利妥昔单抗（商品名 Rituxan）最初是为治疗 B 细胞淋巴瘤而开发的。这种疗法以癌性 B 细胞为目标，以惊人的效率消灭它们。它也被用于治疗自身免疫性疾病患者，包括重症肌无力患者，尽管它尚未获得 FDA 批准用于治疗重症肌无力患者，因此属于“标外使用”。
对于重症肌无力患者来说，免疫系统具有自我反应性，会攻击并破坏身体自身的健康组织——重症肌无力患者是神经肌肉接头处的受体位点。正如患者所知，这会导致肌肉无力和疲劳。影响疾病的自身抗体（以重症肌无力中的神经肌肉接头受体为目标）是由 B 细胞产生的。因此，去除 B 细胞可有效减少自身抗体并减轻重症肌无力症状，从而使患者过上更积极的生活。
尽管这种治疗方法有效，但大自然总会给我们带来挑战；利妥昔单抗对某些患者有效，但并非对所有患者都有效。具体来说，患有 MuSK 型 MG 的患者在完成利妥昔单抗治疗并控制症状后会复发。我和耶鲁大学的同事进行了一项研究，该研究于去年发表在 JCI Insight，找出原因。
在我们的研究中，我们观察了接受利妥昔单抗治疗后病情复发的 MuSK MG 患者。当我们研究他们的血液时，我们发现尽管接受了治疗，B 细胞仍然存在。我们能够确定这些细胞不是新产生的 B 细胞，而是患者治疗前存在的 B 细胞的克隆。本质上，治疗可以扑灭火焰，但余烬仍在燃烧，当你停止治疗时，火焰可能会再次燃起。
我们尚不清楚为何这些 B 细胞克隆会在体内持续存在，但通过更好地了解为何某些 MG 患者会复发，医生可以相应地调整治疗方案或应用可能更好地减轻症状负担的新治疗方案。
*本文分享研究结果，并非医疗建议。如果您对本研究结果如何影响您的个人治疗过程有任何疑问，请咨询您的医生。
Kevin C. O'Connor 博士是耶鲁大学医学院神经病学和免疫生物学副教授，也是 MGFA 科学顾问委员会副主席。