Depuis sa création en 1952, la MGFA a mené la charge de soutenir les efforts scientifiques les plus prometteurs : financer la recherche, impliquer de jeunes scientifiques et cliniciens et diriger un registre complet de patients. Lors de notre conférence nationale et de nos symposiums internationaux, nous réunissons les esprits les plus brillants dans le domaine de la myasthénie grave et des troubles connexes.
La recherche a conduit à des améliorations significatives des techniques de diagnostic, des traitements et des thérapies, ainsi qu'à une meilleure gestion des maladies. Le taux de mortalité lié à la MG se situait autrefois entre 30 et 40 %. Aujourd'hui, les décès dus à la MG sont rares, mais ils surviennent toujours. Malgré les progrès, les options de traitement actuelles entraînent toujours des effets secondaires importants et ne traitent que partiellement les symptômes de la MG qui altèrent la vie. Certaines personnes atteintes de MG ne répondent à aucune des options de traitement actuellement disponibles.
Notre accusation est claire ; des travaux supplémentaires dans ce domaine sont nécessaires pour mieux comprendre la MG, élargir les options de traitement et, à terme, trouver un remède.
Grâce à notre programme de subvention, nous soutenons la recherche qui améliorera la vie des patients atteints de myasthénie grave et de troubles de la jonction neuromusculaire associés. Le Conseil consultatif médical et scientifique de la MGFA a identifié cinq grandes priorités de recherche :
- Biomarqueurs: Faciliter le diagnostic précoce, prédire les résultats cliniques, prédire la réponse au traitement immunosuppresseur et l'utiliser dans les essais cliniques.
- Mécanismes de la maladieComprendre les mécanismes fondamentaux de la maladie et comment la perte de tolérance au soi se maintient tout au long de son évolution.
- Thérapies cibléesDévelopper de nouvelles cibles thérapeutiques, mettre au point des thérapies ciblées qui préviennent l'immunosuppression généralisée et les effets secondaires non ciblés, et optimiser les stratégies de traitement avec les thérapies existantes.
- Améliorer les résultats pour les patientsComprendre le point de vue du patient sur sa maladie, son impact sur sa vie quotidienne et les considérations de traitement qui sont les plus importantes pour lui ; et comprendre les effets collatéraux de la myasthénie grave et de son traitement, tels que les affections médicales associées, les effets secondaires liés au traitement et les considérations financières.
- Traitement pédiatrique:Identifier les stratégies, les problèmes de sécurité et les résultats à long terme.