Membres de l'équipe du Connecticut devant le Capitole. De gauche à droite : Rachel, Jonathan, Kelly et moi.
En 1995, à l’âge de 10 ans, on m’a diagnostiqué un syndrome myasthénique congénital. Ce diagnostic m’a finalement conduit à me consacrer à la défense des droits et à la sensibilisation aux maladies rares. Vous pouvez lire mon histoire dans cet article de blog.
En 2019, j'ai assisté à mon premier Semaine des maladies rares au Capitole avec les défenseurs législatifs des maladies rares de la fondation EveryLife (RDLA). J'ai pu y assister à nouveau cette année et j'aimerais partager davantage sur ce que c'est que d'être un défenseur des maladies rares.
La Semaine des maladies rares se déroule à Washington, DC, où patients, défenseurs, professionnels de la santé, chercheurs et décideurs politiques se réunissent pour sensibiliser aux maladies rares et plaider en faveur de politiques qui soutiennent la recherche, le traitement et l'accès aux soins pour les personnes atteintes de maladies rares.
Durant la Semaine des maladies rares au Capitole, les participants participent à des activités telles que des réunions de sensibilisation avec des membres du Congrès, des événements éducatifs, des opportunités de réseautage et des campagnes de sensibilisation. L'objectif de l'événement est de mettre en lumière les défis uniques auxquels sont confrontées les personnes atteintes de maladies rares et d'inciter les décideurs politiques à prendre des mesures pour relever ces défis.
En 2023 et 2024, j'étais coordinatrice d'équipe pour le Connecticut, aux côtés de Kelly Considine, une autre défenseure des patients rares.
La semaine a débuté le dimanche soir 25 février 2024, avec un cocktail et une projection de documentaire, ainsi qu'un moment de rencontre avec d'autres personnes du RDLA.
Lundi a été une journée bien remplie de conférences, au cours desquelles différentes organisations et personnes ont partagé des recherches, des histoires et des avancées récentes pour la communauté des personnes rares. Nous avons également rencontré notre équipe du Connecticut, et Kelly et moi avons passé du temps avec notre groupe à passer en revue nos demandes législatives et à nous assurer que tout le monde était à l'aise pour parler et partager son histoire unique.
Mardi était notre journée sur la Colline et notre journée de lobbying. Nous étions sur la Colline de 11h00 à environ 3h30. L'équipe du Connecticut a rencontré le sénateur Richard Blumenthal, le représentant Joe Courtney, la représentante Jhana Hayes, le représentant Chris Murphy et la députée Rosa DeLauro.
Lors de nos réunions dans ces bureaux respectifs, nous rencontrons généralement le directeur législatif (LD) ou l'assistant législatif (LA). Le LD/LA écoute chaque histoire personnelle rare de l'équipe de défenseurs, prend des notes et pose des questions. Nous demandons également des demandes législatives.
Qu'est-ce qu'une demande législative ? Voici les sujets spécifiques que nous soumettons à nos représentants. Nous pouvons leur demander de parrainer des projets de loi ou de rejoindre le Rare Disease Congressional Caucus s'ils ne sont pas déjà impliqués. Cette année, l'équipe du Connecticut s'est concentrée sur le Safe Step Act et le Protect Rare Act. Nous leur avons également demandé de rejoindre le Rare Disease Congressional Caucus s'ils ne le sont pas déjà.
La loi Safe Step Act exige qu'un régime d'assurance collective établisse une exception au protocole de thérapie par étapes médicamenteuses dans des cas précis. Un protocole de thérapie par étapes médicamenteuses établit une séquence spécifique dans laquelle les médicaments sur ordonnance sont couverts par un régime d'assurance collective ou un émetteur d'assurance maladie.
La loi PROTECT Rare permettra à Medicare et Medicaid de couvrir le coût des médicaments ou des traitements que les médecins estiment bénéfiques pour leurs patients, le cas échéant, offrant ainsi une certaine flexibilité aux Américains vivant avec des maladies rares.
Le Rare Disease Caucus est un groupe de législateurs au sein d'un organe législatif qui ont un intérêt particulier à défendre des politiques et des lois liées aux maladies rares. Ces caucus s'efforcent généralement de sensibiliser les gens aux maladies rares, de soutenir le financement de la recherche, d'améliorer l'accès aux traitements et aux soins et de promouvoir des politiques qui profitent aux personnes et aux familles touchées par les maladies rares. En réunissant des législateurs ayant un intérêt commun pour les maladies rares, ces caucus peuvent contribuer à faire avancer des initiatives qui ne reçoivent peut-être pas autant d'attention dans les discussions législatives plus larges.
Les caucus comme celui-ci sont importants pour donner la parole aux personnes touchées par les maladies rares et pour susciter des changements politiques afin de répondre aux défis uniques auxquels sont confrontées les personnes atteintes de ces maladies. Le travail des caucus sur les maladies rares peut conduire à une augmentation de la recherche, à l'amélioration des services de santé et à un meilleur soutien aux patients et aux familles confrontés à des maladies rares. Notre objectif est d'amener le plus grand nombre possible de législateurs à rejoindre le caucus.
La Semaine des maladies rares est un événement phénoménal pour la communauté des maladies rares et j'encouragerais les autres personnes atteintes d'une maladie rare à envisager de s'impliquer, que ce soit en personne ou virtuellement. RDLA c'est votre premier pas. C'est un groupe fantastique.
Peu de gens savent ce que sont le syndrome myasthénique congénital et la myasthénie grave, mais en défendant et en sensibilisant, nous pouvons apporter davantage de connaissances au monde.
Une maladie peut être rare, mais l’espoir ne devrait pas l’être. En attendant un remède, l’espoir prévaudra.
Impliquez-vous ! Si vous souhaitez défendre les intérêts des personnes atteintes de myasthénie grave et d'autres syndromes myasthéniques, contactez la MGFA. Envoyez-nous un e-mail à mgfa@myasthenia.org. Check-out le site Web des défenseurs législatifs des maladies rares (RDLA) pour plus d'informations sur l'adhésion.