MGFA正在推动下一代重症肌无力护理的发展。

自成立以来,重症肌无力基金会(MGFA)一直致力于支持能够改善重症肌无力患者生活质量的研究。我们的资助项目持续发展壮大,MGFA在过去五年中已投入3.1万美元的资金,其中包括2025年将提供的850,000万美元资助。

由 MGFA 资助的研究人员正在取得新的发现,为未来取得更大的科学进步奠定基础。

安娜·蓬加博士一直致力于改进重症肌无力(MG)的诊断和监测工具及治疗,包括生物标志物的研究。生物标志物是疾病的可测量指标——体内能够指示疾病状态或进展的物质。仅去年一年,她就与他人合著了五篇关于重症肌无力的论文和书籍章节,并受邀在五月份举行的重症肌无力基金会(MGFA)第十五届国际重症肌无力及相关疾病大会上就其研究成果发表演讲。她最新发表的论文探讨了重症肌无力患者体内T细胞的化学特征,为理解自身免疫的复杂性提供了新的视角。


来源:蛋白质组学分析揭示重症肌无力患者 T 细胞的炎症失衡和激活缺陷,《免疫学前沿》,Amol K Bhandage 和 Anna Rostedt Punga(2025 年 8 月)

Kevin O'Connor 博士和 Ryan Hibbs 博士共同撰写了一篇论文,分享了不同功能状态下人类成人乙酰胆碱受体 (AChR) 的高分辨率冷冻电镜结构。AChR 是一种自身抗体,在重症肌无力 (MG) 中会错误地攻击人体自身的乙酰胆碱受体。通过揭示这些自身抗体如何直接抑制 AChR 通道的激活,这些发现为 MG 的免疫发病机制提供了关键见解,并可为开发个体化疗法提供理论框架。


资料来源:通过肌肉乙酰胆碱受体结构阐明的自身免疫机制,Cell,Huanhuan Li,Minh C. Pham,Jinfeng Teng,Kevin C. O'Connor,Colleen M. Noviello,Ryan E. Hibbs(2025 年 5 月 1 日)


三位MGFA资助获得者——博士。法特梅·哈尼-哈比巴巴迪、凯文·奥康纳和艾米·S·佩恩—参与撰写了一篇论文,报告了一种嵌合自身抗体受体(CAAR)的设计,该受体有望成为未来AChR-MG治疗方案的一部分。这项研究表明,特定的跨膜结构域(CD28 TMD)对于CAAR的稳定性和体内功能至关重要,为未来开发AChR-MG的精准细胞免疫疗法奠定了基础。


来源:Sangwook Oh、Fatemeh Khani-Habibabadi、Kevin C. O'Connor 和 Aimee S. Payne 于 2025 年 2 月 28 日发表的《AChR 嵌合自身抗体受体 T 细胞的组成和功能及其在重症肌无力中抗原特异性 B 细胞耗竭的作用》一文,发表于《科学进展》杂志。