年仅 12 岁的伊丽莎白·马多尔 (Elizabeth Madole) 已经开始帮助塑造重症肌无力治疗的未来。
她患有乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力，这是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致肌肉无力，并可能影响呼吸、吞咽和行动能力。她从小症状就很严重，甚至出现过危及生命的发作。
她经历了许多重症肌无力患者都深有体会的感受：当她呼吸困难时，她的护理团队并不总是能察觉到。
这可能是一个严重的问题，尤其是在重症肌无力急性发作期间，此时患者通常接受治疗以阻止病情恶化，避免需要插管。医护人员如何才能确定患者对治疗有反应呢？
尽管临床医生有客观的方法可以测量呼吸肌力，但这些方法可能未被充分利用，或受到患者自身努力的影响。不熟悉重症肌无力的临床医生可能会使用血气分析数据，但血气分析数据在重症肌无力患者出现呼吸困难之前，并不能可靠地反映呼吸状况。
多年来，伊丽莎白反复住院，在家也依赖呼吸机，因此她有很多机会观察呼吸机监护仪上的数字波动。她开始分析这些数据，找出疾病发作期间的规律，这些规律表明，即使氧气水平看起来稳定，她也对治疗没有反应。
这些发现促使她与神经科医生亚历克斯·费伊博士合作，利用伊丽莎白自身的数据开展了一项案例研究。他们发现，当伊丽莎白的症状恶化时，峰值吸气压力（PIP）持续升高；而在开始接受肌肉力量改善的治疗后，PIP 则有所下降。
伊丽莎白和费伊博士在会上发表了她们的论文。 MDA的研究会议 今年三月，我希望能够参加未来的医学会议。
伊丽莎白的目标很简单：防止其他患者病情恶化到危急关头。她和费伊医生希望他们的研究能鼓励临床医生更好地将这一指标纳入重症肌无力患者的治疗中。
想直接聆听伊丽莎白和费伊博士的讲述，包括更深入地了解她的经历和研究，请收听 Our MG Voice 播客节目： https://open.spotify.com/episode/2GvcSz92mP8Wu1qLsBXqgO