嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种免疫疗法，最初是为治疗某些类型的癌症而开发的。如今，这种疗法正在多项研究中进行试验，用于治疗包括重症肌无力在内的自身免疫性疾病。
历时已久的Descartes-08 试验目前已进入 3 期（AURORA），首位受试者于去年 5 月入组。据 Cartesian Therapeutics 公司发布的新闻稿称，该试验靶向 BCMA，使用 RNA 而非 DNA，无需预处理化疗，并且可以在门诊进行治疗。
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另一项正在进行的 BCMA 试验是Arcellx 公司开展的 1 期研究，研究对象为患有非肿瘤性浆细胞相关疾病的患者。
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一项名为“Reset MG”的、由Cabaletta Bio赞助的、更针对重症肌无力（MG）患者的研究正在积极招募患者。这项1/2期临床试验旨在评估一种名为CABA-201的治疗方法的安全性和有效性。
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2025年10月，Kyverna Therapeutics公布了其针对重症肌无力（MG）的CAR-T细胞疗法KYV-101的II期临床试验的积极中期数据。该公司首席执行官在新闻稿中表示：“患者无需持续接受其他治疗，症状便得到了快速且前所未有的改善。” 这些结果增强了该公司对其III期临床试验设计的信心。
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诺华公司正在研究 YTB323（rapcabtagene autoleucel），这是一种快速生产的自体 CD19 CAR-T 疗法，用于治疗难治性重症肌无力；2025 年秋季，研究人员报告称，该疗法在治疗另一种自身免疫性疾病——狼疮方面取得了积极成果。
吉利德旗下公司Kite启动了一项I期临床试验，评估自体抗CD19/CD20 CAR-T细胞疗法KITE-363的安全性和有效性。该试验面向被诊断患有三种疾病之一的患者开放，其中包括重症肌无力。
有关重症肌无力 CAR T 细胞疗法试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov并输入重症肌无力 CAR T 细胞疗法。
——玛丽·博尔斯特撰文
