医疗培训和 CME | 美国重症肌无力基金会

临床护理与指南

重症肌无力管理国际共识指南

重症肌无力（MG）治疗指南是国际MG专家组历时三年，就MG患者的各种治疗方案达成共识的成果。该指南由我们的医学和科学顾问委员会成员牵头制定，并于2020年11月3日发表在《神经病学》（Neurology）杂志上，标题为“重症肌无力管理国际共识指南——2020更新”。该指南是为MG患者诊疗医生提供的重要新资源。

如需观看关于重症肌无力治疗指南的网络研讨会，请访问发布网站。您还可以查看2016年7月26日发布的题为“重症肌无力管理国际共识指南”的原始论文。

要观看有关重症肌无力治疗指南的网络研讨会，请点击这里。

重症肌无力：医疗保健人员手册
作者：James F. Howard，医学博士

2009年，重症肌无力基金会（MGFA）出版了首部专门面向医疗保健专业人员的重症肌无力综合手册。该手册旨在帮助参与重症肌无力患者护理和管理的医护人员。手册分为多个章节，以便于医护人员对重症肌无力患者进行评估、诊断和管理。PDF下载。

各节讨论与以下内容相关的问题：

医师信息
护士执照
麻醉
急救护理
社会心理：从诊断到终身管理
物理疗法
职业理疗
言语病理学和吞咽
牙科保健
药剂师指南

您也可以获取适用于 iPad、iPhone 和 Mac 的 iBook 版用户手册——点击此处免费获取。

药物与重症肌无力（医疗专业人士参考资料）（PDF）

生活质量 (QOL) 测量

MGQOL 15r：由于其临床测量学特性的改进和易用性，MG-QOL15r 现已成为重症肌无力患者首选的健康相关生活质量 (HRQOL) 评估工具。此次修订并不否定之前使用 MG-QOL15 进行的研究或结果解读。

MGQOL 15：这是一项旨在评估重症肌无力相关生活各方面的调查问卷。15 项 MG-QOL 15 与其他重症肌无力特异性量表（MGC、MG-ADL 和 MG-MMT）之间存在良好的相关性。MG-QOL 15 在临床实践中具有结构效度，是评估重症肌无力患者生活质量的有效工具。然而，判断病情改善或恶化所需的变化幅度因重症肌无力的严重程度而异。MG-QOL 15 可由患者自行填写，也可由医生、受过培训的诊所工作人员或研究协调员进行评估。如需参考，可在此处获取原始 MGQOL15 。

下载 MGQOL15r 开始

参考文献：

Burns, TM 等，2016）。MG -QOL15 的国际临床计量学评价，导致 MG-QOL15R 的轻微修订和后续验证。《肌肉与神经》2016 年 12 月；54(6):1015-1022。

Burns, TM、Grouse CK、Conway MR、Sanders, DB 和 mg 综合和 mg qol-15 研究组。在实践环境中构建和同时验证 MG-QOL 15。肌肉神经。2010；41(2)：219-226。

Burns, TM、Grouse CK、Wolfe, GI、Conway MR、Sanders, DB；mg 综合和 mg qol-15 研究组。MG-QOL 15 用于跟踪重症肌无力患者的健康相关生活质量。肌肉神经 2011；43 (1):14-18

评估工具和结果衡量指标

MG 日常生活活动 (MG-ADL)

MG-ADL量表可快速评估重症肌无力（MG）症状的严重程度；该量表已通过验证，并与QMG评分呈正相关。MG-ADL量表与更新、已验证的MG疗效评价指标（MGC和MGQOL15）高度相关。MG-ADL评分提高2分提示临床症状有所改善。MG-ADL量表可作为研究工具，并应用于日常临床管理。MG-ADL评分可由医生、受过培训的诊所工作人员或研究协调员进行。如需使用此量表，请联系Mapi研究信托基金。

在此处下载 MG-ADL。

参考文献：Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. 重症肌无力日常生活活动概况。神经病学。1999;52:1487-1489

Muppidi S、Wolfe、GI、Conaway M、Burns、TM；MG 综合和 MG-QOL15 研究组。MG ADL：仍然是一个相关的结果测量指标。肌肉神经，2011；44(5)：727-731。

可选仪器

MGFA临床分类、MGFA 干预后状态 (PIS) 和 MGFA 治疗状态常用于临床研究，有时也用于临床实践。

在区分轻度（II 级）和中度（III 级）以及中度（III 级）和重度（IV 级）时，MGFA 分类具有一定的主观性。此外，它对每次就诊之间的变化不敏感。
点击此处下载 MGFA 分类.
MGFA PIS 是干预后状态的衡量指标，但对 MG 状态的细微变化不敏感。它缺乏改善或恶化的定义，但依赖于 QMG 或 MGC 定义（参见 QMG 和 MGC 部分）。
点击此处下载 MGFA-PIS.
MGFA 治疗状态是当前治疗的描述工具，可用于临床实践和研究。
点击此处下载 MGFA 治疗状态.
MG-MMT 评分是肌肉群强度的总和，每个肌肉群的等级从 0（功能正常）到 4（完全瘫痪）。这些是 MG 患者常规测试的肌肉。
点击此处下载 MG-MMT 分数.

参考文献：

Jaretzki A 3rd、Barohn RJ、Ernstoff RM、Kaminski HJ、Keesey JC、Penn AS、Sanders DB。重症肌无力：临床研究标准建议。美国重症肌无力基金会医学科学顾问委员会工作组。神经病学。2000；55(1)：16-23。

Sanders DB、Tucker-Lipscomb B、Massey JM。重症肌无力的简易徒手肌肉测试。验证并与 QMG 评分进行比较。Ann NY Acad Sci。2003；998：440-444。

Benatar M、Sanders DB、Burns TM、Cutter GR、Guptill JT、Baggi F、Kaminski HJ、Mantegazza R、Meriggioli MN、Quan J、Wolfe GI；美国重症肌无力基金会医学科学顾问委员会重症肌无力研究设计工作组。重症肌无力临床试验建议。肌肉神经。2012；45(6)：909-917。

重症肌无力改善和恶化的推荐客观指标

有两种量表可供选择。任何一种都可用于临床和研究：

定量重症肌无力 (QMG) 测试

QMG测试是一种专门为重症肌无力 (MG) 开发的标准化定量肌力评分系统。QMG 已通过验证，并在之前的多项试验中被研究人员使用。数值越高，代表功能障碍越严重。2000 年 MGFA 工作组报告建议将其作为改善和恶化的指标。近期数据支持将 QMG 2 或 3 分的变化作为最小临床意义变化的标准，具体数值取决于 MG 的严重程度：对于轻度（QMG 0-9）至中度（QMG 10-16）疾病，2 分的变化具有临床意义；对于重度 MG（QMG >16），3 分的变化具有临床意义。尽管 MGFA 工作组 2012 年的最新建议是使用 MGC，但目前尚缺乏前瞻性研究来比较 MGC 和 QMG 在检测改善和恶化方面的表现。由于 QMG 的最小临床意义变化取决于基线疾病严重程度，因此此类研究具有重要意义。 QMG 可由受过培训的医生、研究协调员或临床评估员进行管理。

下载定量重症肌无力 (QMG) 测试：

手册（PDF）请点击此处。如需使用此量表，请联系Mapi Research Trust获取许可。本手册旨在指导临床评估人员和医生如何进行重症肌无力定量（QMG）测试。

参考文献：

Barohn RJ、McIntire D、Herbelin L、Wolfe GI、Nations S、Bryan WW。定量重症肌无力评分的可靠性测试。Ann NY Acad Sci。1998；841：769-772。

Katzberg HD、Barnett C、Merkies IS、Bril V。重症肌无力的最小临床重要差异：随机试验的结果。肌肉神经。2014；49(5):661-665。

MG 复合材料 (MGC)

MG综合评分（MG Composite，MGC）已被证明是评估重症肌无力（MG）患者临床状态的可靠有效工具，适用于临床实践和临床试验。2012年，美国重症肌无力基金会医学科学顾问委员会的MG研究设计工作组推荐MGC用于临床试验，以确定治疗反应。MGC用于定量确定患者信息系统（PIS）中“改善”和“恶化”的定义，因为3分的变化被认为具有临床意义。选择MGC而非QMG的原因在于，MGC“根据临床意义进行加权，并纳入了患者报告结局”。然而，目前尚缺乏前瞻性研究来比较MGC和QMG在检测改善和恶化方面的表现。MGC可由受过培训的医生、研究协调员或临床评估人员进行评估。

点击此处下载MG复合材料。

参考文献：

Sadjadi R、Conaway M、Cutter G、Sanders DB、Burns TM；MG 综合 MG-QOL15 研究组。使用 Rasch 分析对重症肌无力综合症状进行心理测量评估。肌肉神经。2012；45(6)：820-825。
Benatar M、Sanders DB、Burns TM、Cutter GR、Guptill JT、Baggi F、Kaminski HJ、Mantegazza R、Meriggioli MN、Quan J、Wolfe GI；美国重症肌无力基金会医学科学顾问委员会重症肌无力研究设计工作组。重症肌无力临床试验建议。肌肉神经。2012；45(6)：909-917。

教育与继续医学教育

重症肌无力中的补体驱动病理：将证据转化为治疗策略 (2026)

本次 90 分钟的免费 CME 课程（1.5 学分）探讨了补体生物学在全身性重症肌无力发病机制中的作用。

报名注册

神经肌肉接头处的补体介导损伤已被公认为乙酰胆碱受体阳性重症肌无力（AChR阳性gMG）的驱动因素，然而，针对该通路不同位点的治疗策略仍是临床上一个复杂且活跃的研究领域。欢迎参加由James F. Howard Jr.博士和Saiju Jacob博士主讲的继续医学教育（CME）活动，深入探讨补体生物学在gMG发病机制中的作用，从经典的C5裂解和膜攻击复合物（MAC）形成等级联激活过程，到目前已获批准药物的作用机制差异，以及基于siRNA的C5清除疗法的新兴作用。专家组将比较FcRn阻滞剂和抗CD19 B细胞清除疗法的作用机制、应用原理和最新数据，分析现有疗法的优势和局限性，并探讨新兴疗法在gMG治疗方案中的潜在应用。此外，我们还将提供gMG患者的访谈，让学员了解患者的真实经历以及他们对未来的期许。

学习目标：

描述全身型重症肌无力（gMG）的病理生理学，包括突触后膜上的抗体结合和神经肌肉接头处经典补体级联的激活。
解释 C5 介导的膜攻击复合物 (MAC) 的形成如何导致结构损伤。
描述重症肌无力（gMG）现有靶向治疗的机制、关键临床数据和公认的局限性。
评估新型补体调节方法与现有补体靶向疗法在治疗重症肌无力方面有何不同。
讨论新兴治疗方法的最新安全性和有效性研究结果，并根据现有证据探讨其在未来治疗策略中的应用前景。

发言人：

詹姆斯·霍华德二世，医学博士
神经病学、医学和相关健康学教授
北卡罗来纳大学教堂山分校

Saiju Jacob，MBBS，MD，DPhil，FRCP，FAAN
神经科顾问
伯明翰大学医院

本次活动由全球教育集团（Global Education Group，简称Global）和MedliveCME, LLC（原名PlatformQ Health Education, LLC）联合举办，并与美国国家罕见病组织（NORD）和美国重症肌无力基金会（MGFA）合作开展。本次活动由Regeneron Pharmaceuticals, Inc.提供的独立教育资助支持。

报名注册

认知、进步、行动：优化全身型重症肌无力患者的预后（2025）

项目主任 Kelly Gwathmey 博士与顶尖专家和鼓舞人心的患者贡献者一起，通过这个免费的、由三部分组成的、获得 CME 认证的教育项目，强调了以患者为中心的全身性重症肌无力 (gMG) 治疗方法的价值：

意识——“gMG 之声”互动视频模块基于真实的患者与医生对话，深入探讨了 gMG 患者在医疗保健过程中所经历的体验和挑战，以及以患者为中心的治疗方法如何能够带来改变。

进展——在五集“gMG疾病对话”视频播客系列中，Gwathmey 博士和每一集的主题专家探讨了最新的临床突破和新兴数据，同时提供了关于gMG管理的专家见解和实用指导。

行动——通过这套可下载、即用型的临床医生和患者教育资源工具包，将“洞见转化为行动”。这些宣传册由临床专家和重症肌无力患者共同编写，旨在方便临床实践和患者立即使用，以改善重症肌无力患者的护理和共同决策。

观看节目

重症肌无力的紧急处理：急救人员概述

发言人：

佛蒙特大学医学中心 Michael Hehir 博士
麻省总医院 Amanda Guidon 博士

会议描述：

重症肌无力是一种罕见疾病，会导致随意肌群（包括呼吸肌）出现波动性无力。重症肌无力很容易被误诊为其他神经肌肉疾病或药物滥用等疾病。重症肌无力危象是危及生命的重症肌无力恶化症状，不熟悉重症肌无力的医务人员可能无法识别，甚至可能加剧病情。

这是一个30分钟的讲座，涵盖了护士和急救人员重症肌无力的紧急处理。讲座内容将通过案例进行阐述。本讲座由美国重症肌无力基金会教育委员会制作。

修读年限：30分钟
可用信贷: 护士 0.5 CNE
教育程度：介绍

单击此处访问此网络研讨会。

访问持久性学习材料学习者通知文件。

出版物和参考资料

重症肌无力及相关疾病第三版 (3)

《重症肌无力及相关疾病》第三版现已出版。该书由前重症肌无力基金会（MGFA）理事会成员亨利·卡明斯基医学博士和现任重症肌无力/科学顾问委员会主席、乔治·华盛顿大学琳达·库斯纳博士共同撰写，概述了重症肌无力研究和理解领域的一系列重大进展。新版的总体目标与前两版相同——为临床医生和科研人员提供一个共同的资源，以了解神经肌肉传递障碍的临床、转化和基础科学领域取得的卓越成就。个人和机构可通过此处的Springer链接购买纸质版和电子版。

临床研究标准（PDF)

2000 年，MGFA 医学/科学顾问委员会的一个工作组发表了一篇论文，提出了 MG 严重程度的分类系统和 MG 治疗反应的定义，以实现临床试验和结果研究记录和报告的统一性。

有关重症肌无力临床试验的最新建议，请参阅以下文件。

神经科医生

2002 年 XNUMX 月：重症肌无力
 Michael W. Nicolle，医学博士 FRCPC D. Phil。

电子医药

诊断和治疗方法总结
eMedicine 是互联网上医生和其他医疗保健专业人士最权威、最易获取的医疗参考资料。该循证内容由 8,000 多名医生或医疗保健提供者作者和编辑定期更新，提供 38 个临床领域的最新实践指南。

MEDLINEplus

来自美国国立卫生研究院国家医学图书馆
MedlinePlus 是美国国立卫生研究院为患者及其家人和朋友开设的网站。该网站由美国国家医学图书馆制作，以您能理解的语言提供有关疾病、状况和健康问题的相关信息。

实践资源/面向医护人员的患者资料

我们为医疗专业人士提供各种材料，帮助您更好地了解 MG。这些材料面向医生、研究人员、科学家、护士、急救医疗专业人员以及医疗行业的其他人员。

如需下载贵办公室的信息手册，请访问我们的宣传册页面或通过 mgfa@myasthenia.org 联系我们。
如需了解 MGFA 提供的重症肌无力资源的简要概述，以便与您的患者分享，请下载此PDF.

研究和医疗活动

2025 年 MGFA 科学会议录像现已上线

2025 年 12 月 2 日

10月29日，MGFA在AANEM年会上举办了年度科学会议。此次会议汇聚了研究人员、神经科医生、青年研究人员和其他医生，共同探讨推动我们走向一个没有重症肌无力的世界的最新“简明科学”。

对重症肌无力最新研究成果感兴趣的研究人员、科学家、临床医生和其他重症肌无力社群成员现在可以观看本次活动的演讲。所有演讲均可在此YouTube 播放列表中找到。

国际会议论文集

14 年 10 月 12 日至 2022 日举行的第 XNUMX 届 MGFA 重症肌无力及相关疾病国际会议的论文集发表在开放获取期刊《RRNMF 神经肌肉杂志》上。

查看会议记录

几十年来，临床医生和科学家都参加 MGFA 会议，分享该领域的最新发现。这是专家们的聚会，既有经验丰富的研究人员，也有崭露头角的从业者。

MGFA 致力于举办这项活动，作为我们使命一致的目标的支柱，即引领和支持重症肌无力方面的有前景的研究。感谢我们敬业的指导委员会，特别是我们的联合主席 Carolina Barnett-Tapia 医学博士和 Kevin O'Connor 博士。我们也感谢我们的活动赞助商。

IgA自身抗体揭示了1 MuSK重症肌无力病理学的新机制

大脑

2025 年 10 月 28 日

发表在《大脑》（Brain）杂志上的一项研究为MuSK型重症肌无力（MG）提供了新的见解。MuSK型重症肌无力是一种罕见的MG类型，会导致严重的肌肉无力。此前，大多数研究都集中在MuSK IgG4上，它是该疾病的主要自身抗体，会破坏乙酰胆碱受体的聚集并削弱神经肌肉之间的通讯。

这项由耶鲁大学凯文·奥康纳博士实验室的詹维托·马西博士领导的研究表明，另一种抗体类型——IgA——可能在该疾病中发挥作用。IgA抗体通常存在于肠道和肺部等黏膜部位，帮助机体抵御感染。研究人员发现，一部分MuSK重症肌无力患者体内也存在靶向MuSK的IgA自身抗体。

研究团队利用患者来源的IgA自身抗体、B细胞测序技术、肌肉细胞培养和体内实验，证明了：

1) MuSK 特异性 IgA 产生细胞可以存活数年，并且不能被针对 B 细胞的治疗（如抗 CD20 疗法）完全消除。

2）单个IgA自身抗体可以激活MuSK，但当多个IgA抗体共同作用时，它们反而会阻断这一过程，导致肌无力。事实上，在实验模型中，患者来源的多种IgA自身抗体的组合产生了重症肌无力症状，这表明MuSK IgA可能直接参与疾病的发病机制。

这是首个证据表明IgA自身抗体可能参与针对MuSK的自身免疫反应。这些发现引发了关于黏膜免疫（例如感染或环境暴露的影响）在该疾病中作用的新问题。更好地理解这一过程有望为研究和未来的治疗开辟新的途径。

治疗性 IgG 和 IgM 特异性蛋白酶可消除导致重症肌无力病理的乙酰胆碱受体自身抗体

美国国家科学院院刊（PNAS）

2025 年 10 月 23 日

由亚历山德拉·拜耳领导的耶鲁大学 MG 研究小组与 Seismic Therapeutic 公司合作，发现了 IgM 自身抗体在重症肌无力 (MG) 中的新作用。

在重症肌无力症中，人体免疫系统会产生自身抗体，干扰神经和肌肉之间的信号传递，导致虚弱。这些有害的自身抗体通常属于IgG类，但新的研究表明，在某些人中，另一种名为IgM的自身抗体也可能发挥重要作用。

他们测试了一种名为 S-1117 的新治疗方法，这种酶旨在“解除”IgG 自身抗体的攻击，使其不再造成损害。在大多数患者样本中，这种方法效果良好。然而，在一些治疗效果较差的样本中，他们发现 IgM 自身抗体才是导致疾病的元凶。通过将 S-1117 与另一种靶向 IgM 的酶配对，他们能够完全阻止这两种自身抗体的有害作用。

对于重症肌无力患者来说，这些发现意义重大，因为它们预示着未来更加个性化的治疗方案。医生或许能够识别出每位患者体内究竟是哪种自身抗体导致了疾病，并制定相应的治疗方案来阻断它，而无需采用“一刀切”的治疗方法。这一发现为对现有疗法无效的患者带来了新的希望，并展现了科学与合作的力量，它正推动我们为每一位重症肌无力患者提供更优质的医疗服务，改善他们的生活。

重症肌无力患者乙酰胆碱自身抗体致病特性分布不均一且随时间变化

由第一作者、MGFA McSpadden 研究员 Fatemeh Khani-Habibabadi撰写的这篇发表于《神经病学：神经免疫学与神经炎症》期刊的研究论文，重点关注了部分重症肌无力 (MG) 患者体内存在的自身抗体亚群，这些抗体可能介导致病机制，或者包含某些疗法可能无法有效靶向的同种型。因此，作者建议在未来的 MG 临床试验中纳入全面的自身抗体谱分析，以进一步研究其与治疗结果的潜在关联。

阅读论文。

重症肌无力患者血清纤维蛋白原不升高

2025 年 4 月 15 日

《科学报告》杂志上的一项研究旨在证实先前一项研究的发现，该研究表明残留血清纤维蛋白原可能是一种通用的重症肌无力 (MG) 诊断生物标志物。作者采用多种方法比较了 MG 患者和对照组的纤维蛋白原水平，结果未发现 MG 患者的血清纤维蛋白原水平升高。这些结果强调了重复新发现的必要性，以确保我们共同的目标——找到有效的 MG 生物标志物。

这项研究的部分资金来自 MGFA 高影响力试点项目奖。

阅读有关该研究的更多信息。

AANEM 发布神经肌肉疾病糖皮质激素相关并发症管理新国际共识指南

经过数年的深入研究，美国神经肌肉疾病学会 (AANEM) 实践问题审查小组 (PIRP) 的“神经肌肉疾病中糖皮质激素相关并发症”工作组近期在《肌肉与神经》(Muscle & Nerve)杂志上发表了国际共识声明。该工作组由医学博士 Ruple Laughlin 担任主席，Laughlin 博士与 Corey Bacher 博士、Pushpa Narayanswami 博士和 Charles Kassardijan 博士共同担任资深作者。

查阅指导文件：神经肌肉疾病中糖皮质激素相关并发症管理的国际共识指南。

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) 在 52 周内显著改善乙酰胆碱受体自身抗体阳性患者的全身性重症肌无力症状

2025 年 3 月 14 日

安进公司公布了其 III 期 MINT 试验的积极结果。该试验是一项随机对照试验，旨在评估 UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）的疗效和安全性^。结果表明，在初始负荷剂量后，每年两次给药，UPLIZNA 对乙酰胆碱受体自身抗体阳性 (AChR+) 的重症肌无力 (gMG) 患者具有持久且稳定的疗效。

MGFA 首席医疗顾问 Richard J. Nowak 医学博士、理学硕士，也是重症肌无力诊所的主任
耶鲁大学全球首席研究员。

他说：“这些结果表明，UPLIZNA 能够持续缓解 gMG 患者的烦人症状并改善他们的日常生活活动。”

手术切除胸腺是否会带来有害后果？

神经内科

2024 年 5 月 24 日

最近，人们开始担心手术切除胸腺组织会带来不良后果，包括因重症肌无力 (MG) 接受胸腺切除术或切除胸腺瘤的患者。本综述采用多学科方法来审查胸腺切除术后癌症和自身免疫的长期风险证据。我们得出结论，对于乙酰胆碱受体抗体阳性的 MG 患者

对于患有胸腺瘤的患者，切除胸腺的好处远远大于潜在风险。然而，应尽可能减少在其他胸部手术中意外切除胸腺组织。

在这里阅读全文

硫唑嘌呤与霉酚酸酯治疗重症肌无力的比较效果 (PROMISE-MG)：一项前瞻性队列研究

柳叶刀神经病学

2024 年 3 月

本研究旨在评估硫唑嘌呤和霉酚酸酯在重症肌无力治疗中的相对有效性，并评估治疗剂量和治疗持续时间的影响。在研究中，超过一半接受硫唑嘌呤和霉酚酸酯治疗的患者感觉生活质量有所改善；两种药物的临床结果没有差异。与硫唑嘌呤相关的不良事件可能比霉酚酸酯更严重，尽管霉酚酸酯具有致畸性。低于推荐剂量的硫唑嘌呤可能有效，并且剂量依赖性不良事件减少。需要进行更多的比较有效性研究来指导重症肌无力的治疗选择。

这项研究的部分资金由美国重症肌无力基金会资助。

点击此处阅读全文。

MGFA 医学和科学顾问关于近期新候选生物标志物研究的声明

2024 年 2 月 8 日

您可能最近读到过，阿尔伯塔大学的一个研究团队宣布，他们可能已经找到了一种重症肌无力（MG）的通用候选生物标志物（纤维蛋白原——血液凝固的关键成分）。在最新发表的研究中，该团队报告称，他们利用先进的蛋白质组学技术发现了这种候选生物标志物，可以通过血液检测来诊断重症肌无力。

美国重症肌无力基金会 (MGFA) 的医学和科学顾问评估了这份报告，并同意这些发现非常有趣，可能对 MG 研究和临床护理产生重大影响。话虽如此，与所有新的科学发现一样，需要独立验证来确认这些发现。我们期待在这一领域开展更多研究，以了解纤维蛋白原在 MG 中的可能作用和效用。生物标志物研究仍然是自身免疫性 MG 领域的一项关键优先事项。

评估重症重症肌无力的高剂量化疗和造血细胞移植

临床和转化神经病学年鉴

2023 年 9 月 19 日

近期发表的报告：自体干细胞移植后重症肌无力缓解

摘要撰写人：达科塔·坎贝尔 –辛辛那提儿童医院罕见病临床研究网络传播项目经理，俄亥俄州辛辛那提市，邮编：45229

重症肌无力 (MG) 是一种罕见的神经肌肉疾病，由自身免疫反应引起，这种反应会阻断或损害肌肉上的乙酰胆碱受体。高剂量化疗 (HDIT) 和自体造血细胞移植 (HCT)（也称为骨髓移植）是 MG 的潜在治疗方法。

在这项研究中，研究人员调查了 HDIT 和 HCT 对于重度难治性 MG 患者的安全性和有效性。

结果表明，HDIT 和 HCT 可缓解 MG。研究小组评估了治疗对潜在免疫病理学的影响。有趣的是，乙酰胆碱受体自身抗体 (AChR)（已知的疾病致病介质）在治疗后并没有明显降低。

作者指出，这些发现表明，除了 AChR 自身抗体外，细胞疾病机制（对高剂量疗法有反应）可能在病理学中发挥作用。需要进一步研究以确定 HDIT 和 HCT 是否能有效治疗重度 MG。

您可以在 Wiley.com 图书馆.

重症肌无力的远程医疗：我们从一项试点研究中了解到了什么

重症肌无力罕见疾病网络

2023 年 8 月 22 日

为了进一步了解远程医疗在重症肌无力中的应用，重症肌无力罕见病网络 (MGNet) 正在开展一项试点研究，即“针对重症肌无力的远程医疗调整疾病特定结果测量试点试验 (ADAPT-teleMG)”(clinicaltrials.gov ID NCT05917184)。该团队正在评估针对重症肌无力患者的远程医疗就诊和远程疾病特定评估。

在这里，首席研究员、医学博士、公共卫生硕士 Amanda Guidon 和重症肌无力患者兼美国重症肌无力基金会 (MGFA) 患者参与、宣传和政策助理副总裁 Meridith O'Connor 分享了有关该研究及其对患者和研究界的影响的更多信息。

阅读全文。

修改患者 T 细胞创造了治疗重症肌无力和其他疾病的新方法

笛卡尔网站
2023 年 7 月 1 日

为了让 MG 社区及时了解新的研究发现，我们想向您介绍《柳叶刀神经病学》上新发表的研究。

MGFA 行业合作伙伴 Cartesian Therapeutics 宣布公布了针对自身免疫性疾病患者的 RNA 细胞疗法首次成功临床试验的积极结果。通过用 mRNA（一种 rCAR-T 疗法）修改患者的 T 细胞，该研究创造了一种可能治疗重症肌无力 (MG) 和其他自身免疫性疾病的新方法。

数据显示 MG 患者的临床症状得到了强大而持久的改善，代表了使用 RNA 细胞疗法进行的首次成功的 2 期试验。

美国重症肌无力基金会总裁兼首席执行官 Samantha Masterson 表示：“我们感谢重症肌无力患者和医生群体推动 rCAR-T 等新型疗法的临床开发。安全、个性化且具有持久临床益处的疗法将成为日益壮大的重症肌无力治疗工具包中受欢迎的补充。”

《柳叶刀神经病学》杂志发表的论文结果表明，rCAR-T疗法可能有助于治疗多种其他自身免疫性疾病，并有望克服传统DNA CAR-T细胞疗法的诸多风险和毒性。题为“自体RNA嵌合抗原受体T细胞（rCAR-T）疗法治疗重症肌无力的安全性和有效性：一项前瞻性、多中心、开放标签、非随机1b/2a期研究”的新闻稿已在线发布。

您也可以下载完整稿件。

要了解有关 Cartesian 的 rCAR-T 研究的更多信息，或查看其他正在招募患者的 MG 临床试验（您可以申请参加），请访问临床试验页面。

重症肌无力 (MG) 中的人类“三重威胁”自身抗体克隆的鉴定。

发表了 Minh Pham、Kevin O'Connor 博士及其来自耶鲁大学和宾夕法尼亚大学的同事的手稿。

抗体通常被认为是人体免疫系统抵御病毒和细菌等微生物的防御手段之一。然而，在重症肌无力 (MG) 等自身免疫性疾病中，一些抗体会针对我们自身的组织，因此它们被称为自身抗体。为了更好地了解 MG 的致病原因，我们从 MG 患者捐赠的样本中寻找这些极其罕见的自身抗体（如大海捞针）。

我们利用新技术和策略，从 MG 患者样本中生产出重组 AChR 特异性自身抗体，然后研究其生化特性以及其执行与 MG 相关的致病机制的能力。我们发现这些自身抗体可以通过三种不同的方式介导病理：阻断乙酰胆碱的结合、减少 AChR 的数量以及激活补体（我们免疫系统中通常抵抗感染的一部分）。

一些患者拥有“多效”自身抗体，可以介导其中两种机制。令人惊讶的是，我们发现了几种可以同时介导这三种疾病机制的抗体。我们研究的主要作者 Minh Pham 将这些致病性强且有效的疾病介质称为“三重威胁”自身抗体。这些“三重威胁”自身抗体可能无法通过某些 MG 治疗策略有效靶向，并且开发治疗方案时应优先消除它们，以更好地管理 MG。

您可以查看摘要，如果您是订阅用户，则可以在线阅读完整报告。如果您不是订阅用户但有兴趣查看完整报告，请发送电子邮件给 Kevin O'Connor 博士索取 PDF 文件。

免疫检查点抑制剂诱发的重症肌无力患者的临床血清学见解

临床和转化神经病学年鉴

2023 年 3 月

Gianvito Masi 医学博士和 Kevin C O'Connor 博士

最近，重症肌无力 (MG) 病例被描述为在施用免疫检查点抑制剂 (ICI)（一种新型癌症免疫疗法）后发生的罕见但危及生命的不良事件。患有 ICI-MG 的患者通常对乙酰胆碱受体 (AChR) 自身抗体检测呈阳性，但与特发性 MG 不同，AChR 自身抗体在 ICI-MG 病理学中的作用尚不清楚。为了解决这个问题，我们通过功能分析他们的 AChR 自身抗体研究了一组 ICI-MG 患者。我们发现，一部分患者可能携带具有与特发性 MG 相似的分子特征的 AChR 自身抗体。然而，在其他情况下，此类自身抗体缺乏明显的致病潜力，表明其他因素是疾病的关键介质。这些发现具有直接的临床意义，因为它们挑战了 AChR 自身抗体检测在确定 ICI-MG 诊断中的作用，并证实了在评估 ICI 相关不良事件时进行全面评估的必要性。

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使用重症肌无力患者登记管理进行研究：Paul Strumph，医学博士

神经病学直播

2023 年 2 月 9 日

Paul Strumph，医学博士

最近，美国重症肌无力基金会重新启动了其 MGFA 全球 MG 患者登记处，以帮助患者应对这些挑战。在最近的一次采访中，Seraxis Pharmaceuticals 首席医疗官、MG 患者 Paul Strumph 医学博士与 NeurologyLive® 进行了交谈，从研究重点的角度讨论了 MGFA 患者登记处的特性。他谈到了患者如何通过登记处检索有关研究的信息，以及它如何帮助研究人员找到合适的患者。MGFA 全球 MG 患者登记处负责人 Strumph 还谈到了该组织管理登记处的目的是开展研究。

观看采访

重新启动患者登记/重症肌无力研究的意义：Richard Nowak，医学博士，理学硕士

神经病学直播

2023 年 2 月 7 日

Richard Nowak 医学博士、理学硕士

MGFA 与 Alira Health 合作，重新推出了其 MGFA 全球 MG 患者登记处。该登记处允许 MG 患者在安全门户中提交他们的健康数据，从而促进研究，以获得更多有关该疾病的知识，改善患者结果，并可能探索更有效的 MG 治疗方法。耶鲁大学医学院神经病学助理教授、医学博士、理学硕士 Richard Nowak 在接受 NeurologyLive® 采访时谈到了 MGFA 患者登记处的重新推出。Nowak 还担任 MGFA 的首席医疗顾问，他谈到了使用登记处招募临床试验患者对研究的影响和重要性。

观看 Neurology Live 上的采访。

利用嵌合自身抗体受体 T 细胞精准靶向肌肉特异性酪氨酸激酶重症肌无力中的自身抗原特异性 B 细胞

自然·生物技术“

资深作者：Aimee S. Payne，医学博士

2023 年 1 月 19 日

在这篇热门的新研究论文中，Sangwook Oh 博士、Aimee Payne 博士及其同事详细介绍了使用 MuSK-CAART 治疗 MuSK MG 的方法。肌肉特异性酪氨酸激酶重症肌无力 (MuSK MG) 是一种自身免疫性疾病，由于抗 MuSK 自身抗体会破坏神经肌肉接头信号传导，从而导致危及生命的肌肉无力。作者对 T 细胞进行了改造，以创建 MuSK-CAART 细胞，以精确靶向表达抗 MuSK 自身抗体的 B 细胞。研究表明，MuSK-CAART 降低了抗 MuSK 自身抗体，而不会降低健康的 B 细胞或总免疫球蛋白水平。这些数据有助于 MuSK-CAART 用于治疗 MuSK 自身抗体阳性 MG 的试验性新药申请和 1 期临床研究设计。

点击此处阅读完整研究论文。

B 细胞耗竭疗法后，重症肌无力患者中致病性、产生自身抗体的 B 细胞克隆再次出现 - MuSK MG 研究

2022

重症肌无力 (MG) 是一种自身抗体介导的神经肌肉接头自身免疫性疾病。一小部分 MG 患者具有针对肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 的自身抗体。MuSK MG 患者对 CD20 介导的 B 细胞耗竭疗法 (BCDT) 反应良好；大多数患者可实现完全稳定缓解。然而，经常会出现复发。为了进一步了解复发背后的免疫机制，我们在 BCDT 过程中研究了产生自身抗体的 B 细胞。我们开发了一种抗原来富集 MuSK 特异性 B 细胞，并通过一种新型 Nalm6 细胞系进行了验证，该细胞系经过改造可表达人类 MuSK 特异性 B 细胞受体。总体而言，这项研究既提供了对 MuSK MG 复发的机制理解，也为复发预测提供了有价值的候选生物标志物。

要阅读这项研究以了解更多关于MuSK潜在生物标志物研究的信息，请访问此处查看已发表的研究。

MGFA 研究者对 MG 病理生理学的新见解的评论

2022 年 10 月

凯文·奥康纳博士和詹维托·马西博士撰写的题为“自身免疫性重症肌无力的新病理生理学见解”的文章近期发表于《神经病学最新观点》杂志。近年来，对自身抗体功能认识的进步使神经免疫学家能够更深入地了解重症肌无力的病理机制。未来对重症肌无力患者免疫异质性的研究将是开发有效且个体化治疗方案的关键。

您可以在线查看摘要，如果您是订阅用户，则可以阅读完整报告。如果您有兴趣查看完整报告，请发送电子邮件给 Kevin O'Connor 博士以获取 PDF 文件。

重症肌无力患者接种 SARS-Cov2 疫苗的安全性和耐受性——强烈建议接种疫苗

欧洲神经病学杂志

2022 年 4 月 7 日

在 COVID-19 大流行期间，重症肌无力 (MG) 患者被确定为发展为严重 COVID-19 的高风险人群，因此优先接种疫苗。由于缺乏有关 SARS-CoV-2 疫苗在 MG 中的安全性和耐受性的直接数据，导致人们对疫苗犹豫不决。为了解决这个问题，我们在来自两个转诊中心的大量 MG 患者中评估了 SARS-CoV-2 疫苗的安全性和耐受性。

纳入了 2021 年 2 月至 XNUMX 月期间在两家 MG 中心连续就诊的确诊为 MG 的患者。从医疗报告中提取和/或通过电话或面对面访谈收集人口统计学、临床特征和有关 SARS-CoV-XNUMX 感染/疫苗接种的信息。

我们的数据支持 mRNA-COVID-19 疫苗的安全性和耐受性，应强烈推荐 MG 患者接种该疫苗，因为如果接触 SARS-CoV-2 感染，并发症的风险可能会更高。

请阅读发表在《欧洲神经病学杂志》上的报告。

重症肌无力与 COVID-19 相关的风险和影响 (CARE-MG)

CARE-MG 是一个由医生报告的登记系统，由国际 MG/COVID-19 工作组和来自世界各地的神经病学家共同努力，于 19 年 09 月 2020 日正式启动，旨在记录患有 MG 并感染 COVID-XNUMX 的患者的结果。

强有力的国际参与和合作对于我们共同成功回答基本问题至关重要：重症肌无力患者是否面临特殊风险？基线疗法是否会影响风险？这两个团体与几位独立专家共同设计并推出了这个国际登记处。点击此处了解当前的 CARE-MG 研究政策。

我们希望捕捉所有类型重症肌无力（AChR、MuSK、LRP4、血清阴性）患者的结果，无论目前的治疗状况如何，只要患者已确诊为疑似 COVID-19 感染。

定义：

- 实验室确诊 COVID-19 – 病毒 RNA 检测呈阳性或 SARS-CoV-2 血清学检测呈阳性

- 疑似感染 COVID-19 但尚未确诊 – 发烧伴有干咳、+/- 厌食、肌痛、呼吸困难、嗅觉缺失/味觉缺失、潜在暴露、胸部影像学提示感染 COVID

- 重症肌无力：由治疗医生根据抗体状态和血清阴性进行定义（基于标准测试，如重复测试、单纤维肌电图、对乙酰胆碱酯酶抑制剂的反应）

了解更多关于CARE-MG的信息。

查看当前的 CARE-MG 政策。

MGFA 变革性资助催生了有关潜在 MG 生物标志物的新论文

循环 Th1/17 细胞是 MG 患者疾病严重程度的生物标志物和早期干预的目标。

杜克大学医学中心杜克早期临床研究中心的杰夫·古普蒂尔博士及其研究团队向《神经免疫学杂志》提交了一篇新论文，该论文已被接收。这项研究得益于美国重症肌无力基金会提供的变革性资助。

本研究重点关注一组患有重症肌无力 (MG) 且具有抗肌肉特异性激酶抗体 (MuSK-MG) 的患者。患有 MuSK-MG 的患者往往对降低抗 MuSK 抗体的疗法反应良好。滤泡辅助 T (Tfh) 细胞是一种免疫细胞（T 细胞的一个子集），可帮助另一种免疫细胞（称为 B 细胞）产生抗体。

MuSK-MG 患者的 Tfh 细胞研究得并不充分。在这项研究中，我们发现 MuSK-MG 中的 T 细胞会促进炎症。此外，MuSK-MG 患者中的 Tfh 细胞亚群（称为 Tfh17 细胞）比没有 MuSK-MG 的健康人更高。这些 Tfh17 细胞在一定程度上负责 MuSK-MG 中的炎症反应，并可能帮助 B 细胞产生更多抗体。

总之，这些结果支持了 Tfh 细胞功能障碍在 MuSK-MG 中的作用。高度特异性的治疗策略以重新平衡 Tfh 细胞是未来治疗 MuSK-MG 患者的潜在目标。

点击此处阅读文章，或点击此处阅读完整报告。

加州大学旧金山分校与 MGFA 和 MDA 合作成立首个儿科 MG 联盟

对于有重症肌无力患儿的家庭，我们有一些令人兴奋的消息要分享。感谢一位匿名捐赠者向加州大学旧金山分校提供的慷慨捐赠，首个临床儿童重症肌无力联盟现已成为现实。MGFA 很荣幸能够提供一笔赠款，以承担这个令人兴奋的新项目 9 月首次会议的费用，并参与该联盟的咨询委员会。

儿童眼部重症肌无力的治疗反应

肌肉和神经

2019 年 10 月 25 日

儿童重症肌无力（MG）几乎总是以两种形式出现：眼肌型重症肌无力（OMG），其无力症状仅表现为眼睑及其周围组织；而全身型重症肌无力（GMG），则累及全身多个组织。这项发表于《肌肉与神经》（Muscle & Nerve）杂志的研究，从临床角度探讨了这两种疾病类型的差异，以及患者对治疗的反应。

美国国立卫生研究院 (NIH) 向乔治华盛顿大学 (GW) 的一个研究团队拨款 7.8 万美元，用于建立重症肌无力罕见病网络

美国国立卫生研究院 (NIH) 已向乔治·华盛顿大学 (GW) 的一个研究团队拨款 7.8 万美元，用于建立一个重症肌无力罕见病网络。该网络将成为NIH 已建立的 25 个罕见病临床研究网络的一部分，汇集了基础和临床研究人员、患者权益组织以及生物技术和制药公司，共同致力于推进这种罕见病的治疗研发。该团队由重症肌无力基金会 (MGFA) 医学和科学顾问委员会 (MSAB) 的前任和现任主席亨利·卡明斯基医学博士和琳达·库斯纳博士领导，指导委员会成员也都是 MGFA MSAB 的领导成员。

该笔拨款将用于资助该疾病的潜在病理生理学研究、为年轻研究人员提供重症肌无力研究奖学金以及资助试点拨款。这笔资金还将确保重症肌无力协会变革性拨款所创建的血清库能够继续运行。

- 临床研究资助公告：重症肌无力试点资助计划

- M虚弱 G高兴极了净工作（MGNet）学者计划研究资助公告

MGFA很荣幸能作为MG Net的成员代表MG社群，并已承诺提供250,000万美元的资金（每年50,000万美元）支持该项目。MGFA的这项承诺，以及总部位于伊利诺伊州的Conquer MG的捐助，对于展现MG社群对该项目的支持至关重要——这是美国国立卫生研究院（NIH）制定的资助标准的重要组成部分。新闻稿请点击此处查看。

MG 代谢特征可用于预测 MG 的病程和治疗

《超越抗体：重症肌无力血清代谢谱分析》（发表于Metabolomics）一文采用谱分析方法作为识别重症肌无力特有生物标志物的潜在策略。该研究运用单变量和多变量统计方法，对重症肌无力患者与健康对照组（HC）以及类风湿性关节炎患者与健康对照组进行了比较。

重症肌无力患者的肌无力类型差异很大

发表于《神经肌肉疾病》 （Neuromuscular Disorders）杂志的论文“重症肌无力分布的异质性和变化”（Heterogeneity and shifts in distribution of muscle weak in myasthenia gravis）分析了225例乙酰胆碱受体（AChR）型重症肌无力（MG）患者的肌无力分布随时间的变化。该研究识别出多种表型：眼部型、延髓型、颈部/四肢/呼吸系统型或多种表型的组合型。MG患者经常在不同表型之间转换。AChR型MG中发现的这些变异表明，除了AChR抗体介导的免疫反应外，其他因素在决定MG的疾病表现中也起着重要作用。

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