MGFA 社区在开发一种新的重症肌无力治疗药物方面发挥了关键作用，该药物于 12 月获得 FDA 批准。Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）由 argenx 公司生产，是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的新生儿 Fc 受体 (FcRn) 阻滞剂，适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成年患者。

建立合作关系

MGFA 于 2018 年首次与 argenx 合作，当时该公司正在为 Vyvgart 启动临床试验。该公司联系了当时的 MGFA 执行董事、重症肌无力患者 Nancy Law。

argenx 美国总经理丽贝卡·麦克劳德 (Rebecca McLeod) 说：“南希是我们交谈过的第一位 MG 患者。”

在实验室里，argenx 的科学家对重症肌无力或其治疗对患者的实际影响了解有限。为了开发出一种真正满足患者需求的药物，他们需要更多地了解受影响的人。

麦克劳德表示：“我们希望与这个多年来一直得不到充分服务的患者群体建立合作伙伴关系。”

南希·劳 (Nancy Law) 对该公司如何采访患者以及创建临床试验的最终个性化剂量设计产生了巨大的影响。

“重症肌无力试验总是很困难，因为它是一种罕见疾病，”argenx 医疗事务执行总监 Deb Gelinas 博士说。“重症肌无力协会在分享试验信息方面做得非常好。通过重症肌无力协会网络和会议，我们能够联系到医疗保健提供者，他们可以与患者讨论加入事宜。重症肌无力协会是我们非常出色的合作伙伴。”

在 Nancy 的建议下，argenx 在美国进行了一次患者倾听之旅。他们了解到患者想要一种适合他们需求和症状发展的剂量。这些对话为试验设计和药物最终交付提供了参考。

“我们在试验设计方面有很多选择，”麦克劳德说。“最初，我们采用四周内四次输注进行治疗。我们发现有些患者可以持续受益。因此，我们找到了南希和团队，询问患者群体希望如何接受治疗——个性化治疗还是标准化治疗？他们喜欢这种不需要药物就不服用药物的想法。”

在试验期间，患者可以根据他们对药物的反应灵活选择剂量。对试验数据的评估表明，灵活的个性化剂量不仅能带来显著的临床效果，还能为患者带来更好的体验。

新药

在 ADAPT III 期临床试验中，Vyvgart 降低了约 68% 乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性重症肌无力患者体内导致症状的有害 AChR 抗体水平。这足以证明 Vyvgart 能为患者带来真正的益处，且副作用比其他免疫抑制剂更少。（欲了解更多治疗机制，请观看近期 MGFA 网络研讨会并查看处方信息：https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf ）

Gelinas 表示：“Vyvgart 具有成熟的安全性和有效性，并且可以按照患者个性化的方式给药。”

北卡罗来纳大学教堂山分校医学院神经病学教授兼该试验的主要研究者James F. Howard, Jr.也认为，FDA 批准 Vyvgart 代表着重症肌无力患者及其家人的一项重要新进展。

他说：“患有 gMG 的人需要新的治疗方案，这些方案应针对该疾病的潜在发病机制，并有临床数据支持。这种疗法有可能减轻 gMG 的疾病负担，并改变我们治疗这种疾病的方式。”

认可

Argenx 在 2022 年 XNUMX 月的 MGFA 患者大会上因将这种新颖的治疗方案推向市场而获得 MGFA 年度合作伙伴称号。

“我们非常荣幸获得 MGFA 的认可——我们认为他们为社区服务的方式非常出色，”麦克劳德说。“他们在这方面发挥了至关重要的作用。”

MGFA 和 argenx 将继续合作，支持临床数据收集和评估，以最大程度地满足患者的需求。这包括旨在收集现实世界证据的患者症状追踪器，可用于评估患者重症肌无力的症状。

医疗专业人士和 argenx 代表将于 2022 年 XNUMX 月参加 MGFA 重症肌无力及相关疾病国际会议，进一步了解 Vyvgart 以及参与 MG 研究的其他机会。