- 胸腺切除术
- 乙酰胆碱酯酶抑制剂
- Mestinon®（溴吡斯的明）
- Regonol®（溴吡斯的明）
- Mestinon®（溴吡斯的明）
- Regonol®（溴吡斯的明）
- CellCept®（霉酚酸酯）
- 环孢素
- Imuran®（硫唑嘌呤）
- 强的松
- UPLIZNA®
- B细胞定向治疗
- 利妥昔单抗
治疗概述
重症肌无力（发音为`my˖ĕs˖`thēēn˖ē˖ă `grăv˖ĭs`）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会影响神经和肌肉之间的信号传递（在神经肌肉接头处），导致肌肉无力且容易疲劳。患者可能会经历症状发作期，随后症状会有所缓解。<sup>1,2</sup>虽然目前尚无治愈重症肌无力的方法，但治疗方法正在不断进步，<sup> 1-3</sup>并且有多种治疗方法可以帮助改善症状。<sup>1,2,4</sup>虽然症状改善甚至缓解可能无需治疗，但每个重症肌无力病例都是独一无二的。<sup> 1</sup>您和您的医生将共同制定一个适合您个人需求的治疗方案。
为了更好地准备就诊，您不妨阅读一下最新的重症肌无力治疗指南。该指南针对各种治疗方案提出了一系列建议，由重症肌无力专家历经数年制定而成。随着新疗法的不断涌现和我们对该疾病认识的不断加深，指南也会在重症肌无力基金会（MGFA）医学咨询委员会成员和国际疾病专家的指导下进行更新。您可以点击此处查看2016年发布的指南《重症肌无力管理国际共识指南》以及2020年更新的最新版指南《2020年重症肌无力管理国际共识指南》：5,6
- 指南（2016）： https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000002790
- 更新（2020）： https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000011124?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
有多种治疗方案可以增强您的体力，帮助控制重症肌无力的症状，并可能改善您的生活质量。由于每个人的重症肌无力症状各不相同，治疗方案可能多种多样，如果症状恶化，有时还需要紧急治疗。<sup> 1,4,7</sup>我们将更详细地讨论现有的和新兴的治疗方法，这些方法持续为重症肌无力患者、他们的家人和护理人员带来希望。
与其他任何治疗方法一样，治疗重症肌无力的药物也存在副作用风险。常见的副作用包括恶心、腹泻、高血压和感染风险增加。如果您的医生建议使用某种特定药物来控制您的重症肌无力症状，他们会更详细地与您讨论该药物的副作用。
此处提供的信息基于美国批准的疗法。其他国家/地区的治疗可用性可能因当地批准而异。
治疗选择：手术
胸腺切除术
胸腺切除术是指通过手术切除胸腺。7胸腺位于上胸部正中，胸骨后方。8该腺体与我们的免疫系统和抗体的产生密切相关。胸腺有助于T细胞（一种与免疫反应相关的白细胞）的发育。T细胞参与抗体的产生，并可能产生异常抗体，导致自身免疫性疾病，例如重症肌无力。胸腺在幼儿期至青春期最为活跃，之后逐渐萎缩，不再发挥重要作用。1,8
然而，已知胸腺在重症肌无力中发挥着作用。许多患有此病的人可能会出现以下症状：1
- 胸腺增大（增生）
- 胸腺肿瘤（胸腺瘤）
如果胸腺功能异常，可能导致T细胞发育改变，进而产生抗体，包括导致重症肌无力症状的异常抗体。
如果您患有重症肌无力，无论是否伴有胸腺异常，都可以进行胸腺切除术。如果您没有胸腺瘤，医生可能会建议您在治疗早期进行手术，以长期改善您的症状；如果您患有胸腺瘤，则强烈建议您进行手术。<sup>5,6</sup>手术可以帮助改善您的肌肉无力症状，减少所需的药物种类，甚至可能使您的症状得到缓解。<sup> 9</sup>胸腺切除术后，您的症状可能不会立即改善，而且改善程度可能与其他接受胸腺切除术的患者有所不同。然而，有证据表明，接受胸腺切除术的患者症状较轻，并且随着时间的推移，可能需要较低剂量的皮质类固醇。<sup> 7</sup>
治疗方案：药物
乙酰胆碱酯酶抑制剂
肌肉正常运作需要乙酰胆碱与乙酰胆碱受体结合，从而在神经和肌肉之间产生信号，引起肌肉收缩。在重症肌无力中，异常的自身抗体阻断乙酰胆碱与其受体的结合，影响神经和肌肉之间的信号传递，导致肌肉无力。<sup> 1,2</sup>
乙酰胆碱酯酶是一种负责分解乙酰胆碱的酶。<sup> 1 </sup> 乙酰胆碱酯酶抑制剂可以阻止这种分解，这意味着有更多的乙酰胆碱可以与受体结合。这反过来会增强肌肉和神经之间的信号传递，并改善肌肉激活。<sup> 7,9</sup>乙酰胆碱酯酶抑制剂通常是重症肌无力初始治疗的一部分，其中最常用的药物之一是溴吡斯的明。<sup> 5</sup>
Mestinon®（溴吡斯的明）
Mestinon®（ICN Pharmaceuticals Inc.）有两种剂型：速效的60毫克片剂和长效缓释的180毫克胶囊（商品名为Timespan®），后者可在12小时内持续释放溴吡斯的明。您可能需要每天多次服用Mestinon®片剂。
Regonol®（溴吡斯的明）
乙酰胆碱酯酶抑制剂溴吡斯的明也有注射剂型，商品名为Regonol®（Sandoz公司）。<sup> 11</sup> Regonol®通过静脉注射给药，有时可作为美斯汀®的替代药物，用于无法口服片剂的患者或某些紧急情况下。<sup> 9,12</sup>
皮质类固醇和其他免疫抑制剂
皮质类固醇是一种免疫抑制剂，这意味着它可以降低免疫系统的活性。<sup> 13</sup>虽然免疫系统通常有助于抵抗感染，但在重症肌无力中，免疫系统的平衡被打破。<sup> 1</sup>这种破坏会导致异常抗体的产生，例如乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体和肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体。这些异常抗体与乙酰胆碱受体结合或阻断其作用，从而导致神经肌肉接头发生改变。这会导致神经和肌肉之间的信息传递出现问题，进而导致肌肉无力。<sup> 1,2</sup>
免疫抑制剂通过减少某些白细胞（称为T细胞和B细胞）的生成来降低免疫系统的活性。这些白细胞参与人体的免疫反应并产生抗体。<sup>13,14</sup>通过降低免疫系统的活性，这些药物可以减少异常抗体的产生。因此，与人体乙酰胆碱受体结合并阻断其结合的异常抗体减少，神经肌肉接头的改变也随之减少。这有助于肌肉和神经之间的信息传递，并增强肌肉激活。<sup> 13</sup>
如果需要使用乙酰胆碱酯酶抑制剂以外的治疗方案，皮质类固醇或其他免疫抑制剂通常是下一步治疗选择。<sup> 5,9</sup>皮质类固醇对许多患者非常有效，每10名服用类固醇的患者中就有7-8名症状显著改善。<sup> 9</sup>然而，与所有药物一样，它们也有一些副作用。<sup> 9</sup>目前，其他一些不属于类固醇的免疫抑制剂也用于治疗重症肌无力，也能显著改善症状。<sup> 9,13</sup>
CellCept®（霉酚酸酯）
骁悉®（罗氏公司）是另一种非甾体类免疫抑制剂，它能减少T细胞和B细胞（参与免疫反应的白细胞）的生成。<sup> 16 </sup> 骁悉®通过减少一种名为鸟苷的化学物质的生成来实现这一作用。鸟苷是细胞的组成成分之一，对细胞增殖至关重要。如果没有鸟苷，T细胞和B细胞的生成就会减少，免疫系统的活性也会降低，从而减少异常抗体的数量。<sup> 9 </sup>
骁悉®通常以液体或片剂形式口服，可单独使用，也可与环孢素和皮质类固醇联合使用。5,9,16
环孢素
环孢素是一种称为钙调磷酸酶抑制剂的免疫抑制剂。这种药物通过阻断T细胞中的一种名为钙调磷酸酶的蛋白质来降低免疫系统反应。这会阻止某些基因的激活和关键免疫系统信号的产生。因此，免疫系统活性降低，产生的抗体也减少。<sup> 13</sup>
环孢素通常为口服片剂，每日两次。<sup>7,9</sup>与硫唑嘌呤（Imuran®）和骁悉（CellCept®）一样，环孢素可单独使用，也可与皮质类固醇联合使用。<sup> 5</sup>
Imuran®（硫唑嘌呤）
硫唑嘌呤®（Sebela Pharmaceuticals Inc.）是一种非甾体类免疫抑制剂（一种非甾体类的免疫抑制剂），除其他疾病外，还用于治疗重症肌无力。<sup> 15</sup>硫唑嘌呤®在体内分解后，会抑制参与免疫系统的白细胞增殖。<sup> 9</sup>
硫唑嘌呤（Imuran®）是一种口服片剂，每日服用一次或两次。9,15服用4-6个月后，症状可能会开始改善。医生可能会根据您正在服用的其他药物、自身状况以及症状的严重程度，建议您单独服用硫唑嘌呤或与皮质类固醇联合服用。5,9您可能出现的副作用包括流感样症状、恶心（想吐）和白细胞计数降低，这可能导致感染。长期服用硫唑嘌呤有时会影响您的肝脏、胰腺或骨髓，并可能增加患某些类型癌症（包括皮肤癌）的风险。9,15有关副作用的完整列表，请咨询您的医生并参阅药品包装内的说明书。
强的松
泼尼松是一种常用的皮质类固醇，用于治疗多种疾病，包括重症肌无力。这类皮质类固醇通过作用于体内的糖皮质激素受体来抑制免疫系统的活性。<sup> 13</sup>
泼尼松是一种口服片剂。通常，医生会先开小剂量泼尼松，然后逐渐增加剂量，直到症状得到控制。您可能会在两周内注意到症状有所改善，并在最初的4-8周内改善最为显著。由于每位重症肌无力患者的情况都不尽相同，医生可能会建议您隔天服用泼尼松，或者逐渐减少剂量，直至仅服用控制症状所需的剂量。如果您长期服用泼尼松，可能会出现一些副作用，包括高血压、体重增加、胃溃疡、感染和情绪变化。9 如需了解完整的副作用列表，请咨询您的医生并参阅药品包装内的说明书。
靶向治疗
B细胞定向治疗
B细胞是一种白细胞，在抗体生成和免疫反应中发挥重要作用，而免疫反应被认为与重症肌无力的症状有关。靶向B细胞的治疗方法被认为可以降低这种免疫反应以及可能导致重症肌无力症状的异常抗体水平。<sup> 2,7,14</sup>
UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）
由安进公司生产的UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）于2025年12月获得FDA批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，靶向CD19 B细胞，减少导致gMG的致病性自身抗体的产生。UPLIZNA在gMG中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。
UPLIZNA 由医护人员通过静脉输注给药。初始剂量包括间隔两周的两次输注，之后每六个月输注一次。
如需了解更多关于UPLIZNA®的信息，请访问：
UPLIZNA 网站： https://www.uplizna.com/
处方信息： http://www.uplizna.com/pi
利妥昔单抗
利妥昔单抗是一种单克隆抗体（一种在实验室中制备的、具有特定靶点的抗体），它靶向并攻击B细胞。由于B细胞参与产生导致重症肌无力症状的异常抗体，因此利妥昔单抗可能改善重症肌无力的症状。<sup> 7,9,14</sup>
如果您患有伴有 MuSK 抗体的重症肌无力，且其他治疗无效，医生可能会给您开具利妥昔单抗。<sup> 6</sup>如果您被开了这种药，您将以静脉输注（通过静脉滴注）的方式接受治疗，疗程为几个周期。<sup> 9</sup>
新生儿 Fc 受体阻滞剂
新生儿Fc受体有助于延长免疫球蛋白G抗体的半衰期。在重症肌无力中，导致重症肌无力症状的异常抗体主要是免疫球蛋白G抗体。这些异常抗体阻断乙酰胆碱与其受体的结合，导致神经肌肉接头发生改变，影响神经和肌肉之间的信号传递，最终引起重症肌无力的相关症状，包括肌无力。
新生儿Fc受体阻滞剂可与新生儿Fc受体结合并阻断其功能，从而降低免疫球蛋白G抗体的水平，包括导致重症肌无力症状的异常抗体。2
以下是美国批准的新生儿Fc受体阻滞剂：
IMAAVY®（尼泊卡利单抗）
IMAAVY®（尼泊卡利单抗）由强生公司生产，于2025年12月获得FDA批准，用于治疗XNUMX岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）或麝香蛋白（MuSK）抗体阳性的全身性重症肌无力患者。IMAVVY是一种靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体，可降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，包括与重症肌无力（gMG）相关的致病性自身抗体。
IMAVVY 通过静脉输液给药。您的首次剂量将持续 30 分钟。之后，您将每两周接受一次 15 分钟的输液。输液可以在诊所、输液中心、医院（门诊）或家中通过输液服务提供商进行。
有关 IMAVVY® 的更多信息，您可以访问：
- IMAVVY网站： https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/
- MG 患者入门页面： https://www.imaavy.com/generalized-myasthenia-gravis/get-started/
Rystiggo®（rozanolixizumab-noli）
RYSTIGGO®（罗扎诺利珠单抗-诺利）由UCB公司生产，是一种皮下注射剂，属于人源化IgG4单克隆抗体，可与新生儿Fc受体（FcRn）结合，从而降低循环IgG水平。<sup> 1,4</sup>它是目前唯一获得FDA批准用于治疗成人抗AChR抗体阳性和抗MuSK抗体阳性重症肌无力（gMG）的药物，这两种gMG是gMG最常见的亚型。如果您被处方RYSTIGGO®，您将由医护人员按疗程进行皮下输注（皮下滴注）。一个疗程包括每周一次皮下输注，持续6周。
有关 Rystiggo® 的更多信息，您可以查看：
- Rystiggo® 网站： https://www.rystiggo.com/
- 处方信息： https://www.ucb-usa.com/RYSTIGGO-prescribing-information.pdf
Vyvgart®（efgartigimod alfa-fcab）
Vyvgart®（argenx）是一种利用免疫球蛋白G抗体片段与新生儿Fc受体结合并阻断其功能的药物。这会导致免疫球蛋白G抗体水平降低，包括导致重症肌无力症状的异常抗体。<sup> 14,17</sup>
Vyvgart® 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗成人重症肌无力患者，包括所有血清型的重症肌无力患者——抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体 (MuSK-Ab) 阳性、抗嗜铬粒蛋白相关蛋白4抗体 (LRP4-Ab) 阳性以及三联抗体阴性。如果您被处方 Vyvgart®，您将以静脉输注（通过静脉滴注）的方式接受治疗，治疗周期为17周，根据您的症状，治疗周期将以不同的间隔重复进行。在每个治疗周期中，您每周接受一次输注（每个周期共四次输注）。每次输注持续1小时。
Vyvgart® Hytrulo（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Vyvgart® Hytrulo（argenx 公司）用于治疗所有血清型的重症肌无力成人患者，包括抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体 (MuSK-Ab) 阳性、抗 LRP4-Ab 阳性以及三重血清阴性患者。与 Vyvgart® 类似，该药物也使用免疫球蛋白 G 抗体片段来结合并阻断新生儿 Fc 受体，但给药方式为皮下注射（由医护人员注射到皮肤下），或患者可自行在家注射。注射时间为 20-90 秒，治疗也以疗程为单位进行。一个疗程包括每周注射一次，持续 4 周（每个疗程共注射四次）。<sup> 18</sup>
您可以通过以下链接找到有关 Vyvgart® 和 Vyvgart® Hytrulo 治疗的更多信息：
补体抑制剂
补体途径是我们免疫系统的重要组成部分。<sup> 1</sup>虽然该途径通常发挥有益作用，但在重症肌无力和其他自身免疫性疾病患者中，它会过度活跃，导致神经肌肉接头和乙酰胆碱受体发生改变<sup>3</sup>。这意味着乙酰胆碱无法与其受体结合，从而影响肌肉和神经之间的信号传递，最终导致肌肉无力。<sup> 3 </sup> 补体抑制剂可以通过阻断某些补体蛋白（包括C5）来降低补体途径的激活。齐鲁普兰通过其靶向作用机制，以高亲和力和特异性与C5结合，阻止其裂解为C5a和C5b，从而抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。<sup> 2</sup>
由于脑膜炎球菌感染风险增加，所有补体抑制剂均只能通过风险评估和缓解策略 (REMS) 项目获得。<sup> 4,5</sup> REMS 是一项药物安全计划，美国食品药品监督管理局 (FDA) 可能要求对存在严重安全隐患的药物实施该计划，以确保药物的益处大于其风险。<sup> 4</sup>
- 处方信息
- Howard JF Jr 等人。Zilucoplan 对全身性重症肌无力 (RAISE) 患者的安全性和有效性：一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究。《柳叶刀神经学》2023；22(5)：395-406。
- Howard JF Jr. 重症肌无力：补体在神经肌肉接头处的作用。Ann NY Acad Sci。2018 年 1412 月；1(113):128-10.1111。doi：13522/nyas.2017。电子版 21 年 29266249 月 XNUMX 日。PMID：XNUMX。
- zilbrysqrems.com
- FDA药品安全信息
以下是美国批准的补体抑制剂：
Soliris®（依库珠单抗）
Soliris®（Alexion AstraZeneca Rare Disease）是一种单克隆抗体（一种在实验室中制造的、具有特定靶点的抗体），它通过靶向C5补体蛋白来抑制补体途径。虽然我们尚未完全了解Soliris®改善重症肌无力症状的机制，但它可能阻止补体途径对神经肌肉接头造成损伤，从而减轻重症肌无力患者的肌肉无力症状。<sup> 21</sup>
Soliris® 已获得 FDA 批准，用于治疗成人重症肌无力患者，这些患者的抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体呈阳性（即 AChR 抗体异常）。如果您被处方使用 Soliris®，您将在最初 5 周内每周接受一次静脉输注（静脉滴注），之后每 2 周一次。Soliris® 的一个潜在严重副作用是脑膜炎球菌败血症（细菌及其毒素在血液中循环并损害器官）。因此，在接受 Soliris® 治疗前，接种脑膜炎球菌疫苗非常重要。<sup> 21</sup>如需了解完整的副作用列表，请咨询您的医生并参阅药品包装内的说明书。
您可以通过以下链接找到有关 Soliris® 治疗的更多信息：
- Alexion AstraZeneca 网站： https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris
- 用药指南： https://solirispro.com/pdf/soliris_USMedGuide.pdf
- 处方信息： https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf
Ultomiris®（ravulizumab-cwvz）
Ultomiris®（Alexion AstraZeneca Rare Disease）是另一种补体抑制剂，它靶向C5补体蛋白以减少补体途径的激活。<sup> 22</sup>它也是一种单克隆抗体，但其结构与Soliris®略有不同，这意味着该药物在体内持续时间更长。<sup> 23</sup>
Ultomiris® 已获得 FDA 批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性（即 AChR 抗体异常）的成人全身型重症肌无力患者。<sup> 1,22</sup>如果您被处方 Ultomiris®，您将通过静脉输注（静脉滴注）接受药物。您将接受初始剂量，两周后接受第二剂量，之后每 4-8 周接受一次剂量。Ultomiris® 的一个潜在严重副作用是脑膜炎球菌败血症（细菌及其毒素在血液中循环并损害器官）。因此，在接受 Ultomiris® 治疗前接种脑膜炎球菌疫苗非常重要。<sup> 22</sup>有关副作用的完整列表，请咨询您的医生并参阅药品包装内的说明书。
您可以通过以下链接了解有关 Ultomiris® 治疗的更多信息：
- Ultomiris®网站： https://ultomiris.com/gmg
- 用药指南： https://ultomiris.com/Pdf/ULTOMIRIS-Med-Guide.pdf
- 处方信息： https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761108s023lbl.pdf
Zilbrysq®（zilucoplan）
ZILBRYSQ®（齐鲁普兰）由UCB公司生产，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，目前可用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人重症肌无力（gMG）患者<sup>1</sup>。ZILBRYSQ®是首个也是目前唯一一个每日一次皮下注射的补体成分5（C5）肽抑制剂，患者可自行给药<sup>1</sup>。如果您被处方ZILBRYSQ®，您将接受培训，学习如何在家中自行给药。每日一次，通过皮下注射将药物注射到腹部、大腿或上臂（仅限由他人注射）。<sup> 1, 24, 25</sup>
- Zilbrysq® 网站： https://www.zilbrysq.com/
- 处方信息： https://www.ucb-usa.com/zilbrysq-prescribing-information.pdf
静脉注射免疫球蛋白
人体免疫系统自然产生一种叫做免疫球蛋白的抗体，帮助抵抗感染和疾病。静脉注射免疫球蛋白（也称为人血浆）是一种利用捐献血浆（血液的一部分）中的这些抗体进行治疗的方法。这种治疗方法可以提高血液中免疫球蛋白的水平，并对免疫系统的各个方面产生多种影响，包括降低导致重症肌无力症状的异常抗体水平。<sup> 26 </sup> 对于缺乏抵抗感染所需抗体的患者，静脉注射免疫球蛋白可以补充这些缺失的抗体。
静脉注射免疫球蛋白（IVIg）被认为在感染或病毒方面非常安全。献血者在被允许献血用于IVIG之前，会接受某些感染的筛查。IVIg的处理过程会灭活HIV、乙型肝炎和丙型肝炎等感染。尽管如此，它仍然是一种来自多位献血者的血液制品。静脉注射免疫球蛋白通常用作短期治疗，用于紧急情况、其他治疗无效或需要快速增强体质时，例如术前。如果您出现严重的症状复发或呼吸肌严重无力（重症肌无力危象），也通常使用这种治疗方法。如果您需要静脉注射免疫球蛋白，将通过静脉输注（含有免疫球蛋白的滴注液）的方式给药。
静脉输注免疫球蛋白（IVIg）可用于紧急治疗，疗程为2-5天；也可用于维持治疗，每3-6周一次，通常在医院或诊所进行。<sup> 7,9</sup>接受静脉注射免疫球蛋白治疗后，症状改善可能是暂时的，因此您可能需要重复治疗。<sup> 9 </sup> IVIg治疗通过静脉注射给药，剂量根据您的体重而定。您可能需要在3-5天内接受一系列输注治疗，之后根据医生的指示重复治疗。部分患者在医生诊室接受输注，而其他患者则可能通过家庭护理机构在家中接受输注。如果您身体极度虚弱，或出现危象症状，则可能需要在医院接受治疗。您可能需要一到两周的时间才能感觉到症状开始改善，但这因人而异。IVIg治疗的疗效持续时间因人而异，但通常为几周到几个月。
皮下注射免疫球蛋白
一种新的、侵入性更小的免疫球蛋白输注方法正在被研究用于治疗重症肌无力。这种治疗方法被称为皮下注射免疫球蛋白。虽然已有研究表明皮下注射免疫球蛋白对重症肌无力患者有益且安全，但尚未获准用于治疗重症肌无力。<sup> 14,27</sup>
Hizentra®（免疫球蛋白）
Hizentra®（CSL Behring）是一种皮下注射免疫球蛋白，已获FDA批准用于治疗其他神经系统疾病和原发性免疫缺陷疾病，但尚未获准用于治疗重症肌无力。这种免疫球蛋白给药方式与静脉滴注不同，患者通过皮下输注给药；最多需要在身体不同部位的皮肤下插入八根针头。一次典型的皮下输注只需1-2小时，即可在家中进行。<sup> 27</sup>
治疗性血浆置换
治疗性血浆置换，也称为血浆分离术，是一种抽取患者血液并分离不同成分的治疗方法，目的是去除含有导致重症肌无力症状的异常抗体的血浆。然后，将不含异常抗体的血浆输回患者体内。该过程通过插入静脉的针头或植入的输液港（一种植入皮下的小型装置，可将药物输送到血液中）进行。<sup> 9,28,29</sup>异常抗体减少后，神经和肌肉之间的信号传导得到改善，从而增强肌肉激活。<sup> 1</sup>
血浆置换是一种短期紧急治疗方法，适用于其他治疗方法无效或需要快速增强体质的情况，例如术前。由于身体会持续产生异常抗体，可能需要重复进行血浆置换治疗。5
案例
1. Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, 等. 重症肌无力：流行病学、病理生理学和临床表现。J Clin Med 2021; 10: 2235。
2. DeHart-McCoyle M, Patel S, Du X. 重症肌无力的新兴治疗方法。BMJ Med 2023; 2: e000241。
3. Gilhus NE、Tzartos S、Evoli A 等人。重症肌无力。Nat Rev Dis 引物2019； 5:30。
4. Vanoli F, Mantegazza R. 重症肌无力的当前药物治疗。Curr Opin Neurol 2023; 36: 410-415。
5. Sanders DB、Wolfe GI、Benatar M 等。重症肌无力管理的国际共识指南。神经病学2016；87：419–425。
6. Narayanaswami P、Sanders DB、Wolfe G 等。重症肌无力管理的国际共识指南：2020 年更新。Neurology 2021；96：114–122。
7. Farmakidis C、Pasnoor M、Dimachkie MM 等人。治疗重症肌无力。神经临床2018; 36：311-337。
8. Miller J. 胸腺的功能及其对现代医学的影响。科学2020; 369。
9. Alhaidar MK、Abumurad S、Soliven B 等。重症肌无力的当前治疗。J Clin Med 2022；11：1597。
10. Mestinon 美国处方信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2001/15193s18lbl.pdf。访问日期：2024 年 1 月。
11. Regonol 美国处方信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2004/17398s015lbl.pdf。访问日期：2024 年 1 月。
12. Katz NK, Barohn RJ. 乙酰胆碱酯酶抑制剂在重症肌无力治疗中的历史。神经药理学2021; 182: 108303。
13. Sanders DB, Evoli A. 重症肌无力的免疫抑制疗法。自身免疫2010; 43: 428–435。
14. Schneider-Gold C, Gilhus NE. 重症肌无力治疗的进展与挑战。Ther Adv Neurol Disord 2021; 14: 17562864211065406。
15. 硫唑嘌呤美国处方信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/016324s039lbl.pdf。访问日期：2024年1月。
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17. Vyvgart 美国处方信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761195s000lbl.pdf。访问日期：2024 年 1 月。
18. Vyvgart Hytrulo 美国处方信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761304s000lbl.pdf。访问日期：2024 年 1 月。
19. NCI癌症术语词典：人源化单克隆抗体。https ://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/humanized-monoclonal-antibody。访问日期：2024年2月。
20. Rystiggo 美国产品信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761286s000lbl.pdf。访问日期：2023 年 11 月。
21. Solaris 美国处方信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/125166s047s048lbl.pdf。访问日期：2024 年 1 月。
22. Ultomiris 美国处方信息。https ://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761108s000lbl.pdf。访问日期：2024 年 1 月。
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