MG 研究

在捐助者和 MGFA 的支持下,研究人员研究了 MG 疾病机制

法蒂玛·卡尼·哈比巴巴迪博士从小就对周围的世界充满兴趣。生命和人体的运作方式让她着迷。

在大学里,她学习的是细胞和分子生物学,这是生命最基本的层面,后来她更深入地进行研究生学习,专注于分子遗传学。正是在这里,她对自身免疫性疾病产生了浓厚的兴趣,并开始探索研究多发性硬化症的分子方法。

“我研究了非编码 RNA 与蛋白质之间的相互作用,这些蛋白质以对多发性硬化症患者的保护作用而闻名,”哈比巴巴迪博士说。

完成博士学位后,她想继续研究自身免疫性神经系统疾病,并申请加入耶鲁大学医学院 Kevin O'Connor 博士的实验室。O'Connor 博士领导 神经病学系和免疫生物学系的奥康纳实验室.

该实验室由一支研究团队组成,包括初级教员、博士后研究员、研究生和本科生,研究免疫系统在自身免疫性神经系统疾病中的作用。

“我们感兴趣的是广泛定义 B 细胞及其产生的自身抗体参与 MG 病理的机制,通过识别产生 MG 自身抗体的特定类型的 B 细胞,详细说明 MG 自身抗体如何引起疾病症状,并研究患者对免疫调节疗法的反应,”O'Connor 博士说。

Khani 博士于 2022 年加入了这个合作研究小组。同年,她获得了 Jackie McSpadden 博士后奖学金。得益于 McSpadden 家族的慷慨支持,MGFA 向有前途的 MG 研究人员颁发了这项奖学金。

通过该奖项,MGFA 和 McSpadden 家族希望吸引有前途的研究人员从事 MG 研究,扩大专注于这种疾病的研究人员的数量。Jackie McSpadden 是 MG 社区的一名热情、积极的志愿者。她去世后,她的家人创建了该奖学金,以纪念她的遗产并改善 MG 和相关神经肌肉接头疾病患者的生活。

在 O'Connor 实验室,Khani 博士致力于提供框架来解释自身抗体在 MG 发病机制中的确切作用。最终,这项工作旨在通过预测治疗效果和疾病进展来帮助患者。

“我正在研究与 AChR 自身抗体相关的三种作用机制。我希望确定它们是否有助于识别对某些治疗反应更好的患者或预测无反应患者,”她说。“这很重要,因为每位 MG 患者对治疗的反应都非常不同。”

虽然一些患有 AChR 自身抗体阳性 MG 的患者对现有的新型药物反应良好,但其他患者的症状并没有得到缓解。

Khani 博士正在研究临床试验样本,以研究 MG 的候选治疗方法,包括补体抑制剂和 B 细胞耗竭疗法。通过这项工作,该团队希望更好地了解这种疾病,从而为开发可能造福更广泛患者的新药物铺平道路。

这项研究揭示了患者血液中 AChR 自身抗体的数量以及更重要的是它们引起疾病症状的效率存在差异。研究人员还了解到,AChR 自身抗体的数量和效率在个体患者中可能随时间而变化。

Khani 博士的早期研究结果证明了 MG 的复杂性,并强调了个性化医疗的重要性,个性化医疗考虑了每位患者体内自身抗体的特征。这项研究的初步结果预计将很快发表。

私人资金助力这项激动人心的工作得以开展。

“外部资金对实验室来说至关重要。MGFA 帮助我继续进行 MG 研究三年,这真是太棒了。如果没有它,我可能就无法继续我的研究。我真的很感激,我要感谢 McSpadden 家族的慷慨捐赠。”

详细了解 MGFA 研究议程 以及 授予资助机会。要了解有关奥康纳实验室对重症肌无力的研究的更多信息,请访问 他们的网站.