La Semaine des maladies rares approche à grands pas, et les patients, les aidants et les défenseurs de toutes sortes de personnes atteintes de maladies rares mettent en lumière les besoins de la communauté des personnes atteintes de maladies rares !
La loi sur les médicaments orphelins de 1983 définit une maladie rare comme une maladie qui touche moins de 200,000 10 personnes aux États-Unis. Il est important de reconnaître avant tout que les maladies rares ne sont pas si rares que ça. Le NIH estime qu’un Américain sur 30 – soit environ 7,000 millions – vit avec l’une des plus de XNUMX XNUMX maladies rares connues, dont la myasthénie grave.
Pendant la Semaine des maladies rares, des centaines de défenseurs des droits des personnes atteintes de maladies rares se rendront à Washington, DC pour rencontrer leurs sénateurs et représentants afin de discuter de la manière dont les politiques affectent leur vie. Il existe également de nombreux événements auxquels il est possible de participer virtuellement.
Lundi 2 / 27
La FDA organisera la Journée des maladies rares, une réunion publique virtuelle, le 27 février 2023, de 9 h à 4 h 45 (heure de l'Est), à l'occasion de la Semaine mondiale des maladies rares. Le thème de cette année est « Intersections avec les maladies rares – un événement axé sur les patients ». Les participants auront l'occasion unique de :
- Écoutez directement la FDA parler des initiatives visant à faire progresser le développement de produits médicaux pour les maladies rares.
- Communiquez avec la FDA pour faire part de vos points de vue en tant que patient, soignant ou membre de la famille.
- Comprendre les considérations et les défis associés aux essais cliniques dans de petites populations.
- Écoutez les étudiants en médecine parler de la formation sur les maladies rares pour les professionnels de la santé.
Mardi 2 / 28
L'auteur (à l'extrême gauche) et d'autres militants rencontrent le député Brett Guthrie, qui représente le deuxième district du Kentucky.
La Journée des maladies rares aux NIH se tiendra sur le campus principal des NIH (Centre de conférences Natcher) le mardi 28 février 2023, de 9 h à 5 h (heure de l'Est). Une retransmission en direct sera disponible via NIH VideoCast, et l'événement sera archivé pour un visionnage ultérieur. Au programme : tables rondes, témoignages sur les maladies rares, exposants et présentation de posters scientifiques. L'événement est gratuit et ouvert à tous.
Les objectifs de la Journée des maladies rares au NIH sont les suivants :
- Démontrer l’engagement du NIH à aider les personnes atteintes de maladies rares grâce à la recherche.
- Mettre en valeur la recherche soutenue par le NIH et le développement de diagnostics et de traitements.
- Initier un dialogue mutuellement bénéfique au sein de la communauté des maladies rares.
- Échanger les dernières informations avec les parties prenantes pour faire progresser la recherche et les efforts thérapeutiques.
- Mettre en lumière les histoires racontées par des personnes vivant avec une maladie rare, leurs familles et leurs communautés.
- Réunir un large public comprenant des patients, des défenseurs des patients, des soignants, des prestataires de soins de santé, des chercheurs, des stagiaires, des étudiants, des représentants de l’industrie et du personnel gouvernemental.
Mercredi 3/1 et jeudi 3/2
Les mercredi 1er et jeudi 2 mars, la Fondation Everylife pour les maladies rares et l'association Rare Disease Legislative Advocates organisent la Conférence législative, une journée de réunions et d'interventions visant à mieux comprendre le plaidoyer, le processus législatif et les politiques actuelles qui concernent la communauté des personnes atteintes de maladies rares. Le jeudi, le groupe de travail parlementaire sur les maladies rares se réunit avant que les participants ne se séparent pour rencontrer directement les bureaux de leurs représentants au Sénat et à la Chambre des représentants.
Un groupe de travail parlementaire est un groupe de membres du Congrès américain qui se réunit pour poursuivre des objectifs législatifs communs – en l'occurrence, les maladies rares. Le Groupe de travail parlementaire sur les maladies rares est une organisation bicamérale et bipartite. Vous pouvez vérifier si vos représentants au Congrès en font partie et, si ce n'est pas le cas, leur envoyer un courriel pour les inviter à le rejoindre !
Lorsque les défenseurs des droits de la personne rencontrent leurs représentants, ils disposent généralement d’un court laps de temps pour faire entendre leur voix. En général, il s’agit d’un « pitch » ou d’un « discours éclair » de 30 à 60 secondes au cours duquel vous racontez votre histoire, expliquez la maladie et la façon dont elle a affecté votre vie. Ensuite, les défenseurs formulent une « demande », c’est-à-dire une requête pour que des mesures législatives spécifiques puissent être prises pour aider en termes de politique.
Comment comptez-vous participer à la Semaine des maladies rares cette année ? Envoyez un courriel à la MGFA pour nous le faire savoir.
