet Neurology en mayo de 2023. El estudio RAISE fue un estudio multicéntrico, de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, el perfil de seguridad y la tolerabilidad de zilucoplan en pacientes adultos con gMG con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR) positivos.
“Este es un avance importante para la comunidad porque, con más tratamientos aprobados por la FDA para la miastenia gravis generalizada, los médicos tienen herramientas adicionales para tratar esta enfermedad de manera individualizada y adecuada para cada paciente”, dijo Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la Myasthenia Gravis Foundation of America. “Estamos muy agradecidos a UCB por ser parte de la comunidad de miastenia gravis y por su compromiso continuo de encontrar soluciones para las personas que viven con esta enfermedad neuromuscular autoinmune crónica”.
Con la aprobación de zilucoplan, junto con el bloqueador del receptor Fc neonatal (FcRn) de la compañía, RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), que fue aprobado a principios de este año por la FDA, la cartera de UCB ofrece a los profesionales de la salud la opción de abordar la activación del complemento o los autoanticuerpos patógenos para los pacientes apropiados.
Lea el anuncio oficial de noticias de UCB.
Lea el documento de estudio RAISE.
Evaluación de la quimioterapia de dosis alta y el trasplante de células hematopoyéticas en la miastenia grave grave
Anales de Neurología Clínica y Traslacional
19 de Septiembre de 2023
Resumen de: Dakota Campbell –Gerente del Programa de Comunicaciones - Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras, Hospital de Niños de Cincinnati, Cincinnati, Ohio 45229
La miastenia gravis (MG) es un trastorno neuromuscular poco frecuente causado por una respuesta autoinmune que bloquea o daña los receptores de acetilcolina en los músculos. La quimioterapia de dosis alta (HDIT) y el trasplante autólogo de células hematopoyéticas (TCH), también conocido como trasplante de médula ósea, son tratamientos potenciales para la MG.
En este estudio, los investigadores investigaron la seguridad y eficacia de HDIT y HCT en un paciente con MG grave resistente al tratamiento.
Los resultados muestran que la HDIT y la HCT indujeron la remisión de la MG. El equipo evaluó el efecto del tratamiento sobre la inmunopatología subyacente. Curiosamente, los autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR), los mediadores patogénicos conocidos de la enfermedad, no disminuyeron apreciablemente después del tratamiento.
Los autores afirman que estos hallazgos sugieren que, además de los autoanticuerpos AChR, puede haber un mecanismo de enfermedad celular que responde a una terapia de dosis alta. Se necesitan más estudios para establecer si la HDIT y el HCT pueden ser una terapia eficaz para la MG grave.
Telemedicina en la miastenia grave: lo que estamos aprendiendo de un estudio piloto
Red de enfermedades raras de miastenia grave
22 de agosto de 2023
Para obtener más información sobre el uso de la telesalud en la miastenia gravis, la Red de Enfermedades Raras de Miastenia Gravis (MGNet) está llevando a cabo un estudio piloto, “Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG)” (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). El equipo está evaluando las visitas de telesalud y las evaluaciones remotas específicas de la enfermedad para pacientes con miastenia gravis.
Aquí, la investigadora principal Amanda Guidon, MD, MPH, y Meridith O'Connor, paciente de MG y vicepresidenta adjunta de participación del paciente, defensa y políticas en la MGFA, comparten más sobre el estudio y su impacto en la comunidad de pacientes e investigadores.
Lea más sobre esta investigación publicada
La modificación de las células T de los pacientes crea un nuevo enfoque para el tratamiento de la miastenia grave y otras enfermedades
Sitio web cartesiano
1 Julio 2023
Cartesian Therapeutics anunció la publicación de los resultados positivos del primer ensayo clínico exitoso de terapia celular con ARN para pacientes con enfermedades autoinmunes. Al modificar las células T de los pacientes con ARNm (una forma de terapia rCAR-T), el estudio ha creado un enfoque novedoso para tratar potencialmente la miastenia gravis (MG) y otras enfermedades autoinmunes.
Los datos demuestran una mejoría clínica potente y duradera en pacientes con MG, lo que representa el primer ensayo de fase 2 exitoso que utiliza terapia celular con ARN.
“Estamos agradecidos a nuestra comunidad de pacientes y médicos con MG por permitir el desarrollo clínico de terapias novedosas como rCAR-T”, afirmó Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de Myasthenia Gravis Foundation of America. “Una terapia segura y personalizada con un beneficio clínico duradero sería una adición bienvenida al creciente conjunto de herramientas de tratamientos para la MG”.
Los resultados descritos en The Lancet Neurology El artículo sugiere que las células CAR-T r pueden ser útiles en el tratamiento de una variedad de otras enfermedades autoinmunes y pueden superar muchos de los riesgos y toxicidades asociados con las células CAR-T convencionales basadas en ADN. El comunicado de prensa “Seguridad y eficacia de la terapia con células T con receptor de antígeno quimérico de ARN autólogo (rCAR-T) en la miastenia grave: un estudio de fase 1b/2a prospectivo, multicéntrico, abierto y no aleatorizado”, comparte más detalles.
También puedes descargar manuscrito completo.
Para obtener más información sobre el estudio de Cartesian con rCAR-T, o revisar otros ensayos clínicos de MG abiertos y en proceso de reclutamiento a los que puede postularse, visite el sitio Página de ensayos clínicos de MGFA.
UCB anuncia la aprobación de RYSTIGGO® por parte de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de la miastenia grave generalizada
Sitio web de la UCB
27 de Junio de 2023
UCB anunció la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) de un nuevo tratamiento llamado RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) para adultos con miastenia gravis generalizada que son positivos para anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) o anti-tirosina quinasa muscular específica (MuSK).
Rozanolixizumab-noli es una inyección de infusión subcutánea y el único tratamiento aprobado por la FDA en adultos para gMG con anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK positivos, los dos subtipos más comunes de gMG.
La aprobación de la FDA de EE. UU. se basa en el estudio fundamental de fase 3 MycarinG en gMG2, un gran estudio de fase 3 que demostró que el tratamiento con rozanolixizumab-noli resultó en mejoras estadísticamente significativas en los resultados específicos de gMG, incluidas actividades cotidianas como respirar, hablar, tragar y poder levantarse de una silla.
“Queremos agradecer a UCB por su continuo compromiso con la comunidad de MG para brindar una nueva opción de tratamiento aprobada por la FDA para la miastenia gravis generalizada a los pacientes y sus médicos tratantes”, dijo Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). “Las personas que viven con miastenia gravis generalizada continúan experimentando importantes necesidades médicas no satisfechas, esto significa que ampliar la cantidad de opciones de tratamiento aprobadas por la FDA es particularmente importante para tratar esta enfermedad neuromuscular autoinmune crónica”.
Rozanolixizumab-noli estará disponible comercialmente en EE. UU. durante el tercer trimestre de 3.
Lea el comunicado de prensa oficial de UCB.
argenx anuncia la aprobación por parte de la FDA de EE. UU. de la inyección de VYVGART Hytrulo para uso en subcue en MG generalizada
sitio web argenx
21 de Junio de 2023
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado otro tratamiento eficaz para la miastenia gravis generalizada. argenx ha anunciado que VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa y hialuronidasa-qvfc), una inyección subcutánea para pacientes adultos con MG que son positivos para anticuerpos del receptor antiacetilcolina (AChR).
VYVGART Hytrulo es una combinación de productos subcutáneos de efgartigimod alfa, un fragmento de anticuerpo IgG1 humano comercializado para uso intravenoso como VYVGART, y de hialuronidasa humana recombinante PH20 (rHuPH20), la tecnología de administración de fármacos ENHANZE® de Halozyme para facilitar la administración subcutánea de productos biológicos. El producto debe ser administrado por vía subcutánea por un profesional sanitario en una única inyección (dosis fija de 1,008 mg) durante 30-90 segundos en ciclos de una inyección semanal durante cuatro semanas.
“La comunidad de MG está entusiasmada y llena de energía con otro tratamiento eficaz aprobado por la FDA disponible para las personas diagnosticadas con MG generalizada. Gracias a nuestro socio industrial, argenx”, dijo Samantha Masterson, presidenta y directora ejecutiva de la Myasthenia Gravis Foundation of America. “La facilidad y conveniencia de un tratamiento inyectable subcutáneo sin duda será muy bien recibida por la comunidad de pacientes porque el proceso de tratamiento se adapta a la vida diaria de los pacientes de todo el país. Los pacientes tienen un enfoque individualizado y otra opción importante para controlar sus síntomas personales únicos de MG”.
Para obtener más información, puede leer el comunicado de prensaVisita el sitio web oficial que te ofrece argenx. vyvgarthytrulo.com.
El Dr. James Howard habla sobre las complicaciones de la miastenia grave
AJMC.com
26 de Mayo de 2023
Las terapias actuales para la miastenia gravis pueden crear otras complicaciones, dijo el Dr. James F. Howard Jr., profesor de neurología en la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, exjefe de la División de Trastornos Neuromusculares y exprofesor distinguido James F. Howard de Enfermedades Neuromusculares.
Información clinicoserológica sobre pacientes con miastenia grave inducida por inhibidores del punto de control inmunitario
Anales de Neurología Clínica y Traslacional
Marzo 2023
Dr. Gianvito Masi y Dr. Kevin C. O'Connor
Recientemente se han descrito casos de miastenia gravis (MG) como eventos adversos raros pero potencialmente mortales después de la administración de inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI), un nuevo tipo de inmunoterapia contra el cáncer. Los pacientes con ICI-MG a menudo dan positivo en las pruebas de autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR), pero a diferencia de la MG idiopática, se desconoce el papel de los autoanticuerpos del AChR en la patología de ICI-MG. Para abordar esto, estudiamos una cohorte de pacientes con ICI-MG mediante el perfil funcional de sus autoanticuerpos del AChR. Descubrimos que un subconjunto de pacientes puede albergar autoanticuerpos del AChR con características moleculares similares a las de la MG idiopática. Sin embargo, en otros casos, dichos autoanticuerpos carecen de potencial patogénico manifiesto, lo que sugiere factores alternativos como mediadores clave de la enfermedad. Estos hallazgos tienen implicaciones clínicas directas, ya que desafían el papel de las pruebas de autoanticuerpos del AChR para establecer diagnósticos definitivos de ICI-MG y corroboran la necesidad de una evaluación exhaustiva al evaluar los eventos adversos relacionados con ICI.
Leer artículo completo publicado AQUÍ.