Formation médicale et FMC

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Soins cliniques et directives

Recommandations internationales consensuelles pour la prise en charge de la myasthénie grave

Les recommandations thérapeutiques pour la myasthénie grave (MG) sont le fruit de trois années de travail visant à parvenir à un consensus entre un groupe international d'experts sur l'utilisation des différents traitements. Élaborées sous l'égide de notre Conseil consultatif médical et scientifique, ces recommandations ont été publiées dans l'édition du 3 novembre 2020 de la revue Neurology sous le titre « Recommandations internationales de consensus pour la prise en charge de la myasthénie grave – Mise à jour 2020 ». Cet article constitue une ressource précieuse pour les médecins prenant en charge des patients atteints de MG.

Pour visionner le webinaire sur les recommandations de traitement de la myasthénie grave, veuillez consulter le site web de la publication . Vous pouvez également consulter le document original du 26 juillet 2016 intitulé « Recommandations internationales consensuelles pour la prise en charge de la myasthénie grave ».

Pour visionner le webinaire sur les recommandations de traitement de la myasthénie grave, veuillez cliquer ici.

Myasthénie grave : manuel à l'intention des professionnels de la santé
Par James F. Howard, MD

En 2009, la MGFA a publié le premier manuel complet sur la myasthénie grave destiné spécifiquement aux professionnels de santé. Ce guide a été conçu comme une aide précieuse pour le personnel soignant impliqué dans la prise en charge des patients atteints de myasthénie grave. Il est divisé en sections afin de faciliter l'évaluation, le diagnostic et le traitement de ces patients. Téléchargement PDF.

Les sections abordent des questions liées à :

  • Information du médecin
  • Soins
  • Anesthésie
  • Soin d'urgence
  • Psychosocial : du diagnostic à la gestion à vie
  • Kinésithérapeute
  • ergothérapie
  • Orthophonie et déglutition
  • Soins dentaires
  • Lignes directrices pour le pharmacien

Vous pouvez également obtenir le manuel au format ibook pour iPad, iPhone et Mac – disponible gratuitement ici.

Médicaments et myasthénie grave (ouvrage de référence pour les professionnels de la santé) (PDF)

Mesure de la qualité de vie (QV)

Le MGQOL 15r : Le MG-QOL15r est désormais l’instrument de mesure de la qualité de vie liée à la santé (QVLS) de référence pour la myasthénie grave (MG) grâce à ses paramètres clinimétriques améliorés et à sa facilité d’utilisation. Cette révision ne remet pas en cause les études antérieures ni les interprétations des résultats obtenus avec le MG-QOL15.

Le MGQOL-15 est un questionnaire conçu pour évaluer différents aspects de la vie liés à la myasthénie. Il existe une corrélation satisfaisante entre les 15 items du MGQOL-15 et d'autres échelles spécifiques à la myasthénie (MGC, MG-ADL et MG-MMT). Le MGQOL-15 présente une validité de construit en pratique clinique et constitue un outil efficace et précieux pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de myasthénie. Cependant, l'ampleur du changement nécessaire pour indiquer une amélioration ou une aggravation est variable et dépend de la gravité de la maladie. Le MGQOL-15 peut être rempli par le patient lui-même ou administré par le médecin, un membre du personnel clinique formé ou le coordinateur de l'étude. Pour référence, le MGQOL-15 original est disponible ici.

  • Téléchargez le MGQOL15r ici

Références:

Burns, TM, et al., 2016). Évaluation clinimétrique internationale du MG-QOL15, aboutissant à une légère révision et à la validation subséquente du MG-QOL15R . Muscle Nerve 2016 déc. ; 54 (6) : 1015-1022.

Burns, TM, Grouse CK, Conway MR, Sanders, DB, et groupe d'étude composite mg et mg qol-15. Construction et validation simultanée du MG-QOL 15 dans le cadre de la pratique. Muscle Nerve. 2010;41(2):219-226.

Burns, TM, Grouse CK, Wolfe, GI, Conway MR, Sanders, DB ; groupe d'étude composite mg et mg qol-15. Le MG-QOL 15 pour le suivi de la qualité de vie liée à la santé des patients atteints de myasthénie grave. Muscle Nerve 2011;43 (1):14-18

Outils d'évaluation et mesures des résultats

Activités de la vie quotidienne (MG-ADL)

Le profil MG-ADL permet une évaluation rapide de la sévérité des symptômes de la myasthénie grave (MG). Il a été validé et sa corrélation avec le score QMG a été démontrée. Le MG-ADL présente une forte corrélation avec les mesures d'évaluation des résultats de la MG plus récentes et validées (MGC et MGQOL15). Une amélioration de 2 points au MG-ADL indique une amélioration clinique. Le MG-ADL est un outil utile en recherche et en pratique clinique courante. Le score MG-ADL peut être administré par le médecin, le personnel clinique formé ou le coordinateur de l'étude. Veuillez contacter Mapi Research Trust pour obtenir l'autorisation d'utiliser cette échelle.

Références : Wolfe, GI, Herbelin L, Nations, SP, Foster, B, Bryan WW, Barohn RJ. Profil des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave. Neurologie. 1999;52:1487-1489

Muppidi S, Wolfe, GI, Conaway M, Burns, TM; MG composite et groupe d'étude MG-QOL15. MG ADL : toujours une mesure de résultat pertinente. Muscle Nerve,2011;44(5):727-731.

Instruments optionnels

La classification clinique MGFA, le statut post-intervention MGFA (PIS) et le statut thérapeutique MGFA sont couramment utilisés dans la recherche clinique et parfois dans la pratique clinique.

  1. La classification MGFA comporte une certaine subjectivité lorsqu'il s'agit de distinguer les affections légères (classe II) des affections modérées (classe III) et les affections modérées (classe III) des affections sévères (classe IV). De plus, elle est insensible aux changements d'une visite à l'autre.
    Téléchargez ici la classification MGFA.
  2. Le MGFA PIS est une mesure de l'état post-intervention mais il est insensible aux petits changements de l'état MG. Il ne définit pas l'amélioration ou l'aggravation mais s'appuie sur les définitions QMG ou MGC (voir les sections QMG et MGC).
    Téléchargez le MGFA-PIS ici.
  3. Le statut thérapeutique MGFA est un outil descriptif des thérapies actuelles et peut être utilisé dans la pratique clinique et la recherche.
    Téléchargez ici le statut de la thérapie MGFA.
  4. Le score MG-MMT est une somme de la force des groupes musculaires, chacun d'eux étant noté de 0 (fonctionnement normal) à 4 (paralysie complète). Il s'agit des muscles qui sont systématiquement testés chez les patients atteints de MG.
    Téléchargez ici le score MG-MMT.

Références:

Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthénie grave : recommandations pour les normes de recherche clinique. Groupe de travail du conseil consultatif scientifique médical de la Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurologie. 2000;55(1):16-23.

Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. Un test musculaire manuel simple pour la myasthénie grave. Validation et comparaison avec le score QMG. Ann NY Acad Sci. 2003;998:440-444.

Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Merigioli MN, Quan J, Wolfe GI; Groupe de travail sur la conception des études sur la MG du conseil consultatif scientifique médical de la Myasthenia Gravis Foundation of America. Recommandations pour les essais cliniques sur la myasthénie grave. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Mesures objectives recommandées d'amélioration et d'aggravation de la MG

Deux échelles sont disponibles. L'une ou l'autre peut être utilisée en clinique et pour la recherche : 

Le test quantitatif de myasthénie grave (QMG)

Le test QMG est un système standardisé d'évaluation quantitative de la force musculaire, développé spécifiquement pour la myasthénie grave (MG). Validé, il a été utilisé par les investigateurs dans plusieurs essais cliniques antérieurs. Plus le score est élevé, plus l'atteinte musculaire est sévère. Le QMG a été recommandé par le rapport du groupe de travail de la MGFA en 2000 comme mesure d'amélioration et d'aggravation. Des données récentes soutiennent l'utilisation d'une variation de 2 ou 3 points au QMG comme critère de changement minimal cliniquement significatif, en fonction de la gravité de la MG : une variation de 2 points est cliniquement significative pour les formes légères (QMG 0-9) à modérées (QMG 10-16), et une variation de 3 points l'est pour les formes sévères (QMG > 16). Bien que la recommandation la plus récente du groupe de travail de la MGFA (2012) préconise l'utilisation du MGC, les études prospectives comparant les performances du MGC à celles du QMG pour la détection de l'amélioration et de l'aggravation sont insuffisantes. Or, une telle étude serait intéressante, car le changement minimal cliniquement significatif du QMG dépend de la gravité initiale de la maladie. Le QMG peut être administré par un médecin formé, un coordinateur de recherche ou un évaluateur clinique.

Téléchargez le test quantitatif de myasthénie grave (QMG) :

Le manuel (PDF) est disponible ici . Veuillez contacter Mapi Research Trust pour obtenir l'autorisation d'utiliser cette échelle. Ce manuel a été conçu pour expliquer aux évaluateurs cliniques et aux médecins comment réaliser le test de myasthénie grave quantitative (QMG).

Références:

Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Test de fiabilité du score quantitatif de myasthénie grave. Ann NY Acad Sci. 1998;841:769-772.

Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Différence cliniquement importante minimale dans la myasthénie grave : résultats d'un essai randomisé. Muscle Nerve. 2014;49(5):661-665. 

Le MG Composite (MGC)

L' échelle composite MG (MG Composite) s'est avérée un instrument fiable et valide pour évaluer l'état clinique des patients atteints de myasthénie grave (MG), tant en pratique courante que dans le cadre d'essais cliniques. Cet instrument a été recommandé en 2012 par le groupe de travail sur la conception des études MG du conseil consultatif médico-scientifique de la Fondation américaine de la myasthénie grave (Myasthenia Gravis Foundation of America) pour les essais cliniques visant à déterminer la réponse au traitement. L'échelle composite MG permet de quantifier les définitions d'amélioration et d'aggravation selon l'échelle PIS (Patient Intensive Score), une variation de 3 points étant considérée comme cliniquement significative. Le choix de l'échelle composite MG plutôt que de l'échelle QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) se justifie par sa pondération en fonction de la pertinence clinique et l'intégration des résultats rapportés par les patients. Toutefois, les études prospectives comparant les performances de l'échelle composite MG à celles de l'échelle QMG pour la détection de l'amélioration et de l'aggravation sont encore insuffisantes. L'échelle composite MG peut être administrée par un médecin formé, un coordinateur de recherche ou un évaluateur clinique.

Téléchargez le MG-Composite ici.

Références:

Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; Groupe d'étude MG Composite MG-QOL15. Évaluation psychométrique du composite de la myasthénie grave à l'aide de l'analyse de Rasch. Muscle Nerve. 2012;45(6):820-825. 
Benatar M, Sanders DB, Burns TM, Cutter GR, Guptill JT, Baggi F, Kaminski HJ, Mantegazza R, Merigioli MN, Quan J, Wolfe GI; Groupe de travail sur la conception des études sur la MG du conseil consultatif scientifique médical de la Myasthenia Gravis Foundation of America. Recommandations pour les essais cliniques sur la myasthénie grave. Muscle Nerve. 2012;45(6):909-917.

Formation et perfectionnement professionnel continu

Pathologie induite par le complément dans la myasthénie généralisée : traduire les données probantes en stratégie thérapeutique (2026)

Cette formation médicale continue gratuite de 90 minutes (1.5 crédit) examine le rôle de la biologie du complément dans la pathogenèse de la myasthénie grave généralisée.

S'INSCRIRE

L'atteinte de la jonction neuromusculaire par le complément est désormais un facteur bien établi de la myasthénie généralisée (MG) avec récepteurs de l'acétylcholine positifs (AChR-positifs). Cependant, les implications thérapeutiques du ciblage des différents points de cette voie restent un domaine d'étude clinique complexe. Rejoignez nos experts, les docteurs James F. Howard Jr. et Saiju Jacob, pour cette formation médicale continue (FMC) consacrée au rôle de la biologie du complément dans la pathogenèse de la MG, depuis l'activation de la cascade classique jusqu'au clivage de C5 et à la formation du complexe d'attaque membranaire (MAC), en passant par les différences mécanistiques entre les agents actuellement approuvés et le rôle émergent de la réduction de C5 par siRNA. Le panel d'experts comparera les mécanismes d'action, les indications et les données les plus récentes sur les inhibiteurs de FcRn et la déplétion des lymphocytes B par anti-CD19, en analysant les avantages et les limites des thérapies actuellement disponibles et en expliquant la place des thérapies émergentes dans la prise en charge de la MG. Des entretiens avec des patients atteints de MG seront également mis à la disposition des participants, offrant un aperçu de leur vécu et de leurs espoirs.

Objectifs d'apprentissage :

  • Décrivez la physiopathologie de la myasthénie généralisée (MGg), y compris la liaison des anticorps à la membrane postsynaptique et l'activation de la cascade classique du complément à la jonction neuromusculaire.
  • Expliquez comment la formation du complexe d'attaque membranaire (MAC) médiée par C5 conduit à des dommages structurels.
  • Décrire les mécanismes, les principales données cliniques et les limites reconnues des thérapies ciblées disponibles pour la myasthénie généralisée.
  • Évaluer en quoi les nouvelles approches de modulation du complément pour la myasthénie grave diffèrent des thérapies ciblant le complément disponibles.
  • Discuter des dernières données sur l'innocuité et l'efficacité des nouvelles approches thérapeutiques et de leur place potentielle dans les futures stratégies de traitement, en se basant sur les données probantes disponibles.

Intervenants :

James Howard Jr., MD
Professeur de neurologie, de médecine et de médecine paramédicale
Université de Caroline du Nord à Chapel Hill

Saiju Jacob, MBBS, MD, DPhil, FRCP, FAAN
Neurologue consultant
Hôpitaux universitaires de Birmingham

Cette activité est proposée conjointement par Global Education Group (Global) et MedliveCME, LLC (anciennement PlatformQ Health Education, LLC), en collaboration avec la National Organization for Rare Disorders (NORD) et la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). Elle bénéficie du soutien financier de Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

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Sensibilisation, progrès, action : Optimiser les résultats pour les patients atteints de myasthénie grave généralisée (2025)

La directrice du programme, le Dr Kelly Gwathmey, aux côtés d'un corps professoral d'experts de premier plan et de patients contributeurs inspirants, soulignent la valeur d'une approche centrée sur le patient pour les soins de la myasthénie grave généralisée (gMG) grâce à ce programme éducatif gratuit en trois parties, accrédité par la FMC :

SENSIBILISATION – Le module vidéo interactif « La voix de la gMG », basé sur une véritable conversation entre un patient et un médecin, donne un aperçu des expériences vécues et des défis rencontrés par les patients atteints de gMG tout au long de leur parcours de soins, et montre comment l’adoption d’une approche centrée sur le patient peut faire la différence.

AVANCÉES – Dans la série de podcasts vidéo en cinq parties « dialogues sur la maladie gMG », le Dr Gwathmey et l'expert du sujet de chaque épisode explorent les dernières percées cliniques et les données émergentes tout en fournissant des informations d'experts et des conseils pratiques sur la prise en charge de la gMG.

ACTION – « De la connaissance à l’action » grâce à cette trousse d’outils téléchargeable et prête à l’emploi, contenant des ressources pédagogiques pour les cliniciens et les patients. Élaborées par des experts cliniques et des personnes atteintes de myasthénie généralisée (MGG), ces brochures sont conçues pour une utilisation immédiate en pratique clinique et auprès des patients afin d’améliorer la prise en charge et la prise de décision partagée.

Regardez le programme

Prise en charge d’urgence de la myasthénie grave : Aperçu pour les premiers intervenants

Intervenants :

Dr Michael Hehir, Centre médical de l'Université du Vermont
Dr Amanda Guidon, Hôpital général du Massachusetts     

Description de la session :

La myasthénie grave est une maladie rare qui provoque une faiblesse fluctuante des groupes musculaires volontaires, notamment respiratoires. La myasthénie peut facilement être confondue avec d'autres maladies neuromusculaires ou avec les effets d'une toxicomanie, entre autres diagnostics. La crise myasthénique, une exacerbation potentiellement mortelle de la myasthénie, peut passer inaperçue et être aggravée par un personnel médical peu familiarisé avec la maladie.  

Cette présentation de 30 minutes aborde la prise en charge des urgences liées à la myasthénie grave à l'intention des infirmières et des premiers intervenants. Les points abordés sont illustrés par des exemples concrets. Cette présentation a été élaborée par le Comité de formation de la Fondation américaine pour la myasthénie grave.

Durée: 30 minutes
Crédit disponible: 0.5 CNE pour les infirmières
Niveau de formation:Introduction

Cliquez ici pour accéder à ce webinaire.

Accédez au document de notification à l'apprenant concernant le matériel pédagogique durable.

Publications et documents de référence

3e édition de MG et troubles apparentés (2018)

La troisième édition de *Myasthenia Gravis and Related Disorders* est désormais disponible. Rédigée par le Dr Henry Kaminski, ancien membre du conseil d'administration de la MGFA, et la Dre Linda Kusner, actuelle présidente du comité consultatif scientifique sur la myasthénie (M/SAB) de l'Université George Washington, cette troisième édition présente les avancées majeures réalisées dans l'étude et la compréhension de la myasthénie. Son objectif principal reste le même que celui des deux premières éditions : offrir aux cliniciens et aux chercheurs une ressource commune pour appréhender les progrès considérables accomplis dans les domaines clinique, translationnel et fondamental des troubles de la transmission neuromusculaire. Les versions imprimée et numérique sont disponibles à l'achat pour les particuliers et les institutions via le lien Springer (lien ici).

Normes de recherche clinique (PDF)

En 2000, un groupe de travail du conseil consultatif médical/scientifique de la MGFA a publié un document proposant des systèmes de classification de la gravité de la MG et des définitions de la réponse au traitement de la MG afin d'obtenir une uniformité dans l'enregistrement et la communication des essais cliniques et des recherches sur les résultats.

Pour une recommandation actualisée concernant les essais cliniques sur la myasthénie grave, veuillez consulter le document suivant.

Le neurologue

Janvier 2002 : Myasthénie grave
Michael W. Nicolle, MD FRCPC D. Phil.

Émédecine

Un résumé des méthodes de diagnostic et de traitement 
eMedicine est la référence médicale la plus fiable et la plus accessible disponible sur Internet pour les médecins et autres professionnels de la santé. Le contenu fondé sur des données probantes, mis à jour régulièrement par plus de 8,000 38 auteurs et éditeurs médecins ou prestataires de soins de santé, fournit les dernières directives de pratique dans XNUMX domaines cliniques.

MEDLINEplus

de la Bibliothèque nationale de médecine des National Institutes of Health 
MedlinePlus est le site Web des National Institutes of Health destiné aux patients, à leurs familles et à leurs amis. Produit par la National Library of Medicine, il fournit des informations pertinentes sur les maladies, les affections et les problèmes de bien-être dans un langage que vous pouvez comprendre.

Ressources pratiques / Documents destinés aux patients pour les professionnels de santé

Nous proposons une variété de documents destinés aux professionnels de la santé pour vous aider à vous familiariser avec la MG. Ces documents sont destinés aux médecins, chercheurs, scientifiques, infirmières, professionnels de la médecine d'urgence et autres professionnels du secteur de la santé.

  • Pour télécharger des brochures d'information pour votre bureau, veuillez visitez notre page brochures ou contactez-nous à mgfa@myasthenia.org. 
  • Pour un bref aperçu des ressources sur la myasthénie grave proposées par la MGFA à partager avec vos patients, téléchargez ce PDF.

Événements de recherche et médicaux

Les enregistrements des sessions scientifiques MGFA 2025 sont désormais disponibles.

2 décembre 2025

Le 29 octobre, la MGFA a organisé sa session scientifique annuelle lors du congrès annuel de l'AANEM. Ce rassemblement réunit des chercheurs, des neurologues, de jeunes chercheurs et d'autres médecins afin de discuter des dernières avancées scientifiques qui nous rapprochent d'un monde sans myasthénie.

Les chercheurs, scientifiques, cliniciens et autres membres de la communauté MG intéressés par les dernières avancées scientifiques sur la myasthénie grave peuvent désormais visionner les présentations de l'événement. Retrouvez toutes les sessions sur cette playlist YouTube.

Actes de conférences internationales

Les actes de la 14e conférence internationale de la MGFA sur la myasthénie grave et les troubles associés, qui s'est tenue du 10 au 12 mai 2022, ont été publiés dans RRNMF Neuromuscular Journal, une revue en libre accès.

Voir les actes

Depuis des décennies, cliniciens et scientifiques participent à la conférence de la MGFA pour partager les dernières découvertes dans le domaine. Il s'agit d'un rassemblement d'experts, à la fois chercheurs expérimentés et praticiens en devenir.

La MGFA s'engage à organiser ce programme dans le cadre de son objectif de mener et de soutenir des recherches prometteuses sur la myasthénie grave. Nous remercions notre comité directeur dévoué, en particulier nos coprésidents, Carolina Barnett-Tapia, MD, PhD et Kevin O'Connor, PhD. Nous sommes également reconnaissants envers nos sponsors de l'événement.

Les auto-anticorps IgA démontrent un nouveau mécanisme de la pathologie de la myasthénie grave 1 MuSK.

Cerveau

28 octobre 2025

Une étude publiée dans la revue Brain apporte un nouvel éclairage sur la myasthénie grave (MG) associée à l'anticorps MuSK, une forme rare de MG provoquant une faiblesse musculaire importante. Jusqu'à présent, la plupart des recherches se sont concentrées sur l'IgG4 anti-MuSK, le principal auto-anticorps impliqué dans la maladie, qui perturbe l'organisation des récepteurs de l'acétylcholine et affaiblit la communication neuromusculaire.

Cette étude, menée par le Dr Gianvito Masi au sein du laboratoire du Dr Kevin O'Connor à l'Université de Yale, montre qu'une autre classe d'anticorps, les IgA, pourrait jouer un rôle dans la maladie. Les anticorps IgA sont généralement présents au niveau des muqueuses, notamment intestinales et pulmonaires, où ils contribuent à la protection contre les infections. Les chercheurs ont découvert qu'un sous-groupe de patients atteints de myasthénie grave anti-MuSK présente également des auto-anticorps IgA ciblant la protéine MuSK.

En utilisant des auto-anticorps IgA provenant de patients, la technologie de séquençage des lymphocytes B, des cultures de cellules musculaires et des expériences in vivo, l'équipe a démontré que :

1) Les cellules productrices d’IgA spécifiques de MuSK peuvent survivre pendant des années et ne sont pas complètement éliminées par les traitements qui ciblent les cellules B (comme la thérapie anti-CD20).

2) Les auto-anticorps IgA individuels peuvent activer MuSK, mais lorsque plusieurs anticorps IgA agissent de concert, ils peuvent au contraire bloquer ce processus et provoquer une faiblesse musculaire. En effet, dans des modèles expérimentaux, l'association d'auto-anticorps IgA provenant de patients a induit des symptômes myasthéniques, suggérant que les IgA anti-MuSK pourraient contribuer directement à la pathologie de la maladie.

Il s'agit de la première preuve démontrant l'implication des auto-anticorps IgA dans la réponse auto-immune contre MuSK. Ces résultats soulèvent de nouvelles questions quant au rôle de l'immunité muqueuse (notamment l'influence des infections ou de l'exposition à des facteurs environnementaux) dans cette maladie. Une meilleure compréhension de ce processus pourrait ouvrir de nouvelles perspectives de recherche et de traitement.

En savoir plus

Les protéases thérapeutiques spécifiques des IgG et des IgM désarment les auto-anticorps du récepteur de l'acétylcholine qui sont à l'origine de la pathologie de la myasthénie grave.

Actes de l'Académie Nationale des Sciences (PNAS) 

23 octobre 2025

Le groupe MG de l'Université de Yale, dirigé par Alexandra Bayer et en collaboration avec Seismic Therapeutic, a découvert un nouveau rôle pour les auto-anticorps IgM dans la myasthénie grave (MG).

Dans la myasthénie, le système immunitaire produit des auto-anticorps qui interfèrent avec les signaux entre les nerfs et les muscles, entraînant une faiblesse. Le plus souvent, ces auto-anticorps nocifs appartiennent à la classe des IgG, mais de nouvelles recherches ont montré que chez certaines personnes, un autre type d'anticorps, appelé IgM, peut également jouer un rôle majeur.

Ils ont testé une nouvelle approche thérapeutique appelée S-1117, une enzyme conçue pour « désactiver » les auto-anticorps IgG afin qu'ils ne puissent plus causer de dommages. Dans la plupart des échantillons de patients, cette approche a été efficace. Cependant, dans certains cas où le traitement était moins efficace, ils ont découvert que les auto-anticorps IgM étaient à l'origine de la maladie. En associant S-1117 à une autre enzyme ciblant les IgM, ils ont pu stopper complètement les effets nocifs des deux types d'auto-anticorps.

Pour les personnes atteintes de myasthénie, ces résultats sont importants, car ils laissent entrevoir un avenir de traitements plus personnalisés. Au lieu d'une approche universelle, les médecins pourraient identifier le type d'auto-anticorps responsable du problème chez chaque patient et adapter le traitement pour le bloquer. Cette découverte offre un nouvel espoir aux patients qui ne répondent pas aux traitements actuels et démontre le pouvoir de la science et de la collaboration pour nous rapprocher de meilleurs soins et d'une vie meilleure pour toutes les personnes atteintes de myasthénie.

En savoir plus

Les propriétés pathogènes des autoanticorps AChR sont distribuées de manière hétérogène et subissent des changements temporels chez les patients atteints de myasthénie grave

Les résultats de cette étude, publiée dans Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflamation par Fatemeh Khani-Habibabadi, auteure principale et boursière MGFA McSpadden, mettent en évidence des sous-groupes de patients atteints de myasthénie grave présentant des auto-anticorps susceptibles de jouer un rôle dans les mécanismes pathogènes ou d'inclure des isotypes que certains traitements peuvent s'avérer inefficaces. Par conséquent, les auteurs suggèrent d'intégrer un profilage complet des auto-anticorps dans les futurs essais cliniques sur la myasthénie grave afin d'étudier plus en détail les associations potentielles avec les résultats des traitements.

Lisez l'article.

Le fibrinogène sérique n'est pas élevé chez les patients atteints de myasthénie grave

le 15 avril 2025

Une étude publiée dans la revue Scientific Reports visait à confirmer les résultats d'une étude précédente suggérant que le fibrinogène sérique résiduel pourrait constituer un biomarqueur diagnostique universel de la MG. En utilisant plusieurs méthodologies pour comparer les taux de fibrinogène entre les patients atteints de MG et les témoins, les auteurs n'ont pas constaté de taux élevés de fibrinogène sérique chez les patients atteints de MG. Ces résultats soulignent la nécessité de reproduire ces nouvelles découvertes afin d'atteindre notre objectif commun d'identification de biomarqueurs efficaces de la MG.

Cette étude a été financée en partie par une bourse de projet pilote à fort impact du MGFA.

En savoir plus sur l’étude.

L'AANEM publie un nouveau consensus international sur la prise en charge des complications liées aux glucocorticoïdes dans les maladies neuromusculaires

Après plusieurs années de travaux approfondis, le groupe de travail sur les complications liées aux glucocorticoïdes dans les maladies neuromusculaires (MN) du comité d'examen des questions de pratique (PIRP) de l'AANEM a récemment publié sa déclaration de consensus international dans la revue Muscle & Nerve . Ce groupe de travail était présidé par le Dr Ruple Laughlin, qui a cosigné la publication avec les Drs Corey Bacher, Pushpa Narayanswami et Charles Kassardijan.

Consultez le document d’orientation : Recommandations internationales consensuelles pour la prise en charge des complications liées aux glucocorticoïdes dans les maladies neuromusculaires.

Uplizna® (INEBILIZUMAB-CDON) améliore significativement les symptômes de la myasthénie grave généralisée chez les patients positifs aux autoanticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine sur 52 semaines

14 mars

Amgen a annoncé des résultats positifs pour l'étude de phase 3 MINT, un essai contrôlé randomisé évaluant l'efficacité et la sécurité d'UPLIZNA® ( inebilizumab-cdon). Ces résultats ont démontré une efficacité durable et soutenue d'UPLIZNA chez les patients atteints de myasthénie généralisée (MG) avec auto-anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR+), après deux doses annuelles suivant une dose de charge initiale.

Le conseiller médical en chef de la MGFA, Richard J. Nowak, MD, MS, également directeur de la clinique de myasthénie grave
 à l'Université de Yale, est chercheur principal de l'étude mondiale.

« Ces résultats ont montré qu’UPLIZNA soulageait systématiquement les symptômes pénibles et améliorait les activités de la vie quotidienne des patients atteints de gMG », a-t-il déclaré.

En savoir plus

L’ablation chirurgicale du thymus a-t-elle des conséquences délétères ? 

Neurologie 

24 mai 2024 

Récemment, des inquiétudes ont été soulevées quant aux conséquences délétères de l'ablation chirurgicale du tissu thymique, notamment chez les patients subissant une thymectomie pour myasthénie grave (MG) ou la résection d'un thymome. Cette revue adopte une approche multidisciplinaire pour examiner les preuves concernant les risques à long terme de cancer et d'auto-immunité après la thymectomie. Nous concluons que pour les patients atteints de MG positive aux anticorps contre les récepteurs de l'acétylcholine 

et pour ceux diagnostiqués avec un thymome, l'ablation du thymus offre des avantages importants qui dépassent largement les risques potentiels. Cependant, l'ablation accidentelle du tissu thymique au cours d'autres chirurgies thoraciques doit être minimisée autant que possible. 

LIRE L'ARTICLE COMPLET ICI 

Efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil pour la myasthénie grave (PROMISE-MG) : une étude de cohorte prospective

The Lancet Neurology

Mars 2024

Cette étude visait à évaluer l'efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil dans le traitement de la MG, et à évaluer l'effet de la dose et de la durée du traitement. Dans l'étude, plus de la moitié des patients traités par azathioprine et mycophénolate mofétil ont ressenti une amélioration de leur qualité de vie ; aucune différence dans les résultats cliniques n'a été notée entre les deux médicaments. Les événements indésirables associés à l'azathioprine étaient potentiellement plus graves que ceux associés au mycophénolate mofétil, bien que le mycophénolate mofétil soit tératogène. Des doses d'azathioprine inférieures à celles recommandées pourraient être efficaces, avec une réduction des événements indésirables dose-dépendants. Des études comparatives supplémentaires sur l'efficacité sont nécessaires pour éclairer les choix thérapeutiques dans la myasthénie grave.

Cette étude a été financée, en partie, par la Myasthenia Gravis Foundation of America.

LIRE L'ARTICLE COMPLET ICI.

Déclaration des conseillers médicaux et scientifiques de la MGFA sur les récentes recherches sur les nouveaux biomarqueurs candidats

8 février 2024

Vous avez peut-être lu récemment qu'une équipe de recherche de l'Université de l'Alberta a annoncé avoir identifié un biomarqueur potentiel universel (le fibrinogène, un composant essentiel de la coagulation sanguine) pour la myasthénie grave (MG). Dans une étude récemment publiée , l'équipe indique avoir utilisé des techniques protéomiques avancées pour identifier ce biomarqueur potentiel, détectable par une simple prise de sang, permettant ainsi de diagnostiquer la MG.

Les conseillers médicaux et scientifiques de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) ont évalué ce rapport et conviennent que les résultats sont intrigants et pourraient avoir un impact considérable à la fois sur la recherche sur la MG et sur les soins cliniques. Cela dit, comme pour toutes les nouvelles découvertes scientifiques, une validation indépendante sera nécessaire pour confirmer les résultats. Nous attendons avec impatience des recherches supplémentaires dans ce domaine pour comprendre le rôle possible et l'utilité du fibrinogène dans la MG. La recherche sur les biomarqueurs reste une priorité essentielle dans le domaine de la MG auto-immune.

Évaluation de la chimiothérapie à haute dose et de la transplantation de cellules hématopoïétiques dans la myasthénie grave sévère

Annales de neurologie clinique et translationnelle

19 septembre 

Rapport récemment publié : Rémission d’une myasthénie grave après une autogreffe de cellules souches

Résumé par : Dakota Campbell – Responsable du programme de communication – Réseau de recherche clinique sur les maladies rares, Hôpital pour enfants de Cincinnati, Cincinnati, OH 45229

La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire rare provoquée par une réponse auto-immune qui bloque ou endommage les récepteurs de l'acétylcholine sur les muscles. La chimiothérapie à haute dose (HDIT) et la transplantation autologue de cellules hématopoïétiques (HCT), également connue sous le nom de greffe de moelle osseuse, sont des traitements potentiels pour la MG.

Dans cette étude, les chercheurs ont étudié l’innocuité et l’efficacité du HDIT et du HCT chez un patient atteint de MG sévère et résistante au traitement. 

Les résultats montrent que HDIT et HCT ont induit une rémission de MG. L'équipe a évalué l'effet du traitement sur l'immunopathologie sous-jacente. Curieusement, les auto-anticorps contre les récepteurs de l’acétylcholine (AChR) – les médiateurs pathogènes connus de la maladie – n’ont pas diminué de manière significative après le traitement.

Les auteurs affirment que ces résultats suggèrent qu’un mécanisme pathologique basé sur les cellules, qui répond à un traitement à haute dose, pourrait jouer un rôle dans la pathologie en plus des auto-anticorps anti-AChR. Des études supplémentaires sont nécessaires pour déterminer si l'HDIT et l'HCT peuvent constituer un traitement efficace contre la MG sévère.

Vous pouvez lire l'intégralité du document dans la bibliothèque Wiley.com.

Télésanté dans la myasthénie grave : ce que nous apprenons d'une étude pilote

Réseau de maladies rares pour la myasthénie grave

22 août 2023

Pour en savoir plus sur l'utilisation de la télésanté dans la MG, le Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) mène une étude pilote, « Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG) » (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). L'équipe évalue les visites de télésanté et les évaluations à distance spécifiques à la maladie pour les patients atteints de MG.

Ici, l'investigatrice principale Amanda Guidon, MD, MPH, et Meridith O'Connor, patiente MG et vice-présidente adjointe de l'engagement des patients, du plaidoyer et de la politique à la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), partagent davantage sur l'étude et son impact. sur la communauté des patients et des chercheurs.

Lire l' ARTICLE COMPLET.

La modification des lymphocytes T des patients crée une nouvelle approche pour traiter la myasthénie grave et d'autres maladies

Site cartésien
1 juillet 2023

Afin de tenir la communauté MG informée des nouvelles découvertes de la recherche, nous souhaitons vous faire part des recherches récemment publiées dans The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, un partenaire industriel de MGFA, a annoncé la publication des résultats positifs du premier essai clinique réussi de thérapie cellulaire à ARN pour les patients atteints de maladies auto-immunes. En modifiant les lymphocytes T des patients avec de l'ARNm (une forme de thérapie rCAR-T), l'étude a créé une nouvelle approche pour potentiellement traiter la myasthénie grave (MG) et d'autres maladies auto-immunes.

Les données démontrent une amélioration clinique puissante et durable chez les patients atteints de MG, ce qui représente le premier essai réussi de phase 2 utilisant la thérapie cellulaire à ARN.

« Nous sommes reconnaissants envers notre communauté de patients atteints de MG et de médecins pour avoir permis le développement clinique de nouveaux traitements tels que rCAR-T », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Une thérapie sûre et personnalisée avec un bénéfice clinique durable serait un ajout bienvenu à la boîte à outils croissante des traitements MG. »

Les résultats décrits dans l'article de The Lancet Neurology suggèrent que les cellules CAR-T autologues (rCAR-T) pourraient être utiles dans le traitement de diverses autres maladies auto-immunes et permettre de surmonter de nombreux risques et toxicités associés aux cellules CAR-T conventionnelles à base d'ADN. Le communiqué de presse intitulé « Sécurité et efficacité de la thérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique autologue à ARN (rCAR-T) dans la myasthénie grave : une étude prospective, multicentrique, ouverte et non randomisée de phase 1b/2a » est disponible en ligne.

Vous pouvez également télécharger le manuscrit complet.

Pour en savoir plus sur l'étude de Cartesian avec rCAR-T, ou pour consulter d'autres essais cliniques ouverts et en cours de recrutement sur la MG auxquels vous pouvez postuler, visitez la page des essais cliniques.

Identification de clones d’autoanticorps humains « triple menace » dans la MG. 

Manuscrit publié par Minh Pham, Kevin O'Connor, PhD et ses collègues de l'Université Yale et de l'Université de Pennsylvanie. 

Les anticorps sont généralement considérés comme l'un des moyens de défense de notre système immunitaire contre les microbes tels que les virus et les bactéries. Cependant, dans les maladies auto-immunes comme la myasthénie grave (MG), certains anticorps ciblent nos propres tissus, c'est pourquoi on les appelle auto-anticorps. Afin de mieux comprendre les causes de la maladie dans la MG, nous avons recherché ces auto-anticorps ultra-rares (comme une aiguille dans une botte de foin) à partir d'échantillons donnés par des patients atteints de MG.

En utilisant de nouvelles technologies et stratégies, nous avons produit des auto-anticorps recombinants spécifiques de l'AChR à partir d'échantillons de patients atteints de MG, puis étudié leurs propriétés biochimiques, ainsi que leur capacité à exécuter les mécanismes pathogéniques associés à la MG. Nous avons découvert que ces auto-anticorps peuvent agir sur la pathologie par trois méthodes distinctes : bloquer la liaison de l'acétylcholine, réduire la quantité d'AChR et activer le complément (une partie de notre système immunitaire qui combat normalement les infections).

Certains patients possédaient des auto-anticorps « multi-puissants » qui peuvent servir de médiateurs à deux de ces mécanismes. Étonnamment, nous en avons trouvé plusieurs qui peuvent servir de médiateurs à TOUS les TROIS mécanismes de la maladie simultanément. L’auteur principal de notre étude, Minh Pham, a qualifié ces médiateurs hautement pathogènes et puissants de la maladie d’auto-anticorps « à triple menace ». Ces auto-anticorps « à triple menace » peuvent ne pas être efficacement ciblés par certaines stratégies de traitement de la MG, et le développement d’options de traitement devrait donner la priorité à leur élimination pour mieux gérer la MG.

Vous pouvez consulter le résumé et, si vous êtes abonné, lire le rapport complet en ligne . Si vous n'êtes pas abonné mais souhaitez consulter le rapport complet, veuillez contacter le Dr Kevin O'Connor par courriel pour obtenir le fichier PDF.

Informations clinicosérologiques sur les patients atteints de myasthénie grave induite par les inhibiteurs de point de contrôle immunitaire

Annales de neurologie clinique et translationnelle

Mars 2023

Gianvito Masi, MD et Kevin C O'Connor, PhD 

Des cas de myasthénie grave (MG) ont été récemment décrits comme des événements indésirables rares mais potentiellement mortels suite à l'administration d'inhibiteurs de point de contrôle immunitaire (ICI), un nouveau type d'immunothérapie anticancéreuse. Les patients atteints d'ICI-MG sont souvent testés positifs pour les auto-anticorps contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR), mais contrairement à la MG idiopathique, le rôle des auto-anticorps contre l'AChR dans la pathologie ICI-MG est inconnu. Pour résoudre ce problème, nous avons étudié une cohorte de patients ICI-MG en profilant fonctionnellement leurs autoanticorps AChR. Nous avons constaté qu'un sous-ensemble de patients peut héberger des auto-anticorps anti-AChR présentant des caractéristiques moléculaires similaires à celles de la MG idiopathique. Dans d’autres cas, cependant, ces auto-anticorps manquent de potentiel pathogène manifeste, ce qui suggère d’autres facteurs comme médiateurs clés de la maladie. Ces résultats ont des implications cliniques directes, car ils remettent en question le rôle des tests d’auto-anticorps AChR dans l’établissement de diagnostics précis d’ICI-MG et corroborent la nécessité d’une évaluation approfondie lors de l’évaluation des événements indésirables liés aux ICI.

Lire l'article complet publié ICI

Utilisation de la gestion du registre des patients atteints de myasthénie grave pour les études de recherche : Paul Strumph, MD

Neurologie en direct

9 février 2023

Paul Strumph, MD 

Récemment, la Myasthenia Gravis Foundation of America a relancé son registre mondial des patients atteints de myasthénie (MGFA Global MG Patient Registry) pour lutter contre ces difficultés pour les patients. Dans une récente interview, Paul Strumph, MD, directeur médical chez Seraxis Pharmaceuticals et patient atteint de myasthénie, s'est entretenu avec NeurologyLive® pour discuter des attributs du registre des patients de la MGFA dans une perspective axée sur la recherche. Il a expliqué comment les patients peuvent récupérer des informations sur les études de recherche via le registre et comment il aide les chercheurs à identifier les bons patients. Strumph, responsable du registre mondial des patients atteints de myasthénie (MGFA Global MG Patient Registry), a également expliqué que le registre est géré par l'organisation dans le but de générer des recherches.

REGARDEZ l'interview

Importance du nouveau registre des patients/recherche sur la myasthénie grave : Richard Nowak, MD, MS

Neurologie en direct

7 fév 2023

Richard Nowak, MD, MS

La MGFA s'est associée à Alira Health pour relancer son registre mondial des patients MGFA MG. Le registre permet aux patients atteints de MG de soumettre leurs données de santé sur un portail sécurisé, facilitant ainsi la recherche pour acquérir davantage de connaissances sur la maladie, améliorer les résultats pour les patients et éventuellement explorer des traitements plus efficaces contre la MG. Richard Nowak, MD, MS, professeur adjoint de neurologie à la Yale School of Medicine, s'est entretenu avec NeurologyLive® dans une interview pour parler de la relance du registre des patients de MGFA. Nowak, qui est également conseiller médical en chef de la MGFA, a parlé des implications et de l'importance de la recherche liée à l'utilisation du registre pour recruter des patients dans des essais cliniques.

Regardez l'interview sur Neurology Live.

Ciblage de précision des cellules B spécifiques des autoantigènes dans la myasthénie grave à tyrosine kinase spécifique du muscle avec des cellules T à récepteur d'autoanticorps chimériques

Nature Biotechnology

Auteur principal : Aimee S. Payne, MD PhD

19 janvier 2023

Dans ce nouvel article de recherche, les Drs Sangwook Oh, Aimee Payne et leurs collègues détaillent l'utilisation de MuSK-CAART pour traiter la MG MuSK. La myasthénie grave à tyrosine kinase spécifique du muscle (MG MuSK) est une maladie auto-immune qui provoque une faiblesse musculaire potentiellement mortelle en raison d'auto-anticorps anti-MuSK, qui perturbent la signalisation de la jonction neuromusculaire. Les auteurs ont conçu des lymphocytes T pour créer des cellules MuSK-CAART pour un ciblage précis des lymphocytes B exprimant des auto-anticorps anti-MuSK. La recherche montre que MuSK-CAART a réduit les auto-anticorps anti-MuSK sans diminuer les lymphocytes B sains ou les niveaux totaux d'immunoglobuline. Les données ont contribué à une nouvelle demande de médicament expérimental et à la conception d'une étude clinique de phase 1 pour MuSK-CAART pour le traitement de la MG positive aux auto-anticorps MuSK.

Lisez l' intégralité du document de recherche ici.

Réémergence de clones de cellules B pathogènes produisant des autoanticorps dans la myasthénie grave après un traitement de déplétion des cellules B – Étude MuSK MG

2022

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune de la jonction neuromusculaire à médiation par des autoanticorps. Un petit sous-ensemble de patients atteints de MG possède des autoanticorps ciblant la tyrosine kinase musculaire spécifique (MuSK). Les patients atteints de MG MuSK répondent bien à la thérapie de déplétion des cellules B médiée par CD20 (BCDT) ; la plupart obtiennent une rémission complète et stable. Cependant, une rechute survient souvent. Pour mieux comprendre les mécanismes immunitaires sous-jacents à la rechute, nous avons étudié les cellules B productrices d'autoanticorps au cours de la BCDT. Nous avons développé un antigène pour enrichir les cellules B spécifiques de MuSK, qui a été validé avec une nouvelle lignée cellulaire Nalm6 conçue pour exprimer un récepteur de cellules B spécifique de MuSK humain. Dans l'ensemble, cette étude fournit à la fois une compréhension mécaniste de la rechute de la MG MuSK et un biomarqueur candidat précieux pour la prédiction des rechutes.

Pour lire l'intégralité de cette étude et en savoir plus sur cette recherche potentielle sur le biomarqueur MuSK, CONSULTEZ LA RECHERCHE PUBLIÉE ICI.

Revue des chercheurs de la MGFA sur les nouvelles perspectives en physiopathologie de la MG

Octobre 2022

L'article intitulé « Nouvelles perspectives physiopathologiques sur la myasthénie auto-immune », signé par les docteurs Kevin O'Connor et Gianvito Masi, a récemment été publié dans la revue Current Opinions in Neurology . Les progrès récents dans la compréhension des fonctionnalités des auto-anticorps permettent aux neuro-immunologistes d'appréhender plus finement les mécanismes qui régissent la pathologie de la myasthénie. Les recherches futures sur l'hétérogénéité immunologique des patients atteints de myasthénie seront essentielles au développement de thérapies efficaces et personnalisées.

Vous pouvez consulter le résumé en ligne et, si vous êtes abonné, lire le rapport complet. Si vous souhaitez consulter le rapport complet, veuillez contacter le Dr Kevin O'Connor par courriel pour recevoir le fichier PDF.

Sécurité et tolérabilité de la vaccination contre le SRAS-Cov2 chez les patients atteints de myasthénie grave – Vaccination fortement recommandée

Journal Européen de Neurologie

le 7 avril 2022

Pendant la pandémie de COVID-19, les patients atteints de myasthénie grave (MG) ont été identifiés comme des sujets à haut risque de développer une forme grave de COVID-19 et se sont donc vu proposer la vaccination en priorité. Le manque de données directes sur l’innocuité et la tolérabilité des vaccins contre le SRAS-CoV-2 dans la MG ont contribué à l’hésitation à la vaccination. Pour résoudre ce problème, la sécurité et la tolérabilité des vaccins contre le SRAS-CoV-2 ont été évaluées dans une large cohorte de patients atteints de MG provenant de deux centres de référence.

Les patients avec un diagnostic confirmé de MG, vus consécutivement entre octobre et décembre 2021 dans deux centres MG ont été inscrits. Les données démographiques, les caractéristiques cliniques et les informations concernant l’infection/vaccination par le SRAS-CoV-2 ont été extraites de rapports médicaux et/ou collectées au cours d’entretiens téléphoniques ou en personne.

Nos données soutiennent l’innocuité et la tolérabilité des vaccins à ARNm-COVID-19, qui devraient être fortement recommandés chez les patients atteints de MG qui pourraient présenter un risque plus élevé de complications s’ils sont exposés à une infection par le SRAS-CoV-2.

Lisez le rapport dans l'European Journal of Neurology.

Dernières recherches sur la MG soutenues par la MGFA – Projet d’unité sur les événements indésirables – publiées dans PLOS ONE

Le Dr Michael Hehir a publié le premier article issu du projet de l' Unité des événements indésirables . Cette importante recherche sur la myasthénie grave a été publiée dans PLOS ONE. La MGFA a soutenu et financé les premières étapes du projet.

Cet article représente la première étape d’efforts importants visant à comprendre le fardeau des événements indésirables liés aux traitements utilisés par les professionnels de la santé pour les patients atteints de myasthénie grave et d’autres troubles neurologiques.

Ce projet a été initialement soutenu par le prix de développement des cliniciens-chercheurs MGFA/AAN/ABF 2016. Grâce à ce prix, le Dr Hehir a pu commencer à concevoir et à mettre en œuvre des cours de recherche et à établir le cadre de la recherche. De nouvelles analyses de données supplémentaires seront présentées lors de prochaines conférences.

Depuis sa création en 1952, la MGFA a toujours soutenu les projets scientifiques les plus prometteurs : elle a financé des recherches, recruté de jeunes scientifiques et cliniciens et mis en place un registre complet de patients. Les recherches ont permis d'améliorer considérablement les techniques de diagnostic, les traitements et les thérapies, ainsi que la gestion des maladies. 

Vous pouvez LIRE L'ARTICLE DE RECHERCHE PUBLIÉ dans PLOS ONE en utilisant le bouton ci-dessous.

Vous pouvez également consulter le DOCUMENT DU PROJET DE RECHERCHE ICI.

Risques et effets associés à la COVID-19 dans la myasthénie grave (CARE-MG)

CARE-MG, un registre rapporté par les médecins, est un effort conjoint du groupe de travail international MG/COVID-19 et de neurologues du monde entier pour capturer les résultats des personnes atteintes de MG qui ont développé des infections COVID-19, officiellement lancé le 09 avril 2020.

Une participation et une collaboration internationales solides sont essentielles à notre succès collectif pour répondre à des questions fondamentales : les patients atteints de MG sont-ils confrontés à des risques particuliers ? Les traitements de base ont-ils un impact sur le risque ? Ensemble, les deux groupes ainsi que plusieurs experts indépendants ont conçu et lancé ce registre international. Cliquez ici pour en savoir plus sur la politique de recherche actuelle de CARE-MG.

 Nous espérons capturer les résultats dans tous les types de myasthénie grave (AChR, MuSK, LRP4, séronégatif) quel que soit l'état actuel du traitement chez les personnes ayant confirmé une suspicion d'infection au COVID-19.

 Définitions:

    • COVID-19 confirmé en laboratoire – Tests d’ARN viral positifs ou sérologie positive pour le SRAS-CoV-2

    • Suspection de COVID-19 mais non confirmée – Fièvre avec toux sèche, +/- anorexie, myalgies, dyspnée, anosmie/agueusie, exposition potentielle, imagerie thoracique suggérant une COVID

    • Myasthénie grave : telle que définie par le médecin traitant en fonction du statut des anticorps et si séronégatif (sur la base de tests standard tels que des tests répétitifs, EMG à fibre unique, réponse aux inhibiteurs de l'acétylcholine estérase)

Apprenez-en davantage sur CARE-MG.

Voir la politique actuelle de CARE-MG.

La subvention transformative de la MGFA génère un nouvel article sur les biomarqueurs potentiels de la MG

Les cellules Th1/17 circulantes sont un biomarqueur de la gravité de la maladie et une cible pour une intervention précoce chez les patients atteints de MG. 

Le Dr Jeff Guptill et son équipe de recherche de l'unité de recherche clinique précoce du Duke University Medical Center ont soumis un nouvel article au Journal of Neuroimmunology, qui l'a accepté. Ces travaux ont été rendus possibles grâce à une subvention exceptionnelle de la Myasthenia Gravis Foundation of America.

Cette étude porte sur un groupe de patients atteints de myasthénie grave (MG) qui ont des anticorps anti-kinases spécifiques du muscle (MuSK-MG). Les patients atteints de MuSK-MG ont tendance à bien répondre aux thérapies qui réduisent les anticorps anti-MuSK. Les cellules T auxiliaires folliculaires (Tfh) sont un type de cellules immunitaires (un sous-ensemble de cellules T) qui aident un autre type de cellules immunitaires, appelées cellules B, à produire des anticorps. 

Les cellules Tfh ne sont pas bien étudiées chez les patients atteints de MuSK-MG. Dans cette étude, nous avons découvert que les cellules T de MuSK-MG favorisent l'inflammation. De plus, un sous-ensemble de cellules Tfh, appelées cellules Tfh17, sont plus nombreuses chez les patients atteints de MuSK-MG que chez les personnes en bonne santé sans MuSK-MG. Ces cellules Tfh17 sont en partie responsables de la réponse inflammatoire dans MuSK-MG et peuvent aider les cellules B à produire plus d'anticorps. 

En résumé, ces résultats étayent l'hypothèse d'un dysfonctionnement des cellules Tfh dans la MuSK-MG. Des stratégies thérapeutiques hautement spécifiques visant à rééquilibrer les cellules Tfh constituent une cible potentielle pour le traitement des patients atteints de MuSK-MG à l'avenir.

Cliquez ici pour lire l'article ou cliquez ici pour lire le rapport complet.

L'Université de Californie à San Francisco lance le premier consortium sur la MG pédiatrique en partenariat avec MGFA et MDA

Pour les familles avec des enfants atteints de myasthénie grave, nous avons des nouvelles passionnantes à partager. Grâce au don généreux d’un donateur anonyme à l’Université de Californie à San Francisco, le premier consortium clinique sur la myasthénie grave pédiatrique est désormais une réalité. MGFA a eu l'honneur d'accorder une subvention pour couvrir les coûts de la réunion inaugurale de septembre de ce nouveau projet passionnant et de participer au comité consultatif du Consortium.

Réponse au traitement de la MG oculaire pédiatrique 

Muscle et nerf

25 octobre 2019

Chez l'enfant, la myasthénie grave (MG) se présente presque toujours sous l'une des deux formes suivantes : la myasthénie oculaire (MO), où la faiblesse musculaire est uniquement visible au niveau des paupières et des tissus périoculaires, et la myasthénie généralisée (MGG), qui touche divers tissus de l'organisme. Cette étude, publiée dans la revue Muscle & Nerve , examine les différences cliniques entre ces deux formes de la maladie, ainsi que la réponse des patients au traitement.

Les National Institutes of Health (NIH) ont accordé à une équipe de recherche de l'université George Washington (GW) 7.8 millions de dollars pour établir un réseau de maladies rares pour la myasthénie grave

Les Instituts nationaux de la santé (NIH) ont octroyé 7.8 millions de dollars à une équipe de recherche de l'Université George Washington (GW) pour la création d'un réseau de recherche sur les maladies rares, notamment la myasthénie. Ce réseau, qui fera partie des 25 réseaux de recherche clinique sur les maladies rares déjà établis par les NIH , réunira des chercheurs fondamentaux et cliniques, des associations de patients et des entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques qui collaboreront afin d'améliorer le développement de traitements pour cette maladie rare. L'équipe est dirigée par Henry Kaminski, MD, et Linda Kusner, PhD, respectivement anciens et actuels présidents du Comité consultatif médical et scientifique (MSAB) de la MGFA, et les membres du comité de pilotage sont également des dirigeants du MSAB de la MGFA.

La subvention financera la recherche sur la physiopathologie sous-jacente de la maladie, offrira des bourses en MG aux jeunes chercheurs et financera des subventions pilotes. Ce financement garantira également la pérennité de la banque de sérum créée grâce à la subvention transformatrice de la MGFA.  

La MGFA est fière de représenter la communauté MG au sein du réseau MG Net et s'est engagée à verser 250 000 $ (50 000 $ par an) pour soutenir ce projet. Cet engagement de la MGFA, ainsi que celui de l'association Conquer MG basée dans l'Illinois, a été déterminant pour démontrer le soutien de la communauté MG au projet – un critère essentiel pour l'obtention de ce financement, établi par les NIH. Communiqué de presse disponible ici.

Le profil métabolique de la MG peut être utilisé pour prédire l'évolution et le traitement de la MG

L’article « Au-delà des anticorps : profilage métabolomique sérique de la myasthénie », publié dans Metabolomics , utilise une approche de profilage comme stratégie potentielle pour identifier des biomarqueurs spécifiques à la myasthénie. Des comparaisons ont été effectuées entre les patients atteints de myasthénie et les sujets témoins sains, ainsi qu’entre les patients atteints de polyarthrite rhumatoïde et les sujets témoins sains, à l’aide de statistiques univariées et multivariées.

Les schémas de faiblesse musculaire varient considérablement chez les patients atteints de MG

L’étude « Hétérogénéité et évolution de la faiblesse musculaire dans la myasthénie grave », publiée dans Neuromuscular Disorders , analyse l’évolution de la faiblesse musculaire chez 225 patients atteints de myasthénie grave à anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR). Elle a identifié différents phénotypes : oculaire, bulbaire, cervical/des membres/respiratoire, ou une combinaison de ces phénotypes. Les patients atteints de myasthénie grave présentent fréquemment des variations entre ces phénotypes. Ces variations observées dans la myasthénie grave à AChR suggèrent que d’autres facteurs, outre la réponse immunitaire médiée par les anticorps anti-AChR, jouent un rôle important dans l’expression de la maladie.

Une réponse plus faible des cellules nerveuses aux tests diagnostiques peut conduire à des recommandations de traitement plus agressives pour la MG

Les patients présentant initialement des fluctuations plus importantes du signal électrique à la jonction neuromusculaire et des signaux électriques plus faibles (réduits de 20 % ou plus) étaient plus fréquemment positifs aux auto-anticorps et présentaient une forme généralisée de la maladie. Ces patients étaient également classés comme atteints d'une forme plus sévère de la maladie, avec un score quantitatif de myasthénie grave (QMGS) plus élevé (supérieur à 10.5) à l'inclusion, comparativement aux patients présentant de meilleurs résultats aux tests électrophysiologiques. Voir ici l'article complet du Canadian Journal of Neurological Sciences : « Baseline Decrement in Patients with Mild Myasthenia Gravis Predicts Immunomodulation Treatment ».

Déclaration de la MGFA sur la marijuana et la MG

Plusieurs États ont légalisé l'usage du cannabis à des fins médicales et/ou récréatives. Le cannabis, ou des substances chimiques extraites du cannabis ou dérivées de ses composants, peuvent-ils aider les personnes atteintes de myasthénie grave (MG) ? Examinons les connaissances actuelles sur les bienfaits thérapeutiques du cannabis. Dans le cadre de leurs recherches, les membres du Conseil médical et scientifique consultatif (MSAB) de la MGFA ont analysé la littérature scientifique et les informations disponibles auprès de sources reconnues telles que les National Institutes of Health (NIH), l'American Academy of Neurology (AAN), l'American Neurological Association (ANA) et l'American Medical Association (AMA). Pour plus de détails et notre déclaration complète, cliquez ici.

Les effets indésirables observés chez les patients atteints de MG traités par placebo n'entraînent pas de taux d'abandon plus élevé des essais cliniques

L’étude intitulée « Effet nocebo dans la myasthénie grave : revue systématique et méta-analyse d’essais cliniques contrôlés par placebo », publiée dans la revue Acta Neurologia Belgica , est une méta-analyse des événements indésirables survenus chez des patients atteints de myasthénie grave après un traitement par placebo. Cette étude démontre un faible taux d’abandon du traitement par effet nocebo dans la myasthénie grave comparativement aux autres affections du système nerveux central.

Les patients atteints de MG et de maladies auto-immunes coexistantes ne présentent pas de charge de morbidité plus élevée 

Bien que de nombreux patients atteints de myasthénie grave souffrent de fatigue, de somnolence, de dépression et d'anxiété, l'étude « Impact des comorbidités auto-immunes sur la fatigue, la somnolence et l'humeur dans la myasthénie grave » ne suggère pas que les maladies auto-immunes concomitantes contribuent de manière significative à l'intensité de ces symptômes invalidants. Toutefois, la fréquence plus élevée des traitements par corticoïdes pourrait avoir compensé les effets de ces comorbidités auto-immunes.