Por Mary Bolster
¿Cómo funciona la terapia de células T con CAR?
La terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) es una inmunoterapia, desarrollada originalmente para tratar ciertos tipos de cáncer y que actualmente se está probando como terapia para enfermedades autoinmunes.
Las células T son células inmunitarias que se producen de forma natural en el cuerpo. Su función es combatir agentes infecciosos como bacterias, virus e incluso tumores.
En la terapia con células T CAR, los médicos extraen las células T del paciente y las modifican con un receptor de antígeno quimérico (utilizando ADN o ARN), para luego reintroducirlas en el cuerpo del paciente, donde destruyen células inmunitarias como las células B.
El mecanismo de focalización en las células modificadas por ADN es más permanente, afirma la Dra. Christina Ulane, profesora asociada de neurología en el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, quien participa en dos ensayos clínicos con células T CAR actualmente en curso. Cuando estas células se reintroducen en el cuerpo, se expanden y crecen. Las células modificadas por ARN no son permanentes y no se expanden indefinidamente.
“Esto significa, en la práctica, que los efectos de la terapia con ADN suelen ser más robustos y duraderos, y pueden considerarse un reinicio único del sistema inmunitario”, afirma. “Si bien el efecto de la terapia con ARN puede ser igualmente robusto, puede desaparecer”. Por eso pacientes en un ensayo de CAR-T de ARNm Debe administrarse una nueva infusión cada 18 meses aproximadamente.
La terapia con células T CAR es sumamente adaptable, afirma el Dr. Ulane. Las células T pueden modificarse para atacar células muy específicas del cuerpo, además de personalizarse para cada paciente utilizando sus propias células.
Adaptaciones de la terapia con células T CAR
A medida que los científicos continúan comprendiendo y perfeccionando la terapia con células T CAR, encuentran nuevas formas de aplicarla y optimizarla. Una de ellas consiste en dirigirse a un anticuerpo específico en la miastenia gravis. Este receptor, denominado receptor de autoanticuerpo quimérico, se dirige a las células B que poseen un tipo específico de anticuerpo. La terapia con células T CAR convencional se dirige a todas las células B.
“No se eliminan todas las células B del sistema inmunitario”, afirma el Dr. Ulane. “Se trata de un avance más específico para un tipo de miastenia gravis, en este caso el anticuerpo MuSK”.
Otras células diana que se están estudiando son la CD19, una molécula presente en la superficie de las células B y las células B cancerosas, y el antígeno de maduración de células B (BCMA), una proteína que se encuentra en niveles elevados en personas con mieloma múltiple.
¿Es la terapia con células CAR-T el "santo grial"?
Según los expertos, la investigación en curso sobre la terapia con células T CAR para enfermedades autoinmunes —actualmente hay más de 130 ensayos clínicos patrocinados por la industria— resulta prometedora.
“Es la frontera del conocimiento sobre la miastenia gravis”, afirma la Dra. Miriam Fremier, profesora clínica de neurología en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio. “Tiene el potencial de ser algo realmente asombroso, pero aún no conocemos todos los detalles”.
Dra. Aimee Payne, Doctora en Medicina, un beneficiario de una beca de la MGFA que está investigando una nueva terapia con células T dirigidas a receptores de autoanticuerpos., está de acuerdo. Ella y otros citan un ensayo realizado en Alemania en 2021 en el que una joven con lupus entró en remisión completa y lleva cuatro años sin tratamiento y sin síntomas.
“Esto podría ser el santo grial”, dice el Dr. Payne, “un tratamiento único que puede inducir una remisión a largo plazo”.
Mary Bolster es una periodista independiente especializada en salud y ex editora gerente de Cerebro y vida magazine. Este artículo se elaboró a partir de investigación primaria, que incluye entrevistas e investigaciones disponibles públicamente sobre la miastenia gravis.

