在一项由一群国际专业 MG 倡导者（他们自己也患有 MG）领导的独特分析中，Law 等人试图找出被诊断为 MG 的患者所描述的共同经历，希望这能增进对 MG 的了解。患者报告经历的数据来自三个不同的来源：2019 年 2020 月至 2019 年 32 月之间的前瞻性访谈、XNUMX 年 XNUMX 月的患者委员会会议报告，以及 XNUMX 份同行评审的研究出版物，这些出版物介绍了患者报告的 MG 生活结果或经历。
整理的见解和引言是根据患者委员会成员认为它们如何代表 MG 患者的观点来组织的。领域是在分析开始时构建的，并在分析过程中进行调整，以帮助巩固患者见解中确定的共同主题。作者澄清说，我们注意准确表示源数据，尽量减少研究人员的解释，并避免改变见解的含义。引言被用来解释见解。
记录了 114 名重症肌无力患者的 50 条见解和 54 句引言。其中包括 48 名全身性重症肌无力患者和 XNUMX 名护理人员。确定了九个领域：身体、心理、社会、生殖和养育、活动和参与、可控和不可控、肌无力发作和重症肌无力危机、治疗负担和未满足的需求。
患者委员会确定了最能代表患者体验的五个主题：(1) 忍受不断波动且不可预测的症状，(2) 不断适应、不断评估和权衡生活的各个方面，(3) 治疗惰性，通常导致治疗不足，(4) 与医疗保健专业人员脱节的感觉，(5) 焦虑、沮丧、内疚、愤怒、孤独和抑郁的感觉。患者委员会还确定了重症肌无力患者的几个积极结果，包括个人成长的机会、更好的应对策略以及通过同伴支持帮助他人的机会。
虽然患者委员会采取了额外措施来保持准确性并限制研究人员的偏见，但他们承认，研究设计的固有性质可能会限制反应的可变性，并在数据提取过程中使见解脱离背景。研究中纳入的患者数量较少也可能限制研究的普遍性。尽管如此，作者希望这份新颖的、以患者为主导的患者报告体验总结能够让人们更好地了解重症肌无力患者的生活。
期待已久的 BeatMG 研究结果：与安慰剂相比，利妥昔单抗治疗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力并未显示出获得良好结果的益处
利妥昔单抗已用于治疗多种抗体介导的疾病，包括神经肌肉疾病。在这项 2 期对照临床试验中，BeatMG 研究团队试图明确，对 AChR 抗体阳性全身性 MG 患者使用利妥昔单抗是否会更频繁地实现有利结果（即逐渐减少泼尼松剂量并改善病情严重程度）。参与者随机接受利妥昔单抗或安慰剂治疗，根据基线泼尼松剂量和同时接受的免疫抑制治疗进行分层随机化，以便两组参与者接受相似的基线治疗。
治疗组接受每周四次利妥昔单抗输注，六个月后再接受第二轮每周四次输注，而安慰剂组接受载体成分（不含真正药物）。如果患者在第 8 周时根据重症肌无力综合评分 (MGC) 病情稳定或改善，则减少泼尼松剂量。主要结果是第 75 至 49 周时平均每日泼尼松剂量与基线相比减少大于或等于 52% 且病情没有恶化的参与者比例。另一个主要结果是利妥昔单抗治疗的安全性。该试验采用无效性设计来确定是否有必要进行更大规模的 3 期试验。
总共有 52 名参与者被随机分配，25 名接受利妥昔单抗治疗，27 名接受安慰剂治疗。参与者于 16 年 2014 月至 2016 年 52 月期间在美国 55 个中心入组，并进行了 21 周的随访。平均年龄为 90 岁，范围从 60 岁到 XNUMX 岁。各组之间的基线免疫抑制治疗匹配良好。疾病严重程度主要为轻度（每组 MGFA II 级约 XNUMX%）。根据疾病严重程度量表和症状轻微的参与者比例，安慰剂组的基线疾病负担明显低于利妥昔单抗组。
利妥昔单抗组 60% 的受试者实现了有效减少类固醇剂量并稳定病情的主要结果，而安慰剂组为 56%。由于两组反应相似，因此达到了无效终点 (p = 0.03)。这一结果意味着，后续更大规模的试验不太可能证明利妥昔单抗具有临床意义的类固醇节约作用。
尽管这次试验结果不佳，但研究人员还是学到了很多宝贵的经验教训。试验设计和参与者的病情较轻可能限制了测量临床显著反应的能力。安慰剂组中反应率惊人，且病情较轻的个体比例不成比例，这是意料之外的，很可能影响了研究结果。
尽管两组之间的大多数主要和次要结果相似，但考虑到基线差异，与利妥昔单抗组相比，安慰剂组需要抢救治疗的重症肌无力恶化率高出三倍。这一观察结果表明，在逐渐减少泼尼松剂量的同时，利妥昔单抗组的病程比安慰剂组更稳定。利妥昔单抗组和安慰剂组的安全性相似。需要进一步研究，包括正在进行的观察性干预后研究，以确定利妥昔单抗在全身 AChR 重症肌无力治疗中的作用。
[1]Kim Y, Li X, Huang Y, Kim M, Shaibani A, Sheikh K, Zhang GQ, Nguyen TP。重症肌无力患者的 COVID-19 结果：基于美国电子健康记录的分析。Front Neurol。2022 年 28 月 13 日；802559：10.3389。doi：2022.802559/fneur.35418937。PMID：8996116；PMCID：PMCXNUMX。
[1]Farina A、Falso S、Cornacchini S、Spagni G、Monte G、Mariottini A、Massacesi L、Barilaro A、Evoli A、Damato V。重症肌无力患者接种 SARS-Cov-2 疫苗的安全性和耐受性：多中心经验。Eur J Neurol。2022 年 7 月 10.1111 日。doi：15348/ene.35390184。电子版提前印刷。PMID：XNUMX。
[1]Law N、Davio K、Blunck M、Lobban D、Seddik K。重症肌无力的亲身经历：患者主导的分析。神经治疗。2021 年 10 月；2(1103)：1125-10.1007。doi：40120/s021-00285-2021-w。电子版 23 年 34687427 月 8540870 日。PMID：XNUMX；PMCID：PMCXNUMX。
[1]Nowak RJ、Coffey CS、Goldstein JM、Dimachkie MM、Benatar M、Kissel JT、Wolfe GI、Burns TM、Freimer ML、Nations S、Granit V、Smith AG、Richman DP、Ciafaloni E、Al-Lozi MT、Sams LA、Quan D、Ubogu E、Pearson B、Sharma A、Yankey JW、Uribe L、Shy M、Amato AA、Conwit R、O'Connor KC、Hafler DA、Cudkowicz ME、Barohn RJ；NeuroNEXT NN103 BeatMG 研究团队。利妥昔单抗治疗乙酰胆碱受体抗体阳性全身性重症肌无力的 2 期试验：BeatMG 研究。神经病学。2021 年 2 月 98 日；4(376)：e89–10.1212。 doi: 0000000000013121/WNL.34857535。电子版先行出版。PMID: 8793103；PMCID: PMCXNUMX。