Communiqués de presse et actualités de la MGFA

MGFA finance quatre projets de recherche sur la myasthénie grave grâce au prix du projet pilote à fort impact.

27 mars

La Myasthenia Gravis Foundation of America, principale organisation de défense des droits des patients entièrement dédiée à la myasthénie grave, est heureuse d'annoncer les lauréats du prix High Impact Pilot Project Award 2025.

Quatre chercheurs ont été sélectionnés pour le prix de 2025 :

• Valentina Damato, docteur en médecine, docteur ès sciences, Université de Florence, Italie

• Sarah Hoffmann, MD, PhD, MSc, Charité – Universitätsmedizin Berlin, Allemagne

• Maartje G. Huijbers, PhD et Dana Vergoossen, PhD, Centre médical universitaire de Leiden, Pays-Bas

• Vijay G. Sankaran, MD, PhD, Harvard Medical School, États-Unis

Cette subvention finance la recherche clinique axée sur la mesure des résultats pour les patients ou sur les progrès des pratiques cliniques ou de recherche visant à améliorer les paradigmes de traitement actuels. L'objectif de la MGFA est de soutenir la recherche en phase préliminaire qui débouchera sur de nouvelles études financées par des fonds fédéraux, pharmaceutiques ou de fondations privées.

C’est la deuxième fois que la MGFA finance des projets de recherche hors des États-Unis, conformément à sa mission d’investir dans la recherche de pointe pour améliorer la prise en charge de la myasthénie grave. Les lauréats sont originaires d’Italie, d’Allemagne, des Pays-Bas et des États-Unis.

Ce groupe de scientifiques exceptionnel se concentre sur divers sujets liés à la myasthénie et aux maladies auto-immunes. Leurs études financées exploreront la composante génétique héréditaire de la myasthénie, les biomarqueurs prédictifs, la biologie de la maladie tout au long de son évolution et la structure de l'anticorps MuSK.

Le programme de subventions du MGFA fait partie de la mission de l'organisme à but non lucratif visant à améliorer la vie et les soins grâce à la découverte scientifique.

Depuis sa création en 1952, la MGFA a toujours soutenu les projets scientifiques les plus prometteurs : elle a financé des recherches, recruté de jeunes scientifiques et cliniciens et mis en place un registre complet de patients. La recherche a permis d'améliorer considérablement les techniques de diagnostic, les traitements et les thérapies, ainsi que la gestion des maladies. Apprenez-en davantage sur le programme de recherche du MGFA.

En savoir plus sur les bénéficiaires

Vitaccess et la Myasthenia Gravis Foundation of America nouent un partenariat stratégique pour faire progresser la production de données probantes en situation réelle concernant la myasthénie grave.

12 février 2026

Boston (Massachusetts, États-Unis) et Oxford (Royaume-Uni) – Vitaccess, un chef de file dans la génération de preuves scientifiques concrètes, a conclu un partenariat exclusif avec la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), faisant de la MGFA le collaborateur officiel du registre Vitaccess Real MG (VRMG), afin de créer l'une des plateformes de preuves centrées sur le patient les plus complètes dans le domaine de la myasthénie grave (MG).

Ce partenariat répond à un défi majeur dans le cadre de la myasthénie grave (MG), une maladie auto-immune rare et très imprévisible : si les essais cliniques démontrent l’efficacité des traitements, ils prennent rarement en compte l’expérience longitudinale des patients, pourtant de plus en plus exigée par les autorités réglementaires, les organismes payeurs et les agences d’évaluation des technologies de la santé (ETS). Le registre VRMG intégrera les données cliniques aux résultats rapportés par les patients, permettant ainsi de suivre l’efficacité des traitements, les symptômes et la qualité de vie sur une période prolongée en conditions réelles. Ces données permettront de générer des preuves décisionnelles solides pour étayer les demandes d’autorisation de mise sur le marché, l’accès au marché et la stratégie commerciale, contribuant ainsi à accélérer le développement de nouvelles thérapies efficaces pour les patients atteints de MG.

La collaboration :

• Présenter la plateforme VRMG aux membres actuels du registre de la MGFA ainsi qu'à leur communauté élargie de patients et de médecins. 
• Intégrer les données historiques du registre MGFA, accumulées depuis plus de 10 ans, dans un référentiel MG confidentiel et sécurisé, offrant une ressource précieuse pour les analyses rétrospectives. 
• Faire entendre la voix de la MGFA au sein du conseil consultatif scientifique du VRMG, afin de garantir que le registre continue de refléter les priorités des patients et des cliniciens. 
• Renforcer les possibilités d'études menées par des chercheurs, alors que la MGFA continue d'offrir des subventions universitaires pour soutenir la recherche sur les ensembles de données MG.
• Améliorer le recrutement pour les essais cliniques en permettant aux chercheurs d'identifier et de mobiliser plus efficacement les participants éligibles grâce à un écosystème de registre MG élargi et enrichi.

« Il existe un décalage entre ce que les essais cliniques peuvent montrer et ce que les décideurs ont besoin de voir. » a déclaré Mark Larkin, PhD, PDG et fondateur de Vitaccess. "Cela est particulièrement évident dans une maladie comme la myasthénie grave. Depuis 2019, nous menons des recherches centrées sur le patient atteint de myasthénie grave, toujours en collaboration avec des associations de patients. Ce partenariat avec la MGFA est enthousiasmant : nous associons leur longue expérience de confiance avec nos connaissances scientifiques et notre infrastructure technologique dédiée à l’engagement des patients, créant ainsi des relations durables dont la valeur s’accroît avec le temps. Ensemble, nous allons recueillir des données probantes qui, nous en sommes convaincus, amélioreront la qualité de vie des patients et de leurs aidants.

Samantha Masterson, présidente et directrice générale de la MGFA, a déclaré : « Notre communauté a toujours compris l'importance de contribuer à la recherche pour améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de myasthénie grave. Ce partenariat garantit que ces précieuses contributions des patients influencent des découvertes majeures et de nouveaux traitements potentiels. La rigueur scientifique de Vitaccess, son expérience éprouvée dans la production de données probantes conformes aux exigences réglementaires et sa capacité à concevoir des études de phase I jusqu'à la post-commercialisation la distinguent des solutions purement technologiques, faisant de Vitaccess le partenaire de recherche idéal. Les données partagées par nos membres au cours de la dernière décennie alimenteront une nouvelle génération de données probantes et recèlent un immense potentiel pour aider les chercheurs, les cliniciens et les entreprises pharmaceutiques à comprendre la myasthénie grave d'une manière inédite. »

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune neuromusculaire rare et chronique, provoquant une faiblesse musculaire fluctuante et progressive. Elle débute souvent au niveau des yeux, du visage ou de la gorge, entraînant une ptôse (paupières tombantes), une diplopie (vision double) et des difficultés d'élocution et de déglutition. Elle peut également affecter les bras, les jambes et la respiration. La présentation clinique de la MG est très variable, les symptômes étant influencés par la cause, le type et d'autres facteurs.

Opportunités de partenariat

Vitaccess invite les partenaires pharmaceutiques et biotechnologiques à découvrir comment le registre VRMG peut répondre à leurs besoins en données probantes tout au long du cycle de vie du produit, du développement initial à la période post-autorisation. Le registre propose plusieurs modèles de collaboration, notamment des partenariats stratégiques de données, des sous-études personnalisées et un accompagnement pour l'étude de faisabilité et le recrutement dans le cadre d'essais cliniques.

Prochain webinaire

MGFA et Vitaccess organiseront un webinaire d'information virtuel on Vendredi 20 février, De 14h à 15h HNE / 19h à 20h GMT, nous présenterons le registre VRMG et expliquerons comment les patients et les professionnels de santé peuvent y participer. Nous vous communiquerons prochainement plus de détails et invitons tous les membres intéressés de la communauté MG à nous rejoindre pour découvrir comment contribuer à cette importante initiative.

À propos du registre Vitaccess Real MG (VRMG)

Vitaccess Real MG est un registre de patients conçu pour recueillir des données observationnelles longitudinales sur la myasthénie, son traitement et son impact sur les symptômes, les activités quotidiennes et la qualité de vie. Ce registre relie les données directement déclarées par les patients aux données fournies par les professionnels de santé et aux données issues des dossiers médicaux des patients.

À propos de Vitaccess

Vitaccess, entreprise britannique leader dans la production de données en vie réelle, comble le manque d'informations pour les sociétés biopharmaceutiques en plaçant la parole des patients au cœur de la recherche. Grâce à des études cliniques rigoureuses menées par des experts, nous proposons une gamme complète de données probantes, de l'exploration qualitative des concepts aux registres longitudinaux. Vitaccess intègre les données des dossiers médicaux électroniques (DME) aux résultats rapportés par les patients, aux études qualitatives et aux études de préférences, fournissant ainsi des données nuancées en vie réelle qui éclairent les décisions des organismes payeurs et des autorités réglementaires dans divers domaines thérapeutiques, notamment les maladies rares, l'oncologie, les maladies respiratoires et l'hématologie.

Pour en savoir plus, visitez notre site Web : https://vitaccess.com

À propos de la Myasthenia Gravis Foundation of America

La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) est la plus importante organisation de défense des droits des patients aux États-Unis. Elle se consacre exclusivement à la recherche de meilleurs traitements et au soutien des personnes atteintes de myasthénie grave, une maladie neuromusculaire auto-immune rare. Nous finançons les découvertes scientifiques les plus prometteuses et proposons des programmes et des ressources pédagogiques adaptés aux patients afin de créer des liens au sein de la communauté mondiale des personnes atteintes de myasthénie grave et d'améliorer leur qualité de vie.     

Contact avec les médias

Michael Antonellis
Vice-président, Marketing et communications mondiales
Fondation américaine pour la myasthénie grave

Grâce à une subvention de la MGFA, les données du registre des patients atteints de myasthénie grave ont permis la publication d'un nouvel article scientifique.

8 janvier 2026

Une subvention de recherche de la MGFA a permis de mieux comprendre comment les caractéristiques cliniques et la charge de morbidité de la myasthénie grave peuvent différer selon les groupes raciaux et ethniques. Les chercheurs ont constaté que

• Les patients blancs atteints de myasthénie grave présentent majoritairement une apparition tardive de la maladie, tandis que les patients afro-américains et hispaniques présentent majoritairement une apparition précoce.
• Une fréquence plus élevée de symptômes des membres/bulbaires et des scores MG-ADL/MG-QOL15r de base plus élevés ont été observés chez les Afro-Américains et les Hispaniques.
• Les répercussions psychiatriques de la myasthénie grave incluent l'anxiété et/ou la dépression.
• Les patients afro-américains et hispaniques avaient plus de risques d'intubation et des coûts d'hospitalisation plus élevés.
• Les patients blancs présentaient un risque plus élevé de mortalité hospitalière

Pour en savoir plus sur cette étude, consultez le Journal des sciences neurologiques.

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Les enregistrements des sessions scientifiques MGFA 2025 sont désormais disponibles.

2 décembre 2025

Le 29 octobre, la MGFA a organisé sa session scientifique annuelle lors du congrès annuel de l'AANEM. Ce rassemblement réunit des chercheurs, des neurologues, de jeunes chercheurs et d'autres médecins afin de discuter des dernières avancées scientifiques qui nous rapprochent d'un monde sans myasthénie.

Les chercheurs, scientifiques, cliniciens et autres membres de la communauté MG intéressés par les dernières avancées scientifiques sur la myasthénie grave peuvent désormais visionner les présentations de l'événement. Retrouvez toutes les sessions sur cette page. YouTube playlist.

Recherche financée par une subvention de la MGFA publiée dans Brain et les Actes de l'Académie nationale des sciences (PNAS)

11 novembre 2025

Des chercheurs de l'université de Yale ont publié deux articles scientifiques importants en octobre dernier. Leurs travaux, financés en partie par la MGFA, explorent le rôle des anticorps et des auto-anticorps dans la myasthénie grave.

Une étude publiée dans Cerveau offre de nouvelles perspectives sur la myasthénie grave liée au gène MuSK.

Cette étude, menée par le Dr Gianvito Masi au sein du laboratoire du Dr Kevin O'Connor, montre qu'une autre classe d'anticorps, les IgA, pourrait jouer un rôle dans la maladie. Les anticorps IgA sont généralement présents au niveau des muqueuses, notamment intestinales et pulmonaires, où ils contribuent à la protection contre les infections. Les chercheurs ont découvert qu'un sous-groupe de patients atteints de myasthénie grave anti-MuSK présente également des auto-anticorps IgA ciblant la protéine MuSK.

Une étude publiée dans PNAS ont mis en évidence un nouveau rôle pour les auto-anticorps IgM dans la MG.

Dans la myasthénie, le système immunitaire produit des auto-anticorps qui interfèrent avec les signaux entre les nerfs et les muscles, entraînant une faiblesse. Le plus souvent, ces auto-anticorps nocifs appartiennent à la classe des IgG, mais de nouvelles recherches ont montré que chez certaines personnes, un autre type d'anticorps, appelé IgM, peut également jouer un rôle majeur.

Pour en savoir plus sur ces deux études, veuillez consulter le lien ci-dessous.

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La MGFA décerne à un neurologue britannique son premier prix à vie pour ses recherches révolutionnaires sur la myasthénie

Conseiller maladies rares

le 10 juillet, 2025

LA HAYE, Pays-Bas — Angela Vincent, titulaire d'un MBBS, est l'une des spécialistes les plus reconnues au monde en matière de myasthénie grave (MG). Mais elle n'aurait peut-être jamais atteint ce statut si elle était restée à son poste initial à l'hôpital londonien, où elle pratiquait des appendicectomies et des accouchements.

Plus tôt cette année, la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) a décerné au scientifique britannique son premier Lifetime Achievement Award lors de la 15e Conférence internationale sur la myasthénie et les troubles apparentés.

« Angela est une figure emblématique de la recherche sur la myasthénie grave depuis 50 ans », a déclaré Kevin O'Connor, PhD, conseiller scientifique en chef de la fondation, lors de la remise du prix. « Elle est devenue une scientifique reconnue à une époque où les femmes étaient très peu nombreuses dans les domaines des sciences, de la technologie, de l'ingénierie et des mathématiques (STEM). Ses travaux sont vastes et ont été publiés dans les revues les plus prestigieuses au monde. Ses travaux sont durables et ses recherches résistent à l'épreuve du temps. »

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Les patients présents à la conférence MGFA partagent leurs réflexions sur la vie avec la myasthénie grave

Conseiller maladies rares

13 mai 2025

LA HAYE, Pays-Bas — Quatre femmes de quatre pays européens ont partagé ce que c'est que de vivre avec la myasthénie grave (MG), lors d'une session lors du tout premier rassemblement de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) en dehors des États-Unis.

La 15e Conférence internationale de la MGFA sur la myasthénie et les troubles apparentés a attiré 650 cliniciens, chercheurs et défenseurs des patients de 44 pays dans cette ville néerlandaise.

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Aux côtés de la communauté des maladies rares : la MGFA soutient la promotion du dépistage néonatal

Déclaration de la MGFA

7 mai 2025

MGFA récemment ont signé une lettre dirigée par l'Organisation nationale pour les maladies rares exhortant le gouvernement fédéral à rétablir le Comité consultatif sur les maladies héréditaires du nouveau-né et de l'enfant. La suppression de cet organisme consultatif pourrait avoir des conséquences à long terme pour les familles touchées par des maladies rares, en particulier celles atteintes de maladies héréditaires ou à apparition précoce.

Bien que la plupart des cas de myasthénie grave ne soient pas détectés à la naissance, les syndromes myasthéniques congénitaux, un groupe de maladies héréditaires rares de la jonction neuromusculaire, peuvent apparaître dès la petite enfance et font partie du paysage plus large des maladies neuromusculaires rares. Le soutien apporté à cette lettre reflète l'engagement de la MGFA à :

• Détection précoce et intervention pour les maladies rares.
• Protéger les infrastructures fédérales qui profitent à l’ensemble de notre communauté.
• Solidarité avec d’autres organisations de patients qui luttent pour la reconnaissance, les ressources et de meilleurs résultats en matière de santé.

Nous sommes convaincus que chaque bébé né avec une maladie rare et traitable mérite un diagnostic et des soins précoces. Diagnostiquer les maladies, même en l'absence de traitement curatif, est essentiel pour les comprendre et orienter la recherche vers la découverte de traitements. Préserver et renforcer le système national de dépistage néonatal est essentiel pour répondre aux besoins de santé d'aujourd'hui et de demain.

Merci de faire partie de cette communauté et de continuer à défendre nos intérêts.

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La FDA approuve le nipocalimab, un inhibiteur de FcRn, pour les formes étendues de myasthénie grave généralisée

Neurologie en direct

le 30 avril 2025

Les dirigeants de la MGFA ont partagé leurs réflexions sur l’approbation récente par la FDA d’une autre option de traitement pour la myasthénie grave.

« Nous recevons régulièrement des témoignages de personnes atteintes de myasthénie grave qui espèrent de nouvelles options thérapeutiques susceptibles de leur apporter plus de stabilité, d'indépendance et de prévisibilité », a déclaré Samantha Masterson, présidente-directrice générale de la Myasthenia Gravis Foundation of America. « L'annonce d'aujourd'hui offre une nouvelle option qui pourrait contribuer à atténuer l'incertitude constante et le lourd fardeau physique et mental que représentent les rechutes des symptômes de la myasthénie pour les patients et leurs familles. »

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La MGFA finance des recherches qui révèlent les mécanismes responsables de la myasthénie grave à AChR

le 8 avril 2025

Une recherche révolutionnaire financée en partie par une subvention du MGFA a été publiée dans Cellule le 8 avril. Dans l'étude, « Mécanismes auto-immuns élucidés grâce aux structures des récepteurs de l'acétylcholine musculaire », Des chercheurs ont analysé les auto-anticorps de six patients atteints de myasthénie grave. Ils ont découvert que ces anticorps peuvent perturber le fonctionnement normal des récepteurs de diverses manières.

Pour en savoir plus sur cette étude importante, consultez le site Web de l’Université de Californie à San Diego.

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La conférence des patients de la MGFA met l'accent sur l'éducation au bien-être et la science

Myasthénie grave Actualités

le 1 avril 2025

Plus de 500 XNUMX membres de la la myasthénie grave La communauté (MG) est attendue à la conférence nationale des patients de la MGFA de cette année, qui présentera des stratégies d'éducation des patients, des avancées scientifiques et thérapeutiques, ainsi que des discussions sur la gestion de la MG.

« Notre programme de cette année propose un mélange véritablement captivant de mises à jour sur les nouveaux traitements, de stratégies pour améliorer la qualité de vie et de méthodes efficaces pour défendre les besoins des patients », a déclaré Samantha Masterson, présidente-directrice générale. « Nous sommes très fiers d'organiser chaque année cet événement d'une grande importance. »

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Soutien continu de la MGFA à la recherche sur la MG

13 février 2025

La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) suit de près les décisions de l'exécutif concernant le financement fédéral de la recherche et tiendra la communauté MG informée de tout développement affectant les efforts de recherche en cours ou futurs. Les chercheurs de tout le pays ont exprimé une incertitude et une inquiétude croissantes quant à la stabilité du financement. Malgré ces défis, la MGFA reste déterminée à soutenir la communauté des chercheurs et leur travail révolutionnaire dans la compréhension et le traitement de la MG.

La recherche universitaire est essentielle pour réaliser des avancées qui améliorent la vie des personnes atteintes de MG. Il est essentiel de faire progresser et de financer la recherche pour découvrir les causes de la MG et développer de nouveaux traitements pour soulager ses symptômes débilitants. Bien que la MGFA et d’autres organisations accordent des subventions de recherche, les institutions fédérales restent les principaux bailleurs de fonds des laboratoires universitaires indépendants qui mènent des recherches sur la MG.

La MGFA réaffirme son profond engagement à soutenir et à défendre le financement de la recherche pour stimuler l'innovation et améliorer les résultats pour les personnes atteintes de MG. Cet engagement fait partie intégrante de la mission continue de la MGFA visant à améliorer la vie des personnes touchées par cette maladie difficile.

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MGFA et Bionews s'associent pour diffuser des informations sur la myasthénie grave à une plus large communauté de personnes atteintes de MG

Communiqué de presse MGFA

9 janvier 2025

Myasthenia Gravis News, diffusé par Bionews, est une source d'actualités en ligne destinée à fournir à la communauté de la myasthénie grave (MG) les actualités et informations les plus récentes sur la MG, ainsi que les perspectives communautaires de première main des chroniqueurs patients et soignants. Ce fil d'actualité présente des articles d'actualité axés sur un certain nombre de sujets, notamment les nouvelles recherches sur la MG, les histoires de patients et de soignants, les nouveaux traitements et les résultats des études, les informations générales sur la gestion de la MG et des conseils utiles de toute la communauté MG.

MGFA comprend la valeur de ces informations opportunes pour les personnes vivant avec MG, nous nous sommes donc associés à Bionews pour présenter le fil d'actualités sur la myasthénie grave sur le site Web de la MGFA. Désormais, les visiteurs de myasthenia.org ont un accès direct aux informations et aux reportages diffusés par Bionews.

En savoir plus et accéder au fil d'actualité

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La MGFA accorde une subvention pour étudier l'immunopathologie de la myasthénie grave séronégative

Communiqué de presse MGFA

7 janvier 2025 

La Myasthenia Gravis Foundation of America a le plaisir d'annoncer le lauréat du Nancy Law Impact Award 2024 : le Dr Kevin C. O'Connor, professeur de neurologie et d'immunobiologie à la Yale School of Medicine. Ce prix prestigieux comprend une subvention de 300,000 XNUMX $ pour soutenir le projet de recherche du Dr O'Connor.

Le projet du Dr O'Connor vise à mieux comprendre les fonctions anormales du système immunitaire contribuant à la myasthénie grave séronégative.

De nombreuses personnes atteintes de MG présentent dans leur sang des auto-anticorps spécifiques connus pour perturber la communication entre les nerfs et les muscles. La MG séronégative est un sous-ensemble de la maladie dans lequel aucun auto-anticorps connu n'est détecté qui pourrait expliquer les symptômes de la maladie.

Comme l'a souligné le Dr O'Connor dans sa proposition, les personnes atteintes de MG séronégative sont souvent confrontées à de plus grandes difficultés pour accéder aux traitements et aux soins médicaux. Il est essentiel d'acquérir une meilleure connaissance des anomalies du système immunitaire à l'origine de la MG séronégative pour le développement et l'approbation de nouvelles thérapies.

Grâce à notre programme de subventions, la MGFA finance des recherches prometteuses visant à découvrir de nouveaux traitements potentiels et des moyens d'améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de MG. En 2024, la MGFA a consacré plus d'un million de dollars à la recherche.

Apprenez-en davantage sur le Dr O'Connor et ses recherches

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