一种治疗全身性重症肌无力的有希望的新疗法即将问世。
RNA CAR T 细胞疗法利用人体自身的免疫细胞来对抗疾病。这种疗法在治疗癌症方面取得了成功，现在 研究人员正在调查 它如何帮助患有其他疾病的患者。
丹尼·德贝里 (Danny DeBerry) 就是从这种新兴疗法中受益的患者之一。这位 68 岁的老人正在参加一项临床试验，以确定 Descartes-08 CAR T 细胞的安全性和有效性。这些细胞是专门为重症肌无力患者设计的，使用的是患者自己的血液。
德贝里于今年冬天开始接受治疗，症状得到极大缓解。
“人们说‘这改变了我的生活’，但这确实改变了我的生活。很难用语言来形容，”他说。
大约十年来，德贝里一直饱受重症肌无力症状的折磨，症状包括复视、虚弱、呼吸困难和吞咽困难。他还患有其他健康问题，包括一次小中风，导致眼部动脉瘤，加剧了视力问题，还进行了双髋关节置换术。
他是北卡罗来纳州蒙哥马利县家附近一家木材公司的采购员，经常在树林里行走很长时间。他很难不坐下甚至躺下就走一小段距离。他的复视让他即使是做简单的事也感到沮丧和疲惫。
“真正让我感到困惑的是，当我在树林里巡查木材时，在多棵小树苗的地区。当你有 20 或 30 棵小树苗时，突然间，它就变成了 40 或 60 棵。这真的令人沮丧和沮丧。”
尽管德贝里接受了 IgIV、血浆置换和 Mestinon 等治疗，但他的症状并未改善。
“情况变得越来越糟糕。”
有一天，在读书的时候 聚焦MG, 在 MGFA 杂志上，DeBerry 看到了有关 临床试验 寻求参与者。
“我对此一无所知，但我想，天哪，我有什么可失去的呢？我的处境很糟糕！”
他联系了研究负责人，最终被接受参加试验。北卡罗来纳大学医学院是笛卡尔笛卡尔-08 MG-001 临床试验的地点之一，丹尼前往该地点并参与了这项研究。
试验涉及 笛卡尔-08这是一种由患者自身血液制成的 T 细胞疗法。这些细胞经过 mRNA 改造，可重新定向以寻找并杀死产生抗体的浆细胞。研究人员正在测试这些 T 细胞在输回患者体内后是否会找到并杀死产生 MG 致病抗体的异常浆细胞。
早期试验结果于 14 年 10 月 12 日至 2022 日在迈阿密举行的第 XNUMX 届 MGFA 国际会议上公布（参见此处的海报)。试验参与者接受了不同的剂量方案，包括 DeBerry 在内的一些患者获得了令人欣喜的结果。
他说，在第二次接受 CAR-T 细胞治疗后，他开始感觉好些了。虽然他经历了一些副作用，包括发高烧，但他感觉好多了。六周后，当他的输液完成后，他开始进行一系列测试，以了解身体情况并评估症状。
“我的测试越来越好……我通过了压力测试，没有复视。我不再像以前那样被液体呛到。我的下巴没有感到疲劳。我和妻子休息了一段时间，在四月初去度假。我们每天骑自行车十英里。”
值得注意的是，德贝里表示，他的眼睛血管问题（与重症肌无力无关）和牙周问题也得到了改善。
他说：“这就像一份不断给予的礼物。”
“我对这项 RNA CAR T 细胞疗法的中期分析结果感到非常鼓舞，”该研究的首席研究员、神经病学家 Volkan Granit 博士说。“这种治疗方法看起来安全且耐受性良好，我们早期参与者的临床改善程度非常显著。如果未来对照研究的数据证实了这些发现，Descartes-08 将成为我们治疗 MG 的武器库中受欢迎的补充。”
丹尼·德贝里继续工作，有时一天要工作十个小时，也享受一些小事，比如在杂货店购物而不感到头晕。他鼓励那些症状严重影响生活质量的人向他们的医疗服务提供者询问他们是否有资格参加临床试验。
负责监督 Descartes-08 临床试验的生物医学公司 Cartesian Therapeutics 正在继续招募患者。
临床运营高级主管 Adam Chowdhury 博士表示：“我们正在考虑开设更多站点并招募更多患者，因为我们从已经招募的患者那里获得了一些令人兴奋的数据。”
Descartes-08 / Cartesian Therapeutics 研究正在进行中，并开放报名。如需了解更多信息，请访问 clinicaltrials.gov 并与您的医疗护理团队交谈。