MGFA 致力于推动研究，以更好地了解、治疗和彻底治愈重症肌无力。为了实现这一目标，我们致力于提高重症肌无力和相关神经肌肉关节疾病患者对临床试验的认识。
研究人员：如果您希望将临床试验发布到我们的网站，请发送电子邮件至 mgfa@myasthenia.org 主题行中带有“临床试验公告”。
患者：此处列出的试验已由研究人员与 MGFA 分享，并正在招募新患者。请直接与研究赞助商联系以确认。MGFA 与下面列出的试验无关。其他试验可能在 cclinicaltrials.gov。我们鼓励您了解更多选择，并与您的医疗团队交谈，以确定试验是否适合您。
下面列出的试验按成人和 小儿患者.
活跃成人临床试验
ADAPT Forward——一项评估多种治疗方案在重症肌无力患者中安全性和有效性的平台研究的主方案——正在积极招募中
ADAPT Forward 是一项平台研究，旨在考察不同药物对重症肌无力患者的安全性和疗效。其目标是找到最佳治疗方案，以减少患者的副作用并提高其生活质量。
主办单位： 钱x
网页： https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT07294170
研究网站: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
一项针对接受 Ravulizumab 治疗的全身型重症肌无力成年患者的 OCS 贴扎治疗的 4 期单臂研究 (OCTAGON) – 活跃和招募
这是一项前瞻性、多中心单臂研究，旨在评估预先设定的口服皮质类固醇 (OCS) 减量方案的有效性和安全性，以减少接受静脉注射 ravulizumab 治疗的乙酰胆碱受体阳性 (AChR+) 全身性重症肌无力 (gMG) 成年患者的 OCS 使用量。
主办单位： Alexion制药公司
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221838
研究联系人： clinicaltrials@alexion.com
ADAPT Forward 1 – ISA1 – 一项评估恩帕西普鲁巴特静脉注射作为依夫加替莫静脉注射的附加疗法，用于对依夫加替莫有部分临床反应的乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力患者的研究 – 正在进行中并招募受试者
本研究是 ADAPT Forward 平台研究 (NCT07294170) 的一部分。ADAPT Forward 是一项平台研究，旨在评估不同药物对重症肌无力患者的安全性和疗效。其目标是找到最佳治疗方案，以减少患者的副作用并提高其生活质量。本 ISA1 研究旨在评估恩帕西普鲁巴特作为依夫加替莫的附加疗法，在乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 阳性全身型重症肌无力患者中的安全性和治疗意义。
主办单位： 钱x
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT07284420
研究网站: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
一项评估 Efgartigimod PH20 SC 治疗新发全身型重症肌无力 (gMG) 成人患者临床疗效的研究 (ADAPT-EARLY) – 正在招募中
本研究的主要目的是评估新发重症肌无力（gMG，指出现全身性疾病体征和/或症状不足1年的成年患者）对efgartigimod PH20皮下注射治疗的反应。研究的治疗周期为51周，每位受试者的研究持续时间约为58周。
主办单位： 钱x
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06909214
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
一项针对因 DOK7、MUSK、AGRN 或 LRP4 基因突变而患有先天性重症肌无力综合征 (CMS) 患者的自然史研究
参与者将参加最多 4 次研究访视，以收集临床评估数据。这些评估将评价参与者的症状和生活质量，以了解由 DOK7、MUSK、AGRN 或 LRP4 基因突变引起的先天性肌无力综合征 (CMS) 患者的疾病活动情况。
主办单位： 钱x
学习网页： https://clinicaltrials.argenx.com/cms
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06078553
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
新型口服克拉屈滨与安慰剂相比对全身性重症肌无力患者 (MyClad) 的疗效和安全性 – 活跃和招募
这项 3 期随机、双盲、安慰剂对照临床研究的目的是调查新型口服克拉屈滨与安慰剂相比在全身型重症肌无力 (MyClad) 患者中的持续疗效、再次治疗的必要性以及长期安全性。
主办单位： EMD雪兰诺
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06463587
学习网页： www.mycladstudy.com
研究联系人： eMediUSA@emdserono.com
一项针对接受 Efgartigimod Alfa 治疗患者的非干预性上市后安全性研究——正在招募患者
这是一项非干预性、前瞻性、上市后安全性研究。预计在入组时开始接受efgartigimod治疗或处于efgartigimod首个疗程的重症肌无力（gMG）患者符合入组efgartigimod组的条件。尚未接受过efgartigimod治疗且入组时不计划开始接受efgartigimod治疗的gMG患者符合入组非efgartigimod组的条件。
主办单位： 钱x
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT006298565
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
Anitocabtagene Autoleucel 治疗非肿瘤浆细胞相关疾病患者的 I 期研究 – 活跃和招募
这是一项1期临床试验，旨在评估anito-cel在全身型重症肌无力(GMG)患者中的安全性、耐受性和初步疗效。Anitocabtagene autoleucel (anito-cel)是一种靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。
主办单位： 阿赛尔克斯
网页： 临床试验.gov/study/NCT06626919
一项全球妊娠安全性研究，旨在评估妊娠期间暴露于 Efgartigimod 后母体、胎儿和婴儿的结局/或母乳喂养。——招聘
这是一项多国前瞻性安全性研究，研究对象为在受孕前25天内或妊娠期间任何时间接触过efgartigimod或efgartigimod PH20 SC的孕妇。仅在哺乳期接触过efgartigimod或efgartigimod PH20 SC的孕妇也符合入组条件。主要先天性畸形（MCM）的背景发生率将从与报告efgartigimod或efgartigimod PH20 SC暴露妊娠的国家/地区相同的国家/地区的人群中获取。
主办单位： 钱x
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT006299748
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
笛卡尔-08 CAR-T 细胞治疗全身性重症肌无力（AURORA） – 活跃和招募
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，旨在评估 Descartes-08 mRNA CAR T 细胞疗法对全身性重症肌无力患者的疗效、安全性和耐受性。
主办单位： 笛卡尔疗法
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06799247
赞助商研究网页： https://myastheniagravis.study.science/
患者网页： 患者 – 笛卡尔治疗学
研究联系人： trials@cartesiantx.com
KYSA-6：针对全身型重症肌无力患者的抗CD19嵌合抗原受体T细胞疗法研究 – 活跃和招募
B 细胞在重症肌无力 (MG) 中发挥作用，该疾病的特征是存在自身抗体，例如抗乙酰胆碱受体 (AChR) 和抗麝香 (MuSK) 抗体。CD-19 靶向嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞利用细胞毒性 T 细胞直接特异性裂解靶细胞的能力，有效清除血液循环中的正常和自身反应性 B 细胞，以及受影响的淋巴组织和潜在的非淋巴组织。
赞助商: Kyverna 治疗公司
网页: www.clinicaltrials.gov/study/NCT06193889
学习网页: www.myastheniagravisttrials.com
学习联系方式t: Clinicaltrials@kyvernatx.com
YTB323 治疗全身性重症肌无力的安全性、有效性及细胞动力学评估研究 – 活跃和招募
这是一项I/II期临床试验，旨在评估YTB323在难治性全身型重症肌无力患者中的安全性、有效性和细胞动力学。YTB323是一种生物类CAR-T细胞疗法。
主办单位： 诺华制药
网页： 临床试验.gov/study/NCT06704269
研究联系人： novartis.email@novartis.com
Ultomiris®（Ravulizumab）妊娠安全性研究 – 活跃和招募
本研究的主要目的是描述接触 Ultomiris 的参与者的妊娠结果和产妇并发症的频率和特征，以及描述在宫内或通过母乳接触后、出生时以及 1 岁时选定的胎儿/新生儿/婴儿结果的频率和特征。
主办单位： Alexion制药公司
网页： 临床试验.gov/study/NCT06312644
学习网站： www.UltomirisPregnancyStudy.com
替利西普治疗全身性重症肌无力 (RemeMG) 的研究 – 活跃和招募
本研究旨在评估替利西普治疗全身性重症肌无力的疗效和安全性。本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，并附带开放标签扩展，旨在评估替利西普在全球 gMG 患者群体中的疗效和安全性。
主办单位： Vor 生物制药公司
网页： clinicaltrials.gov/study/NCT06456580?term=RC18G006&rank=1#contacts-and-locations
研究联系人： study@vorbio.com
3 种剂量水平的 NMD670 对重症肌无力成年患者的安全性和有效性 (SYNAPSE-MG) – 活跃和招募
这项 2 期概念验证剂量范围探索研究旨在评估 3 种剂量水平的 NMD670 与安慰剂对患有抗 AChR 或 MuSK 抗体的 MG 成人患者的安全性和有效性，每天给药两次 (BID)，持续 21 天。要获得这项研究的资格，参与者必须年龄在 18 至 75 岁之间，被诊断患有 MG，并且能够吞咽药片。
主办单位： NMD 制药公司
网页： 临床试验.gov/study/NCT06414954
研究联系: contact@nmdpharma.com
已发布数据： www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adk9109?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
一项 III 期研究旨在探讨 Iptacopan 与安慰剂相比对 18 至 75 岁 gMG 患者疗效、安全性和耐受性。 – 活跃和招募
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、 III 期研究，旨在评估 iptacopan 对接受稳定 SOC 治疗的 AChR+ gMG 患者的疗效、安全性和耐受性。
主办单位： 诺华制药
网页： 临床试验.gov/study/NCT04833894
研究联系人： novartis.email@novartis.com
一项 III 期研究旨在探讨 Iptacopan 与安慰剂相比对 18 至 75 岁 gMG 患者疗效、安全性和耐受性。 – 活跃和招募
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、 III 期研究，旨在评估 iptacopan 对接受稳定 SOC 治疗的 AChR+ gMG 患者的疗效、安全性和耐受性。
主办单位： 诺华制药
网页： 临床试验.gov/study/NCT04833894
研究联系人： novartis.email@novartis.com
评估 CNP-106 对重症肌无力患者的安全性、耐受性、药效学和疗效 – 活跃和招募
这是一项 1b/2a 期首次人体试验 (FIH) 临床试验，旨在评估 CNP-106 多次递增剂量的安全性、耐受性、药效学 (PD) 和疗效。临床研究持续 222 天（筛选期最长 42 天，研究期 180 天）。18-75 岁患有全身性重症肌无力 (MG) 的受试者将在参加临床研究前 42 天内接受筛选。
主办单位： COUR 医药开发公司
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06106672
学习网页： courpharma.com/our-clinical-trials/cnp-106-clinical-trial-myasthenia-gravis/
MuSK 肌无力 1000 研究 – 活跃和招募
本研究旨在收集 1000 名经实验室确诊为 MuSK 抗体阳性重症肌无力患者的唾液样本。这些唾液样本随后将被送往神经遗传学实验室，在那里进行全基因组关联研究 (GWAS)，这将提供导致 MuSK 重症肌无力的遗传因素的重要信息。
主办单位： 重症肌无力罕见疾病网络 (MGNet)
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06259071
学习网页： musk1000.smhs.gwu.edu/
一项针对患有全身性重症肌无力的儿科患者进行皮下注射 Zilucoplan 的评估研究 (ziMyG) – 活跃和招募
本研究的目的是评估 zilucoplan (ZLP) 在患有全身性重症肌无力 (gMG) 的儿科研究参与者中的药代动力学、药效学、安全性、耐受性、免疫原性和活性。
赞助商: UCB
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06055959
研究联系: ucbcares@ucb.com
正在进行的儿科患者试验
吉呋利单抗治疗儿童 AChR+ 全身性重症肌无力患者的 PK、PD、安全性和疗效研究 – 活跃和招募
本研究的主要目的是评估研究期间吉夫鲁利单抗在 6 岁至 18 岁以下患有 AChR+ gMG 的儿科参与者中的药代动力学和药效学。
主办单位： Alexion制药公司
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06607627
学习网页： alexion.com
尼泊卡利单抗治疗2岁至3岁以下全身性重症肌无力儿童的2/18期研究 – 活跃和招募
Vibrance-MG 研究旨在评估一种研究性药物尼波卡利单抗治疗 2 岁至 18 岁以下儿童全身型重症肌无力的安全性和有效性。该研究将评估研究性药物尼波卡利单抗在体内的停留时间。
主办单位： 杨森研究与开发有限责任公司
网页： 临床试验.gov/study/NCT05265273
学习网页： clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT05265273??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
评估静脉注射 Efgartigimod 对全身性重症肌无力患儿的药代动力学、药效学和安全性 （ADAPT Jr）——积极招募中
本试验旨在研究efgartigimod IV在2岁至18岁以下患有重症肌无力（gMG）的儿童和青少年中的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性和活性。具体而言，每位受试者的最长试验持续时间约为28周，剂量确认试验（A部分）的治疗持续时间为8周，治疗反应确认试验（B部分）的治疗持续时间为18周。
主办单位： 钱x
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833894
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
Efgartigimod PH20 SC 治疗 2 岁至 18 岁以下全身性重症肌无力儿童的研究 （ADAPT Jr SC）——积极招募中
本研究旨在评估efgartigimod PH20 SC在2至<18岁重症肌无力（gMG）患儿中的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性、耐受性和免疫原性。主要目标是利用本研究的PK和PD结果，确定efgartigimod PH20 SC适用于患儿的合适剂量。受试者将接受efgartigimod PH20 SC注射，并接受安全性监测直至研究结束。随访期结束后，符合条件的受试者可转入开放标签扩展（OLE）研究。受试者将参与该研究长达14周。
主办单位： 钱x
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
积极行动，不招募
重置MGTM：一项 1/2 期研究，旨在评估 CABA-201 对全身性重症肌无力患者的安全性和有效性 – 积极主动，不招募人才
RESET-MG™ 研究是一项临床研究试验，旨在评估研究性嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法 CABA-201 对全身性重症肌无力患者的影响。
赞助商: Cabaletta 简历
网页: 临床试验.gov/study/NCT06359041
学习网页: www.cabalettabio.com/patients/phase-12-trial-in-myasthenia-gravis or 下载传单
评估 Efgartigimod PH20 SC 对眼部重症肌无力成人患者的疗效和安全性的研究 (ADAPT oculus) – 积极主动，不招募人才
本研究旨在评估使用预充式注射器给予 efgartigimod PH20 SC 对眼部重症肌无力成年患者的疗效和安全性。研究包括 A 部分（约 7 周）和 B 部分（最长 2 年）。在 A 部分，一半参与者将接受 efgartigimod PH20 SC，另一半将接受安慰剂。在 B 部分，所有参与者都将接受 efgartigimod PH20 SC。
主办单位： 钱x
网页： 临床试验.gov/study/NCT06558279
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
评估静脉注射 Ravulizumab 对全身性重症肌无力 (gMG) 患儿的药代动力学、药效学、疗效、安全性和免疫原性 – 积极主动，不招募人才
本研究的主要目的是描述雷维珠单抗静脉输注治疗儿童 gMG 患者的药代动力学和药效学。
主办单位： Alexion公司
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT05644561
学习网页： alexion.com/
重症肌无力 Inebilizumab 试验 – 积极主动，不招募人才
这项 MINT 研究是一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，将在约 120 个研究地点进行。
主办单位： 安进（2023 年从 Horizon Therapeutics 收购）
网页： 临床试验.gov/ct2/show/NCT04524273
学习网页： https://www.amgentrials.com/
3 期临床试验旨在评估 Batoclimab 作为全身性重症肌无力成年患者诱导和维持治疗的疗效和安全性 – 积极主动，不招募人才
这项 3 期研究的目的是确认 batoclimab 对 gMG 患者的疗效和安全性。
主办单位： 免疫的
网页： 临床试验.gov/ct2/show/NCT05403541
学习网页： flex.researchstudytrial.com/
一项评估 Efgartigimod IV 对患有h 乙酰胆碱受体结合抗体血清阴性全身性重症肌无力（ADAPT SERON） – 积极主动，而非招募
本研究的主要目的是测量静脉注射 (IV) efgartigimod 与安慰剂相比对乙酰胆碱受体结合抗体 (AChR-Ab) 血清阴性全身性重症肌无力 (gMG) 患者的疗效和安全性。其他目标是评估 efgartigimod 的长期疗效、安全性和耐受性。
主办单位： 钱x
网页： 临床试验.gov/study/NCT06298552
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
一项 1b 期研究，旨在研究 ARGX-119 对患有 DOK7-先天性肌无力综合征 (CMS) 的成年患者的安全性和耐受性 – 积极主动，而非招募
这项 1b 期研究的目的是评估 ARGX-119 对患有 DOK7 先天性肌无力综合征的成年患者的安全性和耐受性。该研究还将评估 ARGX-119 如何在人体中发挥作用（药代动力学）、免疫系统如何对其作出反应（免疫原性），以及它如何改善患者的感觉和功能。
主办单位： 钱x
网页： 临床试验.gov/study/NCT06436742
研究联系人： clinicaltrials@argenx.com
一项评估 Efgartigimod IV 对乙酰胆碱受体结合抗体血清阴性全身性重症肌无力患者的疗效和安全性的 3 期研究 – 活跃和招募
本研究的主要目的是测量静脉注射（IV）efgartigimod 与安慰剂相比对乙酰胆碱受体结合抗体 (AChR-Ab) 血清阴性全身性重症肌无力 (gMG) 患者治疗的疗效和安全性。
主办单位： 钱x
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
学习网页： www.us.argenx.com/
尼泊卡利单抗治疗全身性重症肌无力成人患者的研究 – 活跃和招募
本研究的目的是评估尼泊卡利单抗与安慰剂相比对全身性重症肌无力 (gMG) 患者治疗的疗效和安全性。
主办单位： 杨森研究与开发有限责任公司
网页： 临床试验.gov/show/NCT04951622
学习网页： clinicaltrials.jnj.com/en/study-detail/NCT04951622??page=1&conditions=Myasthenia+Gravis
一项测试 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗和 Cemdisiran 单独治疗的安全性以及对成人全身性重症肌无力患者疗效的研究 (NIMBLE) – 活跃和招募
本研究正在研究 pozelimab 与 cemdisiran 的实验性联合治疗以及 cemdisiran 单一疗法。该研究的重点是全身性重症肌无力 (gMG) 患者。
主办单位： Regeneron公司
网页： https://clinicaltrials.gov/study/NCT05070858
研究联系人： clinicaltrials@regeneron.com