argenx annonce des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase 3 ADAPT OCULUS sur le VYVGART dans la myasthénie oculaire.
26 février 2026
Si vous souffrez de myasthénie oculaire, il existe peu de traitements spécifiquement approuvés pour cette forme de la maladie. Cela pourrait bientôt changer. Un essai récent du Vyvgart (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc) chez des adultes atteints de myasthénie oculaire a montré une amélioration statistiquement significative des symptômes oculaires rapportés par les patients, notamment le ptosis (paupières tombantes) et la diplopie (vision double), comparativement au placebo.
Sur la base de ces résultats positifs, Argenx prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques supplémentaire à la FDA, ouvrant ainsi, espérons-le, la voie à un traitement ciblé de la myasthénie oculaire.
Lire la suiteDysfonctionnement urinaire dans la myasthénie grave : une étude transversale cas-témoins
Sciences neurologiques
3 janvier 2026
Bien que les symptômes moteurs soient bien documentés dans la myasthénie grave, la prévalence et la signification clinique des dysfonctionnements urinaires, en particulier l'incontinence urinaire (IU) et les symptômes de vessie hyperactive (VH), restent sous-explorées dans la MG, les rapports précédents étant limités à de petites cohortes.
Les résultats de cette étude ont montré que les symptômes d'incontinence urinaire et d'hyperactivité vésicale sont plus fréquents chez les patients atteints de myasthénie grave que chez les sujets témoins. Le score MG-ADL est un facteur prédictif indépendant de l'incontinence urinaire, et l'âge au début de la maladie peut influencer le moment d'apparition de cette affection. Un dépistage et une prise en charge précoces pourraient améliorer le pronostic des patients.
Lire la suiteLa FDA approuve l'inébilizumab-cdon (UPLIZNA) d'Amgen pour le traitement de la myasthénie généralisée.
Communiqué de presse d'Amgen
12 décembre 2025
Un nouveau traitement contre la myasthénie grave généralisée a été approuvé par la Food and Drug Administration.
L’inébilizumab-cdon (nom commercial UPLIZNA) est un traitement par anticorps monoclonal ciblant sélectivement les lymphocytes B CD19+. Cette approche s’attaque à la cause biologique de la maladie. Ce traitement est approuvé par la FDA pour les adultes atteints de myasthénie généralisée à anticorps anti-AChR et anti-MuSK. Après deux doses de charge initiales, les patients ne nécessitent que deux injections par an.
« La prise en charge d’une maladie rare et chronique peut impliquer de faire face à des rechutes imprévisibles et à des protocoles de traitement contraignants », a déclaré Samantha Masterson, présidente-directrice générale de la MGFA. « Cette approbation représente une étape importante, offrant une efficacité durable et un schéma posologique qui permet aux personnes atteintes de myasthénie généralisée de bénéficier de six mois sans traitement entre les doses d’entretien. »
Les données de l'étude proviennent de Essai MINT, qui a débuté en 2020. Les données les plus récentes de l'essai de phase 3 étaient présenté par le Dr Richard Nowak lors de la session scientifique de la MGFA le 29 octobre 2025. Pour en savoir plus, consultez le site web d'Amgen.
Lire la suiteLes auto-anticorps IgA démontrent un nouveau mécanisme de la pathologie de la myasthénie grave 1 MuSK.
Cerveau
28 octobre 2025
Une étude publiée dans la revue Brain apporte un nouvel éclairage sur la myasthénie grave (MG) associée à l'anticorps MuSK, une forme rare de MG provoquant une faiblesse musculaire importante. Jusqu'à présent, la plupart des recherches se sont concentrées sur l'IgG4 anti-MuSK, le principal auto-anticorps impliqué dans la maladie, qui perturbe l'organisation des récepteurs de l'acétylcholine et affaiblit la communication neuromusculaire.
Cette étude, menée par le Dr Gianvito Masi au sein du laboratoire du Dr Kevin O'Connor à l'Université de Yale, montre qu'une autre classe d'anticorps, les IgA, pourrait jouer un rôle dans la maladie. Les anticorps IgA sont généralement présents au niveau des muqueuses, notamment intestinales et pulmonaires, où ils contribuent à la protection contre les infections. Les chercheurs ont découvert qu'un sous-groupe de patients atteints de myasthénie grave anti-MuSK présente également des auto-anticorps IgA ciblant la protéine MuSK.
En utilisant des auto-anticorps IgA provenant de patients, la technologie de séquençage des lymphocytes B, des cultures de cellules musculaires et des expériences in vivo, l'équipe a démontré que :
1) Les cellules productrices d’IgA spécifiques de MuSK peuvent survivre pendant des années et ne sont pas complètement éliminées par les traitements qui ciblent les cellules B (comme la thérapie anti-CD20).
2) Les auto-anticorps IgA individuels peuvent activer MuSK, mais lorsque plusieurs anticorps IgA agissent de concert, ils peuvent au contraire bloquer ce processus et provoquer une faiblesse musculaire. En effet, dans des modèles expérimentaux, l'association d'auto-anticorps IgA provenant de patients a induit des symptômes myasthéniques, suggérant que les IgA anti-MuSK pourraient contribuer directement à la pathologie de la maladie.
Il s'agit de la première preuve démontrant l'implication des auto-anticorps IgA dans la réponse auto-immune contre MuSK. Ces résultats soulèvent de nouvelles questions quant au rôle de l'immunité muqueuse (notamment l'influence des infections ou de l'exposition à des facteurs environnementaux) dans cette maladie. Une meilleure compréhension de ce processus pourrait ouvrir de nouvelles perspectives de recherche et de traitement.
Lire la suiteLes protéases thérapeutiques spécifiques des IgG et des IgM désarment les auto-anticorps du récepteur de l'acétylcholine qui sont à l'origine de la pathologie de la myasthénie grave.
Actes de l'Académie Nationale des Sciences (PNAS)
23 octobre 2025
Le groupe MG de l'Université de Yale, dirigé par Alexandra Bayer et en collaboration avec Seismic Therapeutic, a découvert un nouveau rôle pour les auto-anticorps IgM dans la myasthénie grave (MG).
Dans la myasthénie, le système immunitaire produit des auto-anticorps qui interfèrent avec les signaux entre les nerfs et les muscles, entraînant une faiblesse. Le plus souvent, ces auto-anticorps nocifs appartiennent à la classe des IgG, mais de nouvelles recherches ont montré que chez certaines personnes, un autre type d'anticorps, appelé IgM, peut également jouer un rôle majeur.
Ils ont testé une nouvelle approche thérapeutique appelée S-1117, une enzyme conçue pour « désactiver » les auto-anticorps IgG afin qu'ils ne puissent plus causer de dommages. Dans la plupart des échantillons de patients, cette approche a été efficace. Cependant, dans certains cas où le traitement était moins efficace, ils ont découvert que les auto-anticorps IgM étaient à l'origine de la maladie. En associant S-1117 à une autre enzyme ciblant les IgM, ils ont pu stopper complètement les effets nocifs des deux types d'auto-anticorps.
Pour les personnes atteintes de myasthénie, ces résultats sont importants, car ils laissent entrevoir un avenir de traitements plus personnalisés. Au lieu d'une approche universelle, les médecins pourraient identifier le type d'auto-anticorps responsable du problème chez chaque patient et adapter le traitement pour le bloquer. Cette découverte offre un nouvel espoir aux patients qui ne répondent pas aux traitements actuels et démontre le pouvoir de la science et de la collaboration pour nous rapprocher de meilleurs soins et d'une vie meilleure pour toutes les personnes atteintes de myasthénie.
Lire la suiteRésultats positifs d'un essai clinique de phase III pour un nouveau traitement potentiel contre la MG
Communiqué de presse d'AstraZeneca
le 24 juillet, 2025
Les données d'une étude portant sur un médicament appelé géfurulimab ont démontré une amélioration statistiquement et cliniquement significative du score total MG-ADL à la semaine 26 par rapport au placebo. Cette étude en double aveugle a inclus des patients de 20 pays.
Le Dr Kelly Gwathmey, vice-présidente du Conseil consultatif médical et scientifique de la MGFA et chercheuse principale de l'essai, a déclaré : « Les symptômes fluctuants et l'incapacité imprévisible associés à la gMG peuvent affecter presque tous les aspects de la vie d'un patient. Une intervention précoce et un contrôle durable de la maladie sont donc des objectifs thérapeutiques cruciaux. Un traitement C5 auto-administré une fois par semaine offrirait aux patients plus de confort et d'autonomie dans la gestion de leur maladie, leur permettant ainsi de mieux maîtriser leur traitement. »
Lisez le communiqué de presse ci-dessous.
Lire la suiteJohnson & Johnson reçoit l'approbation de la FDA pour IMAAVYTM (nipocalimab-aahu)
Nouveau traitement approuvé pour le traitement de la myasthénie grave généralisée AChR+ ou MuSK+
le 30 avril 2025
La FDA a approuvé IMAAVY™ (nipocalimab) pour le traitement des personnes de 12 ans et plus atteintes de myasthénie généralisée anticorps-positifs (AChR+ ou MuSK+). Johnson & Johnson affirme que ce nouveau bloqueur de FcRn offre un contrôle durable de la maladie chez la plus large population de personnes atteintes de MG.
« Nous entendons régulièrement des personnes atteintes de myasthénie grave nous faire part de leurs espoirs quant à de nouvelles options de traitement qui pourraient contribuer à apporter plus de stabilité, d’indépendance et de prévisibilité à leur vie », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America.
« Ce traitement offre une autre option qui pourrait aider à faire face à l’incertitude constante et au lourd tribut physique et mental que représente la rechute des symptômes de la MG pour les patients et leurs familles. »
L'approbation, qui fait suite à la désignation d'examen prioritaire de la FDA, offre une nouvelle option thérapeutique dans une classe éprouvée qui peut être utilisée par les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus qui sont positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou anti-kinase musculaire spécifique (MuSK). IMAAVY a démontré une réduction rapide et durable des taux d'auto-anticorps jusqu'à 75 % dès la première dose et tout au long d'une période de surveillance de 24 semaines.
Apprenez-en davantage sur cette annonce incroyable et sur le dernier traitement contre la MG.
Lire la suiteLe fibrinogène sérique n'est pas élevé chez les patients atteints de myasthénie grave
le 15 avril 2025
Une étude publiée dans la revue Scientific Reports visait à confirmer les résultats d'une étude précédente suggérant que le fibrinogène sérique résiduel pourrait constituer un biomarqueur diagnostique universel de la MG. En utilisant plusieurs méthodologies pour comparer les taux de fibrinogène entre les patients atteints de MG et les témoins, les auteurs n'ont pas constaté de taux élevés de fibrinogène sérique chez les patients atteints de MG. Ces résultats soulignent la nécessité de reproduire ces nouvelles découvertes afin d'atteindre notre objectif commun d'identification de biomarqueurs efficaces de la MG.
Lire la suiteVyvgart Hytrulo pour auto-injection est désormais approuvé par la FDA
le 10 avril 2025
Vyvgart Hytrulo, un traitement approuvé par la FDA pour la myasthénie grave AcHR généralisée, est désormais disponible aux États-Unis en auto-injection. Les patients peuvent s'injecter à domicile, en une seule dose, ce qui leur offre plus de flexibilité.
Lire la suiteLa FDA américaine approuve l'utilisation élargie de l'éculizumab pour la myasthénie grave pédiatrique
12 mars
Bonne nouvelle pour les jeunes diagnostiqués avec une myasthénie grave : la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'utilisation élargie de l'éculizumab d'Alexion/AstraZeneca (SOLIRIS).®) pour le traitement des patients pédiatriques âgés de six ans et plus atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) et positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab+). Cette action fait de l'éculizumab le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour les patients pédiatriques atteints de MGg.
L'éculizumab est un anticorps monoclonal qui agit en inhibant la protéine du complément C5 pour prévenir les lésions tissulaires médiées par le complément et a été approuvé pour la première fois pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en 2007. Sur la base des résultats d'un essai clinique pivot de phase 3 (REGAIN, NCT01997229), il a été approuvé comme traitement pour les adultes atteints de gMG en 2017. Une récente étude positive à un seul bras (NCT03759366) chez des patients réfractaires AChR-Ab+ gMG âgés de 12 à 17 ans a fourni des preuves à l'appui de son utilisation dans la population pédiatrique.
« La myasthénie grave peut toucher n'importe qui, à tout âge, et est extrêmement dévastatrice pour les jeunes patients et leurs familles », a déclaré Samantha Masterson, présidente-directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Grâce à des recherches révolutionnaires et à un engagement en faveur de l'avancement des traitements, les patients pédiatriques atteints de myasthénie grave disposent désormais d'une nouvelle option thérapeutique qui pourrait les aider à améliorer leur qualité de vie. Nous saluons le travail remarquable d'Alexion/AstraZeneca et de la FDA pour faire avancer ce projet. Cela ne serait pas possible sans le soutien de notre communauté mondiale de la myasthénie, qui veille à ce que la sensibilisation et l'éducation sur cette maladie invalidante se propagent dans le monde entier. »
L'éculizumab est administré par perfusion intraveineuse. Son innocuité est problématique, notamment en raison du risque accru d'infection grave et potentiellement mortelle causée par Neisseria meningitidis. Les patients ne peuvent accéder à ce traitement que dans le cadre d'un programme restreint, dans le cadre d'une stratégie d'évaluation et de gestion des risques (REMS), visant à atténuer les risques.
Références:
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2024/english/soliris_uspi.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442217303691?via%3Dihub
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0887899424001498?via%3Dihub
L’ablation chirurgicale du thymus a-t-elle des conséquences délétères ?
Neurologie
24 mai 2024
Récemment, des inquiétudes ont été soulevées quant aux conséquences délétères de l'ablation chirurgicale du tissu thymique, notamment chez les patients subissant une thymectomie pour myasthénie grave (MG) ou la résection d'un thymome. Cette revue adopte une approche multidisciplinaire pour examiner les preuves concernant les risques à long terme de cancer et d'auto-immunité après la thymectomie. Nous concluons que pour les patients atteints de MG positive aux anticorps contre les récepteurs de l'acétylcholine
et pour ceux diagnostiqués avec un thymome, l'ablation du thymus offre des avantages importants qui dépassent largement les risques potentiels. Cependant, l'ablation accidentelle du tissu thymique au cours d'autres chirurgies thoraciques doit être minimisée autant que possible.
NMD Pharma termine avec succès la première phase de l'étude clinique NMD670 sur la MG - Phase 2 active et en cours de recrutement
Science Translational Medicine
20 mars
Après avoir terminé avec succès la phase 1 à dose unique croissante chez des volontaires sains, le NMD670 a été testé chez des patients atteints de MG dans le cadre d'un essai clinique croisé à trois voies, randomisé, contrôlé par placebo, à dose unique. L'essai clinique a évalué l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NMD670 chez 12 patients atteints de MG légère. Le NMD670 avait un profil d'innocuité favorable et a conduit à des améliorations cliniquement pertinentes du score total de myasthénie grave quantitative (QMG). Cette étude translationnelle allant des enregistrements de fibres musculaires individuelles aux patients fournit la preuve du mécanisme d'inhibition de ClC-1 comme approche thérapeutique potentielle dans la MG et soutient le développement ultérieur du NMD670.
NMD a ouvert la phase 2 et est actuellement actif et recrute des patients atteints de MG. la page d'étude sur ClinicalTrials.gov pour déterminer votre admissibilité et comment postuler pour participer à cet essai passionnant.
Efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil pour la myasthénie grave (PROMISE-MG) : une étude de cohorte prospective
The Lancet Neurology
Mars 2024
Cette étude visait à évaluer l'efficacité comparative de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil dans le traitement de la MG, et à évaluer l'effet de la dose et de la durée du traitement. Dans l'étude, plus de la moitié des patients traités par azathioprine et mycophénolate mofétil ont ressenti une amélioration de leur qualité de vie ; aucune différence dans les résultats cliniques n'a été notée entre les deux médicaments. Les événements indésirables associés à l'azathioprine étaient potentiellement plus graves que ceux associés au mycophénolate mofétil, bien que le mycophénolate mofétil soit tératogène. Des doses d'azathioprine inférieures à celles recommandées pourraient être efficaces, avec une réduction des événements indésirables dose-dépendants. Des études comparatives supplémentaires sur l'efficacité sont nécessaires pour éclairer les choix thérapeutiques dans la myasthénie grave.
Cette étude a été financée, en partie, par la Myasthenia Gravis Foundation of America.
Défenseur de cinquante ans et plus
Février 2024
Glenda Thomas, responsable du groupe de soutien MGFA, partage son histoire depuis plusieurs années, notamment dans un article récent dans un journal local – consultez-le à la page 16. Elle discute également de l'importance des groupes de soutien lorsque vous faites face à une maladie chronique comme myasthénie grave.
ZILBRYSQ® (zilucoplan) est désormais disponible dans le commerce aux États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les patients adultes présentant des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) positifs
Site Web d'UCB
3 janvier 2024
UCB, une société biopharmaceutique mondiale, a annoncé aujourd'hui que ZILBRYSQ® (zilucoplan) est désormais disponible aux États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les patients adultes porteurs d'anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR). ZILBRYSQ a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis le 17 octobre 2023.1
ZILBRYSQ est disponible sur ordonnance sous forme de seringue préremplie prête à l'emploi, à administrer une fois par jour.
Lire le communiqué de presse ICI
UCB annonce l'approbation par la FDA américaine de ZILBRYSQ[®] (zilucoplan) pour le traitement sous-cutané des adultes atteints de myasthénie grave généralisée
Site Web d'UCB
17 octobre 2023
UCB a annoncé que ZILBRYSQ® (zilucoplan) a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les patients adultes porteurs d'anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR). Zilucoplan est le premier inhibiteur ciblé du complément C5 par voie sous-cutanée une fois par jour pour la gMG et est auto-administré.
Zilucoplan est le premier inhibiteur peptidique ciblé du composant 5 du complément (inhibiteur C5), administré une fois par jour par voie sous-cutanée (SC). Il s’agit de la seule thérapie cible gMG à prise quotidienne unique destinée à être auto-administrée par des patients adultes atteints de gMG positive aux anticorps anti-AChR. Les avantages du traitement auto-administré peuvent inclure une réduction du temps de trajet vers et depuis les hôpitaux, une diminution des interférences avec les obligations professionnelles et une indépendance accrue. Contrairement aux inhibiteurs de l'anticorps monoclonal C5, en tant que peptide, le zilucoplan peut être utilisé avec des immunoglobulines intraveineuses et des échanges plasmatiques, sans nécessiter de dosage supplémentaire.
L'approbation du zilucoplan1 par la FDA est étayée par les données de sécurité et d'efficacité de l'étude RAISE (NCT04115293), publiée dans The Lancet Neurology en mai 2023. L'étude RAISE était une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. étude visant à évaluer l'efficacité, le profil d'innocuité et la tolérabilité du zilucoplan chez les patients adultes atteints de gMG positive aux anticorps anti-acétylcholine (AChR).
« Il s'agit d'un développement important pour la communauté car, avec davantage de traitements approuvés par la FDA pour la myasthénie grave généralisée, les médecins disposent d'outils supplémentaires pour traiter cette maladie de manière individualisée et adaptée à chaque patient », a déclaré Samantha Masterson, présidente et Directeur général de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Nous sommes très reconnaissants envers UCB de faire partie de la communauté de la myasthénie grave et de son engagement continu à trouver des solutions pour les personnes vivant avec cette maladie neuromusculaire chronique auto-immune. »
Avec l'approbation du zilucoplan, aux côtés de RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli), un bloqueur néonatal des récepteurs Fc (FcRn) de la société, qui a été approuvé plus tôt cette année par la FDA, le portefeuille d'UCB offre aux professionnels de la santé la possibilité de traiter soit l'activation du complément, soit l'auto-pathogène. anticorps pour les patients appropriés.
Lisez le communiqué de presse officiel d'UCB.
Évaluation de la chimiothérapie à haute dose et de la transplantation de cellules hématopoïétiques dans la myasthénie grave sévère
Annales de neurologie clinique et translationnelle
19 septembre
Résumé par : Dakota Campbell –Responsable du programme de communication- Réseau de recherche clinique sur les maladies rares, Enfants de Cincinnati, Cincinnati, OH 45229
La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire rare provoquée par une réponse auto-immune qui bloque ou endommage les récepteurs de l'acétylcholine sur les muscles. La chimiothérapie à haute dose (HDIT) et la transplantation autologue de cellules hématopoïétiques (HCT), également connue sous le nom de greffe de moelle osseuse, sont des traitements potentiels pour la MG.
Dans cette étude, les chercheurs ont étudié l’innocuité et l’efficacité du HDIT et du HCT chez un patient atteint de MG sévère et résistante au traitement.
Les résultats montrent que HDIT et HCT ont induit une rémission de MG. L'équipe a évalué l'effet du traitement sur l'immunopathologie sous-jacente. Curieusement, les auto-anticorps contre les récepteurs de l’acétylcholine (AChR) – les médiateurs pathogènes connus de la maladie – n’ont pas diminué de manière significative après le traitement.
Les auteurs affirment que ces résultats suggèrent qu’un mécanisme pathologique basé sur les cellules, qui répond à un traitement à haute dose, pourrait jouer un rôle dans la pathologie en plus des auto-anticorps anti-AChR. Des études supplémentaires sont nécessaires pour déterminer si l'HDIT et l'HCT peuvent constituer un traitement efficace contre la MG sévère.
Télésanté dans la myasthénie grave : ce que nous apprenons d'une étude pilote
Réseau de maladies rares pour la myasthénie grave
22 août 2023
Pour en savoir plus sur l'utilisation de la télésanté dans la MG, le Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) mène une étude pilote, « Adapting Disease Specific Outcome Measures Pilot Trial for Telehealth in Myasthenia Gravis (ADAPT-teleMG) » (clinicaltrials.gov ID NCT05917184). L'équipe évalue les visites de télésanté et les évaluations à distance spécifiques à la maladie pour les patients atteints de MG.
Ici, l'enquêteur principal Amanda Guidon, MD, MPH, et Meridith O'Connor, patiente atteinte de MG et vice-présidente adjointe de l'engagement des patients, de la défense des droits et des politiques à la MGFA, partagent davantage sur l'étude et son impact sur la communauté des patients et des chercheurs.
En savoir plus sur cette recherche publiée
La modification des lymphocytes T des patients crée une nouvelle approche pour traiter la myasthénie grave et d'autres maladies
Site cartésien
le 1 juillet, 2023
Cartesian Therapeutics a annoncé la publication des résultats positifs du premier essai clinique réussi de thérapie cellulaire à base d'ARN pour les patients atteints de maladies auto-immunes. En modifiant les lymphocytes T des patients avec de l'ARNm (une forme de thérapie rCAR-T), l'étude a créé une nouvelle approche pour potentiellement traiter la myasthénie grave (MG) et d'autres maladies auto-immunes.
Les données démontrent une amélioration clinique puissante et durable chez les patients atteints de MG, ce qui représente le premier essai réussi de phase 2 utilisant la thérapie cellulaire à ARN.
« Nous sommes reconnaissants envers notre communauté de patients atteints de MG et de médecins pour avoir permis le développement clinique de nouveaux traitements tels que rCAR-T », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « Une thérapie sûre et personnalisée avec un bénéfice clinique durable serait un ajout bienvenu à la boîte à outils croissante des traitements MG. »
Les résultats décrits dans The Lancet Neurology L'article suggère que le rCAR-T pourrait être utile dans le traitement de diverses autres maladies auto-immunes et pourrait surmonter bon nombre des risques et des toxicités associés aux cellules CAR-T conventionnelles à base d'ADN. Le communiqué de presse «Sécurité et efficacité du traitement par cellules T autologues à récepteur d'antigène chimérique à ARN (rCAR-T) dans la myasthénie grave : une étude prospective, multicentrique, ouverte et non randomisée de phase 1b/2a», partage plus de détails.
Vous pouvez également télécharger le manuscrit complet.
Pour en savoir plus sur l'étude cartésienne avec rCAR-T, ou consulter d'autres essais cliniques ouverts et de recrutement sur la MG auxquels vous pouvez postuler, visitez le Page des essais cliniques MGFA.
UCB annonce l'approbation par la FDA américaine de RYSTIGGO® pour le traitement de la myasthénie grave généralisée
Site Web d'UCB
Le 27 juin 2023
UCB a annoncé l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'un nouveau traitement appelé RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) pour les adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui présentent des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK).
Le rozanolixizumab-noli est une injection sous-cutanée et le seul traitement approuvé par la FDA chez les adultes pour les gMG positives aux anticorps anti-AChR ET anti-MuSK, les deux sous-types de gMG les plus courants.
L'approbation de la FDA américaine est basée sur l'étude pivot de phase 3 MycarinG sur le gMG2, une vaste étude de phase 3 qui a démontré un traitement par rozanolixizumab-noli qui a entraîné des améliorations statistiquement significatives des résultats spécifiques au gMG, y compris les activités quotidiennes telles que respirer, parler, avaler, et être capable de se lever d'une chaise.
« Nous souhaitons remercier UCB pour son engagement continu auprès de la communauté MG afin de proposer aux patients et à leurs médecins traitants une nouvelle option thérapeutique approuvée par la FDA pour la myasthénie grave », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Fondation Myasthenia Gravis de Amérique (MGFA). "Les personnes vivant avec une myasthénie grave généralisée continuent de rencontrer d'importants besoins médicaux non satisfaits, ce qui signifie qu'il est particulièrement important d'augmenter le nombre d'options de traitement approuvées par la FDA pour traiter cette maladie neuromusculaire chronique, auto-immune."
Le rozanolixizumab-noli sera disponible commercialement aux États-Unis au cours du 3ème trimestre 2023.
Lire le communiqué de presse officiel d'UCB.
argenx annonce l'approbation par la FDA américaine de l'injection de VYVGART Hytrulo pour une utilisation sous-jacente dans la MG généralisée
site argenx
Le 21 juin 2023
Un autre traitement efficace contre la myasthénie grave généralisée a été approuvé par la Food & Drug Administration américaine. argenx a annoncé que VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc), une injection sous-cutanée pour les patients adultes atteints de MG qui sont positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR).
VYVGART Hytrulo est une combinaison de produits sous-cutanés d'efgartigimod alfa, un fragment d'anticorps IgG1 humain commercialisé pour une utilisation intraveineuse sous le nom de VYVGART, et de hyaluronidase humaine recombinante PH20 (rHuPH20), la technologie d'administration de médicaments ENHANZE® d'Halozyme pour faciliter l'administration sous-cutanée de produits biologiques. Le produit doit être administré par voie sous-cutanée par un professionnel de la santé en une seule injection (dose fixe de 1,008 30 mg) sur 90 à XNUMX secondes par cycles d'injections hebdomadaires pendant quatre semaines.
« La communauté MG est dynamisée et enthousiasmée par un autre traitement efficace approuvé par la FDA et disponible pour les personnes diagnostiquées avec une MG généralisée. Merci à notre partenaire industriel, argenx », a déclaré Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « La facilité et la commodité d'un traitement injectable sous-cutané seront sans aucun doute très bien accueillies par la communauté des patients, car le processus de traitement s'intègre dans la vie quotidienne des patients à travers le pays. Les patients disposent d’une approche individualisée et d’une autre option importante pour gérer leurs symptômes personnels de MG.
Pour plus d'informations, vous pouvez lire le communiqué de presse. Consultez le site officiel présenté par argenx, vyvgarthytrulo.com.
Dr James Howard sur les complications de la myasthénie grave
AJMC.com
26 mai 2023
Les traitements actuels contre la myasthénie grave peuvent créer d'autres complications, a déclaré James F. Howard Jr, MD, professeur de neurologie à l'Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, ancien chef de la division des troubles neuromusculaires et ancien professeur émérite James F. Howard de maladies neuromusculaires. .
Informations clinicosérologiques sur les patients atteints de myasthénie grave induite par les inhibiteurs de point de contrôle immunitaire
Annales de neurologie clinique et translationnelle
Mars 2023
Gianvito Masi, MD et Kevin C O'Connor, PhD
Des cas de myasthénie grave (MG) ont été récemment décrits comme des événements indésirables rares mais potentiellement mortels suite à l'administration d'inhibiteurs de point de contrôle immunitaire (ICI), un nouveau type d'immunothérapie anticancéreuse. Les patients atteints d'ICI-MG sont souvent testés positifs pour les auto-anticorps contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR), mais contrairement à la MG idiopathique, le rôle des auto-anticorps contre l'AChR dans la pathologie ICI-MG est inconnu. Pour résoudre ce problème, nous avons étudié une cohorte de patients ICI-MG en profilant fonctionnellement leurs autoanticorps AChR. Nous avons constaté qu'un sous-ensemble de patients peut héberger des auto-anticorps anti-AChR présentant des caractéristiques moléculaires similaires à celles de la MG idiopathique. Dans d’autres cas, cependant, ces auto-anticorps manquent de potentiel pathogène manifeste, ce qui suggère d’autres facteurs comme médiateurs clés de la maladie. Ces résultats ont des implications cliniques directes, car ils remettent en question le rôle des tests d’auto-anticorps AChR dans l’établissement de diagnostics précis d’ICI-MG et corroborent la nécessité d’une évaluation approfondie lors de l’évaluation des événements indésirables liés aux ICI.
Lire l'intégralité de l'article publié ICI.