新闻稿和 MGFA 新闻

MGFA通过高影响力试点项目奖资助四个重症肌无力研究项目

2026 年 3 月 27 日

美国重症肌无力基金会是专注于重症肌无力的领先患者权益倡导组织，很高兴地宣布 2025 年高影响力试点项目奖的获得者。

四位研究人员荣获2025年奖项：

• 瓦伦蒂娜 Damato，医学博士、哲学博士，佛罗伦萨大学，意大利

• Sarah Hoffmann，医学博士、哲学博士、理学硕士 德国柏林夏里特医学院

• Maartje G. Huijbers 博士和 Dana Vergoossen 博士，荷兰莱顿大学医学中心

• Vijay G. Sankaran，医学博士，哲学博士，哈佛医学院，美国

该项拨款用于资助以患者疗效评估或改进现有治疗模式的临床研究。MGFA 的目标是支持早期研究，这些研究将促成联邦政府、制药公司或私人基金会资助的新研究。

这是MGFA第二次资助美国以外的科研项目，旨在投资前沿科学，以期改善重症肌无力（MG）的治疗。获奖者来自意大利、德国、荷兰和美国。

这群杰出的科学家专注于重症肌无力和自身免疫领域的一系列课题。他们获得资助的研究将探索重症肌无力的遗传成分、预测性生物标志物、重症肌无力全病程的疾病生物学以及MuSK抗体的结构。

MGFA 的资助计划是该非营利组织通过科学发现改善生活和改善护理的使命的一部分。

自 1952 年成立以来，MGFA 一直致力于支持最有前途的科学事业，包括资助研究、吸引年轻科学家和临床医生以及带头建立全面的患者登记系统。研究已显著改善了诊断技术、治疗和疗法，并改善了疾病管理。 了解更多关于MGFA的研究议程。

阅读获奖者信息

Vitaccess 与美国重症肌无力基金会建立战略合作伙伴关系，以推进重症肌无力真实世界证据的生成。

2026 年 2 月 12 日

美国马萨诸塞州波士顿和英国牛津 – Vitaccess 是生成以科学为导向的真实世界证据的领导者，它与美国重症肌无力基金会 (MGFA) 建立了独家合作伙伴关系，使 MGFA 成为 Vitaccess Real MG (VRMG) 注册中心的官方合作方，旨在创建重症肌无力 (MG) 领域最全面的以患者为中心的证据平台之一。

该合作旨在解决重症肌无力（MG）这一罕见且高度不可预测的自身免疫性疾病领域的一项关键挑战：尽管临床试验证实了疗效，但它们很少能捕捉到监管机构、支付方和卫生技术评估（HTA）机构日益重视的长期患者体验。VRMG注册库将整合临床数据和患者报告结局，在真实世界环境中长期追踪治疗效果、症状和生活质量。这将产生决策级证据，为监管申报、市场准入和商业策略提供支持，从而有助于更快地开发出针对MG患者的新有效疗法。

此次合作将：

• 将 MGFA 的现有注册成员及其更广泛的患者和医生群体介绍给 VRMG 平台。 
• 将 MGFA 10 多年的历史注册数据整合到一个保密、安全的 MG 存储库中，为回顾性分析提供宝贵的资源。 
• 将 MGFA 的声音带入 VRMG 科学顾问委员会，确保注册登记继续反映患者和临床医生的优先事项。 
• 加强研究者主导的研究机会，因为 MGFA 将继续提供学术资助，以支持对 MG 数据集的研究。
• 通过扩展和完善的 MG 注册生态系统，使研究人员能够更有效地识别和吸引符合条件的参与者，从而增强临床试验招募。

“临床试验结果与决策者需要看到的结果之间存在差距。” Vitaccess 首席执行官兼创始人 Mark Larkin 博士表示。 “这一点在重症肌无力等疾病中尤为明显。 自 2019 年以来，我们一直与患者权益组织合作，开展以患者为中心的重症肌无力 (MG) 研究。此次与 MGFA 的合作令人振奋——我们将结合他们多年来赢得的患者信任，以及我们的科学专长和技术赋能的患者参与基础设施，建立可持续的患者关系，并随着时间的推移不断积累价值。我们将共同努力，积累证据，相信这些证据最终将改善重症肌无力患者及其照护者的治疗效果。

MGFA总裁兼首席执行官萨曼莎·马斯特森表示： “我们的社群始终深知，为改善重症肌无力患者生活质量的研究做出贡献至关重要。此次合作将确保患者们的宝贵贡献能够影响突破性发现和潜在的新疗法。Vitaccess 严谨的科学态度、生成符合监管要求的证据的卓越记录，以及从 I 期临床试验到上市后研究的设计能力，使其有别于单纯的技术解决方案，成为理想的研究合作伙伴。过去十年间，我们成员分享的数据将为新一轮的证据积累提供信息，并蕴含着巨大的潜力，能够帮助研究人员、临床医生和制药公司以前所未有的方式了解重症肌无力。”

重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉自身免疫性疾病，会导致波动性、易疲劳性肌无力，通常始于眼部、面部或咽喉，引起眼睑下垂、复视、说话和吞咽困难，并可能累及手臂、腿部和呼吸。重症肌无力的临床表现差异很大，其症状受具体病因、类型和其他因素的影响。

合作机会

Vitaccess诚邀制药和生物技术合作伙伴探索VRMG注册库如何支持产品生命周期各个阶段（从早期研发到上市后）的证据需求。该注册库提供多种合作模式，包括战略数据合作、定制子研究以及临床试验可行性和受试者招募支持。

即将举行的网络研讨会

MGFA 和 Vitaccess 将主办 虚拟信息网络研讨会 on 2月20日，星期五 美国东部时间下午 2:00 至 3:00 / 格林威治标准时间晚上 7:00 至 8:00，我们将概述 VRMG 注册情况，并详细介绍患者和医疗保健专业人员如何参与。我们期待尽快分享更多详情，并鼓励所有对 MG 感兴趣的成员加入我们，了解如何为这项重要举措做出贡献。

关于 Vitaccess Real MG (VRMG) 注册表

Vitaccess Real MG是一个患者登记系统，旨在收集关于重症肌无力、其治疗以及对症状、日常生活和生活质量影响的纵向观察数据。该登记系统将患者直接报告的数据与医疗专业人员报告的数据以及患者病历中的数据关联起来。

关于 Vitaccess

Vitaccess是一家总部位于英国的领先真实世界证据生成机构，致力于弥合生物制药公司在洞察方面的差距，将患者的声音置于重要研究的核心。我们通过科学严谨、专家主导的患者研究，提供从定性概念启发到纵向注册研究的全方位证据生成服务。Vitaccess整合电子病历（EMR）数据、患者报告结局、定性研究和偏好研究，提供细致入微的真实世界证据，为支付方和监管机构在包括罕见病、肿瘤、呼吸系统疾病和血液病在内的多个治疗领域的决策提供支持。

要了解更多信息，请访问我们的网站： https://vitaccess.com

关于美国重症肌无力基金会

美国重症肌无力基金会 (MGFA) 是美国规模最大、领先的患者权益倡导组织，致力于寻找更有效的治疗方法，并为患有罕见自身免疫性神经肌肉疾病——重症肌无力的患者提供支持。我们资助最有前景的关键研究发现，并提供以患者为中心的项目和教育材料，以连接全球重症肌无力患者群体，改善患者的生活。     

媒体联络

迈克尔·安东内利斯
全球市场营销与传播副总裁
美国重症肌无力基金会

得益于MGFA的资助，来自重症肌无力患者登记处的数据促成了一篇新的期刊文章的发表。

2026 年 1 月 8 日

MGFA 的一项研究资助促进了对重症肌无力临床特征和疾病负担在不同种族和族裔群体间差异的深入研究。研究人员发现

• 白人重症肌无力患者大多为晚发型，而非洲裔美国人和西班牙裔患者大多为早发型。
• 非裔美国人和西班牙裔人群中肢体/延髓症状的发生率较高，且基线 MG-ADL/MG-QOL15r 评分也较高。
• 重症肌无力的精神影响包括焦虑和/或抑郁。
• 非裔美国人和西班牙裔患者的插管几率更高，住院费用也更高。
• 白人患者的住院死亡率更高

阅读更多关于这项研究的信息。 神经科学杂志.

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2025 年 MGFA 科学会议录像现已上线

2025 年 12 月 2 日

10月29日，MGFA在AANEM年会上举办了年度科学会议。此次会议汇聚了研究人员、神经科医生、青年研究人员和其他医生，共同探讨推动我们走向一个没有重症肌无力的世界的最新“简明科学”。

对重症肌无力最新科学进展感兴趣的研究人员、科学家、临床医生和其他重症肌无力社群成员现在可以观看本次活动的演讲。所有会议内容均可在此找到。 YouTube的播放列表.

MGFA资助的研究成果发表于《脑》（Brain）和《美国国家科学院院刊》（PNAS）

2025 年 11 月 11 日

耶鲁大学的研究人员于今年十月发表了两篇重要的科学论文。他们的研究部分由重症肌无力基金会资助，探讨了抗体和自身抗体在重症肌无力中的作用。

在发表的一项研究 大脑 为MuSK重症肌无力提供了新的见解。

这项由Gianvito Masi博士在Kevin O'Connor博士实验室领导的研究表明，另一种抗体类型——IgA——可能在该疾病中发挥作用。IgA抗体通常存在于肠道和肺部等黏膜部位，帮助机体抵御感染。研究人员发现，一部分MuSK重症肌无力患者体内也存在靶向MuSK的IgA自身抗体。

在发表的一项研究 PNAS 揭示了 IgM 自身抗体在重症肌无力中的新作用。

在重症肌无力症中，人体免疫系统会产生自身抗体，干扰神经和肌肉之间的信号传递，导致虚弱。这些有害的自身抗体通常属于IgG类，但新的研究表明，在某些人中，另一种名为IgM的自身抗体也可能发挥重要作用。

点击下方链接，了解更多关于这两项研究的信息。

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MGFA 授予英国神经学家首个终身成就奖，以表彰其在 MG 研究方面的开创性贡献

罕见病顾问

2025 年 7 月 10 日

荷兰海牙——安吉拉·文森特（Angela Vincent）医学学士（MBBS）是全球最知名的重症肌无力(MG)专家之一。但如果她仍然留在英国伦敦一家医院，从事阑尾切除术和接生工作，她可能永远无法获得如此地位。

今年早些时候，美国重症肌无力基金会（MGFA）在第 15 届国际重症肌无力及相关疾病大会上向这位英国科学家颁发了首个终身成就奖。

“安吉拉在重症肌无力研究领域已屹立50年，”基金会首席科学顾问凯文·奥康纳博士在颁奖时表示。“在女性在[科学、技术、工程和数学 (STEM)]领域还很少见的时代，她就成为了一位备受尊敬的科学家。她的研究领域广泛，并发表在世界顶级期刊上。她的工作经久不衰，经久不衰，她的研究经得起时间的考验。”

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重症肌无力协会 (MGFA) 大会上，患者分享了他们对重症肌无力生活的见解

罕见病顾问

2025 年 5 月 13 日

荷兰海牙——来自四个欧洲国家的四位女性分享了与 重症肌无力 （MG），在美国重症肌无力基金会（MGFA）首次在美国境外举行的聚会上。

MGFA 第 15 届重症肌无力及相关疾病国际会议吸引了来自 650 个国家的 44 名临床医生、研究人员和患者倡导者来到荷兰的这座城市。

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与罕见病社区站在一起：MGFA 支持新生儿筛查倡导

MGFA 声明

2025 年 5 月 7 日

MGFA 最近 签署了由国家罕见疾病组织牵头的一封信 敦促联邦政府恢复新生儿和儿童遗传性疾病咨询委员会。该咨询机构的解散可能会对受罕见疾病影响的家庭，尤其是那些患有遗传性疾病或早发性疾病的家庭，产生长期影响。

虽然大多数重症肌无力病例在出生时无法被发现，但先天性肌无力综合征（一种罕见的遗传性神经肌肉接头疾病）可能在婴儿期出现，并且属于罕见神经肌肉疾病的范畴。支持这封信体现了MGFA对以下方面的承诺：

• 罕见疾病的早期发现和干预。
• 保护有利于我们整个社区的联邦基础设施。
• 与其他争取认可、资源和更好的健康结果的患者组织团结一致。

我们相信，每个出生时患有可治疗的罕见疾病的婴儿都应该有机会获得早期诊断和护理。即使无法治愈，诊断疾病对于理解疾病、指导最终找到治愈方法的研究工作也至关重要。维护和加强我国的新生儿筛查系统，对于满足当代和子孙后代的医疗保健需求至关重要。

感谢您成为这个社区的一份子并继续与我们一起倡导。

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FDA批准FcRn阻滞剂尼泊卡利单抗用于治疗多种全身性重症肌无力

神经病学直播

2025 年 4 月 30 日

MGFA 领导层分享了对 FDA 最近批准的另一种重症肌无力治疗方案的看法。

美国重症肌无力基金会主席兼首席执行官萨曼莎·马斯特森表示：“我们不断听到重症肌无力患者的声音，他们希望新的治疗方案能帮助他们的生活更加稳定、独立和可预测。今天的公告提供了另一种选择，可以帮助解决重症肌无力症状复发给患者及其家属带来的持续不确定性和沉重的身心负担。”

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MGFA资助揭示导致AChR重症肌无力的机制的研究

2025 年 4 月 8 日

由 MGFA 资助的开创性研究发表于 手机 8月XNUMX日。在研究中， “通过肌肉乙酰胆碱受体结构阐明自身免疫机制” 研究人员分析了六名不同重症肌无力患者的自身抗体。他们发现，这些抗体可以通过多种方式破坏正常的受体功能。

请访问加州大学圣地亚哥分校网站，了解有关这项重要研究的更多信息。

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MGFA 患者会议重点关注健康教育和科学

重症肌无力新闻

2025 年 4 月 1 日

超过 500 名成员 重症肌无力 重症肌无力 (MG) 社区预计将参加今年的 MGFA 全国患者大会，重点介绍患者教育策略、科学和治疗进展以及管理 MG 的讨论。

“我们今年的活动涵盖了一系列引人入胜的全新治疗方案、提升生活质量的策略，以及切实可行的患者需求倡导方法，”总裁兼首席执行官萨曼莎·马斯特森说道。“我们非常荣幸每年都能举办这项影响深远的活动。”

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MGFA 对 MG 研究的持续支持

2025 年 2 月 13 日

美国重症肌无力基金会 (MGFA) 正在密切关注有关联邦研究资金的行政行动，并将向 MG 社区通报任何影响正在进行或未来研究工作的进展。全国各地的研究人员对资金稳定性表示出越来越多的不确定性和担忧。尽管面临这些挑战，MGFA 仍致力于支持研究界及其在理解和治疗 MG 方面的开创性工作。

学术研究对于推动改善重症肌无力患者生活的突破至关重要。推动和资助研究对于发现重症肌无力的病因和开发缓解其衰弱症状的新疗法至关重要。虽然重症肌无力协会和其他组织提供研究经费，但联邦机构仍然是进行重症肌无力研究的独立学术实验室的主要资助者。

MGFA 重申其坚定承诺，支持和倡导研究资金，以推动创新并改善重症肌无力患者的治疗效果。这一承诺是 MGFA 持续使命的重要组成部分，旨在改善受这种具有挑战性的疾病影响的人的生活。

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MGFA 与 Bionews 合作向更广泛的 MG 社区提供重症肌无力新闻

MGFA 新闻稿

2025 年 1 月 9 日

重症肌无力新闻由 Bionews 提供，是一个在线新闻来源，旨在为重症肌无力 (MG) 社区提供有关 MG 的最新新闻和信息，以及来自患者和护理人员专栏作家的第一手社区观点。此新闻提要包含及时的文章，重点关注多个主题，包括新的 MG 研究、患者和护理人员的故事、新的治疗方法和研究成果、一般 MG 管理信息以及来自整个 MG 社区的有用提示。

MGFA 了解这些及时信息对 MG 患者的价值，因此我们与 Bionews 合作，推出 MGFA 网站上的重症肌无力新闻提要。现在，myasthenia.org 的访问者可以直接访问 Bionews 提供的信息和新闻报道。

了解更多信息并访问新闻提要

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MGFA 拨款探索血清阴性重症肌无力的免疫病理学

MGFA 新闻稿

2025 年 1 月 7 日 

美国重症肌无力基金会很高兴地宣布 2024 年南希·劳影响力奖的获得者：耶鲁大学医学院神经病学和免疫生物学教授 Kevin C. O'Connor 博士。这项享有盛誉的奖项包括一笔 300,000 万美元的赠款，用于支持 O'Connor 博士的研究项目。

奥康纳博士的项目旨在更好地了解导致血清阴性重症肌无力的异常免疫系统功能。

许多被诊断患有 MG 的人血液中存在特定自身抗体，已知这些抗体会干扰神经和肌肉之间的沟通。血清阴性 MG 是该疾病的一个亚型，其中未检测到任何可解释疾病症状的已知自身抗体。

正如 O'Connor 博士在其提案中强调的那样，血清阴性重症肌无力患者在获得治疗和医疗护理方面往往面临更大的挑战。深入了解血清阴性重症肌无力背后的免疫系统异常对于新疗法的开发和批准至关重要。

通过我们的资助计划，MGFA 资助有前景的研究，以发现潜在的新治疗方法和改善 MG 患者生活质量的方法。2024 年，MGFA 为研究投入了 1 多万美元。

了解有关 O’Connor 博士及其研究的更多信息

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