Formation médicale et FMC

Opportunités de FMC

Essais cliniques sur la MG

Recherche et mises à jour cliniques

 

Ressources pratiques

Nous proposons une variété de documents destinés aux professionnels de la santé pour vous aider à vous familiariser avec la MG. Ces documents sont destinés aux médecins, chercheurs, scientifiques, infirmières, professionnels de la médecine d'urgence et autres professionnels du secteur de la santé.

    • Pour télécharger des brochures d'information pour votre bureau, veuillez visitez notre page brochures ou contactez-nous à mgfa@myasthenia.org. 

    • Pour un bref aperçu des ressources sur la myasthénie grave proposées par la MGFA à partager avec vos patients, téléchargez ce PDF.

 

Recherche et mises à jour cliniques

Les propriétés pathogènes des autoanticorps AChR sont distribuées de manière hétérogène et subissent des changements temporels chez les patients atteints de myasthénie grave

Les résultats de cette étude, publiée dans Neurologie : Neuroimmunologie et neuroinflammation Les auteurs, auteurs principaux et boursières MGFA McSpadden, Fatemeh Khani-Habibabadi, mettent en évidence des sous-groupes de patients atteints de MG présentant des auto-anticorps pouvant jouer un rôle dans les mécanismes pathogènes ou inclure des isotypes que certains traitements pourraient ne pas cibler efficacement. Par conséquent, les auteurs suggèrent d'intégrer un profilage complet des auto-anticorps dans les futurs essais cliniques sur la MG afin d'étudier plus en détail les associations potentielles avec les résultats du traitement.

Lisez l'article.

Le fibrinogène sérique n'est pas élevé chez les patients atteints de myasthénie grave

le 15 avril 2025

Une étude publiée dans la revue Scientific Reports visait à confirmer les résultats d'une étude précédente suggérant que le fibrinogène sérique résiduel pourrait constituer un biomarqueur diagnostique universel de la MG. En utilisant plusieurs méthodologies pour comparer les taux de fibrinogène entre les patients atteints de MG et les témoins, les auteurs n'ont pas constaté de taux élevés de fibrinogène sérique chez les patients atteints de MG. Ces résultats soulignent la nécessité de reproduire ces nouvelles découvertes afin d'atteindre notre objectif commun d'identification de biomarqueurs efficaces de la MG.

Cette étude a été financée en partie par une bourse de projet pilote à fort impact du MGFA.

En savoir plus sur l’étude.

L'AANEM publie un nouveau consensus international sur la prise en charge des complications liées aux glucocorticoïdes dans les maladies neuromusculaires

Après plusieurs années de travail approfondi, le groupe de travail sur les complications liées aux glucocorticoïdes dans les maladies du Nouveau-Mexique (PIRP) du Practice Issues Review Panel (PIRP) de l'AANEM a récemment publié sa déclaration de consensus international dans Muscle et nerfLe groupe de travail était présidé par le Dr Ruple Laughlin, avec une rédaction principale partagée entre le Dr Laughlin et les Drs Corey Bacher, Pushpa Narayanswami et Charles Kassardijan.

Accéder au document d'orientation : Lignes directrices internationales de consensus pour la prise en charge des complications liées aux glucocorticoïdes dans les maladies neuromusculaires.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) améliore significativement les symptômes de la myasthénie grave généralisée chez les patients positifs aux autoanticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine sur 52 semaines

14 mars 2025

Amgen a annoncé des résultats positifs de l'essai de phase 3 MINT, qui était un essai contrôlé randomisé évaluant l'efficacité et l'innocuité d'UPLIZNA® (inebilizumab-cdon). Les résultats ont démontré une efficacité durable et soutenue d'UPLIZNA chez les patients atteints de gMG positive aux autoanticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR+), avec deux doses par an, après une dose de charge initiale.

Le conseiller médical en chef de la MGFA, Richard J. Nowak, MD, MS, également directeur de la clinique de myasthénie grave
 à l'Université de Yale, est chercheur principal de l'étude mondiale.

« Ces résultats ont montré qu’UPLIZNA soulageait systématiquement les symptômes pénibles et améliorait les activités de la vie quotidienne des patients atteints de gMG », a-t-il déclaré.

En savoir plus

Actes de conférences internationales

Les actes de la 14e conférence internationale de la MGFA sur la myasthénie grave et les troubles associés, qui s'est tenue du 10 au 12 mai 2022, ont été publiés dans RRNMF Neuromuscular Journal, une revue en libre accès.

Voir les actes

Depuis des décennies, cliniciens et scientifiques participent à la conférence de la MGFA pour partager les dernières découvertes dans le domaine. Il s'agit d'un rassemblement d'experts, à la fois chercheurs expérimentés et praticiens en devenir.

La MGFA s'engage à organiser ce programme dans le cadre de son objectif de mener et de soutenir des recherches prometteuses sur la myasthénie grave. Nous remercions notre comité directeur dévoué, en particulier nos coprésidents, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD et Kevin O'Connor, PhD. Nous sommes également reconnaissants envers nos sponsors de l'événement.

La MGFA accueillera la prochaine conférence internationale en mai 2025.

L’ablation chirurgicale du thymus a-t-elle des conséquences délétères ? 

Neurologie 

May 24, 2024  

Récemment, des inquiétudes ont été soulevées quant aux conséquences délétères de l'ablation chirurgicale du tissu thymique, notamment chez les patients subissant une thymectomie pour myasthénie grave (MG) ou la résection d'un thymome. Cette revue adopte une approche multidisciplinaire pour examiner les preuves concernant les risques à long terme de cancer et d'auto-immunité après la thymectomie. Nous concluons que pour les patients atteints de MG positive aux anticorps contre les récepteurs de l'acétylcholine 

et pour ceux diagnostiqués avec un thymome, l'ablation du thymus offre des avantages importants qui dépassent largement les risques potentiels. Cependant, l'ablation accidentelle du tissu thymique au cours d'autres chirurgies thoraciques doit être minimisée autant que possible. 

LIRE L'ARTICLE COMPLET ICI 

Efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil pour la myasthénie grave (PROMISE-MG) : une étude de cohorte prospective

The Lancet Neurology

Mars 2024

Cette étude visait à évaluer l'efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil dans le traitement de la MG, et à évaluer l'effet de la dose et de la durée du traitement. Dans l'étude, plus de la moitié des patients traités par azathioprine et mycophénolate mofétil ont ressenti une amélioration de leur qualité de vie ; aucune différence dans les résultats cliniques n'a été notée entre les deux médicaments. Les événements indésirables associés à l'azathioprine étaient potentiellement plus graves que ceux associés au mycophénolate mofétil, bien que le mycophénolate mofétil soit tératogène. Des doses d'azathioprine inférieures à celles recommandées pourraient être efficaces, avec une réduction des événements indésirables dose-dépendants. Des études comparatives supplémentaires sur l'efficacité sont nécessaires pour éclairer les choix thérapeutiques dans la myasthénie grave.

Cette étude a été financée, en partie, par la Myasthenia Gravis Foundation of America.

LIRE L'ARTICLE COMPLET ICI.

Déclaration des conseillers médicaux et scientifiques de la MGFA sur les récentes recherches sur les nouveaux biomarqueurs candidats

8 février 2024

Vous avez peut-être lu récemment qu'une équipe de recherche de l'Université de l'Alberta a annoncé qu'elle pourrait avoir identifié un biomarqueur universel candidat (le fibrinogène – un élément clé de la coagulation sanguine) pour la myasthénie grave (MG). Dans recherche récemment publiée, l'équipe rapporte avoir utilisé des techniques protéomiques avancées pour identifier ce biomarqueur candidat qui peut être détecté par un test sanguin pour fournir un diagnostic de MG.

Les conseillers médicaux et scientifiques de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) ont évalué ce rapport et conviennent que les résultats sont intrigants et pourraient avoir un impact considérable à la fois sur la recherche sur la MG et sur les soins cliniques. Cela dit, comme pour toutes les nouvelles découvertes scientifiques, une validation indépendante sera nécessaire pour confirmer les résultats. Nous attendons avec impatience des recherches supplémentaires dans ce domaine pour comprendre le rôle possible et l'utilité du fibrinogène dans la MG. La recherche sur les biomarqueurs reste une priorité essentielle dans le domaine de la MG auto-immune.

 

Évaluation de la chimiothérapie à haute dose et de la transplantation de cellules hématopoïétiques dans la myasthénie grave sévère

Annales de neurologie clinique et translationnelle

19 septembre 

Rapport récemment publié : Rémission de la myasthénie grave après transplantation autologue de cellules souches

Résumé par : Dakota Campbell –Responsable du programme de communication- Réseau de recherche clinique sur les maladies rares, Enfants de Cincinnati, Cincinnati, OH 45229

La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire rare provoquée par une réponse auto-immune qui bloque ou endommage les récepteurs de l'acétylcholine sur les muscles. La chimiothérapie à haute dose (HDIT) et la transplantation autologue de cellules hématopoïétiques (HCT), également connue sous le nom de greffe de moelle osseuse, sont des traitements potentiels pour la MG.

Dans cette étude, les chercheurs ont étudié l’innocuité et l’efficacité du HDIT et du HCT chez un patient atteint de MG sévère et résistante au traitement. 

Les résultats montrent que HDIT et HCT ont induit une rémission de MG. L'équipe a évalué l'effet du traitement sur l'immunopathologie sous-jacente. Curieusement, les auto-anticorps contre les récepteurs de l’acétylcholine (AChR) – les médiateurs pathogènes connus de la maladie – n’ont pas diminué de manière significative après le traitement.

Les auteurs affirment que ces résultats suggèrent qu’un mécanisme pathologique basé sur les cellules, qui répond à un traitement à haute dose, pourrait jouer un rôle dans la pathologie en plus des auto-anticorps anti-AChR. Des études supplémentaires sont nécessaires pour déterminer si l'HDIT et l'HCT peuvent constituer un traitement efficace contre la MG sévère.

Vous pouvez lire l'intégralité du document dans la bibliothèque Wiley.com.

 

Télésanté dans la myasthénie grave : ce que nous apprenons d'une étude pilote

Réseau de maladies rares pour la myasthénie grave

22 août 2023

Pour en savoir plus sur l'utilisation de la télésanté dans la MG, le Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) mène une étude pilote, « Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG) » (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). L'équipe évalue les visites de télésanté et les évaluations à distance spécifiques à la maladie pour les patients atteints de MG.

Ici, l'investigatrice principale Amanda Guidon, MD, MPH, et Meridith O'Connor, patiente MG et vice-présidente adjointe de l'engagement des patients, du plaidoyer et de la politique à la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), partagent davantage sur l'étude et son impact. sur la communauté des patients et des chercheurs.

Lire ARTICLE COMPLET. 

La modification des lymphocytes T des patients crée une nouvelle approche pour traiter la myasthénie grave et d'autres maladies

Site cartésien
le 1 juillet, 2023

Dans le but de tenir la communauté MG informée des nouvelles découvertes en matière de recherche, nous souhaitons vous informer des recherches récemment publiées dans The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, un partenaire industriel de MGFA, a annoncé la publication des résultats positifs du premier essai clinique réussi de thérapie cellulaire à ARN pour les patients atteints de maladies auto-immunes. En modifiant les lymphocytes T des patients avec de l'ARNm (une forme de thérapie rCAR-T), l'étude a créé une nouvelle approche pour potentiellement traiter la myasthénie grave (MG) et d'autres maladies auto-immunes.

Les données démontrent une amélioration clinique puissante et durable chez les patients atteints de MG, ce qui représente le premier essai réussi de phase 2 utilisant la thérapie cellulaire à ARN.

« Nous sommes reconnaissants envers notre communauté de patients atteints de MG et de médecins pour avoir permis le développement clinique de nouveaux traitements tels que rCAR-T », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Une thérapie sûre et personnalisée avec un bénéfice clinique durable serait un ajout bienvenu à la boîte à outils croissante des traitements MG. »

Les résultats décrits dans The Lancet Neurology Les auteurs de cet article suggèrent que le rCAR-T pourrait être utile dans le traitement d'une variété d'autres maladies auto-immunes et pourrait surmonter de nombreux risques et toxicités associés aux cellules CAR-T conventionnelles à base d'ADN. Le communiqué de presse intitulé « Sécurité et efficacité de la thérapie par cellules T autologues à ARN chimérique et récepteur d'antigène (rCAR-T) dans la myasthénie grave : une étude prospective, multicentrique, ouverte et non randomisée de phase 1b/2a », est disponible en ligne.

Vous pouvez également télécharger le Manuscrit complet.

Pour en savoir plus sur l'étude de Cartesian avec rCAR-T, ou pour consulter d'autres essais cliniques ouverts et en cours de recrutement sur la MG auxquels vous pouvez postuler, visitez la page des essais cliniques.

 

Identification de clones d’autoanticorps humains « triple menace » dans la MG. 

Manuscrit publié par Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD et ses collègues de l'Université Yale et de l'Université de Pennsylvanie. 

Les anticorps sont généralement considérés comme l'un des moyens de défense de notre système immunitaire contre les microbes tels que les virus et les bactéries. Cependant, dans les maladies auto-immunes comme la myasthénie grave (MG), certains anticorps ciblent nos propres tissus, c'est pourquoi on les appelle auto-anticorps. Afin de mieux comprendre les causes de la maladie dans la MG, nous avons recherché ces auto-anticorps ultra-rares (comme une aiguille dans une botte de foin) à partir d'échantillons donnés par des patients atteints de MG.

En utilisant de nouvelles technologies et stratégies, nous avons produit des auto-anticorps recombinants spécifiques de l'AChR à partir d'échantillons de patients atteints de MG, puis étudié leurs propriétés biochimiques, ainsi que leur capacité à exécuter les mécanismes pathogéniques associés à la MG. Nous avons découvert que ces auto-anticorps peuvent agir sur la pathologie par trois méthodes distinctes : bloquer la liaison de l'acétylcholine, réduire la quantité d'AChR et activer le complément (une partie de notre système immunitaire qui combat normalement les infections).

Certains patients possédaient des auto-anticorps « multi-puissants » qui peuvent servir de médiateurs à deux de ces mécanismes. Étonnamment, nous en avons trouvé plusieurs qui peuvent servir de médiateurs à TOUS les TROIS mécanismes de la maladie simultanément. L’auteur principal de notre étude, Minh Pham, a qualifié ces médiateurs hautement pathogènes et puissants de la maladie d’auto-anticorps « à triple menace ». Ces auto-anticorps « à triple menace » peuvent ne pas être efficacement ciblés par certaines stratégies de traitement de la MG, et le développement d’options de traitement devrait donner la priorité à leur élimination pour mieux gérer la MG.

Vous pouvez consulter le texte du résumé et, si vous êtes abonné, vous pouvez lire l'intégralité du rapport en ligne. Si vous n'êtes pas abonné mais que vous souhaitez consulter l'intégralité du rapport, Courriel Dr. Kevin O'Connor pour le PDF. 

 

Informations clinicosérologiques sur les patients atteints de myasthénie grave induite par les inhibiteurs de point de contrôle immunitaire

Annales de neurologie clinique et translationnelle

Mars 2023

Gianvito Masi, MD et Kevin C O'Connor, PhD 

Des cas de myasthénie grave (MG) ont été récemment décrits comme des événements indésirables rares mais potentiellement mortels suite à l'administration d'inhibiteurs de point de contrôle immunitaire (ICI), un nouveau type d'immunothérapie anticancéreuse. Les patients atteints d'ICI-MG sont souvent testés positifs pour les auto-anticorps contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR), mais contrairement à la MG idiopathique, le rôle des auto-anticorps contre l'AChR dans la pathologie ICI-MG est inconnu. Pour résoudre ce problème, nous avons étudié une cohorte de patients ICI-MG en profilant fonctionnellement leurs autoanticorps AChR. Nous avons constaté qu'un sous-ensemble de patients peut héberger des auto-anticorps anti-AChR présentant des caractéristiques moléculaires similaires à celles de la MG idiopathique. Dans d’autres cas, cependant, ces auto-anticorps manquent de potentiel pathogène manifeste, ce qui suggère d’autres facteurs comme médiateurs clés de la maladie. Ces résultats ont des implications cliniques directes, car ils remettent en question le rôle des tests d’auto-anticorps AChR dans l’établissement de diagnostics précis d’ICI-MG et corroborent la nécessité d’une évaluation approfondie lors de l’évaluation des événements indésirables liés aux ICI.

Lire l'intégralité de l'article publié ICI

Utilisation de la gestion du registre des patients atteints de myasthénie grave pour les études de recherche : Paul Strumph, MD

Neurologie en direct

9 février 2023

Paul Strumph, MD 

Récemment, la Myasthenia Gravis Foundation of America a relancé son registre mondial des patients atteints de myasthénie (MGFA Global MG Patient Registry) pour lutter contre ces difficultés pour les patients. Dans une récente interview, Paul Strumph, MD, directeur médical chez Seraxis Pharmaceuticals et patient atteint de myasthénie, s'est entretenu avec NeurologyLive® pour discuter des attributs du registre des patients de la MGFA dans une perspective axée sur la recherche. Il a expliqué comment les patients peuvent récupérer des informations sur les études de recherche via le registre et comment il aide les chercheurs à identifier les bons patients. Strumph, responsable du registre mondial des patients atteints de myasthénie (MGFA Global MG Patient Registry), a également expliqué que le registre est géré par l'organisation dans le but de générer des recherches.

REGARDEZ l'interview

Importance du nouveau registre des patients/recherche sur la myasthénie grave : Richard Nowak, MD, MS

Neurologie en direct

7 février 2023

Richard Nowak, MD, MS

La MGFA s'est associée à Alira Health pour relancer son registre mondial des patients MGFA MG. Le registre permet aux patients atteints de MG de soumettre leurs données de santé sur un portail sécurisé, facilitant ainsi la recherche pour acquérir davantage de connaissances sur la maladie, améliorer les résultats pour les patients et éventuellement explorer des traitements plus efficaces contre la MG. Richard Nowak, MD, MS, professeur adjoint de neurologie à la Yale School of Medicine, s'est entretenu avec NeurologyLive® dans une interview pour parler de la relance du registre des patients de MGFA. Nowak, qui est également conseiller médical en chef de la MGFA, a parlé des implications et de l'importance de la recherche liée à l'utilisation du registre pour recruter des patients dans des essais cliniques.

Regardez l'interview sur Neurology Live.

 

Ciblage de précision des cellules B spécifiques des autoantigènes dans la myasthénie grave à tyrosine kinase spécifique du muscle avec des cellules T à récepteur d'autoanticorps chimériques

Nature Biotechnology

Auteur principal : Aimee S. Payne, MD PhD

19 janvier 2023

Dans ce nouvel article de recherche, les Drs Sangwook Oh, Aimee Payne et leurs collègues détaillent l'utilisation de MuSK-CAART pour traiter la MG MuSK. La myasthénie grave à tyrosine kinase spécifique du muscle (MG MuSK) est une maladie auto-immune qui provoque une faiblesse musculaire potentiellement mortelle en raison d'auto-anticorps anti-MuSK, qui perturbent la signalisation de la jonction neuromusculaire. Les auteurs ont conçu des lymphocytes T pour créer des cellules MuSK-CAART pour un ciblage précis des lymphocytes B exprimant des auto-anticorps anti-MuSK. La recherche montre que MuSK-CAART a réduit les auto-anticorps anti-MuSK sans diminuer les lymphocytes B sains ou les niveaux totaux d'immunoglobuline. Les données ont contribué à une nouvelle demande de médicament expérimental et à la conception d'une étude clinique de phase 1 pour MuSK-CAART pour le traitement de la MG positive aux auto-anticorps MuSK.

Lire DOCUMENT DE RECHERCHE COMPLET ICI.

 

Réémergence de clones de cellules B pathogènes produisant des autoanticorps dans la myasthénie grave après un traitement de déplétion des cellules B – Étude MuSK MG

2022

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune de la jonction neuromusculaire à médiation par des autoanticorps. Un petit sous-ensemble de patients atteints de MG possède des autoanticorps ciblant la tyrosine kinase musculaire spécifique (MuSK). Les patients atteints de MG MuSK répondent bien à la thérapie de déplétion des cellules B médiée par CD20 (BCDT) ; la plupart obtiennent une rémission complète et stable. Cependant, une rechute survient souvent. Pour mieux comprendre les mécanismes immunitaires sous-jacents à la rechute, nous avons étudié les cellules B productrices d'autoanticorps au cours de la BCDT. Nous avons développé un antigène pour enrichir les cellules B spécifiques de MuSK, qui a été validé avec une nouvelle lignée cellulaire Nalm6 conçue pour exprimer un récepteur de cellules B spécifique de MuSK humain. Dans l'ensemble, cette étude fournit à la fois une compréhension mécaniste de la rechute de la MG MuSK et un biomarqueur candidat précieux pour la prédiction des rechutes.

Pour lire l'intégralité de cette étude afin d'en savoir plus sur cette recherche potentielle sur le biomarqueur MuSK, VISITEZ LA RECHERCHE PUBLIÉE ICI.

 

Revue des chercheurs de la MGFA sur les nouvelles perspectives en physiopathologie de la MG

Octobre 2022

L'article intitulé "Nouvelles perspectives physiopathologiques sur la myasthénie grave auto-immune" par le Dr Kevin O'Connor et le Dr Gianvito Masi a récemment été publié dans la revue Opinions actuelles en neurologieLes progrès récents dans la compréhension des fonctionnalités des autoanticorps permettent aux neuroimmunologistes d'apprécier plus en détail les mécanismes qui régissent la pathologie de la MG. Les recherches futures sur l'hétérogénéité immunologique des patients atteints de MG seront essentielles pour développer des thérapies efficaces et adaptées à chaque cas.

Voici à quoi vous voir le résumé en ligne, et si vous êtes abonné, vous pouvez lire le rapport dans son intégralité. Si vous souhaitez consulter le rapport dans son intégralité, Courriel Dr. Kevin O'Connor pour recevoir le PDF. 

 

Sécurité et tolérabilité de la vaccination contre le SRAS-Cov2 chez les patients atteints de myasthénie grave – Vaccination fortement recommandée

Journal Européen de Neurologie

le 7 avril 2022

Pendant la pandémie de COVID-19, les patients atteints de myasthénie grave (MG) ont été identifiés comme des sujets à haut risque de développer une forme grave de COVID-19 et se sont donc vu proposer la vaccination en priorité. Le manque de données directes sur l’innocuité et la tolérabilité des vaccins contre le SRAS-CoV-2 dans la MG ont contribué à l’hésitation à la vaccination. Pour résoudre ce problème, la sécurité et la tolérabilité des vaccins contre le SRAS-CoV-2 ont été évaluées dans une large cohorte de patients atteints de MG provenant de deux centres de référence.

Les patients avec un diagnostic confirmé de MG, vus consécutivement entre octobre et décembre 2021 dans deux centres MG ont été inscrits. Les données démographiques, les caractéristiques cliniques et les informations concernant l’infection/vaccination par le SRAS-CoV-2 ont été extraites de rapports médicaux et/ou collectées au cours d’entretiens téléphoniques ou en personne.

Nos données soutiennent l’innocuité et la tolérabilité des vaccins à ARNm-COVID-19, qui devraient être fortement recommandés chez les patients atteints de MG qui pourraient présenter un risque plus élevé de complications s’ils sont exposés à une infection par le SRAS-CoV-2.

Lire le rapport dans le European Journal of Neurology.

Dernières recherches sur la MG soutenues par la MGFA – Projet d’unité sur les événements indésirables – publiées dans PLOS ONE

Le Dr Michael Hehir a partagé et publié le premier article du Unité des événements indésirables projet. Cette importante recherche MG a été publiée dans PLOS ONE. La MGFA a soutenu et fourni un financement précoce pour le processus du projet.  

Cet article représente la première étape d’efforts importants visant à comprendre le fardeau des événements indésirables liés aux traitements utilisés par les professionnels de la santé pour les patients atteints de myasthénie grave et d’autres troubles neurologiques.

Ce projet a été initialement soutenu par le prix de développement des cliniciens-chercheurs MGFA/AAN/ABF 2016. Grâce à ce prix, le Dr Hehir a pu commencer à concevoir et à mettre en œuvre des cours de recherche et à établir le cadre de la recherche. De nouvelles analyses de données supplémentaires seront présentées lors de prochaines conférences.

Depuis sa création en 1952, la MGFA a toujours soutenu les projets scientifiques les plus prometteurs : elle a financé des recherches, recruté de jeunes scientifiques et cliniciens et mis en place un registre complet de patients. Les recherches ont permis d'améliorer considérablement les techniques de diagnostic, les traitements et les thérapies, ainsi que la gestion des maladies. 

Voici à quoi vous LISEZ LA RECHERCHE PUBLIÉE dans PLOS ONE en utilisant le bouton ci-dessous.

Vous pouvez aussi lire le DOCUMENT DE PROJET DE RECHERCHE ICI.

 

 

Risques et effets associés à la COVID-19 dans la myasthénie grave (CARE-MG)

CARE-MG, un registre rapporté par les médecins, est un effort conjoint du groupe de travail international MG/COVID-19 et de neurologues du monde entier pour capturer les résultats des personnes atteintes de MG qui ont développé des infections COVID-19, officiellement lancé le 09 avril 2020.

Une participation et une collaboration internationales solides sont essentielles à notre succès collectif pour répondre à des questions fondamentales : les patients atteints de MG sont-ils confrontés à des risques particuliers ? Les traitements de base ont-ils un impact sur le risque ? Ensemble, les deux groupes ainsi que plusieurs experts indépendants ont conçu et lancé ce registre international. Cliquez ici pour en savoir plus sur la politique de recherche actuelle de CARE-MG.

 Nous espérons capturer les résultats dans tous les types de myasthénie grave (AChR, MuSK, LRP4, séronégatif) quel que soit l'état actuel du traitement chez les personnes ayant confirmé une suspicion d'infection au COVID-19.

 Définitions:

    • COVID-19 confirmé en laboratoire – Tests d’ARN viral positifs ou sérologie positive pour le SRAS-CoV-2

    • Suspection de COVID-19 mais non confirmée – Fièvre avec toux sèche, +/- anorexie, myalgies, dyspnée, anosmie/agueusie, exposition potentielle, imagerie thoracique suggérant une COVID

    • Myasthénie grave : telle que définie par le médecin traitant en fonction du statut des anticorps et si séronégatif (sur la base de tests standard tels que des tests répétitifs, EMG à fibre unique, réponse aux inhibiteurs de l'acétylcholine estérase)

En savoir plus sur CARE-MG.

Voir la politique actuelle de CARE-MG.

 

La subvention transformative de la MGFA génère un nouvel article sur les biomarqueurs potentiels de la MG

Les cellules Th1/17 circulantes sont un biomarqueur de la gravité de la maladie et une cible pour une intervention précoce chez les patients atteints de MG. 

Le Dr Jeff Guptill et le personnel de recherche de l'unité de recherche clinique en phase précoce de Duke au centre médical de l'université Duke ont soumis un autre nouveau papier Cette étude a été acceptée par le Journal of Neuroimmunology. Cette recherche est le résultat d'une subvention transformatrice accordée par la Myasthenia Gravis Foundation of America. 

Cette étude porte sur un groupe de patients atteints de myasthénie grave (MG) qui ont des anticorps anti-kinases spécifiques du muscle (MuSK-MG). Les patients atteints de MuSK-MG ont tendance à bien répondre aux thérapies qui réduisent les anticorps anti-MuSK. Les cellules T auxiliaires folliculaires (Tfh) sont un type de cellules immunitaires (un sous-ensemble de cellules T) qui aident un autre type de cellules immunitaires, appelées cellules B, à produire des anticorps. 

Les cellules Tfh ne sont pas bien étudiées chez les patients atteints de MuSK-MG. Dans cette étude, nous avons découvert que les cellules T de MuSK-MG favorisent l'inflammation. De plus, un sous-ensemble de cellules Tfh, appelées cellules Tfh17, sont plus nombreuses chez les patients atteints de MuSK-MG que chez les personnes en bonne santé sans MuSK-MG. Ces cellules Tfh17 sont en partie responsables de la réponse inflammatoire dans MuSK-MG et peuvent aider les cellules B à produire plus d'anticorps. 

En résumé, ces résultats étayent l'hypothèse d'un dysfonctionnement des cellules Tfh dans la MuSK-MG. Des stratégies thérapeutiques hautement spécifiques visant à rééquilibrer les cellules Tfh constituent une cible potentielle pour le traitement des patients atteints de MuSK-MG à l'avenir.

Cliquez sur ici pour lire l'article ou cliquez ici pour lire le rapport complet.

 

L'Université de Californie à San Francisco lance le premier consortium sur la MG pédiatrique en partenariat avec MGFA et MDA

Pour les familles avec des enfants atteints de myasthénie grave, nous avons des nouvelles passionnantes à partager. Grâce au don généreux d’un donateur anonyme à l’Université de Californie à San Francisco, le premier consortium clinique sur la myasthénie grave pédiatrique est désormais une réalité. MGFA a eu l'honneur d'accorder une subvention pour couvrir les coûts de la réunion inaugurale de septembre de ce nouveau projet passionnant et de participer au comité consultatif du Consortium.

Réponse au traitement de la MG oculaire pédiatrique 

Muscle et nerf

25 octobre 2019

Chez les enfants, la myasthénie grave (MG) apparaît presque toujours sous l'une des deux formes suivantes : la myasthénie grave oculaire (MGO), où la faiblesse n'est évidente que dans les paupières et les tissus environnants, tandis que dans la myasthénie grave généralisée (MGG), divers tissus de l'organisme sont touchés. Cette étude, publiée dans Muscle et nerf, examine comment ces deux types de maladies ont tendance à différer d’un point de vue clinique, ainsi que la réponse du patient au traitement. 

Les National Institutes of Health (NIH) ont accordé à une équipe de recherche de l'université George Washington (GW) 7.8 millions de dollars pour établir un réseau de maladies rares pour la myasthénie grave

Les National Institutes of Health (NIH) ont accordé 7.8 millions de dollars à une équipe de recherche de l'Université George Washington (GW) pour établir un réseau de maladies rares pour la myasthénie grave. Le réseau, qui fera partie des 25 réseaux établis Réseaux de recherche clinique sur les maladies rares des NIH, comprendra des chercheurs fondamentaux et cliniques, des groupes de défense des patients et des sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques travaillant ensemble pour améliorer le développement thérapeutique de cette maladie rare. L'équipe est dirigée par les anciens et actuels présidents du conseil médical et scientifique (MSAB) du MGFA, Henry Kaminski, MD et Linda Kusner, PhD, et les membres du comité directeur sont également tous des dirigeants du MGFA MSAB. 

La subvention financera la recherche sur la physiopathologie sous-jacente de la maladie, offrira des bourses en MG aux jeunes chercheurs et financera des subventions pilotes. Ce financement garantira également la pérennité de la banque de sérum créée grâce à la subvention transformatrice de la MGFA.  

MGFA est fier de représenter la communauté MG en tant que membre de MG Net et a engagé un financement de 250,000 50,000 $ (XNUMX XNUMX $ pour chaque année) pour soutenir le projet. Cet engagement de MGFA, ainsi que celui de Conquer MG, basé dans l'Illinois, a joué un rôle déterminant dans la démonstration du soutien de la communauté MG au projet, élément essentiel des critères de financement établis par le NIH. Communiqué de presse disponible ici.

Le profil métabolique de la MG peut être utilisé pour prédire l'évolution et le traitement de la MG

"Au-delà des anticorps : profil métabolique sérique de la myasthénie grave", publié par Métabolomique, utilise une approche de profilage comme stratégie potentielle pour identifier des biomarqueurs propres à la myasthénie grave. Les comparaisons entre les patients atteints de MG et de HC (témoins sains) et de PR (polyarthrite rhumatoïde) et de HC ont été effectuées à l'aide de statistiques univariées et multivariées.

 

Les schémas de faiblesse musculaire varient considérablement chez les patients atteints de MG

"Hétérogénéité et changements dans la distribution de la faiblesse musculaire dans la myasthénie grave", publié par Troubles neuromusculaires, analyse la distribution de la faiblesse musculaire chez 225 patients atteints de MG AChR au fil du temps. L'étude a identifié des phénotypes : oculaire, bulbaire, cervical/membres/respiratoire, ou une combinaison. Les patients atteints de MG changent fréquemment de phénotype. Ces variations trouvées dans la MG AChR suggèrent que d'autres facteurs en dehors de la réponse immunitaire médiée par les anticorps ACHR sont importants pour déterminer l'expression de la maladie de MG. 

Une réponse plus faible des cellules nerveuses aux tests diagnostiques peut conduire à des recommandations de traitement plus agressives pour la MG

Les patients qui présentaient initialement des fluctuations plus importantes du signal électrique à la jonction neuromusculaire et des signaux électriques plus faibles (réduits de 20 % ou plus) étaient plus fréquemment positifs aux auto-anticorps et présentaient une maladie généralisée. Ces patients ont également été classés comme ayant une maladie plus grave, avec un score de myasthénie grave quantitatif (QMGS) plus élevé (supérieur à 10.5) au départ, par rapport aux patients ayant de meilleurs résultats aux tests électrophysiologiques. Voir ici l'article complet du Revue canadienne des sciences neurologiques»La diminution de la valeur initiale chez les patients atteints de myasthénie grave légère prédit le traitement par immunomodulation" .

Déclaration de la MGFA sur la marijuana et la MG

Plusieurs États ont légalisé l'usage de la marijuana à des fins médicales et/ou récréatives. La marijuana ou les produits chimiques extraits ou basés sur des composants de la marijuana peuvent-ils aider les personnes atteintes de MG ? Examinons ce que l'on sait actuellement sur les bienfaits médicaux de la marijuana. Dans le cadre de leurs recherches sur ce sujet, les membres du conseil consultatif médical et scientifique de la MGFA (MSAB) ont examiné la littérature scientifique et les informations disponibles auprès de sources réputées telles que les National Institutes of Health, l'American Academy of Neurology, l'American Neurological Association et l'American Medical Association. Pour plus de détails et notre déclaration complète, voir ici

Les effets indésirables observés chez les patients atteints de MG traités par placebo n'entraînent pas de taux d'abandon plus élevé des essais cliniques

L'étude, "Effet nocebo dans la myasthénie grave : revue systématique et méta-analyse d'essais cliniques contrôlés par placebo", publié dans la revue Acta Neurologia Belgique, est une méta-analyse des effets indésirables observés chez les patients atteints de myasthénie grave après un traitement par placebo. L'étude démontre un faible taux d'abandon nocebo dans la MG par rapport aux troubles du système nerveux central. 

Les patients atteints de MG et de maladies auto-immunes coexistantes ne présentent pas de charge de morbidité plus élevée 

Alors que de nombreux patients atteints de MG souffraient de fatigue, de somnolence, de dépression et d’anxiété, l’étude, «Impact de la comorbidité auto-immune sur la fatigue, la somnolence et l'humeur dans la myasthénie grave", ne suggère pas que les maladies auto-immunes coexistantes contribuent de manière substantielle à l'ampleur de ces symptômes comorbides encombrants. Cependant, la fréquence plus élevée du traitement aux stéroïdes peut avoir contrebalancé les effets de la comorbidité auto-immune. 

FMC – Formation médicale continue

Sensibilisation, progrès, action : Optimiser les résultats pour les patients atteints de myasthénie grave généralisée (2025)

La directrice du programme, le Dr Kelly Gwathmey, aux côtés d'un corps professoral d'experts de premier plan et de patients contributeurs inspirants, soulignent la valeur d'une approche centrée sur le patient pour les soins de la myasthénie grave généralisée (gMG) grâce à ce programme éducatif gratuit en trois parties, accrédité par la FMC :

CONSCIENCE – Le module vidéo interactif « Voix de la gMG », basé sur une véritable conversation patient-médecin, donne un aperçu des expériences vécues et des défis auxquels sont confrontés les patients atteints de gMG au cours de leur parcours de soins de santé, et comment l’adoption d’une approche centrée sur le patient peut faire une différence.

AVANCES – Dans la série de podcasts vidéo en cinq parties « Dialogues sur la maladie gMG », le Dr Gwathmey et l'expert en la matière de chaque épisode explorent les dernières avancées cliniques et les données émergentes tout en fournissant des informations d'experts et des conseils pratiques sur la gestion de la gMG.

ACTION – « Des idées à l'action » grâce à cette boîte à outils téléchargeable et prête à l'emploi, composée de ressources pédagogiques pour cliniciens et patients. Développées par des experts cliniques et des personnes atteintes de myasthénie grave, ces brochures sont conçues pour une utilisation immédiate en pratique clinique et auprès des patients afin d'améliorer la prise en charge des patients atteints de myasthénie grave et la prise de décision partagée.

Regardez le programme

Prise en charge d’urgence de la myasthénie grave : Aperçu pour les premiers intervenants

Conférenciers:

Dr Michael Hehir, Centre médical de l'Université du Vermont
Dr Amanda Guidon, Hôpital général du Massachusetts     

Description de la session:

La myasthénie grave est une maladie rare qui provoque une faiblesse fluctuante des groupes musculaires volontaires, notamment respiratoires. La myasthénie peut facilement être confondue avec d'autres maladies neuromusculaires ou avec les effets d'une toxicomanie, entre autres diagnostics. La crise myasthénique, une exacerbation potentiellement mortelle de la myasthénie, peut passer inaperçue et être aggravée par un personnel médical peu familiarisé avec la maladie.  

Cette présentation de 30 minutes aborde la prise en charge des urgences liées à la myasthénie grave à l'intention des infirmières et des premiers intervenants. Les points abordés sont illustrés par des exemples concrets. Cette présentation a été élaborée par le Comité de formation de la Fondation américaine pour la myasthénie grave.

Durée: 30 minutes
Crédit disponible: 0.5 CNE pour les infirmières
Niveau de formation:Introduction

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Conseils sur le traitement de la myasthénie grave

3e édition de MG et troubles apparentés (2018)

La 3e édition de Myasthenia Gravis and Related Disorders est désormais disponible. Rédigée par l'ancien membre du conseil d'administration de la MGFA, le Dr Henry Kaminski, et l'actuelle présidente du M/SAB, Linda Kusner, Ph. D. de l'Université George Washington, la troisième édition décrit une série d'avancées significatives dans l'étude et la compréhension de la myasthénie grave. L'objectif principal de cette nouvelle édition est identique à la première et à la deuxième : fournir au clinicien et au scientifique une ressource commune pour comprendre les avancées profondes dans les sciences cliniques, translationnelles et fondamentales des troubles de la transmission neuromusculaire. Les versions imprimées et électroniques sont disponibles à l'achat pour les particuliers et les institutions via le Springer lien ici.

Lignes directrices internationales de consensus pour la gestion des MG

Les lignes directrices sur le traitement de la MG sont le résultat d'un effort de trois ans visant à développer un accord entre un groupe international d'experts en MG sur l'utilisation de divers traitements pour les personnes atteintes de MG. Ces lignes directrices ont été élaborées sous la direction des membres de notre conseil consultatif médical et scientifique et publiées dans l'édition du 3 novembre 2020 de Neurologie et intitulé le « Orientations du consensus international pour la prise en charge de la myasthénie grave – Mise à jour 2020. » Cet article constitue une nouvelle ressource importante pour les médecins qui soignent des patients atteints de MG.

Pour visionner le webinaire sur les directives de traitement de la MG, veuillez visiter le SITE WEB DES PUBLICATIONS. Vous pouvez également consulter l’article original du 26 juillet 2016 intitulé «Guide de consensus international pour la prise en charge de la myasthénie grave. »

Pour visionner le webinaire sur les directives de traitement de la MG, veuillez cliquez ici.

Myasthénie grave : manuel à l'intention des professionnels de la santé
Par James F. Howard, MD

En 2009, la MGFA a publié le premier manuel complet sur la myasthénie grave destiné spécifiquement aux professionnels de la santé. Ce manuel est destiné à aider le personnel de santé impliqué dans les soins et la gestion des patients atteints de MG. Le manuel est divisé en sections pour aider les professionnels de la santé dans leur évaluation, leur diagnostic et leur gestion des patients atteints de MG. Télécharger le PDF.

Les sections abordent des questions liées à :

    • Information du médecin

    • Soins

    • Anesthésie

    • Soin d'urgence

    • Psychosocial : du diagnostic à la gestion à vie

    • Kinésithérapeute

    • ergothérapie

    • Orthophonie et déglutition

    • Soins dentaires

    • Lignes directrices pour le pharmacien

Vous pouvez également obtenir le manuel sous forme d'iBook pour iPad, iPhone et Mac – disponible gratuitement ici.

Médicaments et myasthénie grave (ouvrage de référence pour les professionnels de la santé) (PDF)

Mesure de la qualité de vie (QV)

Le MGQOL 15r:Le MG-QOL15r est désormais l'instrument de mesure de la qualité de vie liée à la santé préféré pour la MG en raison de l'amélioration de la clinométrie et de sa facilité d'utilisation. Cette révision ne remet pas en cause les études ou les interprétations des résultats antérieures utilisant le MG-QOL15. 

Le MGQOL 15:Il s'agit d'une enquête conçue pour évaluer les aspects de la vie liés à la myasthénie grave. Il existe une corrélation appropriée entre les 15 éléments du MG-QOL 15 et d'autres échelles spécifiques à la MG (MGC, MG-ADL et MG-MMT). Le MG-QOL 15 a une validité de construction dans le cadre de la pratique clinique et représente un outil efficace et précieux pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de MG. Cependant, l'ampleur du changement requis pour indiquer une amélioration ou une aggravation est variable et dépend de la gravité de la MG. Le MG-QOL 15 peut être rempli par le patient ou administré par le médecin, le personnel clinique qualifié ou le coordinateur de l'étude. Pour référence, le MGQOL15 original est disponible ici.

    • Téléchargez le MGQOL15r ici

Références:

(Burns, TM, et al., 2016). Évaluation clinimétrique internationale du MG-QOL15, aboutissant à une légère révision et à une validation ultérieure du MG-QOL15R. Muscle Nerve 2016 déc.; 54 (6):1015-1022

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB, et groupe d'étude composite mg et mg qol-15. Construction et validation simultanée du MG-QOL 15 dans le cadre de la pratique. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB ; groupe d'étude composite mg et mg qol-15. Le MG-QOL 15 pour le suivi de la qualité de vie liée à la santé des patients atteints de myasthénie grave. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

Activités de la vie quotidienne (MG-ADL)

Le profil MG-ADL permet une évaluation rapide de la gravité des symptômes de la MG. Il a été validé et il a été démontré qu'il est en corrélation avec le score QMG. Le MG-ADL est fortement corrélé avec les mesures de résultats de la MG validées et plus récentes (MGC et MGQOL15). Une amélioration de 2 points du MG-ADL indique une amélioration clinique. Le MG-ADL est utile comme outil de recherche et dans la gestion clinique de routine. Le score MG-ADL peut être administré par le médecin, le personnel clinique qualifié ou le coordinateur de l'étude. Veuillez contacter Fonds de recherche Mapi afin d'obtenir la permission d'utiliser cette échelle.

Références : Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Profil des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave. Neurologie. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG composite et groupe d'étude MG-QOL15. MG ADL : toujours une mesure de résultat pertinente. Muscle Nerve,2011;44(5):727-731.

Instruments optionnels

 Classification clinique MGFA, statut post-intervention MGFA (PIS) et statut thérapeutique MGFA sont couramment utilisés dans la recherche clinique et parfois dans la pratique clinique.

    1. La classification MGFA comporte une certaine subjectivité lorsqu'il s'agit de distinguer les affections légères (classe II) des affections modérées (classe III) et les affections modérées (classe III) des affections sévères (classe IV). De plus, elle est insensible aux changements d'une visite à l'autre.
      Téléchargez ici la classification MGFA.

    1. Le MGFA PIS est une mesure de l'état post-intervention mais il est insensible aux petits changements de l'état MG. Il ne définit pas l'amélioration ou l'aggravation mais s'appuie sur les définitions QMG ou MGC (voir les sections QMG et MGC).
      Téléchargez le MGFA-PIS ici.

    1. Le statut thérapeutique MGFA est un outil descriptif des thérapies actuelles et peut être utilisé dans la pratique clinique et la recherche.
      Téléchargez ici le statut de la thérapie MGFA.

    1. Le score MG-MMT est une somme de la force des groupes musculaires, chacun d'eux étant noté de 0 (fonctionnement normal) à 4 (paralysie complète). Il s'agit des muscles qui sont systématiquement testés chez les patients atteints de MG.
      Téléchargez ici le score MG-MMT.

Références:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthénie grave : recommandations pour les normes de recherche clinique. Groupe de travail du conseil consultatif scientifique médical de la Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurologie. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Un test musculaire manuel simple pour la myasthénie grave. Validation et comparaison avec le score QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Merigioli MN, Quan J, Wolfe GI; Groupe de travail sur la conception des études sur la MG du conseil consultatif scientifique médical de la Myasthenia Gravis Foundation of America. Recommandations pour les essais cliniques sur la myasthénie grave. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Mesures objectives recommandées d'amélioration et d'aggravation de la MG

Deux échelles sont disponibles. L'une ou l'autre peut être utilisée en clinique et pour la recherche : 

Le test quantitatif de myasthénie grave (QMG)

 Test QMG est un système de notation quantitative standardisé de la force développé spécifiquement pour la MG. Le QMG a été validé et a été utilisé par les chercheurs dans plusieurs essais antérieurs. Les nombres les plus élevés sont représentatifs d'une déficience plus grave. Il a été recommandé par le précédent rapport du groupe de travail MGFA en 2000 comme mesure de l'amélioration et de l'aggravation. Des données récentes soutiennent l'utilisation d'un changement de 2 ou 3 points du QMG comme critère de changement cliniquement significatif minimal et en fonction de la gravité de la MG ; dans la maladie légère (QMG 0-9) à modérée (QMG 10-16), un changement de 2 points est cliniquement significatif et un changement de 3 points est significatif pour la MG sévère (QMG > 16). Bien que la recommandation la plus récente du groupe de travail MGFA de 2012 soit d'utiliser le MGC, les études prospectives comparant les performances du MGC à celles du QMG dans la détection de l'amélioration et de l'aggravation font défaut. Cela serait intéressant car le changement cliniquement significatif minimal pour le QMG dépend de la gravité initiale de la maladie. Le QMG peut être administré par un médecin qualifié, un coordinateur de recherche ou un évaluateur clinique. 

Téléchargez le test quantitatif de myasthénie grave (QMG) :

Le manuel (PDF) ici. Veuillez nous contacter Fonds de recherche Mapi afin d'obtenir l'autorisation d'utiliser cette échelle. Ce manuel a été conçu pour instruire les évaluateurs cliniques et les médecins sur la façon d'effectuer le test de myasthénie grave quantitative (QMG).

Références:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Test de fiabilité du score quantitatif de myasthénie grave. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Différence cliniquement importante minimale dans la myasthénie grave : résultats d'un essai randomisé. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665.

 

Le MG Composite (MGC)

 Composite MG Le MGC s'est révélé être un instrument fiable et valide pour mesurer l'état clinique des patients atteints de MG dans le cadre de la pratique et des essais cliniques. Il s'agit de l'instrument recommandé par le groupe de travail sur la conception des études sur la MG du conseil consultatif scientifique et médical de la MYASTHENIA GRAVIS FOUNDATION OF AMERICA en 2012 pour les essais cliniques afin de déterminer la réponse au traitement. Le MGC sert à déterminer quantitativement les définitions PIS d'amélioration et d'aggravation, car un changement de 3 points est considéré comme cliniquement significatif. La raison pour laquelle le MGC a été choisi par rapport au QMG est que le MGC est « pondéré en fonction de la signification clinique et intègre les résultats rapportés par les patients ». Cependant, il n'existe pas d'études prospectives comparant les performances du MGC à celles du QMG dans la détection de l'amélioration et de l'aggravation. Le MGC peut être administré par un médecin qualifié, un coordinateur de recherche ou un évaluateur clinique. 

Télécharger le MG-Composite ici.

Références:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; Groupe d'étude MG Composite MG-QOL15. Évaluation psychométrique du composite de la myasthénie grave à l'aide de l'analyse de Rasch. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Merigioli MN, Quan J, Wolfe GI; Groupe de travail sur la conception des études sur la MG du conseil consultatif scientifique médical de la Myasthenia Gravis Foundation of America. Recommandations pour les essais cliniques sur la myasthénie grave. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Normes de recherche clinique (PDF)

En 2000, un groupe de travail du conseil consultatif médical/scientifique de la MGFA a publié un document proposant des systèmes de classification de la gravité de la MG et des définitions de la réponse au traitement de la MG afin d'obtenir une uniformité dans l'enregistrement et la communication des essais cliniques et des recherches sur les résultats.

Pour une recommandation mise à jour pour les essais cliniques sur la myasthénie grave, veuillez consulter le document suivant.

Le neurologue

Janvier 2002 : Myasthénie grave
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Émédecine

Un résumé des méthodes de diagnostic et de traitement 
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