自 1952 年成立以来,MGFA 一直致力于支持最有前途的科学事业 — 资助研究、吸引年轻科学家和临床医生,并带头建立全面的患者登记处。在我们的全国会议和国际研讨会上,我们汇集了重症肌无力和相关疾病领域最聪明的人才。
研究已显著改善了诊断技术、治疗和疗法,并改善了疾病管理。重症肌无力的死亡率曾经在 30% 到 40% 之间。如今,重症肌无力导致的死亡很少见,但仍有发生。尽管取得了进展,但当今的治疗方案仍然伴有严重的副作用,并且只能部分解决重症肌无力的致命症状。一些重症肌无力患者对目前可用的任何治疗方案都没有反应。
我们的任务很明确;需要在这个领域开展更多的工作,以便更好地了解 MG,扩大治疗选择,并最终找到治愈方法。
随着我们的 赠款计划,我们支持改善重症肌无力和相关神经肌肉接头疾病患者生活的研究。MGFA 医学和科学咨询委员会已确定了五大研究重点:
- 生物标志物:有助于早期诊断、预测临床结果、预测对免疫抑制疗法的反应,以及用于临床试验。
- 疾病机制了解疾病的基本机制以及自身耐受性丧失如何在整个疾病过程中持续存在。
- 靶向疗法:开发新的治疗靶点,开发靶向疗法以防止广泛的免疫抑制和脱靶副作用,并利用现有疗法优化治疗策略。
- 改善患者治疗效果了解患者对自身疾病的看法、疾病对其日常生活的影响以及对他们而言最重要的治疗考虑因素;并了解重症肌无力及其治疗的附带影响,例如相关疾病、治疗相关副作用和经济考虑因素。
- 儿科治疗:确定策略、安全问题和长期结果。
