Comunicados de imprensa e notícias da MGFA

A MGFA financia quatro projetos de pesquisa em miastenia grave por meio do Prêmio de Projeto Piloto de Alto Impacto.

27 de março de 2026

A Myasthenia Gravis Foundation of America, principal organização de defesa dos pacientes com foco exclusivo em miastenia gravis, tem o prazer de anunciar os vencedores do Prêmio de Projeto Piloto de Alto Impacto de 2025.

Quatro pesquisadores foram selecionados para o prêmio de 2025:

• Valentina Damato, MD, PhD, Universidade de Florença, Itália

• Sarah Hoffmann, médica, doutora, mestre em ciências, Charité – Universitätsmedizin Berlim, Alemanha

• Maartje G. Huijbers, PhD e Dana Vergoossen, PhD, Centro Médico da Universidade de Leiden, Holanda

• Vijay G. Sankaran, MD, PhD, Escola de Medicina de Harvard, Estados Unidos

Esta bolsa financia pesquisas clínicas focadas na mensuração de resultados em pacientes ou em avanços nas práticas clínicas ou de pesquisa que aprimorem os paradigmas de tratamento atuais. O objetivo da MGFA é apoiar pesquisas em estágio inicial que levem a novas investigações financiadas por entidades federais, farmacêuticas ou fundações privadas.

Esta é a segunda vez que a MGFA financia projetos de pesquisa fora dos Estados Unidos, em consonância com nossa missão de investir em ciência de ponta para aprimorar o tratamento da miastenia gravis. Os contemplados são da Itália, Alemanha, Holanda e Estados Unidos.

Este grupo exemplar de cientistas concentra-se em uma variedade de tópicos relacionados à miastenia gravis e à autoimunidade. Seus estudos financiados explorarão o componente genético hereditário da MG, biomarcadores preditivos, biologia da doença em todo o seu espectro e a estrutura do anticorpo MuSK.

O programa de bolsas da MGFA faz parte da missão da organização sem fins lucrativos de melhorar vidas e aprimorar o atendimento por meio da descoberta científica.

Desde a sua fundação em 1952, a MGFA tem liderado o apoio às iniciativas científicas mais promissoras, financiando pesquisas, incentivando jovens cientistas e clínicos e impulsionando um abrangente registro de pacientes. As pesquisas resultaram em melhorias significativas nas técnicas de diagnóstico, tratamentos e terapias, além de um melhor controle das doenças. Saiba mais sobre a agenda de pesquisa da MGFA.

Leia sobre os destinatários

A Vitaccess e a Myasthenia Gravis Foundation of America firmam parceria estratégica para promover a geração de evidências do mundo real em miastenia gravis.

12 de fevereiro de 2026

Boston, MA, EUA e Oxford, Reino Unido – A Vitaccess, líder na geração de evidências científicas e baseadas na realidade, firmou uma parceria exclusiva com a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), tornando a MGFA a colaboradora oficial do registro Vitaccess Real MG (VRMG), para criar uma das plataformas de evidências mais abrangentes e centradas no paciente em miastenia gravis (MG).

A parceria aborda um desafio crítico na miastenia gravis (MG), uma doença autoimune rara e altamente imprevisível: embora os ensaios clínicos demonstrem eficácia, raramente capturam a experiência longitudinal do paciente, cada vez mais exigida por órgãos reguladores, financiadores e entidades de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). O registro VRMG integrará dados clínicos com resultados relatados pelos pacientes, monitorando a eficácia do tratamento, os sintomas e a qualidade de vida ao longo de um período prolongado em contextos da vida real. Isso gerará evidências de alta qualidade para apoiar submissões regulatórias, acesso ao mercado e estratégias comerciais, o que ajudará a desenvolver novas terapias eficazes para pacientes com MG mais rapidamente.

A colaboração irá:

• Apresentar a plataforma VRMG aos membros já cadastrados na MGFA e à sua comunidade mais ampla de pacientes e médicos. 
• Integrar os mais de 10 anos de dados legados do registro da MGFA em um repositório MG confidencial e seguro, oferecendo um recurso valioso para análises retrospectivas. 
• Levar a voz da MGFA ao Conselho Consultivo Científico da VRMG, garantindo que o registro continue a refletir as prioridades dos pacientes e dos médicos. 
• Fortalecer as oportunidades para estudos liderados por investigadores, uma vez que a MGFA continua a oferecer bolsas académicas para apoiar a investigação em conjuntos de dados de MG.
• Aprimorar o recrutamento para ensaios clínicos, permitindo que os pesquisadores identifiquem e envolvam participantes elegíveis de forma mais eficiente por meio do ecossistema expandido e enriquecido do registro de MG.

“Existe uma lacuna entre o que os ensaios clínicos podem demonstrar e o que os responsáveis ​​pela tomada de decisões precisam ver.” Disse Mark Larkin, PhD, CEO e fundador da Vitaccess. "Isso é particularmente evidente em uma doença como a miastenia gravis. Realizamos pesquisas centradas no paciente em MG desde 2019, sempre em parceria com grupos de apoio. Esta parceria com a MGFA é empolgante – estamos combinando anos de confiança depositada por eles junto aos nossos pacientes com nossa expertise científica e infraestrutura de engajamento do paciente habilitada por tecnologia, criando relacionamentos duradouros com os pacientes que se valorizam ao longo do tempo. Juntos, construiremos evidências que acreditamos que, em última análise, melhorarão os resultados para pacientes e cuidadores que vivem com MG.”

Samantha Masterson, presidente e CEO da MGFA, disse: “Nossa comunidade sempre compreendeu o valor de contribuir para pesquisas que possam melhorar a qualidade de vida de pessoas com miastenia gravis (MG). Essa parceria garante que essas valiosas contribuições dos pacientes influenciem descobertas inovadoras e potenciais novos tratamentos. O rigor científico da Vitaccess, seu histórico comprovado na geração de evidências de nível regulatório e sua capacidade de projetar estudos desde a Fase I até a fase pós-comercialização a diferenciam de soluções puramente tecnológicas, tornando a Vitaccess a parceira ideal para pesquisa. Os dados que nossos membros compartilharam na última década agora irão fundamentar uma nova onda de evidências e possuem um imenso potencial para ajudar pesquisadores, clínicos e empresas farmacêuticas a compreender a MG de maneiras que não eram possíveis no passado.”

A miastenia gravis (MG) é uma doença autoimune neuromuscular crônica rara que causa fraqueza muscular flutuante e fatigável, frequentemente começando nos olhos, rosto ou garganta, causando pálpebras caídas, visão dupla e dificuldade para falar e engolir, podendo afetar braços, pernas e a respiração. A MG apresenta manifestações clínicas altamente variáveis, com os sintomas influenciados pela causa específica, tipo e outros fatores.

Oportunidades de parceria

A Vitaccess convida parceiros das áreas farmacêutica e biotecnológica a explorarem como o registro VRMG pode atender às necessidades de evidências ao longo do ciclo de vida do produto, desde o desenvolvimento inicial até a pós-aprovação. O registro oferece diversos modelos de colaboração, incluindo parcerias estratégicas de dados, subestudos personalizados e suporte para estudos de viabilidade e recrutamento de participantes em ensaios clínicos.

Próximo webinar

A MGFA e a Vitaccess serão as anfitriãs. um webinar informativo virtual on Sexta-feira, 20 de fevereiro, Das 14h às 15h (horário do leste dos EUA) / 19h às 20h (horário de Greenwich), realizaremos uma teleconferência para apresentar o registro VRMG e explicar como pacientes e profissionais de saúde podem participar. Em breve, compartilharemos mais detalhes e incentivamos todos os membros da comunidade de miastenia gravis interessados ​​a se juntarem a nós e descobrirem como podem contribuir para esta importante iniciativa.

Sobre o registro Vitaccess Real MG (VRMG)

O Vitaccess Real MG é um registro de pacientes desenvolvido para coletar dados observacionais longitudinais sobre miastenia gravis, seu tratamento e impacto nos sintomas, atividades diárias e qualidade de vida. O registro vincula dados relatados diretamente pelos pacientes com dados relatados por profissionais de saúde e dados dos prontuários médicos dos pacientes.

Sobre a Vitaccess

A Vitaccess, líder sediada no Reino Unido na geração de evidências do mundo real, preenche a lacuna de conhecimento para empresas biofarmacêuticas, colocando as vozes dos pacientes no centro da pesquisa relevante. Por meio de pesquisas rigorosas e conduzidas por especialistas, oferecemos todo o espectro da geração de evidências, desde a elicitação qualitativa de conceitos até registros longitudinais. A Vitaccess integra dados de Prontuários Eletrônicos de Pacientes (PEP) com resultados relatados pelos pacientes, pesquisa qualitativa e estudos de preferências, fornecendo evidências do mundo real com nuances que apoiam a tomada de decisões por parte de pagadores e órgãos reguladores, em diversas áreas terapêuticas, incluindo doenças raras, oncologia, doenças respiratórias e hematologia.

Para saber mais, visite nosso site: https://vitaccess.com

Sobre a Fundação Americana de Miastenia Gravis

A Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) é a maior e principal organização de defesa dos pacientes nos Estados Unidos, dedicada exclusivamente à busca de melhores tratamentos e ao apoio a pessoas que vivem com a rara doença autoimune neuromuscular miastenia gravis. Financiamos as descobertas de pesquisa mais promissoras e oferecemos programas centrados no paciente e materiais educativos para conectar membros da comunidade global de MG e melhorar a vida daqueles que convivem com a doença.     

Contato de mídia

Michael Antonellis
Vice-presidente de Marketing e Comunicações Globais
Fundação Miastenia Gravis da América

Graças a uma bolsa da MGFA, dados do registro de pacientes com miastenia gravis levam a um novo artigo científico.

8 de janeiro de 2026

Uma bolsa de pesquisa da MGFA impulsionou o entendimento de como as características clínicas e o impacto da miastenia gravis podem diferir entre grupos raciais e étnicos. Os pesquisadores descobriram

• Pacientes brancos com miastenia gravis apresentam predominantemente início tardio da doença, enquanto pacientes afro-americanos e hispânicos apresentam predominantemente início precoce.
• Observou-se maior frequência de sintomas nos membros/bulbares e maiores pontuações basais nos questionários MG-ADL/MG-QOL15r em afro-americanos e hispânicos.
• Os impactos psiquiátricos da miastenia gravis incluem ansiedade e/ou depressão.
• Pacientes afro-americanos e hispânicos apresentaram maior probabilidade de intubação e maiores custos de hospitalização.
• Pacientes brancos apresentaram maior probabilidade de mortalidade hospitalar.

Leia mais sobre este estudo em Jornal das Ciências Neurológicas.

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As gravações da Sessão Científica da MGFA de 2025 já estão disponíveis.

2 de dezembro de 2025

No dia 29 de outubro, a MGFA realizou sua Sessão Científica anual na Reunião Anual da AANEM. Este encontro reúne pesquisadores, neurologistas, jovens cientistas e outros médicos para discutir as mais recentes descobertas científicas que nos impulsionam rumo a um mundo sem miastenia gravis.

Pesquisadores, cientistas, clínicos e outros membros da comunidade de miastenia gravis (MG) interessados ​​nas últimas novidades científicas sobre a doença agora podem assistir às apresentações do evento. Encontre todas as sessões aqui. Lista de reprodução do YouTube.

Pesquisa financiada por bolsa da MGFA publicada no periódico Brain e nos Anais da Academia Nacional de Ciências (PNAS).

11 de novembro de 2025

Pesquisadores da Universidade de Yale publicaram dois importantes artigos científicos em outubro. Seu trabalho, financiado em parte pela MGFA (Associação de Pesquisa Médica da Flórida), explora o papel dos anticorpos e autoanticorpos na miastenia gravis.

Um estudo publicado no Cérebro Oferece novas perspectivas sobre a miastenia gravis causada pelo gene MuSK.

Este estudo, liderado pelo Dr. Gianvito Masi no laboratório do Dr. Kevin O'Connor, mostra que outra classe de anticorpos, a IgA, pode desempenhar um papel na doença. Os anticorpos IgA são geralmente encontrados em locais mucosos, como no intestino e nos pulmões, onde ajudam a proteger contra infecções. Os pesquisadores descobriram que um subgrupo de pacientes com miastenia gravis (MG) associada ao gene MuSK também apresenta autoanticorpos IgA direcionados à proteína MuSK.

Um estudo publicado no PNAS Descobriu-se um novo papel para os autoanticorpos IgM na miastenia gravis.

Na miastenia gravis (MG), o sistema imunológico do corpo produz autoanticorpos que interferem na comunicação entre nervos e músculos, causando fraqueza. Na maioria das vezes, esses autoanticorpos nocivos pertencem à classe IgG, mas novas pesquisas mostraram que, em algumas pessoas, outro tipo, chamado IgM, também pode desempenhar um papel importante.

Leia mais sobre esses dois estudos através do link abaixo.

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A MGFA homenageia neurologista britânico com o primeiro prêmio de reconhecimento pela trajetória de pesquisa inovadora em miastenia gravis.

Conselheiro de Doenças Raras

10 de julho de 2025

HAIA, Holanda — Angela Vincent, formada em Medicina, é uma das especialistas mais reconhecidas mundialmente em miastenia gravis (MG). Mas talvez ela nunca tivesse alcançado esse status se tivesse permanecido em seu emprego inicial em um hospital de Londres, na Inglaterra, realizando apendicectomias e partos.

No início deste ano, a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) concedeu ao cientista britânico seu primeiro prêmio Lifetime Achievement Award durante a 15ª Conferência Internacional sobre Miastenia e Distúrbios Relacionados, realizada aqui.

“Angela tem sido uma figura constante na vanguarda da pesquisa sobre miastenia gravis por 50 anos”, disse Kevin O'Connor, PhD, consultor científico-chefe da fundação, ao apresentar o prêmio. “Ela se tornou uma cientista muito respeitada quando havia pouquíssimas mulheres em [ciência, tecnologia, engenharia e matemática (STEM)]. Seu trabalho é abrangente e foi publicado nos principais periódicos do mundo. Seu trabalho é duradouro e sua pesquisa resiste ao teste do tempo.”

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Pacientes presentes na Conferência da MGFA compartilham suas experiências de vida com miastenia grave.

Conselheiro de Doenças Raras

13 de maio de 2025

HAIA, Holanda — Quatro mulheres de quatro países europeus compartilharam como é viver com miastenia grave (MG), durante uma sessão no primeiro encontro da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) fora dos EUA.

A 15ª Conferência Internacional da MGFA sobre Miastenia e Distúrbios Relacionados atraiu 650 clínicos, pesquisadores e defensores de pacientes de 44 países para esta cidade holandesa.

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Em apoio à comunidade de doenças raras: a MGFA defende a triagem neonatal.

Declaração da MGFA

7 de maio de 2025

MGFA recentemente assinaram uma carta liderada pela Organização Nacional para Doenças Raras Exortamos o governo federal a restabelecer o Comitê Consultivo sobre Doenças Hereditárias em Recém-Nascidos e Crianças. A extinção deste órgão consultivo pode ter consequências a longo prazo para as famílias afetadas por doenças raras, especialmente aquelas com condições hereditárias ou de início precoce.

Embora a maioria dos casos de miastenia grave não seja detectada ao nascimento, as síndromes miastênicas congênitas, um grupo de doenças hereditárias raras da junção neuromuscular, podem surgir na infância e fazem parte do amplo panorama das doenças neuromusculares raras. O apoio a esta carta reflete o compromisso da MGFA com:

• Detecção e intervenção precoces para doenças raras.
• Proteger a infraestrutura federal que beneficia toda a nossa comunidade.
• Manifestando solidariedade a outras organizações de pacientes que lutam por reconhecimento, recursos e melhores resultados de saúde.

Acreditamos que todo bebê que nasce com uma doença ou condição rara tratável merece uma chance de diagnóstico e tratamento precoces. Diagnosticar doenças, mesmo quando não há cura disponível, é crucial para a compreensão da doença, orientando os esforços de pesquisa para, eventualmente, encontrar curas. Preservar e fortalecer o sistema de triagem neonatal do nosso país é fundamental para atender às necessidades de saúde de hoje e das futuras gerações.

Obrigado por fazer parte desta comunidade e por continuar a defender os nossos interesses.

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A FDA aprova o bloqueador de FcRn nipocalimab para diversas formas de miastenia grave generalizada.

Neurologia ao vivo

30 de abril de 2025

A direção da MGFA compartilhou suas opiniões sobre a recente aprovação pela FDA de mais uma opção de tratamento para miastenia gravis.

“Recebemos constantemente relatos de pessoas que vivem com miastenia gravis e que esperam por novas opções de tratamento que possam trazer mais estabilidade, independência e previsibilidade às suas vidas”, disse Samantha Masterson, presidente e diretora executiva da Myasthenia Gravis Foundation of America. “O anúncio de hoje oferece mais uma opção que pode ajudar a lidar com a constante incerteza e o grande impacto físico e mental que a recidiva dos sintomas da MG representa para os pacientes e suas famílias.”

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A MGFA financia pesquisa que revela mecanismos causadores da miastenia gravis por deficiência de AChR.

8 de abril de 2025

Uma pesquisa inovadora, financiada em parte por uma bolsa da MGFA, foi publicada em Célula em 8 de abril. No estudo, “Mecanismos autoimunes elucidados por meio de estruturas de receptores de acetilcolina muscular.” Pesquisadores analisaram os autoanticorpos de seis pacientes diferentes com miastenia grave. Eles descobriram que esses anticorpos podem interromper o funcionamento normal do receptor de diversas maneiras.

Leia mais sobre este importante estudo no site da Universidade da Califórnia – San Diego.

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Conferência de pacientes da MGFA destaca educação para o bem-estar e ciência.

Notícias sobre miastenia grave

1 de abril de 2025

Mais de 500 membros da miastenia grave A comunidade de pacientes com miastenia gravis (MG) é esperada na Conferência Nacional de Pacientes da MGFA deste ano, que apresentará estratégias para educação do paciente, avanços na ciência e no tratamento, e discussões sobre o controle da MG.

“Nosso programa deste ano inclui uma combinação verdadeiramente fascinante de atualizações sobre novos tratamentos, estratégias para melhorar a qualidade de vida e métodos úteis para defender as necessidades dos pacientes”, disse a presidente e CEO Samantha Masterson. “Temos muito orgulho de sediar este evento de grande impacto todos os anos.”

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Apoio contínuo da MGFA à pesquisa sobre MG

13 de fevereiro de 2025

A Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) está acompanhando de perto as ações executivas referentes ao financiamento federal para pesquisa e manterá a comunidade de pesquisadores de miastenia gravis informada sobre quaisquer desenvolvimentos que afetem os esforços de pesquisa em andamento ou futuros. Pesquisadores de todo o país têm expressado crescente incerteza e preocupação com a estabilidade do financiamento. Apesar desses desafios, a MGFA permanece comprometida em apoiar a comunidade científica e seu trabalho inovador na compreensão e no tratamento da miastenia gravis.

A pesquisa acadêmica é crucial para impulsionar avanços que melhorem a vida de pessoas com miastenia gravis (MG). O avanço e o financiamento da pesquisa são essenciais para desvendar as causas da MG e desenvolver novos tratamentos para aliviar seus sintomas debilitantes. Embora a MGFA (Associação de Pesquisa de Miastenia Gravis) e outras organizações ofereçam bolsas de pesquisa, as instituições federais continuam sendo as principais financiadoras de laboratórios acadêmicos independentes que realizam pesquisas sobre MG.

A MGFA reafirma seu profundo compromisso em apoiar e defender o financiamento de pesquisas para impulsionar a inovação e melhorar os resultados para pessoas que vivem com miastenia gravis. Esse compromisso é parte integrante da missão contínua da MGFA de melhorar a vida daqueles afetados por essa condição desafiadora.

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A MGFA e a Bionews se unem para levar notícias sobre miastenia gravis a um público mais amplo.

Comunicado de imprensa da MGFA

9 de janeiro de 2025

O Myasthenia Gravis News, distribuído pela Bionews, é uma fonte de notícias online destinada a fornecer à comunidade de miastenia gravis (MG) as notícias e informações mais recentes sobre a doença, bem como perspectivas em primeira mão de pacientes e cuidadores. Este feed de notícias apresenta artigos oportunos focados em diversos tópicos, incluindo novas pesquisas sobre MG, histórias de pacientes e cuidadores, novos tratamentos e resultados de estudos, informações gerais sobre o manejo da MG e dicas úteis de toda a comunidade.

A MGFA entende o valor dessas informações oportunas para pessoas que vivem com miastenia gravis, por isso firmamos uma parceria com a Bionews para destacá-las. O feed de notícias sobre Miastenia Gravis no site da MGFAAgora, os visitantes do myasthenia.org têm acesso direto às informações e notícias fornecidas pela Bionews.

Saiba mais e acesse o feed de notícias.

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MGFA concede bolsa para explorar a imunopatologia da miastenia grave soronegativa.

Comunicado de imprensa da MGFA

7 de janeiro de 2025 

A Myasthenia Gravis Foundation of America tem o prazer de anunciar o ganhador do Prêmio Nancy Law de Impacto de 2024: Dr. Kevin C. O'Connor, professor de neurologia e imunobiologia da Escola de Medicina de Yale. Este prestigioso prêmio inclui uma bolsa de US$ 300,000 para apoiar o projeto de pesquisa do Dr. O'Connor.

O projeto do Dr. O'Connor visa compreender melhor as funções anormais do sistema imunológico que contribuem para a miastenia gravis soronegativa.

Muitas pessoas diagnosticadas com miastenia gravis (MG) apresentam autoanticorpos específicos no sangue, que sabidamente interferem na comunicação entre nervos e músculos. A MG soronegativa é uma forma da doença na qual não são detectados autoanticorpos que possam explicar os sintomas.

Como o Dr. O'Connor destacou em sua proposta, aqueles que vivem com miastenia gravis soronegativa frequentemente enfrentam maiores desafios no acesso a tratamentos e cuidados médicos. Obter uma compreensão mais profunda das anormalidades do sistema imunológico subjacentes à miastenia gravis soronegativa é essencial para o desenvolvimento e a aprovação de novas terapias.

Por meio de nosso programa de bolsas, a MGFA financia pesquisas promissoras para descobrir novos tratamentos em potencial e maneiras de melhorar a qualidade de vida de pessoas com miastenia gravis. Em 2024, a MGFA destinou mais de US$ 1 milhão para pesquisas.

Saiba mais sobre o Dr. O'Connor e suas pesquisas.

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