L’immunothérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) est une thérapie initialement développée pour traiter certains types de cancers. Aujourd’hui, elle est testée dans de nombreuses études pour traiter des maladies auto-immunes, notamment la myasthénie.
L' essai clinique Descartes-08, mené sur une longue période, est désormais en phase 3 (AURORA), son premier participant ayant été recruté en mai dernier. Ciblant la protéine BCMA, il utilise l'ARN au lieu de l'ADN, ce qui ne nécessite pas de chimiothérapie préalable et permet une administration en ambulatoire, selon un communiqué de presse de Cartesian Therapeutics, Inc.
- Apprenez-en davantage sur les résultats de l'essai de phase 2b et sur l'essai de phase 3 en cours. ce webinaire MGFA.
Un autre essai clinique BCMA en cours est une étude de phase 1 menée par Arcellx, Inc., portant sur des patients atteints d'une maladie liée aux plasmocytes non oncologiques.
- Pour en savoir plus sur cet essai clinique, dont le recrutement est en cours, consultez ce webinaire MGFA.
Une étude plus spécifique à la myasthénie grave, appelée Reset MG et financée par Cabaletta Bio , recrute activement des patients. Cet essai de phase 1/2 évalue l'innocuité et l'efficacité d'un traitement appelé CABA-201.
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En octobre 2025, Kyverna Therapeutics a annoncé des résultats intermédiaires positifs pour son essai clinique de phase 2 sur le KYV-101, une autre thérapie par cellules CAR-T testée pour la myasthénie grave. « Les patients ont présenté une amélioration rapide et sans précédent de leurs symptômes, sans nécessiter de traitement de fond continu », a déclaré le PDG de la société dans un communiqué de presse. Ces résultats confortent la société dans la pertinence de son protocole d'essai de phase 3.
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Novartis étudie le YTB323 (rapcabtagene autoleucel), une thérapie CAR-T CD19 autologue à fabrication rapide, pour la myasthénie grave résistante au traitement ; à l'automne 2025, des chercheurs ont rapporté des résultats positifs en utilisant ce traitement pour le lupus, une autre maladie auto-immune.
Kite, une société de Gilead, a lancé un essai de phase 1 évaluant l'innocuité et l'efficacité de KITE-363, une thérapie autologue par cellules CAR-T anti-CD19/CD20 . Cet essai est ouvert aux personnes atteintes de l'une des trois affections suivantes, dont la myasthénie grave.
Pour plus d'informations sur les essais de thérapie par cellules CAR-T pour la myasthénie grave, visitez clinicaltrials.gov et tapez myasthénie grave thérapie par cellules CAR-T.
– Article de Mary Bolster
