La communauté MGFA a joué un rôle clé dans le développement d'un nouveau traitement contre la myasthénie grave, approuvé par la FDA en décembre. Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), produit par argenx, est le premier et le seul bloqueur du récepteur Fc (FcRn) néonatal approuvé par la FDA pour les patients adultes positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR).
Un partenariat formé
Le premier partenariat entre MGFA et argenx a eu lieu en 2018, lorsque la société lançait des essais cliniques pour Vyvgart. La société a contacté Nancy Law, alors directrice exécutive de MGFA et patiente atteinte de MG.
« Nancy a été la première patiente atteinte de MG à qui nous avons parlé », a déclaré Rebecca McLeod, directrice générale d'argenx aux États-Unis.
Depuis leurs laboratoires, les scientifiques d’argenx n’avaient qu’une vision limitée des effets réels de la MG ou de ses traitements sur les patients. Pour proposer un médicament qui réponde réellement aux besoins des patients, ils devaient en savoir plus sur les personnes concernées.
« Ce que nous espérions, c'était un partenariat entre nous et cette communauté de patients qui a été mal desservie au fil des ans », a déclaré McLeod.
Nancy Law a eu une énorme influence sur la manière dont l’entreprise a interrogé les patients et créé la conception de dosage individualisé ultime de l’essai clinique.
« Un essai sur la MG est toujours difficile parce qu’il s’agit d’une maladie rare », a déclaré la Dre Deb Gelinas, directrice générale des affaires médicales chez argenx. « MGFA a été vraiment formidable pour partager des informations sur l’essai. Grâce au réseau et à la conférence MGFA, nous avons pu atteindre des prestataires de soins de santé qui ont pu parler aux patients de leur participation. MGFA a été un partenaire formidable. »
À la suggestion de Nancy, argenx a entrepris une tournée d'écoute auprès des patients aux États-Unis. Ils ont appris que les patients souhaitaient une dose adaptée à leurs besoins et à l'évolution de leurs symptômes. Ces conversations ont éclairé la conception de l'essai et la manière dont le médicament a finalement été administré.
« Nous avions de nombreuses options pour concevoir l’essai », a déclaré McLeod. « Au départ, nous avons administré quatre perfusions sur quatre semaines. Nous avons constaté que certains patients bénéficiaient de ces bienfaits sur une longue période. Nous avons donc demandé à Nancy et à son équipe comment les patients souhaitaient être traités – individuellement ou de manière standardisée ? Ils ont apprécié l’idée de ne pas prendre le médicament s’ils n’en avaient pas besoin. »
Au cours de l’essai, les patients se sont vu proposer une posologie flexible en fonction de leur réaction au médicament. L’évaluation des données de l’essai a montré qu’une posologie flexible et individualisée offrait des résultats cliniquement significatifs tout en offrant une meilleure expérience aux patients.
Nouveau médicament
Vyvgart a réduit l'anticorps AChR nocif qui provoque des symptômes chez environ 68 % des patients myasthéniques positifs aux anticorps AChR dans l'essai de phase 3 ADAPT. Cela suffit à montrer de réels avantages pour les patients avec moins d'effets secondaires que d'autres médicaments immunosuppresseurs. (Pour en savoir plus sur le fonctionnement du traitement, consultez ce récent webinaire MGFA et voir les informations de prescription : https://argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf
« Vyvgart a un profil d’innocuité et d’efficacité établi et peut être dosé de manière individualisée pour chaque patient », a déclaré Gelinas.
James F. Howard, Jr., professeur de neurologie à l'école de médecine de l'Université de Caroline du Nord à Chapel Hill et chercheur principal de l'essai, convient que l’approbation de Vyvgart par la FDA représente une nouvelle avancée importante pour les patients atteints de myasthénie et leurs familles.
« Les personnes atteintes de gMG ont besoin de nouvelles options thérapeutiques qui ciblent la pathogénèse sous-jacente de la maladie et qui sont appuyées par des données cliniques », a-t-il déclaré. « Cette thérapie a le potentiel de réduire la charge de morbidité de la gMG et de transformer la façon dont nous traitons cette maladie. »
Reconnaissance
Argenx a été reconnu lors de la conférence des patients MGFA en février 2022 comme partenaire MGFA de l'année pour son travail visant à mettre sur le marché cette nouvelle option de traitement.
« Nous avons été très honorés de recevoir cette reconnaissance de la part de la MGFA. Nous pensons que la façon dont ils se présentent et servent la communauté est tout simplement exceptionnelle », a déclaré McLeod. « Ils ont joué un rôle essentiel dans cette affaire. »
MGFA et argenx continueront de collaborer pour soutenir la collecte et l'évaluation des données cliniques afin de répondre au mieux aux besoins des patients. Cela comprend un outil de suivi des symptômes des patients conçu pour recueillir des preuves concrètes qui peuvent être utilisées pour évaluer la manière dont les patients vivent la myasthénie.
Des professionnels de la santé et des représentants d'argenx seront présents à la conférence internationale MGFA sur la myasthénie grave et les troubles associés en mai 2022 pour parler davantage de Vyvgart ainsi que d'autres opportunités de s'impliquer dans la recherche sur la MG.